Eine neue Gentherapie für SMA ist in Sicht

Ein neues intravenös zu verabreichendes Medikament, Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xxxx), wird von der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) vorrangig für die Behandlung der spinalen Muskelatrophie (SMA) Typ 1 bei Säuglingen bis zum Alter von 9 Monaten geprüft.

SMA ist eine seltene genetische Erkrankung, die mit fortschreitendem Verlauf die Muskelfunktion vermindert. Typ 1 dieser Krankheit ist die häufigste und schwerste Form. Säuglinge mit SMA Typ 1 zeigen in der Regel kurz nach der Geburt Symptome, und wenn sie unbehandelt bleiben, sind sie möglicherweise nicht in der Lage, ihren Kopf zu heben, sich ohne Hilfe aufzusetzen oder normal zu atmen, zu husten oder zu schlucken. Das einzige derzeit zugelassene Medikament für SMA ist eine lebenslange und invasive Behandlung, die aus regelmäßigen Injektionen in die Rückenmarksflüssigkeit besteht.

Bei dem neuen Medikament handelt es sich hingegen um eine Genersatztherapie, die laut David Lennon, Präsident des Unternehmens, das Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xxxx) (AveXis) entwickelt hat, als "einmalige, potenziell heilende Therapie" gedacht ist. Dr. Lennon erklärte auch, dass das neue Medikament "die genetische Ursache von SMA anspricht, ohne dass eine wiederholte Verabreichung erforderlich ist" und daher "einen potenziell bedeutenden therapeutischen Fortschritt für diese Patienten und ihre Familien darstellt". Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xxxx) könnte die zweite Therapie für SMA werden, sollte sie zugelassen werden; Spinraza, die erste, wurde von der FDA im Dezember 2016 für pädiatrische und erwachsene Patienten zugelassen.

Für weitere Details lesen Sie bitte den vollständigen Artikel auf SMA News Today.