Die EMA-Zulassung von Iptacopan steht kurz bevor. Wann wird das Medikament für Sie verfügbar sein?

Zuletzt aktualisiert: 02 April 2024

Im März 2024 gab der CHMP eine positive Empfehlung zur Erteilung der EMA-Zulassung für Fabhalta (Iptacopan) ab ¹. Wenn die Zulassung offiziell wird, wird dies die erste orale Monotherapie sein, die für europäische Patienten mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH) verfügbar ist.

Das sind alles gute Nachrichten, aber was bedeutet das für den Zeitplan?

Hier finden Sie alles, was Sie über die Verfügbarkeit von iptacopan in Europa und im Vereinigten Königreich wissen müssen. Außerdem erfahren Sie, wie Sie das Medikament sicher erhalten können, bevor es verfügbar ist.

Wofür wird iptacopan verwendet?

Fabhalta (Iptacopan) ist indiziert für die Behandlung von Erwachsenen mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH), die eine hämolytische Anämie ² haben.

Als Inhibitor des Komplementfaktors B erhöht iptacopan den Hämoglobinspiegel, indem es in den alternativen Komplementweg eingreift. Es hilft, die Zerstörung der roten Blutkörperchen innerhalb und außerhalb der Blutgefäße zu kontrollieren. Auf diese Weise zielt iptacopa darauf ab, Anämie zu verringern und die Notwendigkeit von Bluttransfusionen zu verhindern.

Ist Fabhalta (iptacopan) von der EMA zugelassen?

Das wird wahrscheinlich bald der Fall sein. Im März 2024 gab der CHMP eine positive Empfehlung für die EMA-Zulassung von Iptacopan ab. Technisch gesehen handelt es sich dabei noch nicht um eine offizielle EMA-Zulassung, da es bis zu zwei Monate dauern kann, bis die Europäische Kommission eine endgültige Entscheidung trifft.

Allerdings werden CHMP-Entscheidungen in der Regel befolgt, so dass es keinen Grund gibt, anzunehmen, dass iptacopan bis Mai 2024 keine offizielle EMA-Zulassung erhalten wird.

Wann wird iptacopan in Europa erhältlich sein?

Leider ist die EMA-Zulassung nicht gleichbedeutend mit der Verfügbarkeit. Bevor Fabhalta die lokalen Märkte in der EU erreicht, muss jeder einzelne Mitgliedstaat seinen eigenen Prozess der lokalen Preisverhandlungen und Erstattungsgenehmigungen abschließen und mit dem Hersteller einen Termin für die Markteinführung festlegen.

Diese lokalen Verfahren können je nach Land relativ schnell oder sehr langwierig sein. In Deutschland beispielsweise werden neu zugelassene Arzneimittel für seltene Leiden im Durchschnitt innerhalb von 102 Tagen auf den Markt gebracht, während es in Estland durchschnittlich 1.081 Tage bis zur Markteinführung dauert ³.

Vor diesem Hintergrund ist davon auszugehen, dass Iptacopan auf einigen EU-Märkten bereits im Jahr 2024 verfügbar sein wird, während Patienten in anderen EU-Ländern möglicherweise noch einige Jahre warten müssen.

Wann wird iptacopan im Vereinigten Königreich erhältlich sein?

Im März 2024 ist iptacopan noch nicht von der MHRA zugelassen. Nach dem Brexit behält sich die MHRA jedoch das Recht vor, Arzneimittel "fast automatisch" zuzulassen, nachdem sie von der EMA oder anderen vertrauenswürdigen Regulierungsbehörden grünes Licht erhalten haben ⁴. Dies in Kombination mit der Tatsache, dass iptacopan den Innovationspass der MHRA besitzt, macht es wahrscheinlich, dass die Zulassung des Medikaments von der MHRA im Schnellverfahren erfolgen wird.

Eine Überprüfung durch das NICE im Hinblick auf eine mögliche Aufnahme von Iptacopan in den NHS ist bereits im Gange; eine Entscheidung wird für Juni 2024 erwartet ⁵.

Wenn das NICE im Juni eine positive Empfehlung für die Aufnahme des Medikaments in den staatlichen Gesundheitsdienst (NHS) ausspricht, dann könnte Uptacopan den Patienten im Vereinigten Königreich im September/Oktober 2024 zur Verfügung stehen. All dies setzt natürlich eine endgültige EMA-Zulassung im Mai 2024 und die nahezu sofortige Annahme durch die MHRA voraus.

Wie Sie Fabhalta (iptacopan) sicher erhalten, bevor es in Ihrem Land verfügbar ist

Auch wenn die Genehmigungen in Bewegung sind, können nicht alle Patienten Monate oder Jahre warten. Wenn das bei Ihnen der Fall ist, werden Sie froh sein zu erfahren, dass Sie nicht warten müssen.

Es gibt im Wesentlichen zwei Möglichkeiten, Fabhalta zu erhalten, bevor es in Ihrem Land verfügbar ist. Zum einen können Sie sich in eine klinische Studie einschreiben, zum anderen können Sie Iptacopan über die Named Patient Import Regulation kaufen.

Hier ein paar Informationen zu jeder Option.

Nehmen Sie an einer klinischen Studie mit Iptacopan teil

Um schnell Zugang zu Fabhalta zu erhalten, können Sie sich in eine laufende klinische Studie einschreiben. Studien sind zwar nicht immer leicht zu finden, aber wenn Sie die richtigen Mittel und die Unterstützung Ihres Arztes haben, ist es machbar. Beachten Sie jedoch, dass eine Studie keine Garantie dafür ist, dass Sie Uptacopan erhalten, da Sie möglicherweise der Placebogruppe zugewiesen werden.

Hier sind einige gute Anlaufstellen für die Suche nach laufenden klinischen Studien mit Fabhalta:

ClinicalTrials.gov: Dies ist eine Datenbank mit allen klinischen Studien in den USA. Einige der Studien sind jedoch auch für internationale Teilnehmer offen. Zurzeit gibt es mehrere Studien mit iptacopan, die Teilnehmer in Europa rekrutieren. Es kann sich lohnen, diese Liste im Auge zu behalten.
EUClinicaltrials.eu: Diese Datenbank enthält alle klinischen Prüfungen in der Europäischen Union. Derzeit enthält sie nur begrenzte Informationen über Studien, die vor dem 31. Januar 2022 begonnen wurden. Für diese Studien können Sie auf das EU-Register für klinische Studien zurückgreifen.
myTomorrows: Diese Organisation unterstützt Patienten bei der Suche nach Behandlungsmöglichkeiten in klinischen Studien.

iptacopan als Named Patient kaufen

Nicht alle Patienten und Ärzte wissen das, aber es ist erlaubt, lokal nicht erhältliche Arzneimittel für den persönlichen Gebrauch zu kaufen und einzuführen. Vor allem, wenn diese Medikamente Ihre Lebensqualität verbessern oder lebensbedrohliche Krankheiten behandeln können.

Wenn Sie iptacopan vor der MHRA- oder EMA-Zulassung erhalten möchten, ist dies möglicherweise die schnellste Option für Sie und Ihren Arzt.

Die Verordnung, die dies ermöglicht, ist als Named-Patient-Import-Verordnung bekannt. Um sich dafür zu qualifizieren, müssen Sie zunächst ein Rezept von Ihrem behandelnden Arzt für ein Medikament haben, das: