edaravone in Europa: Wie man diese ALS-Behandlung schnell bekommt

edaravone, bekannt unter den Markennamen Radicava oder Radicut, wurde 2017 von der FDA zur Behandlung von ALS zugelassen ¹. Ursprünglich war es für die intravenöse Anwendung zugelassen, doch 2022 erteilte die FDA auch die Zulassung für die orale Verabreichung.

Ab Februar 2024 ist edaravone in Europa und im Vereinigten Königreich nicht mehr erhältlich, obwohl andere Länder seine Verwendung übernommen haben.

Welche Auswirkungen hat das auf die Patienten vor Ort, und welche sicheren und legalen Möglichkeiten haben Sie, diese ALS-Behandlung zu erhalten, bevor sie allgemein verfügbar ist?

Wie wird edaravone bei der ALS-Behandlung eingesetzt?

edaravone, auch bekannt als Radicava oder Radicut, ist ein Medikament zur Behandlung der Amyotrophen Lateralsklerose (ALS). ALS ist eine fortschreitende neurodegenerative Erkrankung, bei der die Nervenzellen im Gehirn und Rückenmark geschwächt und geschädigt werden. edaravone trägt zur Verringerung des oxidativen Stresses bei, der vermutlich zum Fortschreiten der ALS beiträgt.

edaravone ist kein Heilmittel für ALS. Seine Wirkung konzentriert sich in erster Linie auf die Verlangsamung des Krankheitsverlaufs und nicht auf die Umkehrung seiner Auswirkungen. Dennoch stellt es einen wichtigen Fortschritt in der ALS-Behandlung dar und gibt den Patienten und ihren Familien Hoffnung.

Wie wirksam ist edaravone bei ALS nach den Ergebnissen klinischer Studien?

• Wirksamkeit von intravenösem edaravone

In einer klinischen Studie mit japanischen ALS-Patienten wurde bei den mit Radicava behandelten Patienten im Vergleich zu Placebo eine geringere Verschlechterung der funktionellen Fähigkeiten festgestellt. Diese Ergebnisse wurden bei Patienten mit einer forcierten Vitalkapazität (FVC) ≥80 % beobachtet. Mit anderen Worten: Patienten mit normaler Atmungsfunktion. 

In einer anschließenden Post-hoc-Analyse wurde auch die Wirksamkeit von edaravone bei ALS-Patienten mit einer FVC unter 80 % untersucht. Die berichteten Ergebnisse entsprachen denen von Patienten mit normaler Atemfunktion und zeigten eine deutlich geringere funktionelle Verschlechterung im Vergleich zu Placebo ³.

Es sei jedoch darauf hingewiesen, dass in einer Metaanalyse aus dem Jahr 2023 kein statistisch signifikanter Unterschied zwischen den Ergebnissen der funktionellen Fähigkeiten wie ALSAQ-40 und ALSFRS zwischen edaravone und der Kontrollgruppe festgestellt wurde ⁵. 

Es sind weitere Studien erforderlich, um die Auswirkungen von edaravone auf die Funktionsfähigkeit in bestimmten Patientengruppen und Krankheitsstadien vollständig zu verstehen.

• Wirksamkeit der oralen Formulierung

Orales edaravone (Radicava ORS) wurde 2022 von der FDA zugelassen. Diese Zulassung basierte auf einer Studie, die zeigte, dass die Konzentrationen von oral verabreichtem Radicava im Blut vergleichbar sind mit denen der intravenösen Formulierung von Radicava (die bereits 2017 zugelassen worden war). Es wurde von einer ähnlichen Wirksamkeit der beiden Formulierungen ausgegangen ⁷.

In einer kürzlich in Europa durchgeführten klinischen Studie der Phase 3 konnte jedoch kein signifikanter Nutzen von oralem edaravone im Vergleich zu Placebo nachgewiesen werden ⁴. 

Verlängert edaravone das Überleben?

Eine kürzlich durchgeführte Meta-Analyse klinischer Studien mit edaravone ergab eine statistisch signifikante Erhöhung der Überlebensrate von ALS-Patienten, die mit edaravone im Vergleich zu Placebo behandelt wurden. Dieser Anstieg der Überlebensrate wurde nach 18, 24 und 30 Monaten der Behandlung festgestellt ⁵. 

Es sei darauf hingewiesen, dass weitere Forschungsarbeiten erforderlich sind, um die Auswirkungen von edaravone auf die Verlängerung des Überlebens von ALS-Patienten vollständig zu verstehen und die spezifischen Faktoren zu ermitteln, die seine Wirksamkeit beeinflussen können. 

Ist edaravone in Europa zugelassen?

Ab Februar 2024, noch nicht. Ein Antrag auf Zulassung von intravenösem Radicava wurde eingereicht, aber später vom Hersteller des Medikaments zurückgezogen ⁶. Solange kein neuer Antrag für die EMA-Zulassung von intravenösem Radicava gestellt wird, sieht es nicht so aus, als ob das Medikament in absehbarer Zeit für ALS-Patienten in Europa verfügbar sein wird.

Für edaravone zum Einnehmen wurde noch kein Antrag auf Zulassung bei der EMA gestellt.

Ist edaravone im Vereinigten Königreich erhältlich?

Leider ist edaravone im Vereinigten Königreich noch nicht erhältlich. Wenn der Hersteller von Radicava einen Antrag auf Zulassung durch die MHRA einreicht, dauert die Prüfung etwa 210 Tage. Bei einem positiven Ergebnis muss das NICE auch eine Entscheidung über eine mögliche Aufnahme des Medikaments in den NHS treffen. Da kein aktiver MHRA-Zulassungsantrag vorliegt, wird edaravone im Vereinigten Königreich wohl nicht so bald erhältlich sein. 

Wo ist edaravone im Jahr 2024 erhältlich?

edaravone, das entweder als Radicava oder Radicut vermarktet wird, ist derzeit in den USA, Japan, Südkorea, China, Kanada, der Schweiz, Indonesien, Australien, Malaysia und Thailand erhältlich ¹.

Für ALS-Patienten, die in einem Land leben, das nicht auf dieser Liste steht, mag das eine schlechte Nachricht sein. Wenn Ihr behandelnder Arzt jedoch edaravone in Ihren Behandlungsplan aufnehmen möchte, gibt es Möglichkeiten, das Medikament in Europa, dem Vereinigten Königreich oder anderswo, wo es nicht erhältlich ist, schnell zu bekommen.

Wie Sie edaravone vor der Zulassung durch EMA und MHRA erhalten können

Das Zulassungsverfahren für neue Arzneimittel kann zwar langwierig und komplex sein, aber Sie müssen nicht immer warten.

Sie können entweder versuchen, an einer klinischen Studie mit edaravone teilzunehmen, oder Sie können edaravone direkt als benannter Patient kaufen, 

Hier ein paar Informationen zu jeder Option.

An einer klinischen Studie zu edaravone teilnehmen

Um schnell Zugang zu edaravone in Europa oder im Vereinigten Königreich zu erhalten, können Sie versuchen, an einer laufenden klinischen Studie teilzunehmen. Es kann einige Mühe kosten, eine solche zu finden, aber es ist möglich. Um an einer klinischen Studie teilnehmen zu können, müssen Sie die Zulassungskriterien erfüllen. Außerdem brauchen Sie die Unterstützung Ihres behandelnden Arztes, um teilnehmen zu können. In jedem Fall sollten Sie sich darüber im Klaren sein, dass Sie möglicherweise in einer Placebo-Gruppe an der Studie teilnehmen werden.

Hier sind einige gute Anlaufstellen für die Suche nach laufenden klinischen Studien zu edaravone :

• ClinicalTrials.gov: Eine umfassende Datenbank über klinische Studien in den USA. Ausgewählte Studien stehen internationalen Teilnehmern offen, und es lohnt sich immer, die Liste im Auge zu behalten.
• EUClinicaltrials.eu: Diese Datenbank enthält alle klinischen Studien in der Europäischen Union. Es gibt mehrere laufende Studien mit edaravone in ganz Europa. Für Studien, die vor dem 31. Januar 2022 begonnen wurden, können Sie das EU-Register für klinische Studien konsultieren.
• myTomorrows und FindMeCure: Diese Organisationen unterstützen Patienten weltweit bei der Suche nach geeigneten klinischen Studien.

edaravone als benannter Patient kaufen

Wenn die Teilnahme an einer Studie für Sie nicht in Frage kommt oder Sie einfach nicht warten möchten, können Sie edaravone direkt als benannter Patient kaufen. In den meisten Ländern der Welt ist es Patienten gestattet, Arzneimittel zu kaufen und zu importieren, die vor Ort noch nicht zugelassen oder verfügbar sind, sofern sie für den persönlichen Gebrauch bestimmt sind. Die Vorschriften, die dies erlauben, werden in der Regel als Named-Patient-Import-Verordnungen bezeichnet. Um sie in Anspruch nehmen zu können, müssen Sie zunächst ein Rezept von Ihrem Arzt vorlegen. 

Haben Sie bereits ein Rezept? Schicken Sie es uns zu und wir helfen Ihnen, edaravone schnell und sicher zu kaufen.

Wie viel kostet edaravone pro Jahr?

Wenn Sie erwägen, ein Medikament zu kaufen, das auf Ihrem lokalen Markt noch nicht erhältlich ist, sollten Sie die Preise nur als Richtwerte betrachten. Die endgültigen Kosten hängen wahrscheinlich von Ihrem Standort, dem Lieferanten und eventuellen Versand- oder Einfuhrgebühren ab, die für die sichere Lieferung des Medikaments anfallen könnten. 

Um Ihnen eine Vorstellung davon zu geben, wie viel edaravone pro Jahr kostet, finden Sie hier eine Aufschlüsselung Ihrer Optionen:

• Radicut (der japanische Markenname von edaravone). 10 Ampullen mit 30 mg/20 ml kosten etwa 1.158 EUR. Der empfohlene Behandlungszyklus für Radicut besteht aus einer täglichen Infusion über 10 Tage, gefolgt von 14 Tagen ohne Infusion. Das bedeutet, dass 10 Ampullen Radicut ungefähr für einen Monat ausreichen. Über einen Zeitraum von einem Jahr kostet die Behandlung Radicut etwa 13.900 EUR. 

Radicut kaufen

• Orales edaravone (Radicava ORS). Eine Flasche mit 50 ml (105 mg/5 ml Dosis) Radicava zum Einnehmen kostet derzeit etwa 33,400 EUR. Eine Flasche reicht für fast einen Monat. Ihre jährlichen Kosten würden sich auf etwa 400.800 EUR belaufen.

Radicava ORS kaufen

• Generisches edaravone (Meiji Seika). Eine in Japan hergestellte generische Version von edaravone ist ebenfalls erhältlich und stellt häufig die kostengünstigste Option dar. 10 Fläschchen mit 30 mg/20 ml, die fast einen Monat reichen, kosten etwa 580 EUR (oder 6.960 EUR pro Jahr). 

Generisches edaravone kaufen

Abschließende Gedanken 

Es gibt keinen Konsens über die Wirksamkeit und den Überlebensvorteil von edaravone in klinischen Studien. Bei bestimmten Patientengruppen kann es jedoch wirksam sein. Ihr behandelnder Arzt wird entscheiden, ob es für Sie geeignet ist. Wenn Ihr Arzt edaravone als Behandlung befürwortet, müssen Sie nicht auf die Zulassung in Europa oder anderswo warten. Wenden Sie sich einfach an unser Expertenteam für den Zugang zu Arzneimitteln, um Hilfe zu erhalten.

Referenzen:

1. edaravone. The ALS Association, abgerufen am 13. Februar 2024.
2. RADICAVA (edaravone ), zur intravenösen Anwendung. Accessdata.fda.gov, abgerufen am 13. Februar 2024.
3. Wirksamkeit vonedaravone bei amyotropher Lateralsklerose mit reduzierter forcierter Vitalkapazität: Post-hoc-Analyse der Studie 19 (MCI186-19) [klinische Studie NCT01492686]. NCBI, 14. Juni 2022.
4. Negative Ergebnisse der klinischen Phase-3-Studie ADORE mit oralem edaravone (FAB122) bei ALS - ALS Society of Canada. ALS-Gesellschaft von Kanada, 31. Januar 2024.
5. Sicherheit und Wirksamkeit von edaravone bei Patienten mit amyotropher Lateralsklerose: eine systematische Überprüfung und Meta-Analyse. Neurologische Wissenschaften, 30. Mai 2023.
6. Radicava | Europäische Arzneimittel-Agentur. Europäische Arzneimittel-Agentur, abgerufen am 13. Februar 2024.
7. FDA genehmigt orale Form für die Behandlung von Erwachsenen mit amyotropher Lateralsklerose (ALS). FDA, 12. Mai 2022.