Weltweite Zulassung von Vimseltinib: Wann kommt die neue TGCT-Therapie zu Ihnen?

Der tenosynoviale Riesenzelltumor (TGCT) ist ein seltener Tumor, der sich typischerweise in Sehnen oder um Gelenke herum bildet. Obwohl er in der Regel gutartig ist, kann er aggressiv sein und Bewegung und Lebensqualität erheblich beeinträchtigen.

Derzeit ist Turalio (Pexidartinib) die einzige zielgerichtete Therapie, die in den USA für TGCT zugelassen ist. Leider wurde es von der EMA in Europa nicht zugelassen ¹. Vimseltinib zeichnet sich jedoch als vielversprechende neue Behandlung für TGCT ab und hat gute Aussichten auf eine Zulassung sowohl durch die FDA als auch durch die EMA.

Hier erfahren Sie, was Sie über die Zulassungsfristen für Patienten in Europa, dem Vereinigten Königreich und den USA wissen müssen.

Was ist Vimseltinib?

Vimseltinib ist ein Arzneimittel, das für die Behandlung von Tenosynovialem Riesenzelltumor (TGCT) und anderen Erkrankungen untersucht wird. Es handelt sich um einen selektiven niedermolekularen Inhibitor, der auf den Rezeptor für den koloniestimulierenden Faktor 1 (CSF1R) abzielt. CSF1R ist am Wachstum und Überleben von Zellen beteiligt, die mit TGCT assoziiert sind. Durch die Hemmung von CSF1R zielt Vimseltinib darauf ab, das Tumorwachstum und die Entzündung zu verringern.

Es wird derzeit in klinischen Studien auf seine Wirksamkeit und Sicherheit geprüft. Im Erfolgsfall könnte Vimseltinib eine neue Behandlungsoption für TGCT werden. Insbesondere für Patienten, die auf bestehende Therapien nicht ansprechen oder für diese nicht in Frage kommen.

Vimseltinib vs. Pexidartinib: Was ist der Unterschied?

Sowohl Vimseltinib als auch Pexidartinib sind CSF1R-Inhibitoren zur Behandlung von TGCT. Es gibt jedoch einige wesentliche Unterschiede:

• Selektivität: Vimseltinib verfügt über ein einzigartiges Switch-Control-Design, wodurch es selektiver gegen CSF1R vorgehen kann. Im Gegensatz dazu hemmt Pexidartinib neben CSF1R ² auch eng verwandte Kinasen wie KIT, PDGFRA, PDGFRB und FLT3.

   

• Sicherheit: Für einen Vergleich der Sicherheitsprofile von Vimseltinib und Pexidartinib sind weitere klinische Studiendaten erforderlich. Vorläufige Studienergebnisse deuten jedoch darauf hin, dass Vimseltinib ein überschaubareres Nebenwirkungsprofil aufweisen könnte. Insbesondere scheint Vimseltinib nicht mit einer potenziellen Lebertoxizität in Verbindung gebracht zu werden, die bei Pexidartinib ein Problem darstellt und dazu beigetragen hat, dass das Medikament nicht von der EMA zugelassen wurde ².

   

Wie erfolgreich ist Vimseltinib in klinischen Studien?

Im August 2024 gewährte die FDA dem Zulassungsantrag von Vimseltinib eine vorrangige Prüfung auf der Grundlage der Phase-III-Studie MOTION ⁴. Zu den wichtigsten Ergebnissen der Studie gehörten:

• In der 25. Behandlungswoche lag die Gesamtansprechrate von Vimseltinib bei 40 % (im Vergleich zu 0 % bei Placebo);
• Vimseltinib zeigte eine Verbesserung des Tumorvolumens (67% ORR) und des aktiven Bewegungsumfangs (18,4% Verbesserung). Auch bei weiteren Messgrößen wie Schmerzen und Lebensqualität wurden Verbesserungen festgestellt;
• Es gab keine Hinweise auf eine schwere Lebertoxizität im Zusammenhang mit Vimseltinib ³.

Wann wird die FDA voraussichtlich die Zulassung von Vimseltinib erteilen?

Nach Angaben der FDA ist der voraussichtliche Termin für die Entscheidung über die vorrangige Prüfung von Vimseltinib der 17. Februar 2025 ⁴. Das bedeutet natürlich nicht, dass die FDA die Zulassung erteilen wird. Zum jetzigen Zeitpunkt gibt es jedoch keinen Grund, etwas anderes zu erwarten.

Wann wird Vimseltinib von der EMA zugelassen?

Im Juli 2024 nahm die EMA den Antrag auf Marktzulassung von Vimseltinib an ⁵. Die Entscheidungen der EMA dauern in der Regel bis zu sieben Monate. Dies deutet auf eine mögliche Zulassung bis Februar 2025 hin - und damit auf eine enge Übereinstimmung mit dem voraussichtlichen Zeitplan der FDA-Zulassung.

Sobald das Medikament in Europa zugelassen ist, wird es natürlich nicht sofort in allen EU-Ländern verfügbar sein. Dieser Prozess kann einige zusätzliche Monate bis zu einigen Jahren dauern.

Wann wird Vimseltinib in Großbritannien verfügbar sein?

Bis September 2024 hat die MHRA noch keinen offiziellen Zulassungsantrag für Vimseltinib erhalten. Dies muss jedoch keine längere Wartezeit für britische Patienten bedeuten. Nach dem Brexit hat die MHRA die Möglichkeit, Arzneimittel zuzulassen, sobald sie von einer anderen vertrauenswürdigen Behörde (z. B. der FDA oder EMA) geprüft wurden. Wenn die MHRA diesen Weg wählt, könnte sie Vimseltinib theoretisch Anfang 2025 zulassen. Danach müsste das NICE eine positive Bewertung des Medikaments abgeben, damit es im NHS verfügbar wird. Im günstigsten Fall, d. h. wenn eine positive NICE-Bewertung gleichzeitig mit der MHRA-Zulassung vorliegt, könnte Vimseltinib theoretisch in der zweiten Hälfte des Jahres 2025 im Vereinigten Königreich verfügbar sein.

Wie Sie Vimseltinib erhalten, bevor es in Ihrem Land verfügbar ist

Sind Sie ein Patient mit TGCT? Wenn Ihr Arzt der Meinung ist, dass Sie von einer Behandlung mit Vimseltinib profitieren könnten, müssen Sie möglicherweise nicht auf die lokale Zulassung warten. Stattdessen könnten Ihr Arzt und Sie die Teilnahme an einer klinischen Studie in Erwägung ziehen. Oder Sie können das Arzneimittel über Named Patient Import kaufen und beziehen. Letzteres ist möglich, sobald Vimseltinib irgendwo auf der Welt eine Zulassung erhält.

Teilnahme an einer klinischen Studie

Um Zugang zu dem neuen TGCT-Medikament zu erhalten, ist die Teilnahme an einer klinischen Studie eine Möglichkeit. Dies kann jedoch eine Herausforderung sein, da Sie und Ihr Arzt eine Studie finden müssen, die derzeit Teilnehmer in Ihrem Land aufnimmt. Außerdem müssen Sie die Zulassungsvoraussetzungen erfüllen und wissen, dass Sie möglicherweise in die Kontrollgruppe der Studie aufgenommen werden.

Hier sind einige gute Anlaufstellen für die Suche nach laufenden klinischen Studien zu Vimseltinib:

• ClinicalTrials.gov: Dies ist eine Datenbank mit allen klinischen Studien in den USA. Einige der Studien sind auch für internationale Teilnehmer zugänglich, so dass es sich lohnt, diese Liste im Auge zu behalten.

• EUClinicaltrials.eu: Dies ist eine Datenbank mit allen klinischen Prüfungen in der Europäischen Union. Derzeit enthält sie nur begrenzte Informationen über Studien, die vor dem 31. Januar 2022 begonnen wurden. Für diese Studien können Sie auf das EU-Register für klinische Studien zurückgreifen.

• myTomorrows und FindMeCure: Diese Organisationen unterstützen Patienten bei der Suche nach Behandlungsmöglichkeiten in klinischen Studien.

   

Vimseltinib für den persönlichen Gebrauch kaufen

In den meisten Ländern dürfen Patienten Arzneimittel für den persönlichen Gebrauch kaufen und einführen, auch wenn sie in ihrem Land nicht zugelassen oder erhältlich sind. Die Verordnung, die dies ermöglicht, ist als Named Patient Import bekannt. Die spezifischen administrativen Anforderungen können von Land zu Land unterschiedlich sein. In allen Fällen müssen diese Kriterien jedoch erfüllt sein:

• Das betreffende Arzneimittel ist in einem anderen Land zugelassen und im Land des Patienten (noch) nicht zugelassen oder verfügbar;
• Auf dem lokalen Markt gibt es keine Alternative;
• Das Arzneimittel ist für den persönlichen Gebrauch bestimmt;
• Der Patient hat ein Rezept von seinem behandelnden Arzt;
• Der Arzt übernimmt die Verantwortung für die Behandlung. Dies kann von Land zu Land unterschiedliche Unterlagen erfordern.

Möchten Sie die Verordnung über die Einfuhr von Vimseltinib für einzelne benannte Patienten nutzen, bevor es von der FDA, der MHRA oder der EU zugelassen wird? Sie müssen zunächst Ihren behandelnden Arzt konsultieren und sich ein entsprechendes Rezept ausstellen lassen.

Haben Sie bereits ein Rezept? Unser Team kann Sie beim Kauf von Vimseltinib unterstützen, sobald es irgendwo auf der Welt die erste Zulassung erhält. Nehmen Sie Kontakt mit uns auf, um weitere Informationen zu erhalten.

Kontakt aufnehmen

Referenzen:

1. Turalio | Europäische Arzneimittelagentur (EMA). Europäische Arzneimittel-Agentur, 18. Dezember 2020.
2. Die MOTION-Studie: Eine randomisierte Phase-III-Studie mit Vimseltinib zur Behandlung von tenosynovialen Riesenzelltumoren. Zukunft Onkologie, 18. August 2023. 
3. Wirksamkeit, Sicherheit und von Patienten berichtete Ergebnisse von Vimseltinib bei Patienten mit tenosynovialem Riesenzelltumor: Ergebnisse der Phase-3-Studie MOTION. Zeitschrift für klinische Onkologie, 29. März 2024.
4. FDA nimmt Vimseltinib NDA von Deciphera zur vorrangigen Prüfung an. Pharmazeutische Technologie, 16. August 2024.
5. EU-Zulassung für Vimseltinib bei tenosynovialem Riesenzelltumor angestrebt. OncLive, 19. Juli 2024.