Wieder ein hohes Preisschild für die Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie

Zuletzt aktualisiert: 30. Juni 2021

PTC Therapeutics kündigt die Markteinführung von Emflaza zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) in den nächsten Wochen an, wobei ein Nettopreis von 35.000 Dollar erwartet wird.

Die Freigabe

Anfang dieses Jahres hat die FDA Emflaza zugelassen, ein Medikament zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD), einer seltenen genetischen Störung, die zu fortschreitendem Muskelschwund und -schwäche führt^.1Das DMD-Medikament, das allgemein unter seinem Gattungsnamen deflazacort hat gezeigt, dass es die Bewegung verlängert und die Herz- und Atemfunktion erhält^.2Leider ist das Medikament, das zur Behandlung von Kindern über fünf Jahren mit DMD eingesetzt wird, aufgrund der jüngsten Preiskontroversen, die bereits auf everyone.org diskutiert wurden, noch nicht für die Öffentlichkeit zugänglich.

Die Preisgestaltung

Emflaza war seit seiner Zulassung nie frei von Kontroversen. Die Zulassung wurde Marathon Pharmaceuticals erteilt, die ein enorm überhöhtes Preisschild auf ein Medikament klatschten, das als Generikum außerhalb der USA zu einem Preis von ca. $1000 pro Jahr erhältlich war. Dies löste einen heftigen Preiskampf aus, der ein Bombardement von Beschwerden von Patienten, Familien und Gesetzgebern über den geplanten Großhandelspreis von 89.000 $ nach sich zog. Streitigkeiten folgten, als Marathon das Medikament dann an PTC Therapeutics3 verkaufte, was zu einer zusätzlichen Untersuchung des US-Kongresses durch den US-Senator Bernie Sanders und den Abgeordneten Elijah Cummings führte.

Die Übernahme durch PTC Therapeutics ließ bei den DMD-Betroffenen einige Hoffnung aufkeimen, da man davon ausging, dass das Medikament früher und zu einem niedrigeren Preis zur Verfügung stehen würde. Letzte Woche kündigte PTC an, dass Emflaza innerhalb einiger Wochen4 zur Verfügung stehen wird, aber die Nachricht konnte die Bedenken bezüglich der Kosten nicht zerstreuen, da der Preis mit 35.000 $ netto pro Jahr weiterhin hoch ist, ein Preis, der 35 Mal höher ist als der Preis in Übersee.

Das Ergebnis

Laut einem kürzlich erschienenen Artikel des Wall Street Journalwurde die vage Preisangabe in einer Telefonkonferenz mit Analysten bekannt gegeben und löste eine Kontroverse über das Gewicht der Patienten aus. Die Verschreibungsanweisungen der FDA zeigen eine direkte Korrelation zwischen dem Gewicht der Patienten und der Dosierung, was darauf hindeutet, dass die Kosten für die Behandlung für diejenigen, die mehr wiegen, höher sein können.⁵ Ein Sprecher von PTC ist jedoch der Meinung, dass das Gewicht der Patienten keinen Einfluss auf die Preisgestaltung haben wird, wie es in dem Artikel heißt.

In einem Brief an die Duchenne-Familien hat PTC die Ängste der Familien bezüglich der Bezahlbarkeit und des Zugangs zu Emflaza anerkannt. Als Antwort darauf haben sie das Ziel erklärt, Emflaza allen berechtigten Duchenne-Patienten zur Verfügung zu stellen, unabhängig vom Versicherungsstatus oder der Art der Versicherung, und sie haben einen Prozeß entwickelt, damit die Patienten einen nahtlosen Zugang zu der entsprechenden Dienstleistung haben."

Die meisten Pharmaunternehmen werden argumentieren, dass die hohen Preise für neue Medikamente, insbesondere für seltene Krankheiten, notwendig sind, um die Entwicklungskosten und die Marktgröße auszugleichen. Aber PTC wird es schwer haben, diesen Preis zu rechtfertigen, da das Medikament vollständig entwickelt war und eine US-Zulassung hatte, als es von Marathon erworben wurde. PTC hat nicht bekannt gegeben, wie es den Nettopreis ermittelt hat, ein Begriff, der die Einnahmen beschreibt, die sie nach der Zahlungsunterstützung für Menschen ohne Versicherung erhalten.

Es ist nicht klar, ob Emflaza von den US-Versicherern weitgehend abgedeckt wird.

Die Zukunft

In den letzten Monaten waren wir Zeugen ähnlicher Preisstreitigkeiten, wie z. B. bei der jüngsten FDA-Zulassung von edaravone für die Behandlung von ALS - zu einem Preis, der viermal höher ist als außerhalb der USA.

Die Erschwinglichkeit und der Zugang zu den neuesten Arzneimitteln ist heute ein globales Anliegen, und diese Probleme betreffen unsere Patienten, Freunde und Familienangehörigen unmittelbar. Sjaak Vink, CEO von everyone.org, erklärte, dass "das Ziel klar ist, der Weg jedoch nicht. Ein Schritt in die richtige Richtung ist jedoch, dass wir unsere Ansichten über die Preisgestaltung im Namen unserer Patienten zum Ausdruck bringen, denn nur durch ein gemeinsames Verständnis für eine faire Preisgestaltung können wir unser Ziel des erschwinglichen Zugangs zu Arzneimitteln für alle erreichen, auch in den USA."