Imetelstat von Geron: Wann kommt die EMA-Zulassung für die neueste MDS-Behandlung?

Myelodysplastische Syndrome (MDS) sind eine seltene Form von Blutkrebs. In den letzten 10 Jahren wurden keine neuen kurativen Behandlungen für MDS zugelassen. Und trotz der Tatsache, dass viele MDS-Patienten nicht auf die Erstbehandlung ansprechen, gab es bis vor kurzem keine zugelassenen Zweitlinientherapien ¹.

Mit der FDA-Zulassung von Ryvelo (Imetelstat) im Juni 2024 könnte sich die Behandlungslandschaft für MDS-Patienten verändern.

Obwohl diese Nachricht positiv ist, wirft sie für Patienten außerhalb der USA Fragen zum Zeitplan auf. Wann wird Imetelstat von Geron in Europa, dem Vereinigten Königreich und anderen Ländern zugelassen?

Hier finden Sie alles, was Sie wissen müssen.

Was ist Rytelo (Imetelstat)?

Imetelstat ist das erste Medikament seiner Klasse zur Behandlung von Erwachsenen mit bestimmten Arten von myelodysplastischen Syndromen (MDS). Insbesondere hilft es Patienten mit MDS mit niedrigem bis mittlerem 1-Risiko, die an einer Anämie leiden, die häufige Bluttransfusionen erfordert. Rytelo ist für Patienten bestimmt, die mindestens 4 Einheiten roter Blutkörperchen über einen Zeitraum von 8 Wochen benötigen und auf andere Behandlungen, die die Produktion roter Blutkörperchen anregen, nicht oder nicht mehr ansprechen oder diese nicht anwenden können ².

Wie funktioniert imetelstat?

Imetelstat wirkt, indem es ein Enzym namens Telomerase blockiert, das Krebszellen für ihr Wachstum benötigen. Es heftet sich an einen Teil des Telomerase-Enzyms und hindert es an seiner Arbeit. Dies führt zu kürzeren Telomeren (Schutzkappen an den Enden der Chromosomen). Es verlangsamt auch das Wachstum von Krebszellen und führt schließlich zu deren Absterben. Dies ist besonders wichtig bei der Behandlung von myelodysplastischen Syndromen (MDS), bei denen die Telomerase-Aktivität in Krebszellen höher ist ².

Wie hoch ist die Erfolgsquote von Imetelstat in klinischen Studien?

Die FDA-Zulassung von Imetelstat basierte auf den Ergebnissen der Phase-3-Studie IMerge. Die Studie verglich die Sicherheit und Wirksamkeit von Imetelstat mit Placebo bei Patienten mit ESA-rezidiviertem, ESA-refraktärem oder ESA-untauglichem MDS ³ mit niedrigem oder mittlerem Risiko.

Einige der wichtigsten berichteten Ergebnisse waren:

• 40 % der Imetelstat-Patienten waren mindestens 8 Wochen lang transfusionsunabhängig, gegenüber 15 % in der Placebo-Gruppe;
• Bei 91 % der Imetelstat-Patienten (gegenüber 47 %) der Placebo-Patienten traten unerwünschte Wirkungen des Grades 3 oder 4 auf. Die häufigsten unerwünschten Wirkungen von Imetelstat waren Neutropenie und Thrombozytopenie ³;
• Die Behandlung mit Imetelstat führte zu einem bemerkenswerten Rückgang der Varianz-Allel-Häufigkeit (VAF) in bestimmten Genen, die bei MDS häufig mutiert sind. Dieses Ergebnis korrelierte mit einer längeren Zeit der Transfusionsunabhängigkeit und erhöhten Hämoglobinwerten ⁴.

Wird Imetelstat in Europa zugelassen werden?

Nachdem Imetelstat im Juni 2024 von der FDA zugelassen wurde, stellt sich für Patienten in anderen Ländern logischerweise die Frage, wann es auch in ihren Ländern zugelassen wird.

In Europa ist das Verfahren zur Erlangung der EMA-Zulassung für Imetelstat bereits im Gange. Der Zulassungsantrag von Geron für das Medikament wurde im Oktober 2023 validiert ⁵.

Normalerweise dauert das EMA-Zulassungsverfahren bis zu 210 Tage (oder weniger bei Arzneimitteln für seltene Leiden wie Imetelstat). Unter Berücksichtigung dieses Zeitrahmens hätte Rytelo bereits von der EMA zugelassen werden müssen. Im Juli 2024 ist dies jedoch noch nicht der Fall. Es bleibt zu hoffen, dass die Zulassung in Europa nur eine Frage der Zeit ist und wir bald positive Nachrichten erhalten.

Wann wird imetelstat in der gesamten EU verfügbar sein?

Zulassung und Verfügbarkeit sind leider nicht dasselbe. Während die EMA-Zulassung von Imetelstat kurz bevorzustehen scheint, wird es noch einige Zeit dauern, bis die Behandlung in ganz Europa verfügbar ist.

Jeder EU-Mitgliedstaat führt von der EMA zugelassene Arzneimittel in seinem eigenen Tempo ein. Einige, wie Deutschland, sind relativ schnell, mit einer durchschnittlichen Einführungszeit von 100 Tagen für onkologische Behandlungen. Am anderen Ende des Spektrums steht Rumänien, wo es durchschnittlich 964 Tage dauert, bis ein neues Krebsmedikament verfügbar ist ^.

Mit anderen Worten: Imetelstat könnte theoretisch gegen Ende 2024 in einigen EU-Ländern erhältlich sein. Das setzt voraus, dass das Medikament bis September 2024 von der EMA zugelassen wird. Andere EU-Länder müssen sich möglicherweise noch ein paar Jahre gedulden.

Wann wird Imetelstat im Vereinigten Königreich zugelassen?

Im Vereinigten Königreich besitzt imetelstat die Innovation Passport Designation. Diese Auszeichnung bietet einen beschleunigten Prüfpfad ⁷.

Obwohl dies eine positive Nachricht ist, gibt es keinen konkreten Zeitplan für die MHRA-Zulassung von Imetelstat. Theoretisch könnte eine Zulassung im Vereinigten Königreich bis 2024 erfolgen, wenn die MHRA dem internationalen Zulassungsverfahren ⁸ folgt. Allerdings wird sich erst mit der Zeit zeigen, ob dies die richtige Richtung ist.

Wann wird Imetelstat für Patienten im Vereinigten Königreich verfügbar sein?

Wenn die MHRA Rytelo bald genehmigt, muss das Medikament anschließend vom NICE bewertet werden, bevor es im NHS erhältlich ist. Im Falle der Genehmigung sollte das Medikament innerhalb von drei Monaten nach dem Entscheidungsdatum des NICE für Patienten im Vereinigten Königreich verfügbar sein.

Das NICE hat bereits eine Bewertung von Imetelstat eingeleitet. Sie ist jedoch derzeit ausgesetzt, so dass es derzeit keinen Zeitplan für die Entscheidungsfindung gibt.

Im besten Fall, d. h. wenn die MHRA Imetelstat bis Ende 2024 genehmigt und das NICE kurz darauf eine positive Entscheidung trifft, könnte die Behandlung im Vereinigten Königreich Mitte 2025 verfügbar sein. Beachten Sie jedoch, dass dies nur ein theoretischer Zeitrahmen ist und die Maßnahmen der MHRA in den nächsten Monaten darüber entscheiden werden, ob er realistisch ist.

Wie Sie Imetelstat erhalten, bevor es in Ihrem Land zugelassen wird

Wenn Sie Ihren Wohnsitz außerhalb der USA haben, kann es entmutigend sein, auf die Genehmigung von Rytelo vor Ort warten zu müssen. Zum Glück ist Warten nicht das Einzige, was Sie tun können. Mit der Unterstützung Ihres behandelnden Arztes können Sie versuchen, Imetelstat über ein Compassionate-Use-Programm zu erhalten. Oder Sie können Imetelstat sofort über Named Patient Import kaufen.

Imetelstat im Rahmen des Mitleidsgebrauchs

Geron hat im Juni 2023 ein Early-Access-Programm (EAP) für Imetelstat gestartet. Das Programm bietet kostenlosen Zugang zu dem Medikament, bevor es lokal zugelassen ist. Beachten Sie, dass sich dieses Programm und seine Einschlusskriterien ändern können, nachdem Imetelstat von der FDA zugelassen wurde.

Um weitere Informationen über das Programm zu erhalten, muss Ihr behandelnder Arzt eine Anfrage direkt an Geron über [email protected] stellen. Beachten Sie, dass die Einreichung eines Antrags keine Garantie für den Zugang zum Programm ist.

Imetelstat über Named patient import kaufen

In den meisten Ländern ist es Patienten gesetzlich gestattet, Arzneimittel zu kaufen und zu importieren, die ihre Lebensqualität verbessern oder lebensbedrohliche Krankheiten behandeln können. Die Verordnung, die dies ermöglicht, ist als Named Patient Import bekannt.

Die spezifischen administrativen Anforderungen können von Land zu Land unterschiedlich sein. In allen Fällen müssen diese Kriterien jedoch erfüllt sein:

• Das betreffende Arzneimittel ist in einem anderen Land zugelassen und im Land des Patienten (noch) nicht zugelassen oder verfügbar;
• Auf dem lokalen Markt gibt es keine Alternative;
• Das Arzneimittel ist für den persönlichen Gebrauch bestimmt;
• Der Patient hat ein Rezept von seinem behandelnden Arzt;
• Der Arzt übernimmt die Verantwortung für die Behandlung. Dies kann von Land zu Land unterschiedliche Unterlagen erfordern.

Möchten Sie die Verordnung über die Einfuhr für benannte Patienten nutzen, um Imetelstat vor der EMA-Zulassung (oder seiner Zulassung im Vereinigten Königreich oder anderswo) zu erhalten? Sie müssen zunächst Ihren behandelnden Arzt konsultieren und sich ein entsprechendes Rezept ausstellen lassen.

Sie haben bereits ein Rezept? Unser Team kann Sie dabei unterstützen, Rytelo sofort zu kaufen. Nehmen Sie Kontakt mit uns auf, um weitere Informationen zu erhalten.

 Referenzen:

1. Neue Behandlungsmöglichkeiten für myelodysplastische Syndrome: Biologische Grundlagen und klinische Umsetzung. NCBI, 13. Februar 2023.
2. HIGHLIGHTS DER VERSCHREIBUNGSINFORMATIONEN. Accessdata.fda.gov, Zugriff am 16. Juli 2024.
3. Imetelstat bei Patienten mit myelodysplastischen Syndromen mit geringerem Risiko, die einen Rückfall erlitten haben oder refraktär gegenüber Erythropoese-stimulierenden Mitteln sind (IMerge): eine multinationale, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-3-Studie. The Lancet, abgerufen am 16. Juli 2024.
4. Eckford, Catherine. Phase-III-Daten für neuen Telomerase-Hemmer veröffentlicht. Europäische Pharmazeutische Zeitschrift, 5. Dezember 2023.
5. EMA validiert MAA für Imetelstat für transfusionsabhängige Anämie bei MDS mit geringerem Risiko. OncLive, 3. Oktober 2023.
6. EFPIA-Erhebung über den W.A.I.T.-Indikator 2021 für Patienten. Efpia, Zugriff am 16. Juli 2024.
7. Geron erschließt neuen innovativen Lizenzierungs- und Zugangsweg für Imetelstat im Vereinigten Königreich. Geron, 25. Oktober 2021.