Neu zugelassene Medikamente für zystische Fibrose

Mukoviszidose ist eine seltene, lebensbedrohliche Erbkrankheit, von der weltweit mehr als 70.000 Menschen betroffen sind. Sie wird durch eine Mutation des CFTR-Gens verursacht, das den Salz- und Wassertransport im Körper reguliert. Die CFTR-Mutation lässt zu viel Salz und Wasser in die Zellen. Dies führt zu einer Ansammlung von dickem, klebrigem Schleim in den Röhren und Gängen des Körpers. Diese Verstopfungen schädigen die Lunge, das Verdauungssystem und andere Organe. Die Symptome beginnen in der frühen Kindheit und umfassen anhaltenden Husten, wiederkehrende Brust- und Lungeninfektionen und schlechte Gewichtszunahme.

Es gibt heute mehrere Behandlungsmethoden, die bei der Behandlung von Mukoviszidose helfen. Das neueste von der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) zugelassene Medikament gegen Mukoviszidose ist Kaftrio (Elexacaftor/Tezacaftor/Vivacaftor). 

Die Zulassung von Kaftrio (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor) durch die EMA im August 2020 erfolgt nach der Zulassung von Trikafta (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor; ivacaftor) im Oktober 2019. 

Hier finden Sie einen Überblick über jedes Medikament, um Ihnen und Ihrem Arzt bei der Entscheidung über die Behandlung von Mukoviszidose zu helfen: 

Trikafta (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor; ivacaftor)

Am 21. Oktober 2019 wurde Trikafta (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor; ivacaftor) von der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) für die Behandlung von Menschen ab 12 Jahren mit bestimmten Formen von Mukoviszidose (CF) zugelassen.

Trikafta (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor; ivacaftor) ist eine Kombination aus IvaCaftor, Tezacaftor und Elexacaftor, die für die Behandlung der zystischen Fibrose (Mukoviszidose) bei Patienten ab 12 Jahren angezeigt ist, die mindestens eine F508del-Mutation im CFTR-Gen (cystic fibrosis transmembrane conductance regulator) aufweisen. Es ist in Kombinationspaketen mit Elexacaftor 100 mg, Tezacaftor 50 mg und Ivacaftor 75 mg sowie in Tabletten mit Ivacaftor 150 mg erhältlich. 

Kaftrio (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor)

Am 21. August 2020 erhielt Kaftrio (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor) eine EU-weit gültige EMA-Zulassung für die Verwendung in Kombination mit Kalydeco (ivacaftor) zur Behandlung von Menschen ab 12 Jahren mit bestimmten Formen von Mukoviszidose (CF).

Kaftrio (Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor) ist in einer Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor 150 mg-Tabletten (nicht in der Packung enthalten) für die Behandlung von Mukoviszidose (CF) bei Patienten ab 12 Jahren angezeigt, die mindestens eine F508del-Mutation im CFTR-Gen (cystic fibrosis transmembrane conductance regulator) aufweisen. Es ist als fest dosierte Kombinationstabletten erhältlich, die Elexacaftor 100 mg, Tezacaftor 50 mg und Ivacaftor 75 mg enthalten.

Die komplette Infografik zum Thema Medikamente können Sie hier herunterladen. 

Wenn Sie oder jemand, den Sie kennen, Zugang zu Trikafta (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor; ivacaftor) oder Kaftrio (Elexacaftor/Tezacaftor/Vivacaftor) in Kombination mit Kalydeco suchen, können wir Ihnen helfen. 

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