Wieder ein hohes Preisschild für die Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie

Zuletzt aktualisiert: 30. Juni 2021

PTC Therapeutics kündigt die Markteinführung von Emflaza zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) in den kommenden Wochen an, wobei ein Nettopreis von 35.000 Dollar erwartet wird.

Die Approbation

Anfang dieses Jahres hat die FDA Emflaza zugelassen, ein Medikament zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD), einer seltenen genetischen Störung, die zu fortschreitendem Muskelabbau und -schwäche führt^.1Das DMD-Medikament, das allgemein unter dem Gattungsnamen deflazacort hat gezeigt, dass es die Bewegung verlängert und die Herz- und Atemfunktion erhält^.2Leider ist das Medikament, das zur Behandlung von Kindern über fünf Jahren mit DMD verwendet wird, aufgrund der jüngsten Preiskontroversen, die von everyone.org bereits diskutiert wurden, noch nicht für die Öffentlichkeit zugänglich.

Die Preisgestaltung

Emflaza hat seit seiner Zulassung nie eine Kontroverse gescheut. Die Zulassung wurde dem Unternehmen Marathon Pharmaceuticals erteilt, das den Preis für ein Medikament, das außerhalb der USA als Generikum zu einem Preis von etwa 1000 Dollar pro Jahr erhältlich ist, stark überhöht hat. Dies löste einen heftigen Preiskampf aus, bei dem sich Patienten, Familien und Gesetzgeber über den geplanten Großhandelspreis von 89.000 Dollar beschwerten. Als Marathon das Medikament dann an PTC ^{Therapeutics3} verkaufte, kam es zu Streitigkeiten, die zu einer zusätzlichen Untersuchung des US-Kongresses durch US-Senator Bernie Sanders und den Abgeordneten Elijah Cummings führten.

Die Übernahme durch PTC Therapeutics hat bei den DMD-Betroffenen neue Hoffnung geweckt, da sie davon ausgingen, dass das Medikament schneller und zu einem niedrigeren Preis zur Verfügung stehen würde. In der vergangenen Woche kündigte PTC an, dass Emflaza in einigen ^Wochen4 zur Verfügung stehen wird. Diese Nachricht konnte jedoch die Bedenken hinsichtlich der Kosten nicht zerstreuen, da der Preis mit 35.000 $ pro Jahr netto nach wie vor hoch ist, d. h. 35 Mal höher als der Preis in Übersee.

Das Ergebnis

Laut einem kürzlich erschienenen Artikel des Wall Street Journalwurde die vage Preisangabe auf einer Telefonkonferenz mit Analysten bekannt gegeben und löste eine Kontroverse über das Gewicht der Patienten aus. In den Verschreibungsvorschriften der FDA wird ein direkter Zusammenhang zwischen dem Gewicht der Patienten und der Dosierung hergestellt, was darauf hindeutet, dass die Behandlungskosten für Personen mit höherem Gewicht höher sein können^.5 Dem Artikel zufolge ist ein Sprecher von PTC jedoch der Ansicht, dass die Preisgestaltung nicht durch das Gewicht der Patienten beeinflusst wird.

In einem Brief an die Duchenne-Familien hat PTC die Ängste der Familien bezüglich der Bezahlbarkeit und des Zugangs zu Emflaza anerkannt. Als Antwort darauf haben sie das Ziel erklärt, Emflaza allen berechtigten Duchenne-Patienten zur Verfügung zu stellen, unabhängig von ihrem Versicherungsstatus oder der Art der Versicherung, und sie haben ein Verfahren entwickelt, das den Patienten einen nahtlosen Zugang zu dem entsprechenden Dienst ermöglicht."

Die meisten Pharmaunternehmen werden argumentieren, dass die hohen Preise für neue Medikamente, insbesondere für seltene Krankheiten, notwendig sind, um die Entwicklungskosten und die Marktgröße auszugleichen. Für PTC wird es jedoch schwierig sein, diesen Preis zu rechtfertigen, da das Medikament bereits vollständig entwickelt und in den USA zugelassen war, als es von Marathon erworben wurde. PTC hat nicht bekannt gegeben, wie es den Nettopreis ermittelt hat, d. h. die Einnahmen, die es nach Abzug der Beihilfe für Nichtversicherte erhält.

Es ist nicht klar, ob Emflaza von den US-Versicherern in großem Umfang abgedeckt werden wird.

Die Zukunft

In den letzten Monaten wurden wir Zeugen ähnlicher Preisstreitigkeiten, wie z. B. bei der jüngsten FDA-Zulassung von edaravone für die Behandlung von ALS - zu einem Preis, der viermal höher ist als außerhalb der USA.

Die Erschwinglichkeit und der Zugang zu den neuesten Arzneimitteln ist heute ein globales Problem, das unsere Patienten, Freunde und Familienangehörigen direkt betrifft. Sjaak Vink, CEO von everyone.org, hat erklärt, dass "das Ziel klar ist, der Weg aber nicht. Ein Schritt in die richtige Richtung ist es jedoch, unsere Ansichten über die Preisgestaltung im Namen unserer Patienten zu äußern, denn nur durch ein gemeinsames Verständnis für eine faire Preisgestaltung können wir unser Ziel des erschwinglichen Zugangs zu Arzneimitteln für alle erreichen, auch für die Menschen in den USA."