Zugang zu edaravone in Ihrem Land - das neue von der FDA zugelassene Medikament gegen ALS

Wie lauten die Ergebnisse der klinischen Studien, die zur Zulassung von edaravone geführt haben, und wie können Patienten in ihrem Land Zugang zu dem Medikament erhalten?

Ein wichtiger Schritt in die richtige Richtung

Die Zulassung von Radicava, das unter seinem generischen Namen edaravoneDie Zulassung von Radicava durch die FDA ist das erste neue Medikament, das in den Vereinigten Staaten zur Behandlung der ALS zugelassen wurde, seit riluzole (Rilutek) im Jahr 1995. Während der ALS-Sensibilisierungsmonat in vollem Gange ist, gibt diese Nachricht Patienten, Ärzten und ALS-Befürwortern gleichermaßen Hoffnung und könnte ein neues Kapitel im Kampf gegen ALS einläuten.

Es gibt keine wirksamen Heilmittel für ALS, aber die FDA-Zulassung ist ein sehr wichtiger Schritt für die Menschen, die mit ALS leben, da sie eine neue Behandlungsmöglichkeit in einem Bereich bietet, in dem ein dringender medizinischer Bedarf an einer wirksamen Behandlung besteht. Die Zulassung wurde Mitsubishi Tanabe Pharma America, Inc. erteilt. 

Ungeachtet der FDA-Zulassung wird edaravone möglicherweise nicht für alle ALS-Patienten verfügbar oder zugänglich sein. Verzögerungen bei der Zulassung und beim Zugang können auf den Preis, die Priorität, die Kostenerstattung oder die Präferenzen der Ärzte (oder eine Kombination aus all diesen Faktoren) zurückzuführen sein. In den meisten Ländern ist es jedoch möglich, dass Patienten (oder ihre Betreuer) Arzneimittel auf der Basis eines "benannten Patienten" einführen können - eine Tatsache, die oft nicht bekannt ist. Wenn Sie oder jemand, den Sie kennen, weitere Informationen oder Unterstützung bei der Beschaffung eines in Ihrem Land noch nicht erhältlichen Arzneimittels benötigen, finden Sie auf unserer Homepage Informationen darüber, wie Sie dies tun können. Unser Team liefert täglich noch nicht zugelassene Arzneimittel aus der ganzen Welt, mit einem Service, der von Ärzten und Patienten sehr geschätzt wird.

Amyotrophe Lateralsklerose (ALS)

Amyotrophe Lateralsklerose (ALS) ist eine komplexe, fortschreitende neurodegenerative Erkrankung, die bestimmte Zellen im Gehirn und Rückenmark angreift, die für die Muskelbewegung notwendig sind. Sinnesorgane wie Hören, Sehen, Riechen, Schmecken und Tasten sind von ALS nicht betroffen. Jeder Fall ist anders, aber zu den ersten Anzeichen und Symptomen von ALS gehören:

• Muskelzuckungen und Krämpfe
• Schwäche in Händen, Beinen, Füßen oder Knöcheln
• Schwierigkeiten beim Sprechen oder Schlucken

Gegenwärtig werden zahlreiche Forschungsarbeiten zur Entdeckung der ALS durchgeführt, um unser Verständnis dieser mysteriösen und tödlichen Krankheit zu verändern.[1] Die variable Geschwindigkeit des Krankheitsverlaufs macht die Prognose schwer vorhersehbar und die Entwicklung von Therapien schwierig. Wie bei anderen neurodegenerativen Erkrankungen werden etwa 10 % der ALS als familiär bedingt eingestuft, während die restlichen 90 % der Fälle als sporadisch auftreten.[2]

Die Ursache der ALS ist unbekannt. Wissenschaftliche Studien deuten jedoch darauf hin, dass sowohl die Genetik als auch die Umwelt eine Rolle bei der Entwicklung der ALS spielen.

edaravone

edaravone wurde im Juni 2015 von der japanischen Behörde für Arzneimittel und Medizinprodukte (PMDA) für die Behandlung von ALS zugelassen. Kurze Zeit später wurde es auch in Südkorea zugelassen.

Seit der Zulassung in Japan hat everyone.org die sichere und wirksame Abgabe von edaravone in fast 20 Ländern sichergestellt.

Als die Abteilung Neurology Product's der FDA von der Verwendung von edaravone zur Behandlung von ALS-Patienten in Japan erfuhr, nahm sie eifrig und schnell Kontakt mit Mitsubishi Tanabe Pharma America, Inc. auf, um einen Antrag auf Vermarktung von edaravone in den USA zu stellen.

"Dies ist die erste neue von der FDA zugelassene Behandlung für ALS seit vielen Jahren, und wir freuen uns, dass Menschen mit ALS nun eine zusätzliche Option zur Verfügung steht", erklärte Dr. Eric Bastings, stellvertretender Direktor der FDA-Abteilung für Neurologieprodukte.

edaravone und klinische studien

edaravone wurde erstmals von der Mitsubishi Tanabe Pharma Corporation in Japan für Patienten entwickelt, die unter neurologischen Symptomen im Zusammenhang mit einem akuten ischämischen Schlaganfall leiden.

Das Unternehmen führte daraufhin mehrere klinische Studien in Japan durch, um seine Eigenschaften als Radikalfänger für die Behandlung von ALS zu untersuchen.

edaravone ist ein Antioxidans und ein Radikalfänger, der sauerstoffhaltige Moleküle abbaut, die sich bei ^{ALS-Patienten} ansammeln3. In einem klinischen Experiment führte die Verabreichung von edaravone zu einer deutlichen Verringerung der Plasmamarker für oxidative ^{Gewebeschäden4}. Es wird angenommen, dass dieser antioxidative Ansatz das Nervensystem neuroprotektiv unterstützt und so möglicherweise das Fortschreiten der Krankheit verlangsamt oder zusätzliche Schäden ganz verhindert.

Es ist jetzt in Japan unter dem Namen Radicut für beide ^{Indikationen5} und in den USA unter dem Namen Radicava für die Behandlung von ALS zugelassen. edaravone ist der aktive Wirkstoff sowohl in Radicava als auch in Radicut.

Die Zulassung von edaravone für die Behandlung der ALS stützte sich auf eine Studie (MCI186-19), in der die Wirkung von edaravone mit Placebo bei 137 ALS-Patienten (69 Patienten unter edaravone; 68 Patienten unter Placebo) verglichen wurde. Die Studie umfasste 6 Zyklen. Der Vergleich basierte auf den Veränderungen der ALSFRS-R-Werte vor und nach der Behandlung. Die ALSFRS-R-Skala besteht aus 12 Fragen, mit denen die motorischen und respiratorischen Funktionen von ALS-Patienten bewertet werden, wie z. B. Sprechen, Speichelfluss und Gehen. Jedes Element wird auf einer Skala von 0 bis 4 bewertet, wobei eine höhere Punktzahl eine größere funktionelle Fähigkeit ^bedeutet6. Obwohl das Fortschreiten der ALS sehr unterschiedlich sein kann, zeigen Untersuchungen, dass Menschen mit ALS durchschnittlich einen Punkt pro Monat auf der ALSFRS-R-Skala ^verlieren7.

Der Rückgang der ALSFRS-R-Werte gegenüber dem Ausgangswert war bei den edaravone Patienten signifikant geringer (Mittelwert ± Standardfehler (95 % KI) = - 5,01 ± 0,64) als bei den mit Placebo behandelten Patienten (Mittelwert ± Standardfehler (95 % KI) = - 7,50 ± 0,66), wobei der Unterschied zwischen edaravone und Placebo auf der ALSFRS-R-Skala 2,49 betrug (95 % KI = 0,99, 3,98^).8 Dies entspricht einem Unterschied von 33 % zwischen den beiden ^Gruppen7.

Wie bei allen Arzneimitteln war die Wirkung von edaravone, obwohl im Durchschnitt besser als Placebo, nicht bei allen Patienten gleich. Die Verteilung der Veränderung der ALSFRS-R-Werte vom Ausgangswert bis zur Woche 24 ist auf derSeite mit den Verschreibungsinformationen zu Radicava zu finden.

Die häufigsten unerwünschten Wirkungen, die von Teilnehmern an klinischen Studien, die edaravone erhielten, gemeldet wurden, waren Blutergüsse (Prellungen) und Gangstörungen. Das Medikament birgt auch schwerwiegende Risiken, die eine sofortige ärztliche Behandlung erfordern, wie Nesselsucht, Schwellungen oder Kurzatmigkeit sowie allergische Reaktionen auf Natriumbisulfit, einen Inhaltsstoff des Medikaments8^.

Die Standarddosis für erwachsene Patienten mit ALS ist:

• 60 mg edaravone , einmal täglich intravenös über 60 Minuten verabreicht

• Erster Zyklus: tägliche Einnahme über 14 Tage, gefolgt von einer 14-tägigen medikamentenfreien Phase

• Nachfolgende Behandlungszyklen: tägliche Verabreichung für 10 Tage in 14-tägigen Perioden, gefolgt von 14-tägigen medikamentenfreien ^Perioden6.

Radicut, das von Mitsubishi Tanabe Pharma Japan vertrieben wird, wird in Einzeldosisfläschchen geliefert und mit einem angemessenen Volumen physiologischer Kochsalzlösung verdünnt. Für eine Infusion werden zwei Fläschchen ^benötigt8. Alternativ dazu wird Radicava in zwei Einzeldosis-Polypropylenbeuteln geliefert, die nicht verdünnt werden ^müssen6.

Zugang zu edaravone

Mitsubishi Tanabe Pharma America, Inc. beabsichtigt, edaravone bis August 2017 für die Anwendung in den USA verfügbar zu machen.

US-Patienten können edaravone jedoch immer noch in Anspruch nehmen, da everyone.org, ein globaler Patienten-Käufer-Club, kann die sichere und zuverlässige Lieferung an ALS-Patienten innerhalb der Vereinigten Staaten bis zu diesem Zeitpunkt und zum bestmöglichen Preis gewährleisten. Weitere Informationen finden Sie auf unserer edaravone .

Wir können den zuverlässigen Zugang zu Radicut edaravone) über die Personal Importation Policy (PIP) der FDA sicherstellen, die den Versand nach Erhalt des Verschreibungsschreibens Ihres Arztes gewährleistet. Alternativ können wir die Lieferung über den FDA-Antrag für einen einzelnen Patienten (Single Patient IND) sicherstellen, der eine Genehmigung der FDA vor dem Versand erfordert.

Wenn Sie außerhalb der USA leben, kann everyone.org die sichere und zuverlässige Lieferung von Radicut edaravone) und anderen auf unserer Website aufgeführten Medikamenten durch verschiedene persönliche Importprogramme auf der ganzen Welt gewährleisten, wie z.B.:

Australien: Regelung für die persönliche Einfuhr, Sonderregelung für den Zugang

Belgien: Federal Agency for Medicines and Health Products

Bulgarien: Bulgarische Drogenbehörde

Kanada: Sonderprogramm für den Zugang

China: Chinesische Lebensmittel- und Arzneimittelbehörde

Frankreich: ANSM

Deutschland: Deutsches Medizinproduktegesetz

Iran: IFDA

Jordanien: Jordanische Lebensmittel- und Arzneimittelbehörde

Neuseeland: Medsafe

Saudi-Arabien: Importfreigabe der saudischen Lebensmittel- und Arzneimittelbehörde

Singapur: Vorschriften für Gesundheitsprodukte (Medizinprodukte)

Südafrika: Aufsichtsbehörde für Gesundheitsprodukte

Türkei: TITCK

UK: Import Humanmedizin

Für weitere Informationen wenden Sie sich bitte an Ihren Arzt, Ihre örtliche Apotheke oder everyone.org unter [email protected] oder unter + 31 208084414.

Die Zukunft der ALS

Durch die FDA-Zulassung haben US-Patienten nun Zugang zu einem zweiten für ALS zugelassenen Medikament. ALS bleibt jedoch eine schwierige, heterogene Krankheit, und everyone.org wird die Menschen im Kampf gegen ALS weiterhin unterstützen.

Menschen mit ALS sollten die Website von Mitsubishi Tanabe Pharma America (www.mt-pharma-america.com) besuchen, um weitere Informationen über edaravone zu erhalten. Das ALS Therapy Development Institute kann weitere Informationen über ALS liefern und wird am Mittwoch, den 10. Mai, ein öffentliches Webinar veranstalten, um edaravone mit der ALS-Gemeinschaft zu diskutieren. Eine Voranmeldung ist erforderlich unter http://www.als.net/als-webinars/.

"Während wir mit großer Spannung auf die Preisbekanntgabe von Mitsubishi Tanabe Pharmato warten, wird everyone.org weiterhin Familien und Patienten helfen, die von Zulassungs- und Preisbeschränkungen betroffen sind, Zugang zu wirksamen Behandlungen zu den bestmöglichen Preisen zu erhalten", sagt Sjaak Vink, Mitbegründer von everyone.org . Durch soziale Unternehmen wie everyone.org erhalten Patienten, die von Zulassungsproblemen betroffen sind, die neuesten Informationen und Zugang zu innovativen und wirksamen Medikamenten zu den bestmöglichen Preisen.

Referenzen

1. Renton et al. Nature Neuroscience, Dec 2014 doi:10.1038/nn.3584

2. Rowland et al. N Engl J Med, Mai 2001 doi: 10.1056/NEJM200105313442207

3. Ito et al. Exp Neurol, Oct 2008 doi: 10.1016/j.expneurol.2008.07.017

4. Nagese et al. Redox Report, Feb 2016 doi: 10.1179/1351000215Y.0000000026

5. http://www.mt-pharma.co.jp/e/release/nr/2015/pdf/e_MTPC150626_2.pdf

6. https://www.radicava.com/assets/dist/pdfs/radicava-prescibing-information.pdf

7.https://www.multivu.com/players/English/8047051-mt-pharma-america-radicava-fda-approval/docs/radicavaproductfs-1494020153658-192439555.pdf

8. https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm557102.htm