Onpattro (patisiran): das erste in der Europäischen Union zugelassene RNAi-Therapeutikum

Im Jahr 2018 hat die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) das von Alnylam Pharmaceuticals entwickelte intravenöse Medikament Onpattro (patisiran) zur Behandlung der Polyneuropathie (Schädigung der peripheren Nerven) der hereditären Amyloidose bei Erwachsenen zugelassen. Ebenso erteilte die Europäische Arzneimittelbehörde Onpattro (patisiran) eine Zulassung für Erwachsene mit Polyneuropathie im Stadium 1 und Stadium 2. Bisher gab es in der Europäischen Union nur begrenzte Möglichkeiten, den Krankheitsverlauf zu verändern.

Patienten mit dieser Art von Amyloidose haben eine Mutation, die bewirkt, dass sich abnormale Proteine, Amyloide, im Körper ansammeln. Dies führt zu Schwäche, Taubheit und Schmerzen in den Extremitäten. Onpattro (Patisiran) basiert auf der mit dem Nobelpreis ausgezeichneten Wissenschaft der RNA-Interferenz und ist so konzipiert, dass es in die spezifische Boten-RNA eingreift, die mutiertes Transthyretin (TTR), die Amyloide, in der Leber produziert. Dadurch wird die Bildung von Amyloiden reduziert und die Symptome der Polyneuropathie im Zusammenhang mit hATTR-Amyloidose gelindert. Diese Reduktion kann das Fortschreiten der Krankheit verlangsamen oder stoppen. Weitere Informationen zur Zulassung dieses Medikaments finden Sie hier.