Ibudilast für ALS: Wann kommt die FDA-Zulassung (und wie man nicht wartet)?

Ketas (ibudilast) ist ein vielversprechendes Medikament zur Behandlung von ALS, das derzeit in den USA, Europa und darüber hinaus in aktiven klinischen Studien getestet wird. Es ist zwar noch nicht für ALS zugelassen, hat aber den Fast-Track-Status der FDA erhalten, der Fortschritte in Richtung einer möglichen FDA-Zulassung signalisiert.

Hier erfahren Sie, was Sie über den Zeitplan für die Zulassung von ibudilastwissen müssen und wie Sie darauf zugreifen können, bevor es in Ihrem Land offiziell erhältlich ist.

Wofür wird ibudilast verwendet?

Ibudilast (auch bekannt als Ketas, AV-411 oder MN-166) ist ein entzündungshemmendes Medikament, das hauptsächlich in Japan und Südkorea eingesetzt wird. Ursprünglich wurde es zur Behandlung von Asthma und Komplikationen nach einem Schlaganfall entwickelt. Seine entzündungshemmenden und neuroprotektiven Eigenschaften haben jedoch die Erforschung seines Potenzials für die Behandlung neurodegenerativer Erkrankungen, einschließlich Multipler Sklerose (MS) und ALS ¹, ausgelöst.

Wie funktioniert ibudilast bei ALS?

Ibudilast (Ketas) könnte bei ALS wirken, indem es Entzündungen im Gehirn und im Nervensystem reduziert. Es blockiert bestimmte Enzyme und Moleküle (wie PDE-4, PDE-10 und MIF), die Entzündungen fördern, was ein Schlüsselfaktor bei ALS ist. Darüber hinaus trägt es zum Schutz der Nervenzellen bei und unterstützt deren Überleben, Wachstum und Funktion. Ibudilast verringert auch die Aktivität von Gliazellen, die an neurologischen Schäden beteiligt sind ¹.

Wo ist ibudilast zugelassen?

Ab November 2024 ist ibudilast nur noch in Japan und Südkorea zugelassen. Und selbst dort ist es nur für die Behandlung von Asthma und zerebrovaskulären Erkrankungen zugelassen.

Es ist noch nirgendwo als Mittel zur Behandlung von ALS zugelassen. Angesichts der Ergebnisse der klinischen Studien könnte dies jedoch nur eine Frage der Zeit sein.

Ist ibudilast von der FDA zugelassen?

Nicht ab November 2024. Allerdings hat ibudilast von der US-Arzneimittelbehörde (FDA) den Status eines Fast-Track-Medikaments und eines Medikaments für seltene Leiden (Orphan Drug Designation) für ALS ² erhalten. Wenn die laufenden klinischen Studien positive Ergebnisse zeigen, könnte ibudilast bald eine FDA-Zulassung erhalten. Fast-Track-Zulassungen können innerhalb von nur sechzig Tagen erteilt werden, sobald ein Antrag auf Zulassung eines neuen Medikaments eingereicht wird.

Ist ibudilast von der EMA zugelassen?

Ab November 2024, noch nicht. Ibudilast wurde 2016 von der EMA der Status eines Arzneimittels für seltene Leiden zuerkannt, was bedeutet, dass es möglicherweise ein kürzeres Zulassungsverfahren durchlaufen könnte, sobald ein Antrag auf Marktzulassung eingereicht wird ³.

Ist ibudilast im Vereinigten Königreich zugelassen?

Ähnlich wie die FDA- und EMA-Zulassung ist auch die MHRA-Zulassung von ibudilast noch keine Tatsache. Bis November 2024 ist noch kein Antrag auf Marktzulassung für das Medikament eingereicht worden. Das bedeutet jedoch nicht, dass es im Vereinigten Königreich länger dauern wird, bis das Arzneimittel zugelassen wird. Sobald ibudilast die FDA- oder EMA-Zulassung erhält, kann die MHRA beschließen, das Medikament sofort für die Verwendung im Vereinigten Königreich zuzulassen. Dies ist im Einklang mit den Post-Brexit-Vorschriften möglich.

Wie lauten die Ergebnisse der klinischen Studien zu ibudilast bei ALS?

Ketas (ibudilast/MN-166) hat an einer Reihe von klinischen Studien zur ALS teilgenommen. Einige der bemerkenswerten Ergebnisse sind im Folgenden aufgeführt.

IBU-ALS-1201 (Phase 2)

In dieser Studie zeigte ibudilast zusammen mit riluzole vielversprechende Ergebnisse bei ALS-Patienten gezeigt.

In Kombination mit riluzole verbesserte ibudilast die funktionelle Aktivität, die Lebensqualität und die Muskelkraft. Die Studie ergab, dass sich bei deutlich mehr Teilnehmern, die mit ibudilast behandelt wurden, die funktionellen Messwerte (ALSFRS-R) entweder stabilisierten oder verbesserten, verglichen mit der Placebogruppe. Positive Auswirkungen wurden vor allem bei ALS-Patienten im Frühstadium beobachtet, einschließlich derjenigen, bei denen die Krankheit in der Bulbärregion oder in den oberen Gliedmaßen beginnt ⁴.

COMBAT-ALS (Phase 2b/3)

In dieser laufenden Studie sollen die Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit von Ketas bei Patienten mit ALS über einen Zeitraum von 12 Monaten untersucht werden, gefolgt von einer 6-monatigen Verlängerungsphase. Der voraussichtliche Abschluss der Studie ist im Dezember 2026 ⁵. Es wird erwartet, dass das Ergebnis der COMBAT-ALS-Studie ausschlaggebend für eine mögliche FDA-Zulassung sein wird.

Kann Ihr Arzt bereits ibudilast für ALS verschreiben?

Technisch gesehen, ja. Er oder sie könnte diese Entscheidung auf der Grundlage der vorliegenden Ergebnisse klinischer Studien treffen. Oder nach Rücksprache mit anderen Ärzten, die das Medikament in ihrer klinischen Praxis verwendet haben.

Wenn ein Arzt ein Medikament zur Behandlung einer Krankheit verschreibt, für die es (noch) nicht zugelassen ist, nennt man das Off-Label-Use.

Wie Sie ibudilast erhalten, bevor es in Ihrem Land verfügbar ist

Wenn Ketas (ibudilast) in Ihrem Land nicht zugelassen oder verfügbar ist, gibt es immer noch Möglichkeiten, das Medikament zu erhalten, ohne warten zu müssen. Eine Möglichkeit ist die Teilnahme an einer laufenden klinischen Studie. Eine andere Möglichkeit besteht darin, Ketas sofort für Ihren persönlichen Gebrauch zu kaufen.

Teilnahme an einer klinischen Studie

Wenn Sie die Kriterien erfüllen, können Sie möglicherweise an der COMBAT-ALS-Studie teilnehmen, für die Patienten in den USA und Kanada rekrutiert werden. Sie passen nicht zu uns? Möglicherweise gibt es andere Studien, die den Zugang zu ibudilast unter kontrollierten Bedingungen ermöglichen und zum Zulassungsverfahren beitragen könnten. Einige von ihnen könnten auch für internationale Teilnehmer offen sein. Eine vollständige Liste finden Sie auf ClinicalTrials.gov.

ibudilast als namentlicher Patient kaufen

Wenn Ihre Behandlung nicht warten kann und eine klinische Prüfung keine Option ist, können Sie als benannter Patient sofort ibudilast erhalten. Die Regelung für benannte Patienten gilt weltweit und ermöglicht es Patienten, Arzneimittel für den persönlichen Gebrauch zu kaufen und einzuführen, wenn diese vor Ort nicht erhältlich sind.

Wenn Ihr Arzt Ihnen bereits ibudilast für Ihre ALS verschrieben hat, teilen Sie Ihr Rezept unserem Expertenteam für den Zugang zu Arzneimitteln mit, und wir helfen Ihnen, das benötigte Medikament zu erhalten, wo immer Sie sich befinden.

Referenzen:

1. MN-166 (Ibudilast). ALS News Today, abgerufen am 19. November 2024.
2. Melão, Alice. FDA genehmigt Pivotal ALS Phase 2b/3 Trial Testing Ibudilast. ALS News Today, 17. April 2019.
3. Gemeinschaftsregister für Arzneimittel für seltene Leiden. Europäische Kommission. Zugriff am 19. November 2024. 
4. Ibudilast (MN-166) bei Probanden mit Amyotropher Lateralsklerose (ALS) (IBU-ALS-1201). ClinicalTrials.gov, abgerufen am 19. November 2024. 
5. Bewertung von MN-166 (ibudilast) für 12 Monate, gefolgt von einer offenen Verlängerung für 6 Monate bei Patienten mit ALS (COMBAT-ALS). ClinicalTrials.gov, abgerufen am 19. November 2024.