Die Zulassung von Revumenib in Europa und darüber hinaus: Wann kommt die bahnbrechende Behandlung für Leukämie zu Ihnen?

Die jüngste FDA-Zulassung von Revumenib stellt einen bedeutenden Durchbruch in der Behandlung der akuten Leukämie mit KMT2A-Arrangement dar. Diese seltene und aggressive Form der Leukämie betrifft Kinder und Erwachsene, darunter auch solche, deren akute myeloische Leukämie (AML) sich als Nebenwirkung einer Chemotherapie gegen eine andere Krebsart entwickelt.

Als erste zielgerichtete Therapie für diese Art von Leukämie bietet Revumenib neue Hoffnung für Patienten und ihre Familien. Allerdings ist es derzeit nur in den USA erhältlich. Wann wird diese neuartige Behandlung für Patienten in Europa, dem Vereinigten Königreich und anderen Regionen weltweit verfügbar sein?

Wofür wird Revumenib verwendet?

Revumenib ist für rezidivierte oder refraktäre akute Leukämie mit KMT2A-Translokation vorgesehen. Es kann sowohl bei Erwachsenen als auch bei Kindern über 1 ^Jahr angewendet werden.

KMT2A-Anomalien treten in 5-15% der Fälle von akuter lymphatischer Leukämie (ALL) und in 3% der erwachsenen Fälle von akuter myeloischer Leukämie (AML) auf ². Revumenib ist daher nicht für alle Leukämiefälle geeignet, aber es spricht eine schwierige Untergruppe an, die häufig gegen Standardtherapien resistent ist.

Wie wirkt Revumenib bei akuter Leukämie?

Revumenib ist ein Menin-Inhibitor - das erste Medikament dieser Klasse, das für die Behandlung von Leukämie zugelassen ist. Die Wirkungsweise besteht in der Blockierung der Wechselwirkung zwischen Menin und KMT2A, die für die Vermehrung von Leukämiezellen mit dieser genetischen Anomalie entscheidend ist. Auf diese Weise soll das Medikament einigen Patienten helfen, eine Remission zu erreichen und zu potenziell heilenden Behandlungen wie einer Stammzellentransplantation überzugehen ³.

Wie hoch ist die Erfolgsquote von Revumenib in klinischen Studien?

Revuforj (Revumenib) erhielt seine FDA-Zulassung auf der Grundlage der Ergebnisse der AUGMENT-101-Studie. Die wichtigsten berichteten Ergebnisse der Studie waren:

• 63 % der Patienten sprachen teilweise oder vollständig auf die Behandlung an;
• 21,2 % der mit Revumenib behandelten Patienten erreichten eine komplette Remission oder eine komplette Remission mit teilweiser hämatologischer Erholung;
• Die mediane Zeit bis zur vollständigen Remission betrug 1,9 Monate;
• Die mediane Dauer des Ansprechens betrug 6,4 Monate ⁴.

Laut Dr. Ghayas C. Issa vom MD Anderson Cancer Center ist Revumenib eine vielversprechende Therapie, die einen Paradigmenwechsel herbeiführen kann, da es in der Lage ist, ein tiefes Ansprechen zu erreichen, die Remission nach einer Stammzelltransplantation aufrechtzuerhalten und eine längere Anwendung mit einem überschaubaren Sicherheitsprofil zu ermöglichen ⁵.

Wann wird Revumenib von der EMA zugelassen?

Ab November 2024 gibt es keinen aktiven Zulassungsantrag für Revumenib in der EU. Das bedeutet leider, dass es für Patienten in Europa wahrscheinlich nicht bald verfügbar sein wird.

Normalerweise dauert eine Zulassungsprüfung durch die EMA bis zu 210 Tage. Wenn der Hersteller von Revumenib Anfang 2025 einen Zulassungsantrag bei der EMA einreicht, könnte das Medikament theoretisch noch im selben Jahr zugelassen werden. Ob dies der Fall sein wird, bleibt jedoch abzuwarten.

Wann wird Revumenib im Vereinigten Königreich erhältlich sein?

Das ist schwer zu sagen. Bis November 2024 wurde noch kein Antrag auf Zulassung von Revumenib bei der MHRA eingereicht. Dies ist jedoch nicht unbedingt erforderlich. Nach den Post-Brexit-Bestimmungen kann die MHRA ein Arzneimittel auf der Grundlage der Zulassung einer anderen Regulierungsbehörde (z. B. der FDA) zulassen. Wenn sich die MHRA für diesen Weg entscheidet, könnte Revumenib zumindest theoretisch im Vereinigten Königreich verfügbar sein, noch bevor es in Europa auf den Markt kommt. Wir müssen jedoch abwarten, ob dies geschieht.

Wie Sie Revumenib erhalten, bevor es in Ihrem Land verfügbar ist

Wenn Sie oder ein Ihnen nahestehender Mensch an akuter Leukämie mit KMT2A-Translokation erkrankt sind, fühlen Sie sich vielleicht entmutigt durch die Aussicht, darauf zu warten, dass Revumenib in Ihrem Land verfügbar wird. Die gute Nachricht ist, dass Sie nicht warten müssen. Es gibt zwei sichere, legale und schnelle Methoden, um Revuforj (Revumenib) vor der EMA-Zulassung, der MHRA-Zulassung oder einer anderen lokalen Zulassung zu erhalten.

Eine Option bezieht sich auf Expanded-Access-Programme, eine andere auf den Kauf und die Einfuhr von Revumenib als benannter Patient. Hier erfahren Sie, was jede Option bedeutet.

Revumenib-Programm mit erweitertem Zugang

Der Hersteller des Medikaments, Syndax, hat ein Compassionate Use (Expanded Access) Programm für Patienten in Ländern, in denen das Medikament noch nicht zugelassen ist. Damit Sie für dieses Programm in Frage kommen, muss sich Ihr behandelnder Arzt über [email protected] an Syndax wenden.

Bitte beachten Sie, dass das Programm mit gewissen Einschränkungen verbunden sein kann und dass nicht alle Patienten oder Standorte in Frage kommen. Es lohnt sich jedoch immer, sich zu erkundigen. Laut der Website des Unternehmens erhalten Sie innerhalb von 5 Werktagen eine Entscheidung.

Revumenib als benannter Patient kaufen

Wenn das Expanded Access Program für Revumenib für Sie nicht in Frage kommt, können Sie das Arzneimittel auch direkt kaufen und für Ihren persönlichen Gebrauch einführen. Dies ist nach der in den meisten Ländern geltenden Verordnung für benannte Patienten zulässig.

Die Verordnung gilt, wenn ein Medikament im Land des Patienten noch nicht zugelassen oder verfügbar ist und:

• es wird anderweitig genehmigt;
• es gibt keine lokalen Alternativen, und
• es ist für den persönlichen Gebrauch bestimmt.

Für dieses Verfahren ist eine Verschreibung Ihres behandelnden Arztes erforderlich. Je nach Land können weitere Unterlagen erforderlich sein.

Möchten Sie die Verordnung über die Einfuhr für benannte Patienten nutzen, um Revumenib vor seiner Zulassung in Europa, im Vereinigten Königreich oder in einem anderen Land außerhalb der USA zu erhalten? Sie müssen zunächst Ihren behandelnden Arzt konsultieren und sich ein entsprechendes Rezept ausstellen lassen.

Haben Sie bereits ein Rezept? Teilen Sie es unserem Team auf Everyone.orgmit, damit wir Sie beim Kauf von Revumenib sofort unterstützen können.

Referenzen:

1. FDA genehmigt Revumenib für R/R akute Leukämie mit einer KMT2A-Translokation. OncLive, abgerufen am 28. November 2024.
2. KMT2A-CBL-Rearrangements bei akuten Leukämien: klinische Merkmale und genetische Bruchstellen. Blood Advances, 28. Dezember 2021.
3. Syndax gibt die FDA-Zulassung von Revuforj® (Revumenib) bekannt, dem ersten und einzigen Menin-Inhibitor zur Behandlung von erwachsenen und pädiatrischen Patienten mit rezidivierter oder refraktärer akuter Leukämie mit KMT2A-Translokation. Syndax, abgerufen am 28. November 2024.
4. Syndax gibt positive Pivotal-Topline-Ergebnisse der rezidivierten oder refraktären mNPM1-AML-Kohorte in der AUGMENT-101-Studie mit Revumenib bekannt. Syndax, abgerufen am 28. November 2024.
5. AUGMENT-101-Studie mit Revumenib erreicht primären Endpunkt bei akuter KMT2Ar-Leukämie. Zielgerichtete Onkologie, 12. August 2024.