Vyndaqel tafamidis) verlängert das Leben von FAP-Patienten

Forscher des Hospital Santo António und des Instituto de Medicina Molecular João Lobo Antunes in Portugal leiteten ein Team, das die Auswirkungen einer Lebertransplantation oder von Vyndaqel tafamidis), einer krankheitsmodifizierenden Therapie, auf die Überlebensfähigkeit von Patienten mit familiärer Amyloid-Polyneuropathie (FAP) im Frühstadium untersuchte.

FAP ist eine seltene, langsam fortschreitende Krankheit, die durch das Vorhandensein eines mutierten Blutproteins namens Transthyretin (TTR) verursacht wird. Dieses defekte Protein bricht leicht und führt zu faserigen Ablagerungen an Organen und Geweben, die Schwäche, Taubheit und Schmerzen in den Extremitäten verursachen. Zu den Behandlungsmöglichkeiten für FAP-Patienten gehören eine Lebertransplantation oder die Einnahme von Vyndaqel tafamidis), das das Fortschreiten der Krankheit bei Patienten im Frühstadium verzögern soll.

Wie die Forscher erklärten, ist das wichtigste klinische Ergebnis dieser Überlebensstudie, dass Vyndaqel tafamidis) oder eine Lebertransplantation "die Langzeitprognose für Patienten mit TTR-FAP in den letzten 25 Jahren dramatisch verändert haben, und zwar von einer progressiven, [...] tödlichen Krankheit zu einer eher chronischen Erkrankung, bei der die Behandlung zu einem verzögerten Fortschreiten der Krankheit führt". Bei Patienten, die jünger als 50 Jahre sind, konnte gezeigt werden, dass Vyndaqel tafamidis) das Sterberisiko um 91 % verringert, während eine Lebertransplantation das Risiko im Vergleich zu unbehandelten Patienten um 63 % senkte. Weitere Informationen finden Sie unter FAP News Today.