Spinraza, das neue Medikament gegen spinale Muskelatrophie

Ist an den Behauptungen, es handele sich um eine bahnbrechende Behandlung, etwas dran?

Was ist Spinraza?

Spinrazanusinersen) ist das erste und einzige Medikament, das jemals zur Behandlung von Kindern und Erwachsenen mit spinaler Muskelatrophie (SMA) zugelassen wurde - einer seltenen und oft tödlichen genetischen Krankheit, die Muskelkraft und Bewegung beeinträchtigt. Es wirkt, indem es die Synthese mangelhafter Proteine verändert, die Produktion von "Überlebensmotorneuronen" in voller Länge erhöht und schließlich die Erhaltung der Motorneuronen fördert.

Das von Ärzten als "bahnbrechend" und "lebensverändernd" bezeichnete Medikament wurde erstmals am 23. Dezember 2016 in den USA zugelassen und ist seitdem auch in der Europäischen Union (Juni 2017) sowie in Brasilien, Japan, der Schweiz, Kanada und kürzlich in Australien zugelassen worden. Biogen, der Hersteller des Medikaments, hat Zulassungsanträge für das Medikament in weiteren Ländern eingereicht und beabsichtigt, weitere Anträge in anderen Ländern zu stellen.

Trotz vielversprechender Ergebnisse in klinischen Studien und der Tatsache, dass Spinraza als erstes Medikament auf dem Markt ist, wurden Anfang 2018 nur etwa 4000 Patienten mit Spinraza behandelt(Biogen Community Statement). Das Medikament ist möglicherweise noch nicht zugelassen oder für viele Patienten in ihren eigenen Ländern nicht leicht zugänglich und wird nur in einigen wenigen Ländern offiziell erstattet.

Eltern von Kindern mit SMA können das Medikament jedoch unter bestimmten Bedingungen und mit einer ärztlichen Verschreibung auf der Basis eines "benannten Patienten" einführen. Wenn Sie weitere Informationen über die Beschaffung eines in Ihrem Land nicht erhältlichen Arzneimittels benötigen und dabei Hilfe und Unterstützung suchen, besuchen Sie unsere Homepage, um herauszufinden, wie wir Ihnen helfen können. Unser Team liefert täglich noch nicht zugelassene Arzneimittel aus der ganzen Welt und bietet einen Service, der von Ärzten und Patienten sehr geschätzt wird. 

Wie wirksam ist Spinraza?

An einer Hauptstudie nahmen 121 Säuglinge mit SMA (mit einem Durchschnittsalter von 7 Monaten) teil. Nach einem Jahr Behandlung zeigten mehr als 50 % der mit Spinraza nusinersen) behandelten Säuglinge (37 von 73) Fortschritte bei der Entwicklung der Kopfkontrolle, des Rollens, Sitzens, Krabbelns, Stehens und Gehens, während bei keinem der Säuglinge, die ein Placebo erhielten, ähnliche Fortschritte zu beobachten waren. Darüber hinaus waren am Ende der Studie (13 Monate) etwa 60 % der Patienten, die Spinraza erhielten, noch am Leben und mussten nicht dauerhaft beatmet werden, verglichen mit etwa 30 % der nicht behandelten Patienten.

Auf der Website des Herstellers heißt es, dass"2 von 4 Personen mit SMA Typ 3 die Fähigkeit wiedererlangten, unabhängig zu gehen" - was bemerkenswert ist. (Dieses Ergebnis schließt "Open-Label"-Studien ein - nicht nur die klinische Studie an Säuglingen. Eine offene Studie ist eine Studie, bei der Forscher und Teilnehmer über das verwendete Medikament informiert sind, im Gegensatz zu den üblichen klinischen Doppelblindstudien, bei denen weder Patienten noch Ärzte über die Zuteilung von Medikamenten oder Placebos informiert sind.

In einer anderen Studie mit Säuglingen mit einem späteren Beginn der SMA (nach dem 6. Lebensmonat) wurde ebenfalls bei mehr als der Hälfte der Teilnehmer eine Verbesserung festgestellt; von denjenigen, die Spinraza nusinersen) erhielten, verzeichneten 57,3 % einen Anstieg von mindestens 3 Punkten auf der Hammersmith Functional Motor Scale Expanded (HFMSE), verglichen mit nur 20,5 % der Patienten in der Kontrollgruppe.

Wie wird Spinraza bei der Behandlung eingesetzt?

Spinraza nusinersen) ist ein verschreibungspflichtiges Arzneimittel, daher sollte der Behandlungsplan von einem Facharzt im Land des Patienten erstellt werden, der Erfahrung mit der Behandlung von SMA hat.

Derzeit wird das Medikament als Injektionslösung in 12-mg-Fläschchen angeboten. Die empfohlene Dosis beträgt 12 mg (eine Ampulle) und wird so bald wie möglich nach der Diagnose von SMA verabreicht. Auf die erste Dosis sollten drei weitere Dosen nach 2, 4 und 9 Wochen und dann eine Dosis im Abstand von 4 Monaten folgen. Dies ist natürlich eine Standardempfehlung - Ihr behandelnder Arzt kann anders entscheiden. Weitere Informationen finden Sie in der Packungsbeilage.

Das Medikament muss von einem Facharzt durch intrathekale Injektion (in den unteren Rücken, direkt in die Wirbelsäule) verabreicht werden.

Wie kann ich Spinraza nutzen?

Spinraza nusinersen) ist zwar bereits in vielen Ländern von den Zulassungsbehörden genehmigt worden, doch kann es wie bei jedem Arzneimittel einige Zeit dauern, bis das Medikament im Gesundheitssystem des jeweiligen Landes tatsächlich verfügbar ist. Spinraza nusinersen) ist in vielen Regionen noch nicht zugelassen, darunter Südamerika, Nicht-EU-Länder in Europa, Afrika, die meisten asiatischen Länder und der Nahe Osten. (Wenn Sie in Ihrem Land keinen direkten Zugang zu Spinraza haben, können wir Ihnen möglicherweise helfen - mehr über unseren Service erfahren Sie auf dieser Seite).

Obwohl das Medikament sehr teuer ist, gibt es in mindestens zwei Ländern Verfahren zur finanziellen Unterstützung:

• In den USA lebende Personen können auf dieser Website finanzielle Unterstützung beantragen.
• In Italien wird es vom nationalen Gesundheitssystem erstattet und in spezialisierten regionalen Zentren verabreicht. Für weitere Informationen klicken Sie bitte auf diesen Link.
• In Frankreich hat die Haute Autorité de Santé(HAS, die französische Gesundheitsbehörde) erklärt, dasses für Spinraza keine Vergleichsbehandlungen gibt, so dass der Wirtschaftsausschuss für Gesundheitsprodukte (CEPS) im Namen der Patienten einen Preis aushandeln kann, der einen Standardzugang zu dem Medikament und eine staatliche Erstattung ermöglicht. Dieses Verfahren kann jedoch bis zu einem Jahr dauern.

Wenn Sie Fragen zum Zugang zu Spinraza in Ihrem Land oder zu anderen Arzneimitteln haben, die in Ihrem Land nicht erhältlich sind, wenden Sie sich bitte an unser Support-Team.