Neue Muskeldystrophie-Behandlungen 2022
Zuletzt aktualisiert: 13. November 2023
Sie können legal Zugang zu neuen Arzneimitteln erhalten, auch wenn diese in Ihrem Land nicht zugelassen sind.
Erfahren Sie, wieWas ist Muskeldystrophie (MD)?
Muskeldystrophie (MD) bezeichnet eine Gruppe von mehr als 30 vererbbaren genetischen und fortschreitenden Krankheiten, die durch eine Mutation in den Genen einer Person verursacht werden. Die verschiedenen Arten von MD unterscheiden sich in Anzeichen und Symptomen und betreffen bestimmte Muskelgruppen. Einige Arten von MD sind bereits im Säuglingsalter sichtbar, während andere erst im mittleren Alter oder im Erwachsenenalter auftreten können.1
Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) ist die am weitesten verbreitete neuromuskuläre Erkrankung, von der weltweit bis zu 1/3600 männliche Geburten betroffen sind. Derzeit ist keine Heilung für Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) bekannt. Die Behandlung zielt darauf ab, die Symptome zu kontrollieren und die Lebensqualität zu verbessern. 2
Wie wird Muskeldystrophie (MD) behandelt?
Es gibt mehrere zugelassene Medikamente gegen Muskeldystrophie (MD), die je nach Form der Krankheit erhältlich sind. Hier sind einige von ihnen:
Viltepso viltolarsen)3
Viltepso viltolarsen) ist eine Antisense-Therapie zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) mit einem bestätigten Mangel des Dystrophin-Gens, der für eine Exon 53-Skipping-Therapie geeignet ist.
Viltepso viltolarsen) wurde für die Behandlung von Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) zugelassen, die für eine Exon-53-Skipping-Therapie in Frage kommen:
- Die Food and Drug Administration (FDA), USA am 12. August 2020.
- Die Agentur für Arzneimittel und Medizinprodukte (PMDA) unter dem Namen Viltolarsen (NS-065/NCNP-01), Japan, 25. März 2020.
Die FDA hat Viltepso eine beschleunigte Zulassung erteilt und das Medikament als Priority Review, Fast Track, Orphan Drug und Rare Pediatric Disease eingestuft.
Die PMDA hat Viltolarsen den Sakigake"-Status (die japanische Version des Breakthrough Therapy Designation), den Orphan-Disease-Status und den Status des Conditional Early Approval System verliehen.
Vyondys 53 golodirsen)4
Vyondys 53 golodirsen) ist ein Antisense-Nukleotid, das für die Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) bei Patienten mit einer bestätigten Mutation des DMD-Gens, die für das Skippen von Exon 53 geeignet ist, angezeigt ist.
Vyondys 53 golodirsen) wurde am 12. Dezember 2019 von der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) für die Behandlung von DMD-Patienten mit einer bestätigten Mutation des DMD-Gens, die für das Skippen von Exon 53 geeignet ist, zugelassen.
Die FDA hat Vyondys 53 golodirsen) im Rahmen einer beschleunigten Zulassung zugelassen.
Wenn Sie versuchen, Zugang zu einer Muskeldystrophie-Behandlung zu erhalten, die außerhalb Ihres Wohnsitzlandes zugelassen ist, können wir Ihnen möglicherweise mit Hilfe Ihres behandelnden Arztes helfen, Zugang dazu zu erhalten. Im Folgenden erfahren Sie mehr über die Medikamente, bei deren Beschaffung wir Ihnen helfen können, und deren Preise:
Warum sollten Sie Behandlungen für Muskeldystrophie (MD) bei everyone.org beantragen?
everyone.org ist in Den Haag beim niederländischen Gesundheitsministerium (Registrierungsnummer 16258 G) als pharmazeutischer Großhändler registriert. Wir haben Patienten aus über 85 Ländern geholfen, Zugang zu Tausenden von Medikamenten zu erhalten. Mit einem Rezept Ihres behandelnden Arztes können Sie sich darauf verlassen, dass unser Expertenteam Sie sicher und legal zu Medikamenten für Muskeldystrophie (MD) führt. Wenn Sie oder jemand, den Sie kennen, Zugang zu einem Medikament suchen, das in Ihrem Land noch nicht zugelassen ist, können wir Sie unterstützen. Kontaktieren Sie uns für weitere Informationen.
Referenzen:
- Cdc.gov
- Nhs.uk
- Viltepso (viltolarsen) - Thesocialmedwork.com<
- Vyondys 53 (golodirsen) Thesocialmedwork.com
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