Spinraza, das neue Medikament gegen spinale Muskelatrophie

Ist an den Behauptungen, es handele sich um eine bahnbrechende Behandlung, etwas dran?

Was ist Spinraza?

Spinraza (nusinersen) ist das erste und einzige jemals zugelassene Medikament zur Behandlung von Kindern und Erwachsenen mit spinaler Muskelatrophie (SMA) - einer seltenen und oft tödlich verlaufenden genetischen Krankheit, die Muskelkraft und Bewegung beeinträchtigt. Es wirkt, indem es die Synthese mangelhafter Proteine verändert, die Produktion von "Überlebensmotorneuronen" in voller Länge erhöht und schließlich die Erhaltung der Motorneuronen fördert.

Das von Ärzten als "bahnbrechend" und "lebensverändernd" bezeichnete Medikament erhielt seine erste Zulassung in den USA am 23. Dezember 2016 und wurde seitdem auch in der Europäischen Union (Juni 2017) sowie in Brasilien, Japan, der Schweiz, Kanada und kürzlich in Australien zugelassen. Biogen, der Hersteller des Medikaments, hat Zulassungsanträge für das Medikament in weiteren Ländern eingereicht und beabsichtigt, weitere Anträge in anderen Ländern zu initiieren.

Trotz vielversprechender Ergebnisse in klinischen Studien und der Tatsache, dass Spinraza als erstes Medikament auf dem Markt ist, wurden Anfang 2018 nur etwa 4000 Patienten mit Spinraza behandelt(Biogen Community Statement). Möglicherweise ist es für viele Patienten in ihren Ländern noch nicht zugelassen oder leicht zugänglich, und nur in einigen wenigen Ländern ist es offiziell erstattet worden.

Eltern von Kindern mit SMA können das Medikament jedoch unter bestimmten Bedingungen und mit einem ärztlichen Rezept auf der Basis eines "benannten Patienten" importieren. Wenn Sie weitere Informationen über die Beschaffung eines in Ihrem Land nicht erhältlichen Medikaments benötigen und dabei Hilfe und Unterstützung brauchen, besuchen Sie unsere Homepage, um herauszufinden, wie wir helfen können. Unser Team liefert täglich noch nicht zugelassene Medikamente aus der ganzen Welt, mit einem Service, der von Ärzten und Patienten hoch bewertet wird. 

Wie wirksam ist Spinraza?

An einer Hauptstudie nahmen 121 Säuglinge mit SMA (mit einem Durchschnittsalter von 7 Monaten) teil. Nach einem Jahr Behandlung zeigten mehr als 50 % der Babys, die Spinraza (nusinersen) erhielten (37 von 73), Fortschritte bei der Entwicklung der Kopfkontrolle, des Rollens, Sitzens, Krabbelns, Stehens und Gehens, während bei keinem der Babys, die ein Placebo erhielten, ähnliche Fortschritte zu beobachten waren. Außerdem waren am Ende der Studie (13 Monate) etwa 60 % der Patienten, die Spinraza erhielten, noch am Leben und mussten nicht dauerhaft beatmet werden, verglichen mit etwa 30 % der nicht behandelten Patienten.

Auf der Website des Herstellers steht, dass"2 von 4 Personen mit SMA Typ 3 die Fähigkeit wiedererlangten, unabhängig zu gehen" - was bemerkenswert ist. (Dieses Ergebnis schloss "open-label"-Studien ein - nicht nur die klinische Studie an Säuglingen. Eine "open-label"-Studie ist eine, bei der Forscher und Teilnehmer wissen, welches Medikament verwendet wird, anstelle der üblichen klinischen Doppelblindstudien, bei denen weder Patient noch Ärzte die Medikamenten- oder Placebo-Zuweisung kennen.

In einer anderen Studie mit Säuglingen mit einem späteren Beginn der SMA (nach dem 6. Lebensmonat) wurde ebenfalls bei mehr als der Hälfte der Teilnehmer eine Verbesserung festgestellt; von denjenigen, die Spinraza (nusinersen) erhielten, verzeichneten 57,3 % einen Anstieg von mindestens 3 Punkten auf der Hammersmith Functional Motor Scale Expanded (HFMSE), verglichen mit nur 20,5 % der Patienten in der Kontrollgruppe.

Wie wird Spinraza in der Behandlung eingesetzt?

Spinraza (nusinersen) ist ein verschreibungspflichtiges Medikament, daher sollte der Behandlungsplan von einem Spezialisten im Land des Patienten erstellt werden, der Erfahrung in der Behandlung von SMA hat.

Derzeit wird das Medikament als Lösung zur Injektion in 12-mg-Fläschchen angeboten. Die empfohlene Dosis beträgt 12 mg (eine Ampulle), die so bald wie möglich nach der Diagnose von SMA verabreicht wird. Auf die erste Dosis sollten dann 3 weitere Dosen nach 2, 4 und 9 Wochen folgen und dann eine Dosis im Abstand von 4 Monaten. Dies ist natürlich eine Standardempfehlung - Ihr behandelnder Arzt kann anders entscheiden. Weitere Informationen finden Sie in der Packungsbeilage.

Das Medikament muss von einem Facharzt per intrathekaler Injektion (in den unteren Rücken, direkt in die Wirbelsäule) verabreicht werden.

Wie kann ich auf Spinraza zugreifen?

Obwohl Spinraza (nusinersen) bereits in vielen Ländern von den Zulassungsbehörden genehmigt wurde, kann es wie bei jedem Arzneimittel einige Zeit dauern, bis das Medikament im Gesundheitssystem des jeweiligen Landes tatsächlich verfügbar ist. Spinraza (nusinersen) ist in vielen Regionen noch nicht zugelassen, darunter in Südamerika, in europäischen Nicht-EU-Ländern, in Afrika, in den meisten Teilen Asiens und im Nahen Osten. (Wenn Sie in Ihrem Land keinen direkten Zugang zu Spinraza haben, können wir Ihnen möglicherweise helfen - mehr über unseren Service auf dieser Seite).

Obwohl das Medikament sehr teuer ist, gibt es in mindestens zwei Ländern Verfahren zur finanziellen Unterstützung:

• Personen, die in den USA leben, können auf dieser Website finanzielle Unterstützung beantragen.
• In Italien wird es vom nationalen Gesundheitssystem erstattet und wird in spezialisierten regionalen Zentren verabreicht. Für weitere Informationen klicken Sie bitte auf diesen Link.
• In Frankreich hat die Haute Autorité de Santé(HAS, die französische Gesundheitsbehörde) erklärt, dasses für Spinraza keine Vergleichstherapien gibt, so dass der Wirtschaftsausschuss für Gesundheitsprodukte (CEPS) im Namen der Patienten einen Preis aushandeln kann, der den Standardzugang zu dem Medikament und die staatliche Erstattung ermöglicht. Dieses Verfahren kann jedoch bis zu einem Jahr dauern.

Wenn Sie Fragen zum Zugang zu Spinraza in Ihrem Land oder zu anderen Arzneimitteln haben, die in Ihrem Land nicht erhältlich sind, wenden Sie sich bitte an unser Support-Team.