Alles über die EMA-Zulassung von Eplontersen (und wie Sie die Behandlung früher erhalten können)

Wainua (Eplontersen) wurde von der FDA im Jahr 2023 zur Behandlung der hereditären Transthyretin-vermittelten Amyloid-Polyneuropathie (ATTRv-PN) zugelassen. Das Medikament ist die einzige zugelassene Behandlung, die sich Patienten mit einem Autoinjektor selbst verabreichen können. Damit könnte es für Patienten, deren motorische Fähigkeiten durch die Krankheit beeinträchtigt sind, eine bequemere Wahl darstellen.

Obwohl das eine gute Nachricht ist, ist das Medikament derzeit nur in den USA erhältlich. 

Wann wird Eplontersen für Patienten in Europa und im Vereinigten Königreich verfügbar sein? Hier erfahren Sie alles, was Sie über die EMA- und MHRA-Zulassung von Eplontersen wissen müssen. Dazu gehören auch Zeitpläne und Ihre Möglichkeiten, die Behandlung schneller zu erhalten.

Wofür wird eplontersen verwendet?

Wainua (Eplontersen) ist ein verschreibungspflichtiges Arzneimittel für erwachsene Patienten mit Polyneuropathie der hereditären Transthyretin-vermittelten Amyloidose ¹.

Eplontersen ist ein ligandenkonjugiertes Antisense-Oligonukleotid. Es vermindert die Produktion des TTR-Proteins. Auf diese Weise soll das Medikament das Fortschreiten der Krankheit verlangsamen und die Lebensqualität der Patienten verbessern.

Eplontersen EMA-Zulassung: Wie ist der Stand der Dinge?

Die gute Nachricht ist, dass der Antrag auf Marktzulassung von Eplontersen bereits von der EMA ² geprüft wird. Die weniger gute Nachricht ist, dass es noch Monate dauern kann, bis eine Entscheidung getroffen wird. Wenn die Prüfung zu einer positiven Empfehlung des CHMP führt, dauert es weitere 67 Tage, bis die EMA-Zulassung von Eplontersen offiziell wird. 

Mit anderen Worten: Eplontersen könnte frühestens Ende 2024 in der EU zugelassen werden. 

Wann wird eplontersen in Europa erhältlich sein?

Selbst wenn Wainua noch in diesem Jahr von der EMA zugelassen wird, bedeutet das nicht, dass es sofort in ganz Europa erhältlich sein wird. Damit dies der Fall ist, muss jeder Mitgliedstaat mit dem Hersteller einen lokalen Preis, die Kostenerstattung und den Einführungstermin aushandeln. 

Im Durchschnitt dauern diese Verfahren zwischen 133 Tagen (in Deutschland) und 899 Tagen (in Rumänien⁾³. 

Dies bedeutet, dass eplontersen in einigen EU-Märkten in der ersten Hälfte des Jahres 2025 verfügbar sein könnte. Andere Länder müssen möglicherweise noch ein paar Jahre warten. 

Wann wird eplontersen im Vereinigten Königreich erhältlich sein?

Obwohl es im Vereinigten Königreich keinen aktiven Zulassungsantrag für Eplontersen gibt, läuft eine Prüfung durch das NICE. Die Prüfung durch das NICE ist wichtig, um zu entscheiden, ob Eplontersen im NHS erhältlich sein wird. Der voraussichtliche Entscheidungstermin ist im August 2024. Im Falle eines positiven Bescheids sollte das Medikament innerhalb von 3 Monaten auf dem britischen Markt erhältlich sein. 

Was die MHRA-Zulassung von Eplontersen betrifft, so ist es möglich, dass die MHRA dem Zeitplan der EMA folgen wird. Gemäß den Entscheidungen der britischen Regierung nach dem Brexit kann die MHRA die Zulassung von Arzneimitteln "fast automatisch" erteilen, nachdem sie von vertrauenswürdigen Regulierungsbehörden wie der EMA, der FDA oder der japanischen PMDA ⁴ grünes Licht erhalten haben. 

In diesem Fall und unter der Annahme, dass die EMA die Zulassung innerhalb des Jahres 2024 erteilt, ist es möglich, dass Eplontersen im Vereinigten Königreich Ende 2024 oder Anfang 2025 auf den Markt kommt. 

Wie Sie Wainua vor der EMA- oder MHRA-Zulassung sicher erhalten

Auch wenn die Genehmigungen in Bewegung sind, können nicht alle Patienten Monate oder Jahre warten. Wenn das bei Ihnen der Fall ist, werden Sie froh sein zu erfahren, dass Sie nicht warten müssen.

Es gibt zwei Hauptmöglichkeiten, wie Sie schnell und sicher Zugang zu Eplontersen erhalten können, bevor es von der EMA oder MHRA offiziell zugelassen wird. Eine Möglichkeit ist die Teilnahme an einer klinischen Prüfung. Die andere besteht darin, Eplontersen auf der Grundlage der Verordnung über die Einfuhr für benannte Patienten zu kaufen. 

Hier ein paar Informationen zu jeder Option.

Nehmen Sie an einer klinischen Studie mit Eplontersen teil

Um schnell Zugang zu Wainua zu erhalten, können Sie versuchen, an einer laufenden klinischen Studie teilzunehmen. Mit der Unterstützung Ihres behandelnden Arztes können Sie eine in Ihrer Nähe finden. Um an einer klinischen Studie teilnehmen zu können, müssen Sie die Zulassungskriterien erfüllen. Außerdem ist zu beachten, dass die Teilnahme an der Studie keine Garantie dafür ist, dass Sie Eplontersen erhalten. Möglicherweise werden Sie der Placebo-Gruppe zugewiesen. 

Hier sind einige gute Anlaufstellen für die Suche nach laufenden klinischen Studien zu Eplontersen:

• ClinicalTrials.gov: Dies ist eine Datenbank mit allen klinischen Studien in den USA. Einige der Studien sind jedoch auch für internationale Teilnehmer offen. Zurzeit gibt es mehrere Studien mit Eplontersen, für die Teilnehmer in Europa rekrutiert werden. Es kann sich lohnen, diese im Auge zu behalten.
• EUClinicaltrials.eu: Diese Datenbank enthält alle klinischen Prüfungen in der Europäischen Union. Derzeit enthält sie nur begrenzte Informationen über Studien, die vor dem 31. Januar 2022 begonnen wurden. Für diese Studien können Sie auf das EU-Register für klinische Studien zurückgreifen.
• myTomorrows: Diese Organisation unterstützt Patienten bei der Suche nach Behandlungsmöglichkeiten in klinischen Studien.

Eplontersen als benannten Patienten kaufen

In den meisten Ländern ist es Patienten erlaubt, lokal nicht erhältliche Arzneimittel für den persönlichen Gebrauch zu kaufen und einzuführen. Vor allem dann, wenn diese Arzneimittel ihr Leben verbessern oder lebensbedrohliche Krankheiten behandeln können. 

Wenn Sie Eplontersen vor der Zulassung durch die MHRA oder die EMA erhalten möchten, ist dies möglicherweise die schnellste Möglichkeit für Sie und Ihren Arzt.

Die Verordnung, die dies ermöglicht, ist als Named-Patient-Import-Verordnung bekannt. Sie erlaubt es Patienten, ein in ihrem Land noch nicht zugelassenes oder verfügbares Medikament zu importieren, wenn:

• es wird anderweitig genehmigt;
• es gibt keine lokalen Alternativen, und
• es ist für den persönlichen Gebrauch bestimmt.

Um die Verordnung in Anspruch nehmen zu können, benötigen Sie ein Rezept von Ihrem behandelnden Arzt.

Sie haben bereits ein Rezept? Teilen Sie es unserem Team auf Everyone.org mit und wir werden Sie sofort beim Kauf von eplontersen unterstützen.

Eplontersen kaufen

Referenzen:

1. Referenz-ID: 5298350. Accessdata.fda.gov, abgerufen am 26. März 2024.
2. In der Beurteilung befindliche Humanarzneimittel, Europäische Arzneimittelagentur, Zugriff am 26. März 2024.
3. EFPIA Patienten W.A.I.T. Indikator 2021 Umfrage. EFPIA, Zugriff am 26. März 2024.
4. Großbritannien will Behandlungen, die von "vertrauenswürdigen" Aufsichtsbehörden genehmigt wurden, "fast automatisch absegnen", BMJ, 16. März 2023.