Die Preiskontroverse um die Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD)

Die jüngsten Ereignisse im Zusammenhang mit der Preisgestaltung für ein Medikament zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD)

In den Vereinigten Staaten wurde im vergangenen Monat ein in Ländern wie dem Vereinigten Königreich und Deutschland häufig verschriebenes Medikament zur Behandlung der Krankheit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) von der FDA zugelassen. Das Medikament, das gemeinhin unter dem generischen Namen deflazacort bekannt ist, wurde unter dem neuen Namen Emflaza mit einem Selbstkostenpreis von 89.000 Dollar pro Jahr zugelassen, was einer 90-fachen Steigerung gegenüber den Preisen außerhalb der USA von etwa 1000 Dollar entspricht. Die FDA-Zulassungim Rahmen des Orphan Drug Act, der die Entwicklung von Medikamenten für seltene Krankheiten fördert, verschaffte dem Pharmaunternehmen ein siebenjähriges Monopol auf die DMD-Indikation für deflazacort, obwohl das Medikament in anderen Ländern längst als Generikum erhältlich ist. Nach einer heftigen Gegenreaktion, verkaufte das Unternehmen das Medikament dann an PTC Therapeutics.

Der US-amerikanische Pharmariese Marathon Pharmaceuticals, der für diese beträchtliche Preiserhöhung verantwortlich war, löste bei den Betroffenen von DMD, einer chronisch degenerativen Muskelerkrankung, die vor allem Jungen betrifft, große Besorgnis aus. Infolgedessen setzte das Pharmaunternehmen nur vier Tage nach seiner Ankündigung die Markteinführung vorübergehend aus, um "um sich mit führenden Vertretern der Duchenne-Gemeinschaft zu treffen und unsere Vermarktungspläne zu erläutern, ihre Bedenken zu prüfen, alle Optionen zu diskutieren und die Vermarktung auf der Grundlage des daraus resultierenden Aktionsplans voranzutreiben".

Für Patienten mit DMD, einer chronisch degenerativen Muskelerkrankung, von der weltweit etwa einer von 3600 neugeborenen Jungen betroffen ^ist1, ist deflazacort , auch bekannt als Calcortbekannt ist, nachweislich die Bewegung verlängern und die Herz- und Atmungsfunktion erhalten. Es wird am häufigsten für die Behandlung von DMD verschrieben und ist in Ländern wie ^Kanada die am häufigsten verwendete DMD-Behandlung2.

"Während diese Anreize wie der 'Orphan Drug Act' und die 'Priority Review Vouchers' zu Recht existieren, um neue Behandlungen für seltene pädiatrische Krankheiten zu fördern, kann man sich des Eindrucks nicht erwehren, dass sie ausgenutzt werden, wenn sie mit einem Medikament in Verbindung gebracht werden, das es schon seit Jahrzehnten gibt, und das zu einem Bruchteil des Preises."

Die Aufmerksamkeit, die sich daraufhin weltweit ausbreitete, führte zu einer Untersuchung des US-Kongresses, die sich nicht nur mit den Preisentscheidungen von Marathon, sondern auch mit der Zulassung des Medikaments durch die FDA befasste. US-Senator Bernie Sanders und der Abgeordnete Elijah Cummings äußerten in einem förmlichen Schreiben an die FDA ihre Besorgnis über Entscheidungen, die auf der Grundlage von vor Jahren durchgeführten Untersuchungen getroffen wurden. "Wir schreiben, um unsere Besorgnis auszudrücken und um Informationen über die ungewöhnlichen Umstände der jüngsten Zulassung einer Markenversion des mehr als 20 Jahre alten Medikaments deflazacort zu bitten", so Sanders und Cummings in ihrem gemeinsamen Schreiben.

Die zusätzliche Einstufung eines "Priority Review Vouchers" führte zu weiteren Unklarheiten über Marathons Beweggründe für die Preiserhöhung. Der Gutschein ermöglicht Unternehmen, die eine Zulassung für ein pädiatrisches Arzneimittel für seltene Krankheiten erhalten, eine schnellere Zulassung für ein anderes Medikament in der Pipeline. Marathon kann den Gutschein entweder für sich selbst verwenden oder an ein anderes Unternehmen verkaufen. Es ist bekannt, dass diese Gutscheine für bis zu 350 Millionen Dollar verkauft werden.

Sjaak Vink, Gründer und Geschäftsführer von everyone.org, erklärt: "Während diese Anreize wie der 'Orphan Drug Act' und die 'Priority Review Vouchers' zu Recht existieren, um neue Behandlungen für seltene Kinderkrankheiten zu fördern, kann man sich des Eindrucks nicht erwehren, dass sie ausgenutzt werden, wenn sie mit einem Medikament in Verbindung gebracht werden, das es schon seit Jahrzehnten gibt, und das zu einem Bruchteil des Preises."

Um die Spekulationen weiter anzuheizen, kündigte Marathon den Verkauf des Medikaments an PTC Therapeutics für 140 Millionen Dollar in bar und in Aktien sowie einen Verkaufsbonus von 50 Millionen Dollar an. Darüber hinaus ist PTC verpflichtet, Marathon ab 2018 eine jährliche umsatzabhängige Zahlung zu leisten.

PTC, die in der DMD-Gemeinschaft durch ihr Duchenne-Therapeutikum Translarna bekannt ist, hat noch nicht bekanntgegeben, wieviel sie für Emflaza verlangen werden. PTC erklärte, ihr Ziel sei es, "sicherzustellen, daß Emflaza erforscht und verstanden wird und jedem Duchenne-Patienten, der es braucht, zur Verfügung steht, und wir sind zu dem Schluß gekommen, daß diese Transaktion der beste Weg ist, um das zu erreichen".

Laut einer 2015 von den Centers for Disease Control and Prevention vorgelegten bevölkerungsbezogenen Studie nahmen etwa 2 von 10 (22 %) DMD-Patienten ^Deflazacort deflazacort. In den letzten Jahren hat die FDA DMD-Patienten die Einfuhr des Medikaments erlaubt. Wie Senator Tom Cotton in seiner Rede vor dem US-Kongress betonte, freuen sich viele DMD-Patienten über die FDA-Zulassung, da die Kosten nun von den Krankenkassen übernommen werden können - was bedeutet, dass nun auch Familien mit geringerem Einkommen Zugang zu dem Medikament haben.

Ob dies der Fall ist und der Zugang zu deflazacort verbessert wird, bleibt abzuwarten. Was jedoch offensichtlich ist, ist eine zunehmende negative Einstellung der Öffentlichkeit gegenüber einer Branche, die bereits verzweifelt nach Akzeptanz und Glaubwürdigkeit sucht. Während die Welt auf die Ankündigung der Preisgestaltung von PTC Therapeutics wartet, hat die FDA-Zulassung und die anschließende Preisgestaltung von deflazacort unbeabsichtigt für Verwirrung und Kritik gesorgt. everyone.org, ein echter Patienten-Käuferclub, wurde gegründet, um Familien und Patienten, die von Zulassungs- und Preisbeschränkungen betroffen sein könnten, den Zugang zu wirksamen Behandlungen zu den bestmöglichen Preisen zu ermöglichen. Durch soziale Unternehmen wie everyone.org erhalten Patienten, die von diesen komplexen Zulassungsfragen betroffen sind, die neuesten Informationen und Zugang zu innovativen und wirksamen Medikamenten zu den bestmöglichen Preisen.

Weitere Informationen über die Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie finden Sie auf unserer Informationsseite zur Duchenne-Muskeldystrophie.

Referenzen

1.Falzarano MS, Scotton C, Passarelli C, Ferlini A. Duchenne-Muskeldystrophie: von der Diagnose zur Therapie. Molecules. 2015 Oct 7;20(10):18168-84.

2. McAdam LC, Mayo AL, Alman BA, Biggar WD. Die kanadischen Erfahrungen mit der Langzeitbehandlung mit deflazacort bei Duchenne-Muskeldystrophie. Acta Myol. 2012 May;31(1):16-20.

3. Kim S, Campbell KA, Fox DJ, Matthews DJ, Valdez R; MD STARnet. Kortikosteroid-Behandlungen bei männlichen Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie: Behandlungsdauer und Zeit bis zum Verlust der Gehfähigkeit. J Child Neurol. 2015 Sept;30(10):1275-80.