Die EMA-Zulassung von Leniolisib: Wie Sie verhindern, dass Verzögerungen Ihre Behandlung beeinträchtigen

Für Patienten mit aktiviertem PI3K-Delta-Syndrom (APDS) brachte das Jahr 2023 einige lang erwartete gute Nachrichten. Die erste Behandlung für diese ultraseltene Erkrankung, Leniolisib, erhielt im März 2023 die FDA-Zulassung. Joenja (Leniolisib) wird von der FDA als erstes Medikament seiner Klasse angesehen und ist ein Hoffnungsschimmer für Patienten in aller Welt ¹. 

Im November 2024 ist Leniolisib jedoch nur noch in den USA und im Vereinigten Königreich zugelassen. Die EMA-Zulassung steht noch aus, so dass APDS-Patienten in Europa mehr Fragen als Antworten haben. 

Hier erfahren Sie alles, was Sie über den aktuellen Stand der Zulassung von Leniolisib in Europa wissen müssen. Dazu gehören auch alle Möglichkeiten, wie Sie das Medikament sicher und zeitnah erhalten können. 

Wofür wird Leniolisib verwendet?

Joenja (Leniolisib) ist für Erwachsene und Kinder mit aktiviertem PI3K-Delta-Syndrom (APDS) angezeigt. Das Arzneimittel wirkt, indem es sich an das Enzym Phosphoinositid-3-Kinase-delta anlagert und dessen Aktivität blockiert. Auf diese Weise soll es B- und T-Zellen in ihrer Funktion der Infektionsbekämpfung unterstützen und die Symptome lindern ². 

Was waren die Ergebnisse der klinischen Joenja-Studie?

Die Phase-2/3-Studie, die der Zulassungsentscheidung der FDA für Joenja zugrunde lag, erstreckte sich über 12 Wochen. Einige der berichteten Ergebnisse umfassen:

• Joenja schnitt bei der Verringerung der Lymphknotengröße besser ab als Placebo. Die bereinigte mittlere Veränderung der Lymphknotengröße betrug bei Joenja -0,30, bei Placebo dagegen +37,30;
• Bei den mit Joenja behandelten Patienten stieg die Zahl der naiven B-Zellen um 34,76 %. Bei Placebo-Patienten sank die Zahl der naiven B-Zellen um 5,37 %;
• Die häufigsten unerwünschten Wirkungen im Zusammenhang mit Joenja waren Kopfschmerzen, atopische Dermatitis und Sinusitis ⁶.

Leniolisibs EMA-Zulassung: Verzögerungen und Zeitpläne

Der Zulassungsantrag von Joenja wird seit dem 27. Oktober 2022 von der EMA geprüft. Normalerweise dauert das Zulassungsverfahren bei der EMA 210 Tage. Im Fall von Joenja hat es jedoch länger gedauert, da die Behörde im November 2023 zusätzliche Daten angefordert hat ³. Der Hersteller Pharming hat bis Januar 2026 Zeit, auf die zusätzlichen Anforderungen des CHMP zu reagieren. Das bedeutet, dass eine EMA-Zulassung für Leniolisib wahrscheinlich nicht vor 2026 erfolgen wird. 

Wenn der CHMP zu diesem Zeitpunkt eine positive Empfehlung ausspricht, dürfte die EMA-Zulassung des Arzneimittels innerhalb von 67 Tagen ab diesem Datum offiziell werden. Kurz gesagt: Die europäischen Patienten dürften irgendwann in der zweiten Hälfte des Jahres 2026 Zugang zu Leniolisib haben. 

Wann wird Leniolisib in Europa verfügbar sein?

Interessant ist, dass eine EMA-Zulassung nicht bedeutet, dass Leniolisib sofort auf den lokalen Märkten erhältlich sein wird. Jeder EU-Mitgliedstaat hat seine eigenen lokalen Verfahren zu durchlaufen, bevor dies geschieht - einschließlich lokaler Preisverhandlungen mit dem Hersteller und Entscheidungen über die Kostenerstattung. 

Wie lange diese Verfahren dauern, ist von Land zu Land sehr unterschiedlich. Die durchschnittliche Zeit von der Genehmigung bis zur Verfügbarkeit reicht von 102 Tagen in Deutschland bis zu 1.081 Tagen in Estland, wobei der EU-Durchschnitt bei 636 Tagen liegt ⁴. 

Mit anderen Worten: Einige Patienten in Europa könnten bereits im Jahr 2026 Zugang zu Leniolisib haben, während andere noch einige Jahre warten müssen.

Leniolisib im Vereinigten Königreich: Wann wird es verfügbar sein? 

Im September 2024 wurde Leniolisib im Vereinigten Königreich zugelassen. 

Wird Leniolisib im NHS verfügbar sein?

Obwohl Leniolisib jetzt von der MHRA zugelassen ist, ist es noch nicht im NHS erhältlich. Ob und wann dies geschieht, hängt von der Überprüfung des Arzneimittels durch das NICE ab. Eine Entscheidung über die Aufnahme von Leniolisib in den NHS wird für März 2025 erwartet ⁵.  

Wenn das NICE die Aufnahme von Joenja (Leniolisib) in den staatlichen Gesundheitsdienst empfiehlt, sollte das Arzneimittel innerhalb von drei Monaten nach der NICE-Entscheidung für die Patienten verfügbar sein.

Dies bedeutet, dass APDS-Patienten im Vereinigten Königreich frühestens im Juni 2025 Zugang zu Leniolisib über den staatlichen Gesundheitsdienst erhalten könnten.

Wie man Leniolisib vor der EMA-Zulassung sicher erhält

Trotz der oben genannten Fristen ist das Warten nicht die einzige Option für APDS-Patienten in Europa. 

Sie könnten sofort auf das Medikament zugreifen, indem Sie es für Ihren persönlichen Gebrauch importieren. Diese Option wird als Named Patient Import oder erweiterter Zugang bezeichnet. Und so funktioniert's. 

Leniolisib: Erweiterter Zugang

Auch wenn ein Medikament in Ihrem Land noch nicht zugelassen oder verfügbar ist, können Sie es legal erwerben. Eine Regelung, die als Named Patient Import bekannt ist, erlaubt es Ihnen, ein Medikament zu kaufen und zu importieren, sofern es diese Bedingungen erfüllt:

• es wird irgendwo genehmigt;
• es in Ihrem Land (noch) nicht zugelassen oder verfügbar ist;
• es gibt keine lokalen Alternativen, und
• es ist für den persönlichen Gebrauch bestimmt.

Für dieses Verfahren ist eine Verschreibung des behandelnden Arztes erforderlich. Wie in allen anderen Fällen auch, übernimmt der Arzt die Verantwortung für die Behandlung. Die Anforderungen an die Dokumentation können je nach Land variieren.

Möchten Sie Ihre Behandlung mit Leniolisib früher beginnen, indem Sie die Verordnung über die Einfuhr von benannten Patienten anwenden? Sie müssen zunächst Ihren behandelnden Arzt konsultieren und sich ein entsprechendes Rezept ausstellen lassen.

Haben Sie bereits ein Rezept? Teilen Sie es unserem Team auf Everyone.org mit. Wir können Sie sofort beim Kauf von Leniolisib unterstützen.

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Referenzen:

1. FDA genehmigt erste Behandlung für aktiviertes Phosphoinositid-3-Kinase-Delta-Syndrom. FDA, 24. März 2023.
2. EU/3/20/2339 - Ausweisung als Arzneimittel für seltene Leiden zur Behandlung des aktivierten Phosphoinositid-3-Kinase-Delta-Syndroms | European Medicines Agency. Europäische Arzneimittel-Agentur, 25. Mai 2021.
3. Pharming Group informiert über den aktuellen Stand der behördlichen Prüfung des Leniolisib MAA durch die EMA und plant, die Zulassung in Großbritannien zu beantragen. Pharming Group N.V., 10. November 2023.
4. EFPIA Patienten W.A.I.T. Indikator 2021 Umfrage. EFPIA, abgerufen am 9. April 2024.
5. Leniolisib zur Behandlung des aktivierten Phosphoinositid-3-Kinase-Delta-Syndroms bei Menschen ab 12 Jahren [ID6130]. NICE, Zugriff am 09. April 2024.
6. Studie über die Wirksamkeit von CDZ173 bei Patienten mit APDS/PASLI. ClinicalTrials.gov, abgerufen am 09. April 2024.