Wann erhält Nitrogacestat die EMA-Zulassung (und wie man sie früher erhält)

Bis November 2023 waren die einzigen Behandlungsmöglichkeiten für Patienten mit Desmoidtumoren Operation und Bestrahlung. Mit der Zulassung von Ogsiveo (Nitrogacestat) durch die FDA ist dies nicht mehr der Fall. Das neue Medikament ist vielversprechend in Bezug auf die Linderung von Schmerzsymptomen und die Verlangsamung des Fortschreitens dieser seltenen ^Krankheit1. 

Derzeit ist Nitrogacestat nur in den USA zugelassen. Was bedeutet dies für Patienten mit Desmoidtumoren außerhalb der USA, und wann wird Nitrogacestat in Europa und darüber hinaus verfügbar sein? Hier finden Sie alles, was Sie über die EMA-Zulassung von Nitrogacestat wissen müssen. Außerdem erfahren Sie, wie Sie das Medikament erhalten können, bevor es in Ihrem Land verfügbar ist. 

Wofür wird Nitrogacestat verwendet?

Ogsiveo (Nitrogacestat) ist für Erwachsene mit fortschreitenden Desmoid-Tumoren angezeigt, die eine systemische Behandlung benötigen ². Das Arzneimittel ist in Tablettenform erhältlich und wird zweimal täglich oral eingenommen. 

Nirogacestat hemmt ein bestimmtes Enzym namens Gamma-Sekretase. Dieses Enzym ist an der Aktivierung eines Proteins namens Notch beteiligt, von dem angenommen wird, dass es zum Wachstum von desmoiden Tumoren beiträgt. Durch die Blockierung des Enzyms soll Ogsiveo (Nirogacestat) das Tumorwachstum ^{verlangsamen2}.

Nach den von Ogsiveo berichteten klinischen Studienergebnissen kann das Medikament auch die Schmerzsymptome lindern, die häufig mit Desmoidtumoren einhergehen und die Lebensqualität der Patienten stark beeinträchtigen ^können3.

Nitrogacestat EMA-Zulassung: Wie ist der Stand der Dinge?

Der Hersteller von Ogsiveo, SpringWorks Therapeutics, hat mitgeteilt, dass er beabsichtigt, in der ersten Hälfte des Jahres 2024 eine Marktzulassung in der EU zu beantragen ¹. 

Nach den Leitlinien der EMA kann die Prüfung eines Antrags bis zu 210 Tage dauern. Dann gibt der CHMP seine Empfehlung ab. Ist diese positiv, sollte das neue Arzneimittel innerhalb von 67 Tagen zugelassen werden ^.

Wann also wird Nitrogacestat in Europa erhältlich sein? Es scheint, dass der früheste Zeitplan irgendwo im Jahr 2025 liegt. 

Wann wird Nitrogacestat im Vereinigten Königreich erhältlich sein?

Die Zulassung von Nitrogacestat im Vereinigten Königreich ist nicht mehr an die Fristen der EMA gebunden. Dies könnte zwar eine kürzere Zulassungsfrist bedeuten, muss es aber nicht.

Derzeit gibt es keine aktive Bewertung von Nitrogacestat durch die MHRA oder das NICE. Wenn der Hersteller von Nitrogacestat einen Zulassungsantrag bei der MHRA einreicht, dauert die Bearbeitung in der Regel 90 Tage. Nach der MHRA-Zulassung muss das NICE das Arzneimittel ebenfalls für die NHS-Versorgung bewerten. Im Falle einer positiven Empfehlung durch das NICE kann Nitrogacestat innerhalb von 3 Monaten im NHS verfügbar gemacht werden ⁵. 

Angesichts dieser Fristen ist es unwahrscheinlich, dass Patienten mit Desmoidtumoren im Vereinigten Königreich vor 2025 Zugang zu Nitrogacestat haben werden. 

Zugang zu Nitrogacestat vor seiner Zulassung durch die EMA

Müssen Sie warten, bis Nitrogacestat in Europa oder im Vereinigten Königreich erhältlich ist, um mit der Behandlung zu beginnen? Zum Glück nicht. 

Es gibt zwei Hauptoptionen, um außerhalb der USA sofort Zugang zu Nitrogacestat zu erhalten. Die eine ist die Teilnahme an einer klinischen Studie mit Nitrogacestat. Die andere besteht darin, Nitrogacestat als namentlich benannter Patient zu kaufen. 

An einer klinischen Nitrogacestat-Studie teilnehmen

Sie können versuchen, an einer laufenden klinischen Studie teilzunehmen, um schnell Zugang zu Ogsiveo (Nitrogacestat) zu erhalten. Es ist nicht einfach, Studien zu finden, aber es ist möglich. Um teilzunehmen, müssen Sie die Zulassungskriterien erfüllen und die Unterstützung Ihres Arztes haben. Seien Sie sich bewusst, dass Sie möglicherweise ein Placebo anstelle des Wirkstoffs erhalten.

Hier sind einige gute Anlaufstellen für die Suche nach laufenden klinischen Studien zu Nitrogacestat:

• ClinicalTrials.gov: Dies ist eine Datenbank mit allen klinischen Studien in den USA. Einige der Studien sind jedoch auch für internationale Teilnehmer offen. Derzeit sind keine klinischen Studien mit Ryzneuta aufgelistet, aber das kann sich jederzeit ändern, es lohnt sich also, die Datenbank im Auge zu behalten.
• EUClinicaltrials.eu: Diese Datenbank enthält alle klinischen Prüfungen in der Europäischen Union. Derzeit enthält sie nur begrenzte Informationen über Studien, die vor dem 31. Januar 2022 begonnen wurden. Für diese Studien können Sie auf das EU-Register für klinische Studien zurückgreifen.
• myTomorrows und FindMeCure: Diese Organisation unterstützt Patienten bei der Suche nach Behandlungsmöglichkeiten in klinischen Studien.

Nitrogacestat als namentlich genannter Patient kaufen

Die meisten Länder der Welt erlauben einzelnen Patienten die Einfuhr von Arzneimitteln, die bei schweren Erkrankungen helfen können, bevor sie vor Ort verfügbar sind. Die Vorschriften, die diesen Prozess regeln, können unterschiedlich lauten, werden aber in der Regel als "Named Patient Import"-Vorschriften bezeichnet. 

Wenn Sie Nitrogacestat vor der EMA-Zulassung oder der Zulassung im Vereinigten Königreich kaufen möchten, könnte dies eine gute Option für Sie und Ihren Arzt sein. 

Um die Verordnung über die Einfuhr von Arzneimitteln für benannte Patienten in Anspruch nehmen zu können, benötigen Sie ein Rezept Ihres Arztes. Je nach Land können zusätzliche Unterlagen erforderlich sein. Sie müssen sich jedoch nicht darum kümmern.

Nitrogacestat kaufen

Wenn Sie ein Rezept für Ogsiveo (Nitrogacestat) haben und das Medikament sofort kaufen möchten, setzen Sie sich mit uns in Verbindung. Wir sind qualifiziert und zertifiziert, Sie bei der Einfuhr von Arzneimitteln zu unterstützen, bevor diese lokal verfügbar sind. 

Referenzen:

1. Eckford, Catherine. Erste Pille gegen Desmoid-Tumoren zugelassen, European Pharmaceutical Review, 28. November 2023.
2. Referenz-ID: 5283221, Accessdata.fda.gov, Zugriff am 15. Januar 2024.
3. Dr. Kasper über die Bewertung von Nirogacestat bei Desmoid-Tumoren in der DeFi-Studie, OncLive, 9. Juni 2023.
4. Präsentation - Zentralisiertes Verfahren bei der Europäischen Arzneimittel-Agentur, Europäische Arzneimittel-Agentur, abgerufen am 15. Januar 2024.
5. Ewbank, Leo. Zugang zu neuen Medikamenten im englischen NHS. The King's Fund, 28. Oktober 2020.