Neue ALS-Behandlungen 2022

Was ist ALS?

Die Amyotrophe Lateralsklerose (ALS) oder Lou-Gherig-Krankheit ist eine rasch fortschreitende neurologische Erkrankung, die die Neuronen angreift, die für willkürliche Bewegungen zuständig sind, die sogenannten Motoneuronen. Schätzungen zufolge erkranken jedes Jahr 2 von 100 000 Menschen in Europa und den USA an ALS. Weltweit wird die jährliche Inzidenz der ALS auf etwa 1,9 pro 100 000 geschätzt.

ALS ist gekennzeichnet durch steife Muskeln, Muskelzuckungen und eine sich allmählich verschlimmernde Schwäche aufgrund von Muskelschwund. Dies führt zu Schwierigkeiten beim Sprechen, Schlucken und schließlich beim Atmen. In der Regel beginnt der Ausbruch der Krankheit um das 60. Lebensjahr, in vererbten Fällen um das Alter von 50 Jahren.

Die Ursache der ALS ist nicht bekannt, und die Wissenschaftler wissen noch nicht, warum manche Menschen von ALS betroffen sind und andere nicht. Wissenschaftliche Studien deuten jedoch darauf hin, dass sowohl die Genetik als auch die Umwelt eine Rolle bei der Entwicklung der ALS spielen.

Derzeit gibt es keine Heilung für ALS. Die verfügbaren ALS-Behandlungsmöglichkeiten lindern hauptsächlich die Symptome, verlängern die Lebenserwartung und verbessern die Lebensqualität.

Was sind die neuesten zugelassenen ALS-Medikamente?

Mehrere Medikamente sind weltweit für die Behandlung von ALS zugelassen. Wenn Sie versuchen, Zugang zu einem Medikament zu erhalten, das außerhalb Ihres Wohnsitzlandes zugelassen ist, können wir Ihnen vielleicht helfen, es zu bekommen. Einige Medikamente, die ALS-Patienten über uns beziehen, sind derzeit möglicherweise nicht für ALS, sondern für andere Indikationen zugelassen. Der behandelnde Arzt des Patienten darf seinem Patienten jedoch Off-Label"-Medikamente verschreiben. Weitere Informationen zu den Medikamenten und ihrem Preis finden Sie weiter unten:

Ketas ibudilast)

Tudcabil tauroursodeoxycholic acid)

Radicut edaravone)

Radicava ORSedaravone)

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Was sind die neuesten ALS-Durchbrüche und ALS-Nachrichten?

Es gibt mehrere ALS-Medikamente, die noch in keinem Land zugelassen sind und derzeit in der klinischen Prüfung sind. Hier sind einige von ihnen:

^Masitinib1
Masitinib ist ein oral verabreichter Tyrosinkinase-Inhibitor, der auf Mastzellen und Mikroglia, Immunzellen des zentralen Nervensystems, abzielt. Er kann sowohl das zentrale als auch das periphere Nervensystem schützen, indem er die Funktion von Immunzellen blockiert, die am Fortschreiten der ALS beteiligt sind. Im Juli 2019 zeigte eine klinische Phase-2/3-Studie (NCT02588677), dass das Fortschreiten der ALS verlangsamt wird, wenn Masitinib in Kombination mit Riluzole verabreicht wird. Die klinische Studie der Phase 3 (NCT03127267) hat am 1. Oktober 2020 begonnen und wird voraussichtlich im Dezember 2022 abgeschlossen sein.

^Arimoclomol2
Arimoclomol ist ein oral oder nasal/gastrisch verabreichtes kleines Molekül, das die Blut-Hirn-Schranke überwinden kann. Es kann die Produktion von Hitzeschockproteinen (HSP) verstärken, was die Fehlfaltung und Aggregation von Proteinen verringern und die lysosomale Funktion verbessern kann.

Im Januar 2019 wurden in einer klinischen Phase-2/3-Studie (NCT00706147) positive Ergebnisse in Kombination mit Riluzole erzielt. Die klinische Studie der Phase 3 (NCT03491462) läuft noch, und ihre Ergebnisse werden in der ersten Hälfte des Jahres 2021 erwartet.

^Tofersen3
Tofersen ist ein Arzneimittel, das intrathekal (durch eine Injektion in den Rückenmarkskanal) verabreicht wird. Es
hemmt das Gen für Superoxid-Dismutase 1 (SOD1), die zweithäufigste genetische Form von ALS. Tofersen ist ein Antisense-Oligonukleotid (ASO), das die Produktion des SOD1-Proteins verringern soll.

Im Juli 2020 wurden in der klinischen Studie der Phase 1/2 (NCT02623699) positive Ergebnisse erzielt. Die Ergebnisse der klinischen Phase-3-Studie VALOR (NCT02623699) werden bis Juni 2021 erwartet.

^NurOwn4
NurOwn ist eine stammzellbasierte Therapie, bei der mesenchymale Stammzellen (MSC), die sich in andere Zelltypen differenzieren können, zur Förderung und Unterstützung der Reparatur von Nervenzellen eingesetzt werden. MSC werden aus dem Knochenmark entnommen, anschließend expandiert und zu Zellen gereift, die hohe Mengen neurotropher Faktoren produzieren, die das Wachstum und Überleben von Nervengewebe fördern. Die reifen Zellen werden dann dem Patienten durch eine Injektion in den Wirbelkanal wieder zugeführt.

Im Juli 2018 zeigte die klinische Studie der Phase 2 (NCT02017912) vielversprechende Ergebnisse. Im November 2018 zeigten die ersten Daten aus der klinischen Studie der Phase 3 (NCT03280056), dass das Fortschreiten der Krankheit bei ALS-Patienten nicht signifikant verlangsamt werden kann. Die Daten werden derzeit geprüft.

Warum sollte man ein neues ALS-Medikament über everyone.org beziehen?

Unser Betreuungsteam spricht jeden Tag mit vielen Patienten, aber hin und wieder haben wir das Glück, Geschichten weitergeben zu können, die von Patienten selbst geschrieben wurden. Hier sind die Geschichten von Marc und Marcus, die beide mit ALS leben.

everyone.org ist in Den Haag beim niederländischen Gesundheitsministerium (Registrierungsnummer 16258 G) als pharmazeutischer Großhändler registriert. Wir haben Hunderten von ALS-Patienten in den USA geholfen, Zugang zu ALS-Medikamenten zu erhalten. Mit einem Rezept Ihres behandelnden Arztes können Sie sich darauf verlassen, dass unser Expertenteam Ihnen auf sichere und legale Weise den Zugang zu neuen ALS-Medikamenten ermöglicht. Wenn Sie oder jemand, den Sie kennen, Zugang zu einem ALS-Medikament suchen, das in Ihrem Land noch nicht zugelassen ist, können wir Sie unterstützen. Kontaktieren Sie uns für weitere Informationen.

ALS-Patientengeschichten

Marcs Geschichte

Marcus' Geschichte

Referenzen

1. Ketas (Ibudilast) - Thesocialmedwork.com
2. Tudca (tauroursodeoxycholic acid) - Thesocialmedwork.com
3. Radicut (edaravone) - Thesocialmedwork.com
4. Radicava ORS (edaravone) - Thesocialmedwork.com
5. Tiglutik (riluzole) - TheSocialmedwork.com
6. Mastinib Ab Science/ Clinicaltrials.gov/ALSNews Today
7. Arimoclomol Orphazyme/ Neurology Live /Clinicaltrials.gov
8. Tofersen Biogen/ALS.org
9. NurOwn ALS-Nachrichten heute/ Klinische Studien.gov/ ALS-Nachrichten heute




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