Kinder mit Mukoviszidose haben eine Chance, leichter zu atmen

Zuletzt aktualisiert am: 01 November 2019

Sie können legal Zugang zu neuen Arzneimitteln erhalten, auch wenn diese in Ihrem Land nicht zugelassen sind.

Erfahren Sie, wie

Die neue Behandlung von Mukoviszidose (CF) namens Symkevi (Tezacaftor/Ivacaftor), bekannt als Symdeko in den USA hat sich gezeigt, dass es dicken, klebrigen Schleim bei Kindern zwischen 6 und 11 Jahren sicher und effektiv löst.

Der Hersteller hatte das Medikament zuvor für CF-Patienten über 12 Jahren zugelassen und reichte Ende 2018 einen Antrag auf erweiterte Zulassung bei der US-amerikanischen Food and Drug Administration ein. Im Laufe dieses Jahres plant er, dasselbe bei der Europäischen Arzneimittel-Agentur zu tun.

Die neue Zulassungserweiterung würde Kinder einschließen, die zwei Kopien der häufigsten Mutation, F508del, im CFTR-Gen oder eine Kopie der F508del und eine Restfunktionsmutation aufweisen. Weitere Einzelheiten finden Sie im vollständigen Artikel .