Zugang zu Medikamenten. Einfach gemacht.

Wir führen Sie durch den Prozess des sicheren und legalen Zugangs zu einem neuen ALS-Medikament, das in den Vereinigten Staaten nicht erhältlich ist.

Wie kann ich legal an ein nicht von der FDA zugelassenes Medikament gelangen?

Wir haben bereits Hunderte von Medikamenten an Patienten in den USA verschickt und wir sind hier, um Sie dabei zu unterstützen, sicher und legal auf Ihr Medikament zuzugreifen. Sie können legal auf ein Medikament für den persönlichen Gebrauch unter der Personal Importation Policy (PIP) der FDA zugreifen.

Siehe neue ALS-Medikamente unten

Was sind die neuesten Behandlungen im Zusammenhang mit der Amyotrophen Lateralsklerose, die ich in den Vereinigten Staaten erhalten kann?

Einige Medikamente, die ALS-Patienten bei uns kaufen, sind derzeit möglicherweise nicht für ALS, sondern für andere Indikationen zugelassen. Der behandelnde Arzt des Patienten darf Off-Label-Medikamente für seinen Patienten verschreiben.

Ketas (ibudilast)

Ketas (ibudilast) ist ein Medikament zur Behandlung von Asthma bronchiale und von zerebrovaskulären (Gehirn und Blutgefäße) Störungen.

Lesen Sie über Zulassungen und klinische Studien

Wo wurde Ketas (ibudilast) genehmigt?

Ketas (ibudilast) wurde für die Behandlung von Patienten mit Asthma bronchiale und zerebrovaskulären Störungen zugelassen von: Pharmaceuticals and Medical Devices Agency (PMDA), Japan, Mai 1989.

Ibudilast erhielt am 12. Dezember 2016 von der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA), Europäische Union, und am 10. Juni 2016 von der Food and Drug Administration (FDA), USA, den Orphan-Drug-Status für die Behandlung der amyotrophen Lateralsklerose (ALS). Hinweis: Dies bedeutet, dass das Arzneimittel nicht von der EMA oder der FDA zugelassen wurde, aber aufgrund der Schwere der Erkrankung, des Mangels an Alternativen für Diagnose, Prävention oder Behandlung oder der Seltenheit der Erkrankung von den Zulassungsbehörden mit besonderer Sorgfalt behandelt wird.

Klinische Studien

Zerebrovaskuläre Störungen

Die Zulassung von Ketas (ibudilast) für zerebrovaskuläre Störungen, insbesondere zur Verbesserung des Schwindels bei Patienten mit Folgen eines Hirninfarkts, durch die japanische Agentur für Arzneimittel und Medizinprodukte (PMDA) beruhte auf einer klinischen Doppelblindstudie.

In dieser Studie wurde dieses Produkt oder ein Placebo den Patienten nach einer anfänglichen Beobachtungszeit von 4 Wochen für 8 Wochen verabreicht. Während des Beobachtungszeitraums wurde Placebo verabreicht und Patienten mit schlechter Compliance oder die keine Symptome hatten, wurden aus der Studie entfernt.

Ergebnisse

Das wichtigste gemessene Ergebnis war die Verbesserung des Schwindels. Ketas (ibudilast) zeigte bessere Ergebnisse als Placebo bei dem gemessenen Ergebnis. Die Verbesserungsrate des Schwindels war:

- 50,0% (47/94) für Ibudilast

- 18,7% (20/107) für Placebo

Bronchialasthma

Die Zulassung von Ketas (ibudilast) für Asthma bronchiale durch die japanische Agentur für Arzneimittel und Medizinprodukte (PMDA) basierte auf klinischen Studien, darunter einer Doppelblindstudie.

Ergebnisse

Als Ergebnis der Wirksamkeit wurde die Besserungsrate gemessen: von mäßig bis deutlich und von leicht bis deutlich. Die klinische Doppelblindstudie hat gezeigt, dass Ketas (ibudilast) bei der Behandlung von Bronchialasthma wirksam ist. Die Besserungsrate (%) betrug:

Gesamt

- 41,4 % mäßig bis stark

- 73,4% leicht bis ausgeprägt

ALS

Die Auswirkungen von ibudilast auf ALS-Patienten wurden in experimentellen Modellen untersucht. Zum Zeitpunkt der Erteilung des Orphan-Status liefen bereits klinische Studien.

Referenzen:

Zusammenfassung der Produktmerkmale [PMDA]: Ketas (ibudilast) [PDF], Kyorin Pharmaceutical Co, Ltd, Mai 2013.

EMA Orphan Designation: ibudilast. www. EMA.europa.eu, 12/12/2016.

Orphan Designation: ibudilast. www. accessdata.fda.gov, 10/06/2016.

Orphan Designation, www.ema.europa.eu, zitiert am 15.06.2018.

Designating an Orphan Drug, www.fda.gov, zitiert am 15.06.2018.

Tudcabil (tauroursodeoxycholic acid)

Tudcabil (tauroursodeoxycholic acid) ist ein Medikament, das von der EMA für die Behandlung der amyotrophen Lateralsklerose (ALS) als Arzneimittel für seltene Leiden ausgewiesen wurde.

Lesen Sie über Indikationen und Zulassungen

Was ist Tudcabil (tauroursodeoxycholic acid)?

Tudcabil (tauroursodeoxycholic acid) ist ein Präparat, das ursprünglich zur Behandlung von Leberkrankheiten zugelassen war, obwohl Forschungsergebnisse darauf hindeuten, dass es auch zur Behandlung der amyotrophen Lateralsklerose (ALS) eingesetzt werden kann. Tauroursodeoxycholic acid ist ein Gallensäure-Taurin-Konjugat, das aus Ursodesoxycholsäure gewonnen wird. Gallensäure wird von der Leber hergestellt und in der Gallenblase gespeichert und hilft bei der Verdauung. Sie spielt eine Rolle als menschlicher Metabolit, als entzündungshemmendes Mittel, als neuroprotektives Mittel, als Apoptosehemmer, als kardioprotektives Mittel und als Mittel zur Erhaltung der Knochendichte.

Wo wurde Tudcabil (tauroursodeoxycholic acid) genehmigt?

Tudcabil (tauroursodeoxycholic acid) ist in Italien für die Behandlung von Lebererkrankungen zugelassen. Tudcabil (tauroursodeoxycholic acid) ist nicht für amyotrophe Lateralsklerose (ALS) zugelassen, erhielt aber von der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) den Orphan-Status für ALS (EU, Februar 2017).

Referenzen:

Öffentliche Zusammenfassung der Stellungnahme zur Ausweisung als Arzneimittel für seltene Leiden [EMA]: Tudcabil (tauroursodeoxycholic acid) [PDF], Bruschettini s.r.l., zitiert im März 2017.

Atto Completo [Italienisches Gesundheitsministerium]: Tudcabil (tauroursodeoxycholic acid), zitiert am November 2003.

Tonil (clenbuterol)

Tonil (clenbuterol) ist ein Medikament zur Behandlung von Menschen mit Bronchialasthma, chronischer Bronchitis, Emphysem, akuter Bronchitis oder Belastungsharninkontinenz. Neurologen verschreiben Tonil (clenbuterol) manchmal zur Off-Label-Behandlung von Menschen, die an ALS leiden.

Lesen Sie über Zulassungen und klinische Studien

Wo wurde Tonil (clenbuterol) zugelassen?

Tonil (clenbuterol) wurde von der japanischen Arzneimittelbehörde PMDA zur Behandlung von Patienten mit Bronchialasthma, chronischer Bronchitis, Emphysem, akuter Bronchitis oder Belastungsharninkontinenz zugelassen: der Agentur für Arzneimittel und Medizinprodukte (PMDA), Japan

Bitte beachten Sie, dass dieses Medikament auch in anderen Regionen als den von uns aufgeführten zugelassen sein kann. Wenn Sie eine Frage zur Zulassung in einem bestimmten Land haben, können Sie sich gerne an unser Support-Team wenden.

Klinische Studien

Störungen der Atmung

Die Wirksamkeit von Tonil (clenbuterol) wurde in einer klinischen Studie untersucht, an der 19 Patienten mit Bronchialasthma mit reversibler Atemwegsobstruktion teilnahmen. Die Patienten wurden entweder mit 40 mcg clenbuterol oder Placebo behandelt.

Ergebnisse

Der wichtigste Wirksamkeitsnachweis war die Lungenfunktion. Die Lungen der mit clenbuterol behandelten Patienten wiesen eine stärkere Bronchodilatation auf. Die Nebenwirkungen des Arzneimittels waren minimal.

Amyotrophe Lateralsklerose (ALS)

Die Auswirkungen von clenbuterol auf die Muskelfunktion wurden in verschiedenen klinischen Studien untersucht.

Hinweis: Tonil (clenbuterol) ist noch nicht für die Behandlung von ALS zugelassen. Neurologen verschreiben Tonil (clenbuterol) manchmal für die Off-Label-Behandlung von Menschen, die an ALS leiden.

In einer Studie (Studie A), an der 20 gesunde Teilnehmer teilnahmen, wurden die Auswirkungen von clenbuterol auf die Muskelkraft vor und nach einer Knieoperation untersucht. Die Teilnehmer erhielten entweder clenbuterol oder ein Placebo für 4 Wochen.

Eine weitere Studie (Studie B), an der 14 ALS-Patienten teilnahmen, die bereits mit riluzole behandelt wurden, untersuchte die Sicherheit und Wirksamkeit von clenbuterol. Die Patienten erhielten sechs Monate lang dreimal täglich 20 mcg von clenbuterol .

Ergebnisse

Die wichtigsten Ergebnisse der Studie A waren die Erholungsrate des operierten Beins (wie schnell sich das Bein erholt) und die Muskelkraft des nicht operierten Beins. Die Forscher schlugen vor, dass clenbuterol ein therapeutisches Potenzial für die Behandlung von Muskelschwund hat.

Das operierte Bein der Teilnehmer, die mit clenbuterol behandelt wurden, erholte sich schneller. Der Kniemuskel des nicht operierten Beins dieser Patienten zeigte nach 6 Wochen eine erhöhte Kraft. In Bezug auf die absolute Kraft waren die Unterschiede zwischen den beiden Gruppen jedoch nicht signifikant.

Für die Studie B waren die Hauptwirkungsergebnisse Myometer- und MRC-Scores für die oberen und unteren Gliedmaßen, das sind Skalen zur Messung der Muskelkraft von Körperteilen. Ein weiterer Endpunkt war die mittlere forcierte Vitalkapazität (FVC), ein Maß für die Lungenfunktion.

Clenbuterol verbesserte den Myometerwert erheblich, sowohl für die oberen Gliedmaßen (20 % nach 3 Monaten und 23 % nach 6 Monaten) als auch für die unteren Gliedmaßen (22 % nach 3 Monaten und 27 % nach 6 Monaten). Der MRC-Score zeigte einen Trend zur Verbesserung, der jedoch statistisch nicht signifikant war. Der FVC-Wert zeigte nach 3 Monaten einen Trend zur Verbesserung (5 %) und war nach 6 Monaten signifikant (10 %).

Trotz dieser Verbesserungen zeigte der ALS-Functional Rating Scale Score nach 3 oder 6 Monaten keine Veränderung.

Eine derzeit laufende klinische Studie untersucht die Sicherheit und Verträglichkeit von clenbuterol (Einnahme durch den Mund) bei ALS-Patienten. In der Studie werden auch die Auswirkungen der Behandlung mit clenbuterol auf die motorischen Funktionen untersucht.

Referenzen:

A Trial of Clenbuterol in Bronchialasthma, Anderson G, Thorax, 1977

Clenbuterol, a β-Adrenoceptor Agonist, Increases Relative Muscle Strength in Orthopaedic Patients, Maltin CA, Clin Sci (Lond), 1993

Eine Pilotstudie mit clenbuterol bei amyotropher Lateralsklerose, Sorarù G, Journal of Amyotrophic Lateral Sclerosis, Jul 2009

Review: β2-Adrenozeptor-Agonisten als neuartige, sichere und potenziell wirksame Therapien für Amyotrophe Lateralsklerose (ALS), Bartus RT, Neurobiology of Disease, Januar 2016

Clenbuterol auf die motorische Funktion bei Personen mit amyotropher Lateralsklerose, klinische Studie NCT04245709, zitiert am 21. Oktober 2020

Ammonaps (sodium phenylbutyrate)

Ammonaps (sodium phenylbutyrate) ist ein Medikament zur Behandlung von Patienten mit Störungen des Harnstoffzyklus. Neurologen verschreiben Ammonaps manchmal zur Off-Label-Behandlung von Menschen, die an ALS leiden.

Lesen Sie über Zulassungen und klinische Studien

Wo wurde Ammonaps (sodium phenylbutyrate) genehmigt?

Ammonaps (sodium phenylbutyrate) wurde zur Behandlung von Störungen des Harnstoffzyklus mit Mangelerscheinungen zugelassen von: Die Food and Drug Administration (FDA), USA, am 13. Mai 1995 unter dem Markennamen Buphenyl; die European Medicines Agency (EMA), Europa, am 8. Dezember 1999; die Therapeutic Goods Administration (TGA), Australien, am 19. Mai 2017 unter dem Markennamen Pheburane.

Bitte beachten Sie, dass dieses Medikament auch in anderen Regionen als den von uns aufgeführten zugelassen sein kann. Wenn Sie eine Frage zur Zulassung in einem bestimmten Land haben, können Sie sich gerne an unser Support-Team wenden.

Klinische Studien

Störungen des Harnstoffzyklus

Die Zulassungen der Food and Drugs Administration (FDA) und der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) für Ammonaps (sodium phenylbutyrate) basierten auf den Daten einer klinischen Studie, an der 82 Patienten mit Harnstoffzyklusstörungen teilnahmen, die mit sodium phenylbutyrate behandelt wurden. Die Patienten hatten zuvor keine anderen Behandlungen für ihre Krankheit erhalten.

Ergebnisse

Der wichtigste Wirksamkeitsnachweis war das Überleben der Patienten. In der Studie wurden auch die Anzahl der hyperammonämischen Episoden (Perioden mit sehr hohen Ammoniakwerten im Blut), die kognitive Entwicklung (Entwicklung der Fähigkeit zu denken, zu lernen und sich zu erinnern), das Wachstum sowie die Ammoniak- und Glutaminwerte im Blut gemessen.

Amyotrophe Lateralsklerose (ALS)

Die Auswirkungen von clenbuterol auf die Muskelfunktion wurden in verschiedenen klinischen Studien untersucht.

Hinweis: sodium phenylbutyrate ist noch nicht für die Behandlung von ALS zugelassen. Neurologen verschreiben Ammonaps manchmal zur Off-Label-Behandlung von ALS-Patienten.

In einer Phase-2-Studie (NCT00107770), an der 40 ALS-Patienten teilnahmen, wurde die Sicherheit von sodium phenylbutyrate untersucht. Die Patienten erhielten sodium phenylbutyrate für 20 Wochen.

Die Phase-2-Studie CENTAUR (NCT03127514) untersuchte die Wirksamkeit von sodium phenylbutyrate (PB) in Kombination mit Taurursodiol (TUDCA). In der Studie wurden 89 Teilnehmer nach dem Zufallsprinzip für 24 Wochen zweimal täglich 3 g PB und 1 g TUDCA erhalten, während 48 Teilnehmer ein Placebo erhielten.[3] Die meisten Teilnehmer (77 %) der Studie erhielten während und/oder vor Beginn der Studie eine zugelassene ALS-Therapie (riluzole, edaravone oder beides).

90 Patienten der CENTAUR-Studie nahmen an der offenen Verlängerungsstudie teil und erhielten PB/TUDCA für bis zu 30 Monate

Ergebnisse

Das wichtigste Ergebnis der Phase-2-Studie war die Verträglichkeit.[2] Die Studie zeigte, dass sodium phenylbutyrate gut vertragen wurde.

Der wichtigste Wirksamkeitsendpunkt der CENTAUR-Studie war der ALS Functional Rating Scale (ALSFRS-R) Score (der von 0 bis 48 reicht, wobei höhere Werte eine bessere Funktion anzeigen).[3] Die Ergebnisse zeigten, dass die PB/TUDCA-Behandlung im Vergleich zu Placebo sowohl funktionelle Vorteile als auch Überlebensvorteile bei ALS hat.

Patienten, die das Placebo erhielten, verschlechterten sich um ±1,66 Punkte pro Monat. Patienten, die PB/TUDCA erhielten, verschlechterten sich um 1,24 Punkte (eine Differenz von 0,42 Punkten oder eine Verlangsamung der Progressionsrate um 25 %). Nach 24 Wochen Behandlung betrug die absolute mittlere Differenz ALSFRS-R zwischen den Behandlungsgruppen 2,3 Punkte.[4] Analysen zeigten, dass der Behandlungseffekt unabhängig davon war, ob ein Patient während und/oder vor Beginn der Studie auch mit zugelassenen ALS-Therapien behandelt wurde

Clenbuterol verbesserte den Myometerwert erheblich, sowohl für die oberen Gliedmaßen (20 % nach 3 Monaten und 23 % nach 6 Monaten) als auch für die unteren Gliedmaßen (22 % nach 3 Monaten und 27 % nach 6 Monaten). Der MRC-Score zeigte einen Trend zur Verbesserung, der jedoch statistisch nicht signifikant war. Der FVC-Wert zeigte nach 3 Monaten einen Trend zur Verbesserung (5 %) und war nach 6 Monaten signifikant (10 %).

Die Ergebnisse der offenen Verlängerungsstudie zeigten, dass die Teilnehmer, die PB/TUDCA erhielten, signifikant länger lebten als die Teilnehmer unter Placebo (25 Monate vs. 18,5 Monate oder ein um 44 % geringeres Sterberisiko). Nach 2 Jahren waren ±51,6 % der Patienten, die PB/TUDCA erhielten, noch am Leben, verglichen mit 33,9 % der Patienten in der Placebogruppe.

Umfassende Informationen über die Sicherheit und Wirksamkeit von Ammonaps (sodium phenylbutyrate) für das zugelassene Anwendungsgebiet finden Sie in der nachstehenden Zusammenfassung der Merkmale des Arzneimittels und im Abschnitt "Ressourcen".

Referenzen:

Ammonaps (sodium phenylbutyrate), EMA-Produktübersicht, abgerufen am 16. Oktober 2020

Safety Study of Oral Sodium Phenylbutyrate in Subjects With ALS (Amyotrophic Lateral Sclerosis), Klinische Studie NCT00107770, zitiert am 20. Oktober 2020

AMX0035 bei Patienten mit Amyotropher Lateralsklerose (ALS) (CENTAUR), Klinische Studie CENTAUR (NCT03127514), zitiert am 20.10.2020

Studie mit Sodium Phenylbutyrate-Taurursodiol für Amyotrophe Lateralsklerose, Paganoni S., NEJM, 3. September 2020

Langfristiges Überleben der Teilnehmer an der CENTAUR-Studie mit Sodium Phenylbutyrate-Taurursodiol bei ALS, Paganoni S., Muscle & Nerve, Oct 16, 2020

Phase-2-Studie von sodium phenylbutyrate bei ALS, Cudkowicz M., Amyotroph Lateral Scler., Apr 2009

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