Zulassung von Nidlegy (FDA, EMA, MHRA und mehr): Wie lange werden Sie warten müssen?

Das Melanom ist eine Art von Hautkrebs, an dem weltweit etwa 3,4 von 100.000 Menschen erkranken ¹. Australien und Neuseeland weisen die höchste Melanom-Inzidenzrate auf. Gleich danach folgen die Länder in Nord- und Westeuropa ².

Wenn das Melanom lokal fortgeschritten ist und chirurgisch entfernt werden kann, ist die Operation derzeit die einzige zugelassene Behandlungsmethode. Nidlegy (Daromun) ist jedoch eine in der Erprobung befindliche neoadjuvante Behandlung, die den Patienten helfen könnte, nach der Operation bessere Ergebnisse zu erzielen.

Da sich Nidlegy noch in der Entwicklung befindet, erfahren Sie hier, was Sie über seine angebliche Wirksamkeit wissen müssen und wann mit seiner weltweiten Zulassung zu rechnen ist.

Nidlegy: die neueste Behandlung für Melanome im Jahr 2024

Derzeit werden Patienten mit einem Melanom, das chirurgisch entfernt werden kann, mit einer Operation behandelt, möglicherweise gefolgt von zusätzlichen zugelassenen systemischen Therapien. Es gibt jedoch keine zugelassene Behandlung des lokal fortgeschrittenen, vollständig resezierbaren Melanoms in der neoadjuvanten Phase (vor der Operation).

Im Falle der Zulassung wird Nidlegy (daromun) die erste neoadjuvante Behandlung für resezierbare Melanome sein, die vor der Operation eingesetzt werden kann, um die Ergebnisse zu verbessern.

Wie wirkt Nidlegy bei Hautkrebs?

Nidlegy (daromun) enthält zwei Komponenten, L19IL2 und L19TNF, die zusammenwirken, um Tumorzellen abzutöten und eine Immunreaktion gegen den Tumor auszulösen. Es ist die erste Krebsbehandlung, die von der EMA zur Entwicklung als Kombinationstherapie zugelassen wurde.

Da Nidlegy direkt an den Tumor verabreicht werden soll, kann es seine Wirkung auf die Krebszellen bei minimalen systemischen Nebenwirkungen maximieren. Daromun zielt darauf ab, die Tumorgröße zu verringern und die Behandlungsergebnisse für Patienten mit Hautkrebs wie Melanomen zu verbessern.

Neben Melanomen wird Nidlegy auch bei Patienten mit anderen Hautkrebsarten (z. B. Basalzellkarzinom und Plattenepithelkarzinom der Haut) untersucht.

Wie wirksam ist Nidlegy in klinischen Studien?

Im Juni 2024 gab der Hersteller von Nidlegy, Philogen, die ersten Ergebnisse der Phase-3-Zulassungsstudie ⁴ bekannt. In dieser Studie wurde den Patienten entweder Nidlegy verabreicht, gefolgt von einer Operation, oder sie wurden allein operiert.

Die wichtigsten Berichte waren:

• Die Nidlegie verringerte das Risiko eines Rückfalls oder Todes um 41 % im Vergleich zur alleinigen Operation;
• Das mediane rezidivfreie Überleben konnte mit Nidlegy mehr als verdoppelt werden;

• Nach der Operation waren bei 29,8 % der Patienten in der Nidlegy-Gruppe und bei 40,5 % der Patienten in der Operationsgruppe adjuvante Therapien erforderlich;

• Das Sicherheitsprofil von Nidlegy war überwiegend positiv, wobei die meisten unerwünschten Ereignisse geringfügig und lokal begrenzt waren ⁴.

Kurz nach Bekanntgabe dieser Ergebnisse reichte Philogen seinen Antrag auf Zulassung von Nidlegy bei der EMA ein ³.

Neben der oben genannten Studie gibt es noch weitere laufende klinische Studien mit Daromun, darunter:Efficacy of Daromun Neoadjuvant Intratumoral Treatment in Clinical Stage IIIB/C Melanoma Patients (NeoDREAM)

• INTACT/MeRCI: Diese Phase-2-Studie richtet sich an Patienten mit Melanomen im Stadium III-IV, die nicht operativ entfernt werden können und auf eine vorherige Anti-PD1-Therapie nicht angesprochen haben. In der Studie wird Nidlegy oder jede seiner aktiven Komponenten allein mit einer Anti-PD1-Therapie kombiniert. Ziel ist es festzustellen, ob die Zugabe von Nidlegy (einer Komponente) zu bestehenden Anti-PD1-Behandlungen besser wirkt als Anti-PD1-Behandlungen allein. Die Studie wird voraussichtlich im Jahr 2028 abgeschlossen ¹¹.

• DUNCAN: Diese Phase-2-Studie zielt darauf ab, die Wirksamkeit der Injektion von Daromun direkt in den Tumor von Patienten mit Hochrisiko-Basalzellkarzinom (BCC) oder kutanem Plattenepithelkarzinom (cSCC) zu testen. Die an der Studie beteiligten Patienten kommen entweder nicht für eine Operation in Frage oder haben sich gegen eine solche entschieden. Die Studie wird voraussichtlich im September 2024 abgeschlossen ⁵.

Ist Nidlegy irgendwo zugelassen?

Ab Juni 2024, nein. Der Hersteller des Medikaments, Philogen, hat im Juni 2024 einen EMA-Zulassungsantrag eingereicht ³.

Philogen unterzeichnete mit Sun Pharma eine exklusive Vertriebsvereinbarung für Europa, Australien und Neuseeland im Jahr 2023 ⁶. Das Medikament ist jedoch in Australien und Neuseeland noch nicht zugelassen.

Wann wird Nidlegy von der FDA zugelassen?

Das ist schwer zu sagen, da bis Juni 2024 noch kein offizieller Genehmigungsantrag eingereicht wurde. Normalerweise dauert die Prüfung eines eingereichten Antrags bis zu 10 Monate.

Wann wird Nidlegy von der EMA zugelassen?

Da der EMA-Zulassungsantrag von Nidlegy erst im Juni 2024 eingereicht wurde, ist bis zur Zulassung noch einige Zeit vergangen.

Zunächst muss die EMA den Antrag validieren. Ab diesem Zeitpunkt beginnt ein Prüfverfahren, das bis zu 210 Tage dauern kann. Diese Frist kann sich verlängern, wenn der Hersteller zusätzliche Informationen vorlegen muss.

Vor diesem Hintergrund kann Nidlegy (doruman) theoretisch bis Anfang 2025 mit der EMA-Zulassung rechnen.

Wann wird Nidlegy in Europa erhältlich sein?

Zulassung ist leider nicht gleichbedeutend mit Verfügbarkeit. Wenn Nidlegy Anfang 2025 die EU-Zulassung erhält, wird es in den einzelnen EU-Mitgliedstaaten unterschiedlich lange dauern, bis das Medikament lokal auf den Markt kommt. Die Fristen für die Markteinführung sind in Europa sehr unterschiedlich. In Deutschland geht es am schnellsten (durchschnittlich 100 Tage für onkologische Arzneimittel), in Rumänien am langsamsten (durchschnittlich 964 Tage) ⁷.

Mit anderen Worten: Nidlegy könnte in einigen europäischen Ländern gegen Mitte 2025 und in anderen gegen 2028 verfügbar sein.

Wann wird Nidlegy von der MHRA zugelassen?

Ab Juni 2024 liegt der MHRA kein Antrag auf Marktzulassung für Nidlegy (daromun) vor.

Dies muss jedoch nicht bedeuten, dass es für Nidlegy länger dauert, eine MHRA-Zulassung zu erhalten als für eine Zulassung in anderen Ländern. Gemäß den Post-Brexit-Bestimmungen kann die MHRA Arzneimittel vor Ort zulassen, sobald sie von einer anderen vertrauenswürdigen Aufsichtsbehörde (wie der EMA oder FDA) grünes Licht erhalten haben. Dies ist als Internationales Vertrauensverfahren (International Reliance Procedure ⁸⁾ bekannt. Es wäre nicht überraschend, wenn die MHRA beschließt, diesen Weg für die Zulassung von daromun zu beschreiten.

Wann wird Nidlegy im Vereinigten Königreich erhältlich sein?

Wenn die MHRA Daromun gleichzeitig mit der EMA genehmigt, was für Anfang 2025 erwartet wird, muss das Medikament anschließend vom NICE bewertet werden, bevor es im NHS erhältlich ist. Im Falle der Genehmigung sollte das Medikament innerhalb von drei Monaten nach dem Entscheidungsdatum des NICE für Patienten im Vereinigten Königreich verfügbar sein.

Im günstigsten Fall, d. h. wenn die MHRA einer möglichen EMA-Zulassung Anfang 2025 folgt und das NICE kurz darauf eine positive Entscheidung trifft, könnte Nidlegy Mitte 2025 im Vereinigten Königreich erhältlich sein. Ob ein solcher Zeitplan tatsächlich realistisch ist, wird sich erst mit der Zeit zeigen.

Wann wird Nidlegy in Australien und Neuseeland erhältlich sein?

Da es sich um die Länder mit der weltweit höchsten Melanominzidenz handelt, ist es für die Patienten besonders wichtig zu wissen, wann Nidlegy nach Australien und Neuseeland kommen wird.

Bis Juni 2024 wurde noch kein TGA-Zulassungsantrag für Nidlegy eingereicht. Sobald ein solcher eingereicht wird, kann das Zulassungs- und Registrierungsverfahren bis zu 330 Tage dauern ^.

In Neuseeland ist die Situation ähnlich, aber das Standardgenehmigungsverfahren ist dort etwas kürzer - bis zu 100 Tage ¹⁰.

Nach dem derzeitigen Stand der Dinge ist es unwahrscheinlich, dass Nidlegy (Doruman) für Melanompatienten in Australien oder Neuseeland mindestens bis Mitte 2025 verfügbar sein wird.

Wie Sie Nidlegy bekommen, bevor es in Ihrem Land zugelassen wird

Je nachdem, wo Sie sich befinden, kann die Wartezeit bis zur Zulassung von Nidlegy Monate oder Jahre betragen. Die Aussicht, so lange zu warten, ist nicht für alle Patienten eine Option. Glücklicherweise müssen Sie nicht warten, bis das Medikament in Ihrem Land zugelassen ist. Sie müssen nur warten, bis es irgendwo zugelassen ist. Dann können Sie es überall anders über den Named Patient Import (erweiterter Zugang) beziehen.

Nidlegy (doruman) erweiterter Zugang

Auch wenn ein Medikament in Ihrem Land noch nicht zugelassen oder verfügbar ist, können Sie es legal erwerben. Eine Regelung, die als Named Patient Import (erweiterter Zugang) bekannt ist, erlaubt es Ihnen, ein Medikament zu kaufen und zu importieren, solange es diese Bedingungen erfüllt:

• es wird irgendwo genehmigt;
• es in Ihrem Land (noch) nicht zugelassen oder verfügbar ist;
• es gibt keine lokalen Alternativen, und
• es ist für den persönlichen Gebrauch bestimmt.

Für dieses Verfahren ist eine Verschreibung des behandelnden Arztes erforderlich. Wie in allen anderen Fällen auch, übernimmt der Arzt die Verantwortung für die Behandlung. Die Anforderungen an die Dokumentation können je nach Land variieren.

Möchten Sie so schnell wie möglich mit der Behandlung mit Nidlegy beginnen und dabei die Verordnung über die Einfuhr von Arzneimitteln für bestimmte Patienten anwenden? Sie müssen zunächst Ihren behandelnden Arzt konsultieren und sich ein entsprechendes Rezept ausstellen lassen.

Haben Sie bereits ein Rezept? Teilen Sie es unserem Team auf Everyone.org mit. Wir können Sie beim Kauf von Doruman unterstützen, sobald es irgendwo auf der Welt zugelassen ist.

Referenzen:

1.  Globale Inzidenz, Mortalität, Risikofaktoren und Trends des Melanoms: Eine systematische Analyse von Registern. American Journal of Clinical Dermatology, 10. Juni 2023.
2. Statistik über Hautkrebs. World Cancer Research Fund, Zugriff am 18. Juni 2024.
3. Nidlegy™ Antrag auf Marktzulassung bei der EMA eingereicht. Philogen, 17. Februar 2021.
4. Wirksamkeit der neoadjuvanten intratumoralen Behandlung mit Daromun bei Melanompatienten im klinischen Stadium IIIB/C (NeoDREAM). ClinicalTrials.gov, abgerufen am 18. Juni 2024. 
5. Intratumorale Verabreichung von Daromun bei Patienten mit Nicht-Melanom-Hautkrebs (DUNCAN). ClinicalTrials.gov, abgerufen am 18. Juni 2024.
6. Sun Pharma und Philogen schließen eine exklusive Vertriebs-, Lizenz- und Liefervereinbarung für die Vermarktung des Spezialprodukts NIDLEGY™ in Europa, Australien und Neuseeland ab. BioSpace, abgerufen am 18. Juni 2024.
7. EFPIA Patienten W.A.I.T. Indikator 2021 Umfrage. EFPIA, abgerufen am 18. Juni 2024.
8. Schnellere Zulassung von Arzneimitteln - Großbritannien veröffentlicht detaillierte Leitlinien zu seinem neuen internationalen Anerkennungsverfahren. Inside EU Life Sciences, 11. September 2023.
9. Registrierungsverfahren für verschreibungspflichtige Medikamente. Therapeutic Goods Administration (TGA), 12. August 2021.
10. Bewertungszeitrahmen und Registrierungssituation. Medsafe, 7. September 2023.
11. Studie über die Wirksamkeit von intratumoralem L19IL2 oder L19TNF oder L19IL2/L19TNF in Kombination mit Pembrolizumab bei Patienten mit inoperablem Melanom (INTACT/MeRCI). ClinicalTrials.gov, abgerufen am 18. Juni 2024.