Weltweite Zulassung von Seladelpar: Wie lange müssen Sie noch warten?

Die primäre biliäre Cholangitis (PBC) ist eine seltene Autoimmunerkrankung, von der 1 von 3.000 bis 4.000 Menschen, hauptsächlich Frauen, betroffen sind ^1.

Bis 2024 gab es nur zwei von der FDA zugelassene Behandlungen: Ursodeoxycholsäure und obeticholic acid, die bei etwa 40 % der Patienten nur begrenzt wirksam sind ². Die FDA-Zulassung von Seladelpar im August 2024 stellt jedoch eine bedeutende Veränderung der PBC-Behandlungsmöglichkeiten dar.

Während dies für PBC-Patienten vielversprechend ist, müssen diejenigen außerhalb der USA auf die lokalen Zulassungen warten. Wenn Sie in Europa, Großbritannien oder anderswo leben, erfahren Sie hier, was Sie hinsichtlich der Zulassungsfristen erwarten können.

Was ist das Anwendungsgebiet von Seladelpar?

Seladelpar (verkauft unter dem Markennamen Livdelzi) ist für die Behandlung erwachsener Patienten mit PBC angezeigt. Das Arzneimittel kann in Kombination mit Ursodeoxycholsäure (UDCA) eingesetzt werden, wenn die Patienten nicht ausreichend auf UDCA allein ansprechen. Wenn der Patient UDCA nicht verträgt, kann Seladelpar auch als Monotherapie eingesetzt werden ³. 

Wie hoch ist die Erfolgsquote von Seladelpar in klinischen Studien? 

 Die Entscheidung der FDA, Seldelpar eine beschleunigte Zulassung zu erteilen, basierte auf den Ergebnissen der RESPONSE-Studie der Phase 3. Zu den wichtigsten berichteten Ergebnissen gehören:

• 25 % der Teilnehmer erreichten eine Normalisierung der alkalischen Phosphatase (ALP), eines wichtigen Indikators für die Gesundheit der Leber. Im Vergleich dazu erzielte kein Patient in der Placebogruppe dieses Ergebnis;
• 62 % der Teilnehmer, die Livdelzi einnahmen, meldeten 12 Monate nach Behandlungsbeginn ein zusammengesetztes biochemisches Ansprechen, verglichen mit 20 % in der Placebogruppe;
• Die häufigsten unerwünschten Wirkungen waren Kopfschmerzen, Bauchschmerzen, Übelkeit, Schwellungen im Bauchraum und Schwindelgefühl ⁴.

Der Zulassungsstatus von Seladelpar in der ganzen Welt

Im August 2024 erhielt Livdelzi (Seladelpar) in den USA seine erste weltweite Zulassung durch die FDA. Doch mit welchen Zulassungsfristen müssen die Patienten anderswo rechnen?

Wann wird Seladelpar von der EMA zugelassen?

Der Antrag auf Marktzulassung von Seladelpar in der EU wird seit Februar 2024 geprüft. Normalerweise dauert das Zulassungsverfahren bei der EMA bis zu 210 Tage. Im günstigsten Fall könnte die EMA-Zulassung von Seladelpar also bis Ende 2024 erfolgen. Ob dies tatsächlich der Fall ist, wird sich erst mit der Zeit zeigen. 

Wann wird seladelpar in Europa erhältlich sein?

Wenn wir vom günstigsten Fall ausgehen, dass Seladelpar vor Ende 2024 in Europa zugelassen wird, heißt das noch lange nicht, dass es gleichzeitig in ganz Europa erhältlich sein wird.

Jeder EU-Mitgliedstaat hat sein eigenes lokales Verfahren und seinen eigenen Zeitplan für die Einführung neu zugelassener Arzneimittel. Der EU-Durchschnitt liegt bei 511 Tagen, wobei Deutschland am schnellsten (133 Tage) und Rumänien am langsamsten (899 Tage) ist ⁵.

Mit anderen Worten: Selbst im hoffnungsvollsten Szenario könnten einige Länder in Europa Seladelpar frühestens Mitte 2025 zur Verfügung stellen. Patienten in anderen Ländern müssen mit einer zusätzlichen Wartezeit von über 2 Jahren rechnen.

Kommt die MHRA-Zulassung für Seladelpar?

Ab August 2024 gibt es keinen aktiven Antrag auf Zulassung von Seladelpar durch die MHRA. Das muss jedoch nicht unbedingt eine lange Wartezeit für britische Patienten bedeuten. Aufgrund des nach dem Brexit geltenden International Reliance Procedure können Arzneimittelzulassungen einer anderen vertrauenswürdigen Aufsichtsbehörde (z. B. FDA, EMA) direkt von der MHRA übernommen werden. Ob dies bei Seladelpar der Fall sein wird, muss natürlich die MHRA entscheiden.

Wann wird seladelpar in Großbritannien erhältlich sein?

Gehen wir vom günstigsten Fall aus, in dem die MHRA eine EMA- oder FDA-Zulassung für Livdelzi annimmt. Das würde bedeuten, dass Seladelpar theoretisch im Jahr 2024 im Vereinigten Königreich erhältlich sein könnte.

Damit es in den NHS aufgenommen werden kann, ist jedoch eine positive Bewertung des NICE erforderlich. Im August 2024 hat das NICE noch keine Prüfung des Arzneimittels eingeleitet, so dass es schwierig ist, ein Entscheidungsdatum vorherzusagen. Wenn das NICE grünes Licht gibt, dürfte Seladelpar innerhalb von drei Monaten im NHS erhältlich sein. 

Wie Sie Seladelpar bekommen, bevor es in Ihrem Land zugelassen wird

Sind Sie ein PBC-Patient? Wenn Ihr Arzt der Meinung ist, dass Sie von einer Behandlung mit Livdelzi (Seladelpar) profitieren könnten, müssen Sie möglicherweise nicht auf die lokale Zulassung warten. Stattdessen könnten Ihr Arzt und Sie die Teilnahme an einer klinischen Studie in Erwägung ziehen. Oder Sie können Seladelpar über Named Patient Import kaufen und beziehen.

An einer klinischen Livdelzi-Studie teilnehmen

Eine Möglichkeit, Zugang zu Livdelzi zu erhalten, ist die Teilnahme an einer klinischen Studie. Das ist oft leichter gesagt als getan, denn Sie und Ihr Arzt müssen eine Studie finden, die derzeit in Ihrem Land Teilnehmer rekrutiert. Außerdem müssen Sie die Zulassungskriterien erfüllen und das Risiko in Kauf nehmen, dass Sie in der Studie der Kontrollgruppe zugewiesen werden.

Hier sind einige gute Anlaufstellen für die Suche nach laufenden klinischen Studien zu Seladelpar:

• ClinicalTrials.gov: Dies ist eine Datenbank mit allen klinischen Studien in den USA. Einige der Studien sind auch für internationale Teilnehmer zugänglich, so dass es sich lohnt, diese Liste im Auge zu behalten.
• EUClinicaltrials.eu: Dies ist eine Datenbank mit allen klinischen Prüfungen in der Europäischen Union. Derzeit enthält sie nur begrenzte Informationen über Studien, die vor dem 31. Januar 2022 begonnen wurden. Für diese Studien können Sie auf das EU-Register für klinische Studien zurückgreifen.
• myTomorrows: Diese Organisation unterstützt Patienten bei der Suche nach Behandlungsmöglichkeiten in klinischen Studien.

Seladelpar kaufen über Named Patient Import

In den meisten Ländern ist es Patienten gesetzlich erlaubt, Arzneimittel zu kaufen und zu importieren, die ihre Lebensqualität verbessern oder lebensbedrohliche Krankheiten behandeln können. Wenn Sie Zugang zu Seladelpar haben möchten, bevor es in Ihrem Land zugelassen ist, könnte dies eine Möglichkeit für Sie und Ihren Arzt sein.

Die Verordnung, die dies ermöglicht, ist als Named Patient Import bekannt. Die spezifischen administrativen Anforderungen können von Land zu Land unterschiedlich sein. In allen Fällen müssen diese Kriterien jedoch erfüllt sein:

• Das betreffende Arzneimittel ist in einem anderen Land zugelassen und im Land des Patienten (noch) nicht zugelassen oder verfügbar;
• Auf dem lokalen Markt gibt es keine Alternative;
• Das Arzneimittel ist für den persönlichen Gebrauch bestimmt;
• Der Patient hat ein Rezept von seinem behandelnden Arzt;
• Der Arzt übernimmt die Verantwortung für die Behandlung. Dies kann von Land zu Land unterschiedliche Unterlagen erfordern.

Möchten Sie die Verordnung über die Einfuhr von Seladelpar für einzelne benannte Patienten nutzen, bevor es in der EU (oder im Vereinigten Königreich, China, Kanada, Japan, Australien oder anderswo) zugelassen ist? Dann müssen Sie zunächst Ihren behandelnden Arzt konsultieren und sich ein entsprechendes Rezept ausstellen lassen.

Haben Sie bereits ein Rezept? Unser Team kann Sie beim Kauf von Livdelzi unterstützen, egal wo Sie sich befinden. Nehmen Sie Kontakt mit uns auf, um weitere Informationen zu erhalten.

Referenzen:

1. Primär biliäre Cholangitis. Wikipedia, Zugriff am 20. August 2024.
2. Behandlung der primären biliären Cholangitis: Aktuelle Behandlung und Zukunftsperspektiven. PubMed, Zugriff am 20. August 2024.
3. Höhepunkte der Verschreibungsinformationen. Accessdata.fda.gov, abgerufen am 20. August 2024.
4. FDA erteilt beschleunigte Zulassung für Livdelzi von Gilead zur Behandlung der primären biliären Cholangitis. PharmExec.com, abgerufen am 20. August 2024.
5. EFPIA Patienten W.A.I.T. Indikator 2021 Umfrage. EFPIA, Zugriff am 20. August 2024.