Neue ALS-Behandlungen 2022

Was ist ALS?

Amyotrophe Lateralsklerose (ALS) oder Lou-Gherig-Krankheit ist eine schnell fortschreitende neurologische Erkrankung, die die Neuronen angreift, die an willkürlichen Bewegungen beteiligt sind, die sogenannten Motoneuronen. Es wird geschätzt, dass ALS jedes Jahr 2 von 100.000 Menschen in Europa und den USA betrifft. Die weltweite jährliche Inzidenz von ALS wird auf etwa 1,9 pro 100.000 geschätzt.

ALS ist gekennzeichnet durch steife Muskeln, Muskelzuckungen und eine sich allmählich verschlimmernde Schwäche aufgrund von Muskelschwund. Dies führt zu Schwierigkeiten beim Sprechen, Schlucken und schließlich beim Atmen. Normalerweise beginnt der Ausbruch der Krankheit um das 60. Lebensjahr, in vererbten Fällen um das 50.

Die Ursache der ALS ist nicht bekannt, und die Wissenschaftler wissen noch nicht, warum ALS einige Menschen trifft und andere nicht. Allerdings deuten Hinweise aus wissenschaftlichen Studien darauf hin, dass sowohl die Genetik als auch die Umwelt eine Rolle bei der Entwicklung von ALS spielen.

Derzeit gibt es keine Heilung für ALS. Die verfügbaren ALS-Behandlungsmöglichkeiten lindern meist die Symptome, verlängern die Lebenserwartung und verbessern die Lebensqualität.

Was sind die neuesten zugelassenen ALS-Medikamente?

Mehrere Medikamente sind für die Behandlung von ALS auf der ganzen Welt zugelassen. Wenn Sie versuchen, Zugang zu einem Medikament zu erhalten, das außerhalb Ihres Wohnsitzlandes zugelassen ist, können wir Ihnen vielleicht helfen, Zugang zu erhalten. Einige Medikamente, auf die ALS-Patienten über uns zugreifen, sind derzeit möglicherweise nicht für ALS, sondern für andere Indikationen zugelassen. Der behandelnde Arzt des Patienten darf jedoch "Off-Label"-Medikamente für seinen Patienten verschreiben. Sie können unten mehr über Medikamente und deren Preis lesen:

Ketas (ibudilast)

Tudcabil (tauroursodeoxycholic acid)

Radicut (edaravone)

Radicava ORS (edaravone)

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Was sind die neuesten ALS-Durchbrüche und ALS-Nachrichten?

Es gibt mehrere ALS-Medikamente, die noch in keinem Land zugelassen sind und derzeit in der klinischen Prüfung sind. Hier sind einige von ihnen:

Masitinib1
Masitinib ist ein oral verabreichter Tyrosinkinase-Inhibitor, der auf Mastzellen und Mikroglia, Immunzellen des zentralen Nervensystems, abzielt. Er kann sowohl das zentrale als auch das periphere Nervensystem schützen, indem er die Funktion von Immunzellen blockiert, die am Fortschreiten der ALS beteiligt sind. Im Juli 2019 zeigte eine klinische Phase-2/3-Studie (NCT02588677), dass das Fortschreiten der ALS verlangsamt wird, wenn Masitinib in Kombination mit Riluzole verabreicht wird. Die klinische Studie der Phase 3 (NCT03127267) hat am 1. Oktober 2020 begonnen und wird voraussichtlich im Dezember 2022 abgeschlossen sein.

Arimoclomol2
Arimoclomol ist ein oral oder naso/gastrisch verabreichtes kleines Molekül, das die Blut-Hirn-Schranke überwinden kann. Es kann die Produktion von Hitzeschockproteinen (HSPs) verstärken, was die Fehlfaltung und Aggregation von Proteinen reduzieren und die lysosomale Funktion verbessern kann.

Im Januar 2019 wurden in einer klinischen Phase-2/3-Studie (NCT00706147) in Kombination mit Riluzole positive Ergebnisse erzielt. Die klinische Studie der Phase 3 (NCT03491462) läuft noch, und ihre Ergebnisse werden in der ersten Hälfte des Jahres 2021 erwartet.

Tofersen3
Tofersen ist ein Medikament, das intrathekal (durch eine Injektion in den Rückenmarkskanal) verabreicht wird. Es
hemmt das Gen der Superoxid-Dismutase 1 (SOD1), der zweithäufigsten genetischen Form der ALS. Tofersen ist ein Antisense-Oligonukleotid (ASO), das die Produktion des SOD1-Proteins reduzieren soll.

Im Juli 2020 hatte die klinische Studie der Phase 1/2 (NCT02623699) positive Ergebnisse. Die Ergebnisse der klinischen Phase-3-Studie VALOR (NCT02623699) werden bis Juni 2021 erwartet.

NurOwn4
NurOwn ist eine stammzellbasierte Therapie, die mesenchymale Stammzellen (MSC), die in der Lage sind, sich in andere Zelltypen zu differenzieren, zur Förderung und Unterstützung der Reparatur von Nervenzellen einsetzt. MSCs werden aus dem Knochenmark entnommen, danach werden sie expandiert und reifen zu Zellen, die hohe Mengen an neurotrophen Faktoren produzieren, die das Wachstum und Überleben von Nervengewebe fördern. Die reifen Zellen werden dann dem Patienten durch eine Injektion in den Wirbelsäulenkanal zurück infundiert.

Im Juli 2018 zeigte die klinische Studie der Phase 2 (NCT02017912), vielversprechende Ergebnisse. Im November 2018 zeigten die Top-Line-Daten aus der klinischen Phase-3-Studie (NCT03280056), dass das Fortschreiten der Krankheit bei ALS-Patienten nicht signifikant verlangsamt werden konnte. Die Daten werden derzeit geprüft.

Warum sollte man ein neues ALS-Medikament über everyone.org beziehen?

Unser Support-Team spricht jeden Tag mit vielen Patienten, aber hin und wieder haben wir das Glück, Geschichten weitergeben zu können, die von Patienten selbst geschrieben wurden. Hier sind die Geschichten von Marc und Marcus, die beide mit ALS leben.

everyone.org ist in Den Haag beim niederländischen Gesundheitsministerium (Registrierungsnummer 16258 G) als pharmazeutischer Großhändler registriert. Wir haben Hunderten von ALS-Patienten in den USA geholfen, Zugang zu ALS-Medikamenten zu erhalten. Mit einem Rezept Ihres behandelnden Arztes können Sie sich darauf verlassen, dass unser Expertenteam Sie sicher und legal zu neuen ALS-Medikamenten führt. Wenn Sie oder jemand, den Sie kennen, Zugang zu einem ALS-Medikament suchen, das in Ihrem Land noch nicht zugelassen ist, können wir Sie unterstützen. Kontaktieren Sie uns für weitere Informationen.

ALS-Patientengeschichten

Marcs Geschichte

Marcus' Geschichte

Referenzen

1. Ketas (Ibudilast) - Thesocialmedwork.com
2. Tudca (tauroursodeoxycholic acid) - Thesocialmedwork.com
3. Radicut (edaravone) - Thesocialmedwork.com
4. Radicava ORS (edaravone) - Thesocialmedwork.com
5. Tiglutik (riluzole) - TheSocialmedwork.com
6. Mastinib Ab Science/ Clinicaltrials.gov/ALSNews Today
7. Arimoclomol Orphazyme/ Neurology Live /Clinicaltrials.gov
8. Tofersen Biogen/ALS.org
9. NurOwn ALS-Nachrichten heute/ KlinischePrüfungen.gov/ ALS-Nachrichten heute




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