ALS-Bewusstseinsmonat

Was haben wir erreicht, und wie geht es weiter?

Der Monat des ALS-Bewusstseins ist endlich zu Ende gegangen, und was für ein Monat das war. Ziel war es, das Bewusstsein für ALS (Amyotrophe Lateralsklerose) - eine komplexe, fortschreitende neurodegenerative Erkrankung, die bestimmte Zellen im Gehirn und im Rückenmark angreift, die für die Muskelbewegung notwendig sind - zu schärfen und Mittel für die Forschung zur Heilung dieser Krankheit bereitzustellen.

Das ALS Therapy Development Institute(ALS TDI) wählte das Thema "In drei Worten" und forderte die Menschen auf, ihre Gedanken, Hoffnungen und Gefühle über ALS mit der Online-Community zu teilen. Auch unser Team hat sich beteiligt (siehe unten).

Fleißige Bienen

Die Dinge nahmen richtig Fahrt auf, als die US-amerikanische Zulassungsbehörde FDA (Federal Food and Drug Administration) zum ersten Mal seit 22 Jahren ein Medikament namens Radicava (edaravone)für die Behandlung von ALS (auch bekannt als Lou-Gehrig-Krankheit) genehmigte. Als wir an einem Montagmorgen in unser Büro kamen, herrschte eine (sehr positive) Aufregung; E-Mails und Telefone wurden mit Nachrichten von Patienten aus der ganzen Welt überschwemmt, die uns fragten, ob wir ihnen helfen könnten, edaravone (das in Japan unter dem Namen Radicu verkauft wird) zu importieren. Die Nachricht hatte Schlagzeilen gemacht; nun wusste jeder über diese ALS-Behandlung Bescheid, die bereits 2015 von der japanischen Zulassungsbehörde genehmigt worden war und zu der wir den Patienten und ihren Fachärzten bereits seit Monaten Zugang verschafft hatten.

Ausgehend von den Anfragen, die wir in letzter Zeit erhalten haben, scheint der Genehmigungsstempel der FDA das Vertrauen von Hausärzten und Neurologen weltweit gestärkt zu haben, ihren Patienten edaravone zu verschreiben - einige von ihnen versuchen schon seit einiger Zeit, Zugang zu diesem Medikament zu erhalten. (Alle Patienten benötigen ein ärztliches Rezept, um einMedikament über uns zu bestellen).

Ringsum summt es

Wir haben uns sehr gefreut, dass wir in der Lage waren, die Radicutin den letzten Tagen an eine Rekordzahl von Patienten ausliefern zu können. Die Begeisterung der Patienten, mit denen wir in Kontakt standen, als ihnen klar wurde, dass sie sofort Zugang zu diesem Medikament haben (und das zu einem viel niedrigeren Preis als dem derzeit veranschlagten US-Preis), war mit Händen zu greifen:

"Es scheint zu schön, um zu glauben, dass wir dieses Medikament in zwei Wochen haben könnten... Ich hoffe, Sie wissen, wie sehr Sie gebraucht werden... [Sie helfen uns], die benötigten Medikamente rechtzeitig zu erhalten. Das Navigieren durch die tückischen Gewässer der Bürokratie und der Versuche erscheint so unglaublich grausam, wenn die Möglichkeit, das Fortschreiten dieser schrecklichen Krankheit zu verlangsamen, auf dem Spiel steht."

Es war eine große Freude zu sehen, dass die Patienten nach so langer Zeit endlich Zugang zu diesem Medikament hatten:

"Mein Vater hat gestern die erste Dosis eingenommen, und wir sind alle sehr zufrieden damit... Ich bin bereit, die Nachricht [an alle] Patienten weiterzugeben, die [dieses] Medikament benötigen und nicht so leicht zu erreichen sind."

Es sind Botschaften wie diese, die uns auf Trab halten, denn deshalb haben wir everyone.org - gegründet, um Patienten bei der Navigation durch den oft komplexen und verwirrenden Papierkram zu helfen und ihnen die neuesten zugelassenen Arzneimittel in ihrem Heimatland zur Verfügung zu stellen, sobald sie von einer renommierten Zulassungsbehörde irgendwo auf der Welt zugelassen wurden - schnell, pronto, rápidamente! Es geht um die Patienten und darum, ihnen direkten Zugang zu den besten Behandlungsmöglichkeiten zu verschaffen, die es gibt.

Es hört hier nicht auf

Der ALS-Bewusstseinsmonat ist für ein weiteres Jahr vorbei, aber unsere Arbeit hat gerade erst begonnen. Schätzungen zufolge wird edaravone ab August 2017 direkt in US-Apotheken erhältlich sein. Aber selbst dann wird es immer noch Tausende von ALS-Patienten in Europa, Asien, Australien und darüber hinaus ohne direkten Zugang zu dieser Behandlung geben.

Darüber hinaus sind wir als globale Gemeinschaft ständig bemüht, das Bewusstsein für ALS zu schärfen und die Forschung voranzutreiben. Es gibt aufregende Entwicklungen in der ALS-Forschung, von stammesbasierten Behandlungen bis hin zur Erforschung der genetischen Grundlagen einiger ALS-Formen; immer mehr Unternehmen bringen Medikamente aus frühen Studien in Phase 2 und 3.

Wie lange dauert es, bis wir ein Heilmittel für ALS finden? Wir wünschten, wir wüssten es. Aber eines ist sicher: Sobald ein Heilmittel entdeckt und irgendwo auf der Welt zugelassen wird, werden wir hart daran arbeiten, dass jeder Patient so schnell wie möglich Zugang zu diesem Mittel hat.

"Ich habe diese drei Worte gewählt, weil ich an die Kraft der Zusammengehörigkeit, des gemeinsamen Wissens und der kollektiven Intelligenz glaube. Das ist es, was wir brauchen, wenn wir ALS weltweit bekämpfen wollen. Einen offenen Geist und offene Innovation." - Sjaak, Mitbegründer.

"ALS ist eine schreckliche, unvorhersehbare Krankheit, die Menschen physisch und psychisch beeinträchtigt. Wir brauchen mehr Mittel für die Forschung ... lasst uns ein Heilmittel für ALS finden!" - Katrin, COO

"Der ALS-Bewusstseinsmonat war ein großer Erfolg, aber damit ist es nicht getan. Wir müssen sicherstellen, dass wir weiterhin das Wort verbreiten und das Bewusstsein für ALS schärfen." - Deirdre, Kommunikationsmanagerin

Mehr von unseren #inthreewords auf unserem Instagram-Account).