Onpattro (patisiran): das erste in der Europäischen Union zugelassene RNAi-Therapeutikum

2018 genehmigte die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) das von Alnylam Pharmaceuticals entwickelte intravenöse Medikament Onpattro (patisiran) zur Behandlung der Polyneuropathie (Schädigung der peripheren Nerven) der hereditären Amyloidose bei Erwachsenen. Ebenso erteilte die Europäische Arzneimittelagentur Onpattro (Patisiran) eine Zulassung für Erwachsene mit Polyneuropathie im Stadium 1 und 2. Bisher gab es in der Europäischen Union nur begrenzte Möglichkeiten, das Fortschreiten der Krankheit zu beeinflussen.

Patienten mit dieser Art von Amyloidose haben eine Mutation, die dazu führt, dass sich abnorme Proteine, Amyloide, im Körper ansammeln. Dies führt zu Schwäche, Taubheit und Schmerzen in den Gliedmaßen. Onpattro (Patisiran) basiert auf der mit dem Nobelpreis ausgezeichneten Wissenschaft der RNA-Interferenz und ist so konzipiert, dass es in die spezifische Boten-RNA eingreift, die mutiertes Transthyretin (TTR), Amyloide, in der Leber produziert. Dies reduziert die Bildung von Amyloiden und lindert die Symptome der Polyneuropathie, die mit hATTR-Amyloidose einhergeht. Diese Verringerung kann das Fortschreiten der Krankheit verlangsamen oder aufhalten. Weitere Informationen zur Zulassung dieses Arzneimittels finden Sie hier.