Wann erhält Nirogacestat die EMA-Zulassung (und wie man sie früher erhält)

Bis November 2023 waren die einzigen Behandlungsmöglichkeiten für Patienten mit Desmoidtumoren Operation und Bestrahlung. Mit der Zulassung von Ogsiveo (Nirogacestat) durch die FDA ist dies nicht mehr der Fall. Das neue Medikament verspricht, die Schmerzsymptome zu lindern und das Fortschreiten dieser seltenen Krankheit zu ^{verlangsamen1}. 

Derzeit ist Nirogacestat nur in den USA zugelassen. Was bedeutet dies für Patienten mit desmoiden Tumoren außerhalb der USA, und wann wird Nirogacestat in Europa und darüber hinaus verfügbar sein? Hier finden Sie alles, was Sie über die EMA-Zulassung von Nirogacestat wissen müssen. Außerdem erfahren Sie, wie Sie das Medikament erhalten können, bevor es in Ihrem Land verfügbar ist. 

Wofür wird Nirogacestat verwendet?

Ogsiveo (Nirogacestat) ist für Erwachsene mit fortschreitenden desmoiden Tumoren angezeigt, die eine systemische Behandlung benötigen ². Das Arzneimittel ist in Tablettenform erhältlich und wird zweimal täglich oral eingenommen. 

Nirogacestat hemmt ein bestimmtes Enzym namens Gamma-Sekretase. Dieses Enzym ist an der Aktivierung eines Proteins namens Notch beteiligt, von dem angenommen wird, dass es zum Wachstum von desmoiden Tumoren beiträgt. Durch die Blockierung des Enzyms soll Ogsiveo (Nirogacestat) das Tumorwachstum ^{verlangsamen2}.

Nach den von Ogsiveo berichteten klinischen Studienergebnissen kann das Medikament auch die Schmerzsymptome lindern, die häufig mit Desmoidtumoren einhergehen und die Lebensqualität der Patienten stark beeinträchtigen ^können3.

nirogacestat EMA-Zulassung: Wie ist der Stand der Dinge?

Der Hersteller von Ogsiveo, SpringWorks Therapeutics, hat mitgeteilt, dass er beabsichtigt, in der ersten Hälfte des Jahres 2024 eine Marktzulassung in der EU zu beantragen ¹. 

Nach den Leitlinien der EMA kann die Prüfung eines Antrags bis zu 210 Tage dauern. Dann gibt der CHMP seine Empfehlung ab. Ist diese positiv, sollte das neue Arzneimittel innerhalb von 67 Tagen zugelassen werden ^.

Wann also wird Nirogacestat in Europa erhältlich sein? Es scheint, dass der früheste Zeitplan irgendwo im Jahr 2025 liegt. 

Wann wird Nirogacestat im Vereinigten Königreich erhältlich sein?

Die Zulassung von Nirogacestat im Vereinigten Königreich ist nicht mehr an die Fristen der EMA gebunden. Dies könnte zwar eine kürzere Zulassungsfrist bedeuten, muss es aber nicht.

Derzeit gibt es keine aktive Bewertung von Nirogacestat durch die MHRA oder NICE. Wenn der Hersteller von Nirogacestat einen Zulassungsantrag bei der MHRA einreicht, dauert die Bearbeitung normalerweise 90 Tage. Nach der MHRA-Zulassung muss das NICE das Medikament ebenfalls für die NHS-Versorgung prüfen. Im Falle einer positiven Empfehlung durch das NICE kann Nirogacestat innerhalb von 3 Monaten im NHS verfügbar gemacht werden ⁵. 

Angesichts dieser Fristen ist es unwahrscheinlich, dass Desmoidtumor-Patienten im Vereinigten Königreich vor 2025 Zugang zu Nirogacestat haben werden. 

Wie man Zugang zu Nirogacestat vor der EMA-Zulassung erhält

Müssen Sie warten, bis Nirogacestat in Europa oder im Vereinigten Königreich erhältlich ist, um mit der Behandlung zu beginnen? Zum Glück nicht. 

Es gibt zwei Hauptoptionen, um außerhalb der USA sofort Zugang zu Nirogacestat zu erhalten. Die eine ist die Teilnahme an einer klinischen Studie mit Nirogacestat. Die andere besteht darin, Nirogacestat als namentlich benannter Patient zu kaufen. 

Nehmen Sie an einer klinischen Studie mit Nirogacestat teil

Sie können versuchen, an einer laufenden klinischen Studie teilzunehmen, um schnell Zugang zu Ogsiveo (Nirogacestat) zu erhalten. Es ist nicht einfach, Studien zu finden, aber es ist möglich. Um teilzunehmen, müssen Sie die Zulassungskriterien erfüllen und die Unterstützung Ihres Arztes haben. Seien Sie sich bewusst, dass Sie möglicherweise ein Placebo anstelle des Wirkstoffs erhalten.

Hier sind einige gute Anlaufstellen für die Suche nach laufenden klinischen Studien mit Nirogacestat:

• ClinicalTrials.gov: Dies ist eine Datenbank mit allen klinischen Studien in den USA. Einige der Studien sind jedoch auch für internationale Teilnehmer offen. Derzeit sind keine klinischen Studien mit Ryzneuta aufgelistet, aber das kann sich jederzeit ändern, es lohnt sich also, die Datenbank im Auge zu behalten.
• EUClinicaltrials.eu: Diese Datenbank enthält alle klinischen Prüfungen in der Europäischen Union. Derzeit enthält sie nur begrenzte Informationen über Studien, die vor dem 31. Januar 2022 begonnen wurden. Für diese Studien können Sie auf das EU-Register für klinische Studien zurückgreifen.
• myTomorrows und FindMeCure: Diese Organisation unterstützt Patienten bei der Suche nach Behandlungsmöglichkeiten in klinischen Studien.

Nirogacestat als einzelner namentlich genannter Patient kaufen

Die meisten Länder der Welt erlauben einzelnen Patienten die Einfuhr von Arzneimitteln, die bei schweren Erkrankungen helfen können, bevor sie vor Ort verfügbar sind. Die Vorschriften, die diesen Prozess regeln, können unterschiedlich lauten, werden aber in der Regel als "Named Patient Import"-Vorschriften bezeichnet. 

Wenn Sie Nirogacestat vor der EMA-Zulassung oder der Zulassung im Vereinigten Königreich kaufen möchten, könnte dies eine gute Option für Sie und Ihren Arzt sein. 

Um die Verordnung über die Einfuhr von Arzneimitteln für benannte Patienten in Anspruch nehmen zu können, benötigen Sie ein Rezept Ihres Arztes. Je nach Land können zusätzliche Unterlagen erforderlich sein. Sie müssen sich jedoch nicht darum kümmern.

Nirogacestat kaufen

Wenn Sie ein Rezept für Ogsiveo (Nirogacestat) haben und das Medikament sofort kaufen möchten, setzen Sie sich mit uns in Verbindung. Wir sind qualifiziert und zertifiziert, um Sie bei der Einfuhr von Arzneimitteln zu unterstützen, bevor diese lokal verfügbar sind. 

Referenzen:

1. Eckford, Catherine. Erste Pille gegen Desmoid-Tumoren zugelassen, European Pharmaceutical Review, 28. November 2023.
2. Referenz-ID: 5283221, Accessdata.fda.gov, Zugriff am 15. Januar 2024.
3. Dr. Kasper über die Bewertung von Nirogacestat bei Desmoid-Tumoren in der DeFi-Studie, OncLive, 9. Juni 2023.
4. Präsentation - Zentralisiertes Verfahren bei der Europäischen Arzneimittel-Agentur, Europäische Arzneimittel-Agentur, abgerufen am 15. Januar 2024.
5. Ewbank, Leo. Zugang zu neuen Medikamenten im englischen NHS. The King's Fund, 28. Oktober 2020.