Die Zulassung von Miplyffa: Wie lange wird es dauern, bis das erste Medikament gegen Niemann-Pick in Ihrem Land erhältlich ist?

Die Niemann-Puck-Krankheit Typ C (NPC) ist eine seltene genetische Erkrankung, von der weltweit etwa 1 von 45.000 bis 286.000 Lebendgeburten betroffen ist ¹. Bis zu diesem Jahr waren die Behandlungsmöglichkeiten für diese fortschreitende Krankheit weitgehend symptomatisch ².

Mit der kürzlich erfolgten FDA-Zulassung von Miplyffa (Arimoclomol) und Aqneursa (Levacetylleucin) haben NPC-Patienten weltweit nun eine neue Hoffnung, das Fortschreiten der Krankheit zu verlangsamen ³.

Das sind zwar gute Nachrichten, aber was bedeutet das für Niemann-Pick Typ C Patienten außerhalb der USA? Wann können Sie mit der EMA-Zulassung von Miplyffa, der MHRA-Zulassung und mehr rechnen? Und welche Möglichkeiten haben Sie in der Zwischenzeit?

Wofür wird Miplyffa verwendet?

Zum Zeitpunkt der FDA-Zulassung war Miplyffa (Arimoclomol) das erste und einzige Medikament zur Behandlung der neurologischen Manifestationen der Niemann-Pick-Krankheit Typ C ⁴. Das Arzneimittel ist für die gleichzeitige Anwendung mit Miglustat vorgesehen und kann sowohl bei Erwachsenen als auch bei Kindern über 2 Jahren eingesetzt werden.

Nur wenige Tage nach der FDA-Zulassung von Arimoclomol wurde auch eine zweite Behandlung für NPC zugelassen - Aqneursa (Levacetylleucin) ⁵.

Im Gegensatz zu früheren symptomatischen Behandlungen zielt Miplyffa (Arimoclomol) darauf ab, das Fortschreiten der Krankheit aufzuhalten ⁶.

Was ist der Wirkmechanismus von Arimoclomol?

Die Wirkungsweise von Miplyffa (Arimoclomol) ist zwar noch nicht vollständig geklärt, aber es wird angenommen, dass es die lysosomale Funktion verbessert. Dadurch wird möglicherweise die Cholesterinakkumulation verringert und werden Gene aktiviert, die die lysosomale Aktivität regulieren ⁷. 

Die NPC wird durch Mutationen in den NPC1- oder NPC2-Genen verursacht, die zu Ablagerungen von Cholesterin und Lipiden in den Zellen, insbesondere im Gehirn, führen. Dies führt zu einer Beeinträchtigung von Sprache, Bewegung, Wahrnehmung, Schlucken und Feinmotorik. Durch die Verringerung der Cholesterinansammlung kann Arimoclomol möglicherweise die neurologischen Symptome der NPC lindern.

Wie hoch ist die Erfolgsquote von Miplyffa in klinischen Studien?

Die FDA-Zulassung von Arimoclomol basierte unter anderem auf den Ergebnissen einer 12-monatigen klinischen Studie. In dieser Studie wurde die Wirksamkeit von Miplyffa anhand der NPC Clinical Severity Scale (R4DNPCCSS) bewertet.

Das wichtigste berichtete Ergebnis dieser Studie war:

• Miplyffa, das in Kombination mit Miglustat eingenommen wird, stoppte das Fortschreiten der Krankheit während der 12-monatigen Behandlung. Dies zeigte sich in einem Rückgang um 0,2 Punkte auf der R4DNPCCSS-Skala. Bei Patienten, die nur mit Miglustat behandelt wurden, wurde ein Fortschreiten der Erkrankung um 1,9 Punkte auf der gleichen Skala festgestellt ⁶.

Wann wird die Zulassung von Miplyffa durch die EMA erwartet?

Der Hersteller von Miplyffa hatte bereits im Jahr 2022 einen Zulassungsantrag bei der EMA eingereicht, der jedoch später zurückgezogen wurde. ⁸ Seit November 2024 liegt kein neuer Antrag auf eine EMA-Zulassung für Miplyffa vor. Leider bedeutet dies, dass Arimoclomol in absehbarer Zeit wahrscheinlich nicht für Patienten in Europa zur Verfügung stehen wird.

Eine typische Prüfung durch die EMA dauert etwa 210 Tage. Wenn theoretisch Anfang 2025 ein neuer Zulassungsantrag für Arimoclomol eingereicht wird, könnte das Medikament bis Ende 2025 in der EU zugelassen werden. Ob und wann Zevra einen neuen Zulassungsantrag bei der EMA einreichen wird, bleibt jedoch abzuwarten.

Wird Miplyffa von der MHRA zugelassen?

Im November 2024 liegt der MHRA im Vereinigten Königreich noch kein Zulassungsantrag für Miplyffa vor. Ein solcher ist jedoch auch nicht erforderlich, damit das Medikament im Vereinigten Königreich zugelassen wird. Nach den Post-Brexit-Bestimmungen kann die MHRA die Zulassung eines Arzneimittels auf der Grundlage der Zulassung durch eine vertrauenswürdige Regulierungsbehörde (zu der die FDA zählt) erteilen.

Wenn die MHRA dies beschließt, könnte sie Arimoclomol daher fast sofort für NSC-Patienten im Vereinigten Königreich verfügbar machen. Damit wäre es nicht automatisch im NHS verfügbar, da hierfür eine NICE-Bewertung erforderlich ist. Allerdings hätten die Patienten dann zumindest die Möglichkeit, die Behandlung vor Ort in Anspruch zu nehmen. Ob die MHRA diesen Weg der Zulassung von Arimoclomol einschlägt, wird die Zeit zeigen.

Wie du Miplyffa bekommst, bevor es in deinem Land erhältlich ist

Wenn Sie oder ein Ihnen nahestehender Mensch von der Niemann-Pick-Krankheit Typ C betroffen sind, kann es entmutigend sein zu hören, dass Sie auf die Behandlung warten müssen, obwohl sie in den USA bereits für Patienten verfügbar ist. Die gute Nachricht ist, dass Sie nicht warten müssen. Sie können mehrere sichere, legale und effiziente Methoden erkunden, um Zugang zu Miplyffa (Arimoclomol) zu erhalten, bevor es von der EMA, der MHRA oder einer anderen lokalen Behörde zugelassen wird.

Eine Option bezieht sich auf Expanded-Access-Programme, eine andere auf den Kauf und die Einfuhr von Miplyffa als benannter Patient. Hier erfahren Sie, was jede Option bedeutet.

Miplyffa-Programm für erweiterten Zugang

Der Hersteller des Medikaments, Zevra, hat derzeit ein begrenztes Programm für den erweiterten Zugang (Expanded Access Program), in das über 150 Patienten an verschiedenen Standorten eingeschrieben sind. Wenn Sie in einem Land ansässig sind, in dem Miplyffa noch nicht zugelassen ist, können Sie versuchen, an diesem Expanded-Access-Programm teilzunehmen.

Bitte bedenken Sie, dass das Programm mit gewissen Einschränkungen verbunden sein kann und nicht alle Patienten oder Standorte in Frage kommen. Es lohnt sich jedoch immer, dies zu prüfen. Wenn Sie sich für das Miplyffa Expanded Access Program interessieren, muss sich Ihr behandelnder Arzt in Ihrem Namen an [email protected] wenden.

Miplyffa für den persönlichen Gebrauch kaufen

Wenn das Expanded Access Program für Miplyffa für Sie nicht in Frage kommt, können Sie das Arzneimittel auch direkt kaufen und für Ihren persönlichen Gebrauch einführen. Dies ist nach der in den meisten Ländern geltenden Named-Patient-Verordnung erlaubt.

Die Verordnung gilt, wenn ein Medikament im Land des Patienten noch nicht zugelassen oder verfügbar ist und:

• es wird anderweitig genehmigt;
• es gibt keine lokalen Alternativen, und
• es ist für den persönlichen Gebrauch bestimmt.

Für dieses Verfahren ist eine Verschreibung Ihres behandelnden Arztes erforderlich. Je nach Land können weitere Unterlagen erforderlich sein.

Möchten Sie die Einfuhrregelung für benannte Patienten nutzen, um Miplyffa vor seiner Zulassung in Europa, dem Vereinigten Königreich oder einem anderen Land außerhalb der USA zu erhalten? Sie müssen zunächst Ihren behandelnden Arzt konsultieren und sich ein entsprechendes Rezept ausstellen lassen.

Haben Sie bereits ein Rezept? Teilen Sie es unserem Team auf Everyone.orgmit, damit wir Sie beim Kauf von Arimoclomol sofort unterstützen können.

Referenzen:

1. Niemann-Pick-Krankheit Typ C. Orphanet, abgerufen am 28. November 2024.
2. Soliman, Megan, und Rachael Ajmera. Niemann-Pick-Krankheit Typ C: Symptome, Ursachen, Behandlung. Healthline, 11. Juni 2024.
3. Nach vorheriger Ablehnung erhält Zevra die FDA-Zulassung für das seltene lysosomale Speicherkrankheitsmedikament Miplyffa. Fierce Pharma, abgerufen am 28. November 2024.
4. Zevra Therapeutics: FDA genehmigt erste Behandlung für Niemann-Pick-Krankheit Typ C, MIPLYFFA™ (Arimoclomol); Prüfverfahren in der EU. NPUK, abgerufen am 28. November 2024.
5. FDA genehmigt die ersten beiden Medikamente gegen die seltene Niemann-Pick-Krankheit. Nature, 27. September 2024.
6. MIPLYFFA™ (Arimoclomol) von Zevra Therapeutics erhält die FDA-Zulassung zur Behandlung der Niemann-Pick-Krankheit Typ C. Zevra Therapeurics, abgerufen am 28. November 2024.
7. Miplyffa. Drugs.com, Zugriff am 28. November 2024.
8. Orphazyme gibt die Rücknahme des europäischen Zulassungsantrags für Arimoclomol zur Behandlung der Niemann-Pick-Krankheit Typ C bekannt. NPUK, 22. März 2022.