Informationen zur Rückerstattung auf Spinraza (nusinersen)
Spinale Muskelatrophie (SMA) ist eine seltene genetisch bedingte Krankheit, die Bewegung und Muskelkraft beeinträchtigt. Nusinersen (mit dem Markennamen Spinraza) ist die erste und einzige zugelassene Behandlung für Kinder und Erwachsene mit spinaler Muskelatrophie (SMA). Nusinersen ist kein Heilmittel, aber es hat sich gezeigt, dass es die körperliche Verfassung und die Lebensqualität der Patienten verbessert.
Derzeit das einzige zugelassene Medikament für
Spinale Muskelatrophie
Nusinersen (Spinraza) ist eine zugelassene Behandlung, die für einige Kinder und Erwachsene mit Spinaler Muskelatrophie (SMA) Hoffnung bedeuten kann. Es ist u. a. in den USA, der EU, Brasilien, Japan, der Schweiz, Kanada und Australien zugelassen. Klinische Studien zeigen, dass sich dieses Medikament positiv auf das Leben von Kindern und Erwachsenen mit SMA auswirken kann. Obwohl es nicht weltweit erhältlich ist, können Patienten, für die es nicht zugänglich ist, dieses Medikament sicher und legal in ihr Land einführen.
Was ist nusinersen (Spinraza)?
Dieses Medikament ist eine Injektion für Menschen mit SMA. SMA betrifft die Motoneuronen und wird vermutlich durch Veränderungen (Mutationen) in den Chromosomen der DNA verursacht. Nusinersen (Spinraza) soll dem Verhalten dieser mutierten DNA entgegenwirken, was zum Erhalt der Motoneuronen beitragen soll. Nusinersen (Spinraza) ist die erste und einzige zugelassene Behandlung, die auf diese Weise wirkt.
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Wie wirksam ist nusinersen (Spinraza)?
Die Wirksamkeit von nusinersen (Spinraza) wurde in klinischen Studien getestet. Diese klinischen Studien konzentrierten sich auf drei Patientengruppen, die auf unterschiedliche Weise betroffen sind: Patienten mit SMA im Kindesalter (Typ 1), Patienten mit SMA im fortgeschrittenen Stadium (Typ 2 und 3) und präsymptomatische Säuglinge, bei denen die Wahrscheinlichkeit besteht, dass sie eine SMA vom Typ 1 oder 2 entwickeln (diagnostiziert auf der Grundlage von Gentests).
Studie bei SMA mit infantilem Auftreten
Diese erste Studie schloss Säuglinge ein, die bereits Anzeichen der Krankheit unter dem Alter von 6 Monaten zeigten. Klinische Studien zeigten, dass Säuglinge, die dieses Medikament erhielten, Verbesserungen bei den motorischen Meilensteinen zeigten, zu denen Faktoren wie: die Fähigkeit zu treten, den Kopf zu kontrollieren, zu sitzen oder zu deambulieren (krabbeln oder sich fortbewegen) gehören. Diese Meilensteine wurden von Säuglingen, die nicht mit diesem Medikament behandelt wurden, nicht erreicht.
Verbesserung
51%
Spinraza
gegen
0%
Unbehandelt
61%
Spinraza
gegen
32%
Unbehandelt
Weitere Einzelheiten finden Sie in den Verschreibungsinformationen am Ende der Seite.
Studie bei später einsetzender SMA
Die Kinder dieser Gruppe zeigten nach dem Alter von 6 Monaten Anzeichen der Krankheit (Typ 2 oder 3). Personen, die nusinersen (Spinraza) einnahmen, steigerten ihre Fähigkeit, bestimmte körperliche Aktivitäten auszuführen, deutlich (gemessen mit einem Test namens HFMSE). Diese Verbesserung blieb während der gesamten Studiendauer von etwa 3 Jahren erhalten.
Weitere Einzelheiten finden Sie in den Verschreibungsinformationen und Referenzen am Ende der Seite.
Studie bei Säuglingen mit präsymptomatischer SMA
An dieser laufenden Studie nahmen 25 Säuglinge teil, bei denen ein Gentest zeigte, dass sie SMA (Typ 1 oder 2) haben. Sie bekamen das Medikament, bevor sie Symptome von SMA hatten.
Die neuesten Daten zeigen, dass die Kinder nach über 2 Jahren (25,6 Monate) große Verbesserungen zeigten, verglichen mit dem, was für unbehandelte Kinder mit SMA Typ 1 oder 2 zu erwarten ist:
- Alle Säuglinge waren am Leben und keiner musste dauerhaft beatmet werden.
- Bei der letzten Visite lag der durchschnittliche aufgezeichnete CHOP INTEND*-Score bei 58,4 (von einem maximalen Score von 64).
*Der CHOP INTEND (Children's Hospital of Philadelphia Infant Test of Neuromuscular Disorders) misst die allgemeine motorische Funktion bei Säuglingen mit SMA.
Weitere Einzelheiten finden Sie in den Verschreibungsinformationen und Referenzen am Ende der Seite.
Welche Nebenwirkungen kann ich erwarten
mit nusinersen (Spinraza)?
Zu den häufigsten Nebenwirkungen von nusinersen (Spinraza) gehören Infektionen der unteren Atemwege (Luftröhre, Bronchien und Lunge), Fieber, verminderter oder blockierter Stuhlgang, Kopfschmerzen, Erbrechen, Rückenschmerzen und das Post-Lumbalpunktionssyndrom (ein Syndrom, das zum Austritt von Rückenmarksflüssigkeit führt).
Es hat sich gezeigt, dass die Verabreichung von Arzneimitteln, die nusinersen (Spinraza) ähnlich sind, zu schwerwiegenden Reaktionen führen kann, z. B. zu Blutungskomplikationen und Nierenschäden, die akut oder sogar tödlich sein können.
Bitte beachten Sie, dass dies kein umfassender Leitfaden sein soll. Konsultieren Sie Ihren behandelnden Arzt und die Verschreibungsinformationen am Ende der Seite für alle Details zu den Nebenwirkungen.
Wie wird nusinersen (Spinraza) eingenommen?
Für weitere Details können Sie auch die vollständigen Verschreibungsinformationen am Ende der Seite einsehen.
Wie funktioniert nusinersen (Spinraza)?
Weitere Informationen über die Wirkungsweise von nusinersen (Spinraza) erhalten Sie von Ihrem Arzt oder in den Verschreibungsinformationen am Ende der Seite.
Dies soll keine umfassende wissenschaftliche Erklärung sein.
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