Eine neue Gentherapie für SMA ist am Horizont zu sehen

Ein neues intravenös zu verabreichendes Medikament, Zolgensma onasemnogene abeparvovec), wird von der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) vorrangig für die Behandlung der spinalen Muskelatrophie (SMA) Typ 1 bei Säuglingen bis zu 9 Monaten geprüft.

SMA ist eine seltene genetisch bedingte Krankheit, bei der die Muskelfunktion mit fortschreitender Erkrankung abnimmt. Typ 1 dieser Krankheit ist die häufigste und schwerste Form. Säuglinge mit SMA Typ 1 zeigen in der Regel kurz nach der Geburt Symptome, und wenn sie nicht behandelt werden, können sie möglicherweise ihren Kopf nicht heben, sich nicht ohne Hilfe aufsetzen und nicht normal atmen, husten oder schlucken. Das einzige derzeit zugelassene Medikament gegen SMA ist eine lebenslange und invasive Behandlung, die aus regelmäßigen Injektionen in die Rückenmarksflüssigkeit besteht.

Bei dem neuen Medikament handelt es sich hingegen um eine Genersatztherapie, die laut David Lennon, Präsident des Unternehmens, das Zolgensma onasemnogene abeparvovec) (AveXis) entwickelt hat, als "einmalige, potenziell heilende Therapie" gedacht ist. Dr. Lennon erklärte auch, dass das neue Medikament "die genetische Ursache der SMA anspricht, ohne dass eine wiederholte Verabreichung erforderlich ist" und daher "einen potenziell bedeutenden therapeutischen Fortschritt für diese Patienten und ihre Familien darstellt". Zolgensma onasemnogene abeparvovec) könnte die zweite Therapie für SMA werden, sollte es zugelassen werden; Spinraza, das erste Medikament, wurde von der FDA im Dezember 2016 für pädiatrische und erwachsene Patienten zugelassen.

Weitere Einzelheiten entnehmen Sie bitte dem vollständigen Artikel auf SMA News Today.