Eflornithin für Neuroblastom: EMA-Zulassungsfristen und wie man Wartezeiten vermeiden kann

Das Neuroblastom ist eine sehr seltene Erkrankung, die meist Kinder unter fünf Jahren betrifft. Etwa die Hälfte der diagnostizierten Patienten wird als Hochrisikopatienten eingestuft. Bei 50-60 % von ihnen ist ein Rückfall wahrscheinlich ¹.

In diesem Zusammenhang ist die jüngste Zulassung von Iwilfin (Eflornithin) durch die FDA eine positive Entwicklung. Das Medikament zielt darauf ab, das Rückfallrisiko sowohl bei Erwachsenen als auch bei Kindern mit Hochrisiko-Neuroblastom zu verringern.

Zurzeit ist Iwilfin (Eflornithin) jedoch nur in den USA zugelassen. Was bedeutet das für Patienten in Europa und im Vereinigten Königreich? Hier erfahren Sie alles, was Sie über die EMA-Zulassungsfristen für Iwilfin und Ihre Möglichkeiten wissen müssen, das Medikament sicher zu erhalten, bevor es lokal verfügbar ist.

Wofür wird Iwiflin (Eflornithin) verwendet?

Iwilfin (Eflornithin) ist für die Behandlung von Erwachsenen und Kindern mit Hochrisiko-Neuroblastom zugelassen, die auf frühere Behandlungen, einschließlich Anti-GD2-Immuntherapie, angesprochen haben.

Iwilfin ist ein Ornithin-Decarboxylase-Hemmer. Er blockiert die Aktivität eines Enzyms namens Ornithindecarboxylase (ODC). ODC spielt eine Rolle bei der Herstellung von Polyaminen, die für das Wachstum von Zellen erforderlich sind. Durch die Blockierung der ODC-Aktivität soll Iwilfin verhindern, dass Neuroblastomzellen wachsen und sich vermehren ³.

Wie hoch ist die Erfolgsquote von Eflornithin beim Neuroblastom?

Iwilfin wurde von der FDA auf der Grundlage der Studie 3b und der Studie ANBL0032 zugelassen. Auf der Grundlage dieser beiden klinischen Studien wissen wir Folgendes über die Erfolgsquote von Eflornithin beim Neuroblastom:

• Die Hazard Ratio für das ereignisfreie Überleben (EFS) betrug 0,48, was bedeutet, dass die Gruppe, die die Behandlung erhielt, ein um 52 % geringeres Risiko hatte, ein Ereignis (d. h. Fortschreiten der Krankheit, Rückfall, Zweitkrebs oder Tod) zu erleiden, als die Gruppe, die die Behandlung nicht erhielt;
• Die Hazard Ratio für das Gesamtüberleben (OS) betrug 0,32, was bedeutet, dass die Gruppe, die die Behandlung erhielt, ein um 68 % geringeres Risiko hatte, aus irgendeiner Ursache zu sterben, als die Gruppe, die die Behandlung nicht erhielt ⁴.

Auf der Grundlage dieser Ergebnisse scheint Eflornithin das Risiko eines Rückfalls bei Patienten mit Hochrisiko-Neuroblastom zu verringern.

Die EMA-Zulassung von Eflornithin für Neuroblastome: Wie ist der Stand der Dinge?

Ab März 2024 liegt kein aktiver Antrag auf Eflornithin-Zulassung durch die EMA vor. Das bedeutet leider, dass das Medikament in Europa wahrscheinlich nicht so bald verfügbar sein wird.

Von der Einreichung eines EMA-Zulassungsantrags bis zur Entscheidung des CHMP vergehen in der Regel etwa 210 Tage. Wenn der CHMP eine positive Empfehlung abgibt, dauert es weitere 2 Monate, bis die EMA-Zulassung eines Arzneimittels endgültig ist.

Da Iwilfin in der EU den Status eines Arzneimittels für seltene Leiden hat, kann es von einem schnelleren Prüfungsverfahren profitieren - 150 Tage anstelle von 210 Tagen ⁵. Dazu muss jedoch zunächst ein offizieller Zulassungsantrag eingereicht werden.

Wann wird Iwilfin in Europa erhältlich sein?

Das ist schwer zu sagen, da derzeit noch kein Antrag auf Zulassung durch die EMA gestellt wurde.

Unter der Annahme, dass der Hersteller von Iwilfin bis Mai 2024 einen Zulassungsantrag bei der EMA einreicht, könnte die Zulassung des Medikaments noch bis Ende des Jahres erfolgen.

Nach der EMA-Zulassung benötigt jeder EU-Mitgliedstaat unterschiedlich viel Zeit, um Eflornithin lokal verfügbar zu machen - von durchschnittlich 102 Tagen in Deutschland bis zu durchschnittlich 1.081 Tagen in Estland ⁶.

Vor diesem Hintergrund können die Patienten in Europa frühestens Mitte 2025 mit Eflornithin rechnen. In einigen Ländern kann die Wartezeit sogar noch länger sein. 

Wann wird Iwilfin im Vereinigten Königreich erhältlich sein?

Ab März 2024 gibt es keinen aktiven MHRA-Zulassungsantrag für Iwilfin im Vereinigten Königreich. Das NICE hat mitgeteilt, dass es bereit ist, das Arzneimittel im Hinblick auf eine mögliche Aufnahme in den NHS zu prüfen ^. Der Zeitplan für eine solche Prüfung hängt jedoch von der voraussichtlichen Zulassung und Markteinführung des Medikaments im Vereinigten Königreich ab, für die es keinen Zeitplan gibt. 

Geht man von einem ähnlichen Zeitplan wie bei der EMA aus, so könnte Iwilfin möglicherweise bis Ende 2024 grünes Licht von der MHRA erhalten. Unter der Annahme, dass eine NICE-Prüfung positiv ausfällt und zu diesem Zeitpunkt vorliegt, könnte Iwilfin theoretisch Mitte 2025 im Vereinigten Königreich erhältlich sein. Dies ist jedoch ein idealer Zeitplan. Ob er Wirklichkeit wird, bleibt abzuwarten. 

Zugang zu Iwilfin vor der MHRA- oder EMA-Zulassung

Eine Erkrankung wie das Hochrisiko-Neuroblastom kann sehr zeitkritisch sein. Deshalb kann es frustrierend sein, ein Jahr oder noch länger auf den Zugang zu Eflornithin warten zu müssen. Glücklicherweise gibt es sichere Möglichkeiten, die Behandlung früher zu erhalten.

Eine Möglichkeit besteht darin, eine klinische Studie mit Eflornithin zu finden und sich dafür anzumelden. Eine andere Möglichkeit ist, Eflornithin direkt als benannter Patient zu kaufen. 

Im Folgenden werden die einzelnen Optionen näher erläutert.

An einer klinischen Eflornithin-Studie teilnehmen

Um schnell Zugang zu Iwilfin in Europa oder im Vereinigten Königreich zu erhalten, können Sie versuchen, an einer laufenden klinischen Studie teilzunehmen. Es kann einige Mühe kosten, eine solche zu finden, aber es ist möglich. Um an einer klinischen Studie teilnehmen zu können, müssen Sie die Zulassungskriterien erfüllen. Außerdem brauchen Sie die Unterstützung Ihres behandelnden Arztes, um teilnehmen zu können. In jedem Fall sollten Sie sich darüber im Klaren sein, dass Sie möglicherweise in einer Placebo-Gruppe an der Studie teilnehmen werden.

Hier sind einige gute Anlaufstellen für die Suche nach laufenden klinischen Eflornithin-Studien:

• ClinicalTrials.gov: Eine umfassende Datenbank über klinische Studien in den USA. Ausgewählte Studien stehen internationalen Teilnehmern offen, und es lohnt sich immer, die Liste im Auge zu behalten.
• EUClinicaltrials.eu: Diese Datenbank enthält alle klinischen Studien in der Europäischen Union. In ganz Europa gibt es zahlreiche laufende Studien mit edaravone . Für Studien, die vor dem 31. Januar 2022 begonnen wurden, können Sie das EU-Register für klinische Studien konsultieren.
• myTomorrows und FindMeCure: Diese Organisationen unterstützen Patienten weltweit bei der Suche nach geeigneten klinischen Studien.

Iwilfin als namentlicher Patient kaufen

Wenn die Teilnahme an einer klinischen Studie für Sie nicht in Frage kommt oder Sie einfach nicht warten möchten, können Sie Eflornithin direkt über die Named-Patient-Import-Verordnung kaufen.

Diese Regelung ist in den meisten Ländern der Welt in Kraft und erlaubt es Patienten, Medikamente zu kaufen und zu importieren, die vor Ort noch nicht zugelassen oder erhältlich sind, solange sie für den persönlichen Gebrauch bestimmt sind.

Um die Verordnung über die Einfuhr von Arzneimitteln für namentlich genannte Patienten in Anspruch nehmen zu können, müssen Sie zunächst ein Rezept Ihres Arztes vorlegen.

Befürwortet Ihr Arzt Eflornithin als Behandlung für Ihr Neuroblastom? Dann müssen Sie nicht auf die Zulassung des Medikaments in Europa oder anderswo warten. Wenden Sie sich einfach an unser Expertenteam von Medicine Access.

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Referenzen:

1. Neuroblastom bei Kindern - In Behandlung. CureSearch for Children's Cancer, Zugriff am 2. April 2024.
2. Referenz-ID: 5293147. Accessdata.fda.gov, Zugriff am 2. April 2024.
3. EU/3/21/2429 - Ausweisung als Arzneimittel für seltene Leiden zur Behandlung des Neuroblastoms | Europäische Arzneimittel-Agentur. Europäische Arzneimittel-Agentur, 11. Juni 2021.
4. Eflornithin als Postimmuntherapie-Erhaltungstherapie bei Hochrisiko-Neuroblastom: Extern kontrollierte, Propensity-Score-angepasste Vergleiche des Überlebensergebnisses. Zeitschrift für klinische Onkologie, 26. Oktober 2023.
5. Antrag auf Marktzulassung: Arzneimittel für seltene Leiden | Europäische Arzneimittelagentur. Europäische Arzneimittel-Agentur, 5. März 2021.
6. EFPIA Patienten W.A.I.T. Indikator 2021 Umfrage. EFPIA, Zugriff am 2. April 2024.
7. Projektinformationen | Eflornithin zur Behandlung von Hochrisiko-Neuroblastomen mit vollständigem oder partiellem Ansprechen nach Immuntherapie [ID4060] | Guidance. NICE, Zugriff am 2. April 2024.