Die EMA-Zulassung für Olezarsen: Wann kommt das neue Medikament zur Senkung der Triglyceride zu Ihnen?

Zuletzt aktualisiert: 09 Januar 2025

Die EMA-Zulassung für Olezarsen: Wann kommt das neue Medikament zur Senkung der Triglyceride zu Ihnen?

Sie können legal Zugang zu neuen Arzneimitteln erhalten, auch wenn diese in Ihrem Land nicht zugelassen sind.

Erfahren Sie, wie

Tryngolza (Olezarsen) ist die erste zugelassene Behandlung für das familiäre Chylomikronämie-Syndrom. Und das neueste Medikament zur Senkung der Triglyceride 1. Laut Dr. Brian Bergmark senkt Olezarsen die Triglyzeride stärker als jedes andere derzeit zugelassene Medikament und ist zudem sicher 2.

Dies spricht für die Bedeutung dieses neuen Medikaments bei der Prävention von Herz-Kreislauf-Erkrankungen. Allerdings ist es derzeit nur in den USA erhältlich.

Wann können Patienten außerhalb der USA damit rechnen, Zugang zu Olezarsen zu erhalten? Hier erfahren Sie alles, was Sie über die EMA-Zulassung von Olezarsen, seine Verfügbarkeit im Vereinigten Königreich und Ihre Möglichkeiten, das Arzneimittel zu erhalten, bevor es in Ihrem Land verfügbar ist, wissen müssen.

Wofür wird Olezarsen verwendet?

Tryngolza (Olezarsen) wird zur Senkung der Triglyceride bei erwachsenen Patienten mit familiärem Chylomikronämie-Syndrom (FCS) eingesetzt 3. Das Arzneimittel wird in Kombination mit einer geeigneten Diät mit weniger als 20 g Fett pro Tag angewendet 1.

Wie wirkt Olezarsen bei Hypertriglyceridämie?

Olezarsen wirkt gezielt auf ein Protein namens ApoC-III, das normalerweise den Abbau von Triglyceriden im Blut verlangsamt.

Es handelt sich um eine Antisense-Therapie, d. h., das Medikament heftet sich an die genetischen Anweisungen (mRNA), die den Zellen vorschreiben, ApoC-III zu bilden. Dadurch wird der Körper veranlasst, diese Anweisungen zu zerstören, wodurch die Menge des gebildeten ApoC-III reduziert wird.

Mit weniger ApoC-III kann ein Enzym namens Lipoproteinlipase (LPL) besser arbeiten, um Triglyceride abzubauen, was zu niedrigeren Fettwerten im Blut führt. Diese präzise Methode zielt speziell auf ApoC-III ab und verringert das Risiko von Nebenwirkungen 4.

 

Kann Olezarsen die Triglyceride bei Patienten ohne FCS senken?

Ja. Olezarsen ist zwar die erste Behandlung, die für die Behandlung des familiären Chylomikronämie-Syndroms zugelassen ist, kann aber auch bei Patienten ohne diese Erkrankung die Triglyceride senken. In einer Phase-2-Studie, die sich auf Patienten ohne FCS konzentrierte, zeigte Olezarsen eine 60-prozentige Senkung der Triglyceridwerte im Vergleich zu Placebo 5.

Verringert Olezarsen das Risiko einer akuten Bauchspeicheldrüsenentzündung?

Ja. In der Phase-3-Balance-Studie zeigte Olezarsen im Vergleich zu Placebo eine 100-prozentige Verringerung der akuten Pankreatitis-Ereignisse 6. Dies ist ein wichtiges Ergebnis, da bei Patienten mit FCS ein hohes Risiko für eine potenziell tödliche akute Pankreatitis besteht.

Wie lauten die Ergebnisse der klinischen Studien zu Olezarsen?

Die FDA-Zulassung von Tryngolza basierte weitgehend auf den Ergebnissen der Phase-3-Studie Balance. In der Studie wurde Olezarsen mit Placebo bei Patienten mit FCS verglichen. Die wichtigsten berichteten Ergebnisse waren:

  • Die Triglyceridwerte wurden im Vergleich zu Placebo um 44 % (bei Patienten, die die 80-mg-Dosis einnahmen) und 22 % (bei Patienten, die die 50-mg-Dosis einnahmen) gesenkt;
  • Die Senkung des Triglyceridspiegels wurde 6 und 12 Monate nach Behandlungsbeginn aufrechterhalten;
  • Die mit Olezarsen behandelten Patienten berichteten über einen deutlichen Rückgang der akuten Pankreatitis-Ereignisse (1 in der 80-mg-Gruppe und 1 in der 50-mg-Gruppe, verglichen mit 11 Ereignissen in der Placebo-Gruppe);
  • Die Zeit bis zum ersten akuten Pankreatitis-Ereignis war unter Olezarsen wesentlich länger (1 Jahr in der 80-mg-Gruppe; 102 Tage in der 50-mg-Gruppe) als unter Placebo (9 Tage);
  • Das Sicherheitsprofil von Olezarsen war günstig, und es wurden keine schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse gemeldet 7.

Wann wird Olezarsen von der EMA zugelassen?

Olezarsen wird seit dem 15. August 2024 von der EMA geprüft. In der Regel dauert eine EMA-Zulassungsentscheidung bis zu 210 Tage. Das bedeutet, dass Olezarsen möglicherweise in der ersten Hälfte des Jahres 2025 in Europa zugelassen werden könnte.

Wann wird Olezarsen für Patienten in Europa verfügbar sein?

Zulassung ist nicht gleichbedeutend mit Verfügbarkeit. Selbst wenn Olezarsen Anfang 2025 von der EMA zugelassen wird, bedeutet das nicht, dass es den Patienten in der gesamten EU sofort zur Verfügung stehen wird.

Jeder Mitgliedstaat muss zunächst seinen eigenen Prozess der Preisverhandlungen, der lokalen Erstattungsentscheidungen und der Markteinführung durchlaufen. Je nachdem, wo in Europa Sie ansässig sind, kann dies im Durchschnitt zwischen 133 Tagen (in Deutschland) und 899 Tagen (in Rumänien) dauern 8.

Mit anderen Worten: Einige Patienten in Europa können möglicherweise in der zweiten Hälfte des Jahres 2025 mit der Behandlung mit Olezarsen beginnen. Andere müssen möglicherweise noch ein paar Jahre warten.

Wann wird Olezarsen im Vereinigten Königreich zugelassen?

Das ist schwer zu sagen. Derzeit gibt es keinen aktiven Antrag auf Zulassung von Olezarsen im Vereinigten Königreich. Allerdings ist ein solcher auch nicht unbedingt erforderlich. Gemäß den Post-Brexit-Bestimmungen kann die MHRA die Zulassung von Arzneimitteln erteilen, sobald sie von einer anderen vertrauenswürdigen Aufsichtsbehörde (wie der FDA oder EMA) grünes Licht erhalten haben. Sollte sich die MHRA für diesen Ansatz entscheiden, könnte sie Olezarsen theoretisch bereits zulassen oder es genehmigen, sobald die EMA dies tut (voraussichtlich Anfang 2025).

Die Verfügbarkeit von Olezarsen im NHS

Tryngolza könnte im Vereinigten Königreich innerhalb weniger Monate zugelassen werden, wird aber erst dann im NHS erhältlich sein, wenn das NICE eine Entscheidung zu diesem Thema getroffen hat. Im Januar 2025 ist noch keine NICE-Bewertung des Medikaments eingeleitet worden, so dass es schwierig ist, einen Zeitplan für eine mögliche Entscheidung zu nennen.

In der Regel wird ein Medikament innerhalb von 3 Monaten nach einer positiven NICE-Bewertung im NHS verfügbar.

Wie Sie Olezarsen erhalten, bevor es in Ihrem Land erhältlich ist

Wenn Sie ein Patient mit FCS oder Hypertriglyceridimie in Europa, Großbritannien oder anderswo außerhalb der USA sind, ist es nicht Ihre einzige Option, darauf zu warten, dass Olezarsen vor Ort erhältlich ist.

Wenn Ihr behandelnder Arzt der Meinung ist, dass Sie von einer Behandlung mit Tryngolza (Olezarsen) profitieren könnten, können Sie es sofort auf Rezept erhalten.

Kaufen Sie olezarsen für den persönlichen Gebrauch

Dank einer Regelung, die als Named Patient Import bekannt ist, können Patienten in der ganzen Welt ein Medikament importieren, bevor es in ihrem Land zugelassen oder erhältlich ist. Um diese Regelung in Anspruch nehmen zu können, muss das betreffende Arzneimittel:

  • für eine lebensbedrohliche oder schwächende Krankheit angezeigt sein;
  • vom behandelnden Arzt des Patienten verschrieben werden;
  • irgendwo auf der Welt eine Zulassung haben;
  • keine Alternativen im Land des Patienten haben.

Möchten Sie die Named-Patient-Import-Verordnung nutzen, um Ihre Behandlung mit Olezarsen sofort zu beginnen? Sprechen Sie zunächst mit Ihrem Arzt und lassen Sie sich ein entsprechendes Rezept ausstellen.

Haben Sie bereits ein Rezept? Teilen Sie es unserem Expertenteam über die Schaltfläche unten mit. Wir helfen Ihnen, Tryngolza sofort zu kaufen, bevor es von der EMA oder MHRA zugelassen wird. 

 

Anfrage olezarsen

 

Referenzen:

  1. TRYNGOLZA (Olezarsen) in den USA als allererste Behandlung für Erwachsene mit familiärem Chylomikronämie-Syndrom als Ergänzung zur Diät zugelassen. Ionis Pharmaceuticals, 19. Dezember 2024.
  2. Bergmark, Brian. Studie: Olezarsen wirksame Behandlung für hohe Triglyceride. Mass General Brigham, 9. September 2024.
  3. HIGHLIGHTS DER VERSCHREIBUNGSINFORMATIONEN. Accessdata.fda.gov, abgerufen am 09. Januar 2025.
  4. Wofür wird Olezarsen verwendet? Synapse, 28. Juni 2024.
  5. Grundprinzip und Design der Balance-Studie: Eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-3-Studie zu Olezarsen bei Patienten mit familiärem Chylomikronämie-Syndrom. Zeitschrift für klinische Lipidologie, abgerufen am 09. Januar 2025.
  6. Ionis gibt positive Topline-Ergebnisse der Phase-3-Studie mit Olezarsen bei Menschen mit familiärem Chylomikronämie-Syndrom bekannt. Ionis Pharmaceuticals, 26. September 2023.
  7. Ionis präsentiert positive Ergebnisse der Phase-3-Balance-Studie mit Olezarsen zur Behandlung des familiären Chylomikronämie-Syndroms. Ionis Pharmaceuticals, 7. April 2024.
  8. EFPIA Umfrage zum W.A.I.T.-Indikator 2021 für Patienten. EFPIA, Zugriff am 09. Januar 2025.