Die EMA-Zulassung von Givinostat: Wie lange müssen Sie warten (und wie nicht)?

Im März 2024 hat die FDA Duvyzat (Givinostat) als erstes nichtsteroidales Medikament zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) ¹ zugelassen. Während dies eine positive Nachricht für alle Patienten und ihre Familien ist, stellt sich für diejenigen außerhalb der USA die übliche Frage: Wann wird Givinostat für DMD auch in ihren Ländern zugelassen werden?

Für Patienten in Deutschland, der EU und im Vereinigten Königreich finden Sie hier alles, was Sie über die MHRA- und EMA-Zulassungsfristen von Givinostat wissen müssen. Außerdem erfahren Sie, wie Sie die Behandlung erhalten können, bevor sie in Ihrem Land verfügbar ist.

Wofür wird Givinostat verwendet?

Duvyzat (Givinostat) ist für die Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) bei Patienten über 6 Jahren angezeigt ^2. Aufgrund der Wirkungsweise von Givinostat kann es auch zur Behandlung der Becker-Muskeldystrophie (BMD) eingesetzt werden, wie der Hersteller des Arzneimittels, Italfarmaco, angibt ³. Allerdings ist das Medikament derzeit nicht für die Behandlung von BMD zugelassen.

Wie wirkt Givinostat?

Givinostat ist ein HDAC-Inhibitor. Er blockiert eine Art von Enzymen, die Histon-Deacetylasen (HDACs) genannt werden. HDACs spielen eine Rolle bei der Aktivierung und Deaktivierung von Genen, die die Muskelregeneration bei Duchenne verringern können. Durch die Blockierung von HDACs soll Givinostat die Muskelreparatur stimulieren, die Regeneration der Muskelfasern fördern und Entzündungen und Fibrose verringern ⁴.

Status der EMA-Zulassung von Givinostat

Der Antrag auf Marktzulassung von Duvyzat wird seit August 2023 von der EMA geprüft. Normalerweise dauert eine Prüfung bis zu 210 Tage, ohne Pausen, in denen zusätzliche Informationen vom Hersteller angefordert werden. Nach diesem Standardzeitplan sollte eine Entscheidung über den Antrag von Givinostat bis Mitte 2024 vorliegen. Ob dies der Fall sein wird, bleibt jedoch abzuwarten. 

Wann wird Givinostat in Deutschland erhältlich sein?

Doch selbst wenn Givinostat bis Mitte 2024 die EMA-Zulassung erhält, bedeutet das leider nicht, dass es sofort in der gesamten EU verfügbar sein wird. Die Zeit, die von der EMA-Zulassung bis zur Markteinführung benötigt wird, ist von Mitgliedstaat zu Mitgliedstaat sehr unterschiedlich. Bei Arzneimitteln für seltene Leiden, wie Givinostat, reicht die durchschnittliche Zeit bis zur Markteinführung von 102 Tagen in Deutschland bis zu 1 081 Tagen in Estland, wobei der EU-Durchschnitt bei 636 Tagen liegt ⁴. 

Mit anderen Worten: Einige Länder in der EU (inklusiv Deutschland) haben vielleicht schon 2024 Zugang zu Givinostat, aber die meisten Patienten in der EU werden noch mindestens ein Jahr warten müssen, bis das Medikament auf ihren lokalen Märkten verfügbar ist. 

Wann wird Givinostat im Vereinigten Königreich erhältlich sein?

Ab April 2024 ist Givinostat im Vereinigten Königreich noch nicht zugelassen oder verfügbar. Dies bedeutet jedoch nicht, dass die Patienten im Vereinigten Königreich lange warten müssen.

Ab Anfang 2024 können Arzneimittel, die bereits von einer vertrauenswürdigen Aufsichtsbehörde (z. B. der FDA oder der EMA) zugelassen sind, von einer beschleunigten Prüfung und Zulassung durch die MHRA auf der Grundlage des internationalen Anerkennungsverfahrens profitieren. Dies geschieht jedoch nicht automatisch. Der Hersteller des Medikaments, Italfarmaco, sollte ein Zulassungsverfahren einleiten. Um diesen Prozeß zu unterstützen, startet die Organisation Duchenne UK eine eigene Kampagne, um die MHRA dazu zu bringen, die Entscheidung der FDA über Givinostat schneller anzuerkennen.

Vor diesem Hintergrund ist es theoretisch möglich, dass Givinostat bis 2024 von der MHRA zugelassen wird. Ob dies in der Praxis der Fall sein wird, bleibt abzuwarten.

Wird Givinostat im NHS erhältlich sein?

Um in den NHS aufgenommen zu werden, muss Givinostat vom NICE positiv bewertet werden. Der Überprüfungsprozess wurde bereits eingeleitet, aber es wurde kein Datum für die Veröffentlichung der Entscheidung genannt.

Unter der Voraussetzung, dass sowohl die MHRA eine Genehmigung erteilt als auch das NICE eine positive Bewertung vornimmt, dürfte Givinostat innerhalb von drei Monaten nach dem Datum der NICE-Entscheidung im NHS erhältlich sein. 

Wie Sie Duvyzat (Givinostat) vor der MHRA- oder EMA-Zulassung sicher erhalten

Das Warten auf eine Behandlung kann eine Herausforderung sein, vor allem, wenn es keinen klaren Zeitplan gibt. Die gute Nachricht ist, dass es sichere und legale Möglichkeiten gibt, Ihre Behandlung mit Givinostat zu beginnen, bevor es in Deutschland verfügbar ist. 

Eine Ihrer Möglichkeiten ist es, eine klinische Studie zu finden und daran teilzunehmen. Eine andere Möglichkeit besteht darin, Givinostat für den persönlichen Gebrauch zu kaufen und einzuführen. 

Die einzelnen Optionen funktionieren wie folgt.

Teilnahme an einer klinischen Studie mit Givinostat

Um schnell Zugang zu Duvyzat zu erhalten, können Sie versuchen, an einer laufenden klinischen Studie teilzunehmen. Dazu müssen Sie die Zulassungskriterien erfüllen. Außerdem brauchen Sie die Unterstützung Ihres behandelnden Arztes. Denken Sie daran, dass eine Studie keine Garantie dafür bietet, dass Sie der Behandlungsgruppe zugewiesen werden. Es kann sein, dass Sie stattdessen ein Placebo erhalten. 

Hier sind einige gute Anlaufstellen für die Suche nach laufenden klinischen Givinostat-Studien:

• ClinicalTrials.gov: Dies ist eine Datenbank mit allen klinischen Studien in den USA. Einige der Studien sind jedoch auch für internationale Teilnehmer offen. Diese Givionostat-Studie steht kurz vor dem Beginn der Rekrutierung von Patienten in ganz Europa. Es könnte sich lohnen, sie im Auge zu behalten.
• EUClinicaltrials.eu: Diese Datenbank enthält alle klinischen Prüfungen in der Europäischen Union. Derzeit enthält sie nur begrenzte Informationen über Studien, die vor dem 31. Januar 2022 begonnen wurden. Für diese Studien können Sie auf das EU-Register für klinische Studien zurückgreifen.
• myTomorrows: Diese Organisation unterstützt Patienten bei der Suche nach Behandlungsmöglichkeiten in klinischen Studien.

Givinostat als Named Patient kaufen

In den meisten Ländern ist es Patienten gesetzlich gestattet, Arzneimittel zu kaufen und einzuführen, die ihr Leben verbessern oder lebensbedrohliche Krankheiten lindern können. Dies gilt insbesondere dann, wenn diese Arzneimittel vor Ort noch nicht zugelassen oder verfügbar sind.

Wenn Sie Zugang zu Givinostat haben möchten, bevor es in Deutschland, Europa und im Vereinigten Königreich (oder anderswo) zugelassen ist, könnte dies eine Option für Sie und Ihren Arzt sein.

Die Verordnung, die dies möglich macht, ist als Named Patient Import bekannt. Nach dieser Verordnung können Patienten ein in ihrem Land noch nicht zugelassenes oder verfügbares Medikament importieren, wenn:

• es wird anderweitig genehmigt;
• es gibt keine lokalen Alternativen, und
• es ist für den persönlichen Gebrauch bestimmt.

Hierfür ist ein Rezept des behandelnden Arztes des Patienten erforderlich. Je nach Land können weitere Unterlagen erforderlich sein.

Möchten Sie die Verordnung über die Einfuhr durch benannte Patienten nutzen, um Givinostat zu erhalten, bevor es von der MHRA oder der EMA zugelassen wird? Sie müssen zunächst Ihren behandelnden Arzt konsultieren und sich ein entsprechendes Rezept ausstellen lassen.

Haben Sie bereits ein Rezept? Teilen Sie es unserem Team auf Everyone.org mit, damit wir Sie beim Kauf von Givinostat in Deutschland sofort unterstützen können.

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Referenzen:

1. FDA genehmigt nichtsteroidale Behandlung für Duchenne-Muskeldystrophie. FDA, 21. März 2024.
2. Referenz-ID: 5351230. Accessdata.fda.gov, abgerufen am 16. April 2024.
3. Italfarmaco > Aktivitäten > Pipeline > Über Muskeldistrophien > Givinostat. ITALFARMACO SpA, Zugriff am 16. April 2024.
4. EFPIA Patienten W.A.I.T. Indikator 2021 Umfrage. EFPIA, abgerufen am 16. April 2024.