Vyndaqel (tafamidis): Amyloidose-Behandlung von der FDA zugelassen
Transthyretin-Amyloidose ist eine seltene Erbkrankheit, bei der sich eine faserige Substanz namens Amyloid in Geweben und Organen des Körpers, einschließlich der Nerven, ablagert. Diese Ablagerungen beeinträchtigen die normale Nervenfunktion und können zu einer Polyneuropathie führen, die durch ein Gefühl der Schwäche, Taubheit und Schmerzen in Händen und Füßen gekennzeichnet ist. Tafamidis, auch bekannt unter dem Markennamen Vyndaqel, wird zur Verlangsamung von Nervenschäden bei Patienten mit Polyneuropathie im Frühstadium eingesetzt.
Tafamidis (Vyndaqel): ein Medikament zur Verlangsamung von Nervenschäden bei Patienten mit Polyneuropathie im Frühstadium
Tafamidis (Vyndaqel) wird zur Behandlung einer seltenen Krankheit eingesetzt, die als familiäre Transthyretin-Amyloid-Polyneuropathie (TTR-FAP) bekannt ist. Es ist in vielen Ländern zugelassen, unter anderem in Brasilien, Israel, Südkorea, in der Europäischen Union und in den Vereinigten Staaten. In einigen anderen Ländern, z. B. in Australien, hat es den Orphan-Status* für die Behandlung der Transthyretin-Kardiomyopathie (TTR-CM), bei der die Krankheit den Herzmuskel betrifft.
Mit der Ausweisung als Orphan Drug kann die Bewertung und Entwicklung dieses Medikaments schneller erfolgen, in der Hoffnung, dass Menschen mit diesen schweren und seltenen Erkrankungen von neuen Behandlungsmöglichkeiten profitieren können, die sonst erst nach längerer Zeit, wenn überhaupt, zur Verfügung stehen würden.
Was ist tafamidis (Vyndaqel)?
Tafamidis ist der Wirkstoff von Vyndaqel , das in Kapselform angeboten wird. Es ist für Patienten mit Transthyretin-Amyloidose indiziert, die auch an Polyneuropathie leiden. Polyneuropathien oder periphere Neuropathien entstehen durch eine Schädigung der peripheren Nerven (Nerven, die vom Rückenmark zu den Armen, Händen, Beinen und Füßen verlaufen), was häufig zu einem Gefühl der Schwäche, Taubheit und Schmerzen in den Extremitäten führt.
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Wie wirksam ist tafamidis (Vyndaqel)?
Die Wirksamkeit von tafamidis (Vyndaqel) wurde in klinischen Studien getestet. Die Hauptstudie dauerte 18 Monate und umfasste 128 Patienten, die eine bestimmte Genmutation (V30M) trugen. Diese Teilnehmer befanden sich im Stadium 1 der Krankheit, d. h. sie konnten die meiste Zeit ohne Unterstützung gehen. Diejenigen, die tafamidis (Vyndaqel) einnahmen, erzielten bessere Ergebnisse als die Placebo-Patienten, die weniger Nervenschäden erlitten und eine höhere Lebensqualität hatten.
Endauswertung nach 18 Monaten
Endauswertung nach 18 Monaten
Weitere Einzelheiten finden Sie in den Verschreibungsinformationen am Ende der Seite.
Welche Nebenwirkungen kann ich bei tafamidis (Vyndaqel) erwarten?
Zu den häufigsten Nebenwirkungen, die in der Fachinformation aufgeführt sind, gehören Durchfall, Harnwegsinfektionen, Bauch- oder Unterleibsschmerzen und Scheidenentzündungen bei Frauen.
Bitte beachten Sie, dass dies kein umfassender Leitfaden sein soll. Konsultieren Sie Ihren behandelnden Arzt und die Verschreibungsinformationen am Ende der Seite für alle Details zu den Nebenwirkungen.
Wie wird tafamidis (Vyndaqel) eingenommen?
Die Kapseln sollten oral eingenommen werden, einmal täglich. Sie sollten im Ganzen geschluckt werden, nicht geschnitten oder zerkleinert, und können mit oder ohne Nahrung eingenommen werden.
Bitte beachten Sie, dass dies nicht als Behandlungsplan gedacht ist. Für einen individuellen Behandlungsplan konsultieren Sie Ihren Arzt. Für weitere Details können Sie auch die vollständigen Verschreibungsinformationen am Ende der Seite einsehen.
Wie funktioniert tafamidis (Vyndaqel)?
Weitere Informationen über die Wirkungsweise von tafamidis (Vyndaqel) erhalten Sie von Ihrem Arzt oder in den Verschreibungsinformationen am Ende der Seite. Dies soll keine umfassende wissenschaftliche Erklärung sein.
Mehr Informationen über tafamidis (Vyndaqel)
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Referenzen
- Zusammenfassung der Produktmerkmale [EMA]: Vyndaqel (tafamidis) [PDF], Pfizer Limited, November 2011.
- Europäischer öffentlicher Bewertungsbericht (EPAR) für Vyndaqel [PDF], Pfizer Limited, November 2011.
- Pfizer Inc., o.J., Transthyretin-Amyloidose, zitiert am 17. Oktober 2018.
- Benson M., Maurer M. 2016, Amyloidosis Foundation, A Guide to Transthyretin Amyloidosis, zitiert am 18. Oktober 2018.
- Therapeutic Goods Administration [TGA] 2011, Orphan drug designation prior to 1 July 2017, (Last update: 6 July 2018), zitiert am 29. Oktober 2018.
- Merlini, G., et al. Effects of tafamidis on transthyretin stabilization and clinical outcomes in patients. with non-Val30Met transthyretin amyloidosis. Journal of cardiovascular translational research. 2013 October 8; 6(6), 1011-20.
