Wann erhält Toripalimab die EMA-Zulassung (und wie man nicht warten sollte)

Für Patienten mit Nasopharynxkarzinom (NPC) endete das Jahr 2023 mit einigen guten Nachrichten. Im Oktober genehmigte die FDA Loqtorzi (Toripalimab) als erste Immuntherapie für diese Erkrankung ¹. Toripalimab war bereits in China (unter dem Namen Tuoyi) zugelassen worden ².

Dies ist ein großer Meilenstein, wenn man bedenkt, dass NPC-Patienten nur selten in klinische Studien einbezogen werden. Seit Jahren sind sie auf Therapien angewiesen, die nicht speziell für ihre Erkrankung entwickelt wurden.

Aber was ist, wenn Sie ein NPC-Patient außerhalb der USA oder Chinas sind? Wann wird Toripalimab in Europa oder im Vereinigten Königreich verfügbar sein? Hier finden Sie alles, was Sie über die Zulassungsfristen der MHRA und der EMA wissen müssen. Außerdem erfahren Sie, welche Möglichkeiten Sie haben, um die Behandlung früher zu erhalten.

Wofür wird Toripalimab verwendet?

Loqtorzi (Toripalimab) ist ein verschreibungspflichtiges Arzneimittel, das angewendet werden kann:

• allein zur Behandlung von Erwachsenen mit Nasopharynxkarzinom (NPC). Insbesondere in Fällen, in denen die Krankheit inoperabel ist, Metastasen gebildet hat und nach einer Chemotherapie fortgeschritten ist;
• zusammen mit Cisplatin und Gemcitabin als Erstlinienbehandlung bei Erwachsenen mit metastasiertem oder rezidivierendem lokal fortgeschrittenem NSC ³.

Die oben genannten Indikationen sind sowohl in den USA als auch in China zugelassen. Allein in China ist Toripalimab zusätzlich zur Behandlung zugelassen:

• inoperablem oder metastasiertem Melanom;
• lokal fortgeschrittenes oder metastasiertes Urothelkarzinom. Die Behandlung wird angewandt, wenn die Chemotherapie nicht anschlägt oder die Krankheit danach fortschreitet;
• inoperable lokal fortgeschrittene/rezidivierende oder metastasierte Plattenepithelkarzinome der Speiseröhre (ESCC). In diesem Fall wird Toripalimab in Kombination mit einer Chemotherapie eingesetzt;
• EGFR-negativer und ALK-negativer, inoperabler, lokal fortgeschrittener oder metastasierter nicht-squamöser nicht-kleinzelliger Lungenkrebs (NSCLC). Auch hier wird Toripalimab in Kombination mit einer Chemotherapie eingesetzt ².

Die EMA-Zulassung von Toripalimab: Wann wird sie erwartet?

Der Zulassungsantrag für Toripalimab wird seit Dezember 2022 von der EMA geprüft. Normalerweise dauert die Prüfung von Anträgen bis zu 210 Tage, abgesehen von eventuellen Pausen, in denen zusätzliche Informationen vom Hersteller angefordert werden. Im Fall von Toripalimab dauert das Prüfverfahren länger. Es gibt keinen Hinweis auf ein voraussichtliches Entscheidungsdatum, aber es ist möglich, dass die Zulassung von Toripalimab durch die EMA sehr bald erfolgt.

Beachten Sie, dass der Zulassungsantrag für Toripalimab nur für die NPC-Indikation gilt. Die weiteren Indikationen, für die das Medikament in China zugelassen ist, werden von der EMA derzeit nicht berücksichtigt.

Wann wird Toripalimab in Europa verfügbar sein?

Wenn man davon ausgeht, dass Toripalimab in den nächsten Tagen zugelassen wird, wie schnell wird es dann für Patienten in Europa verfügbar sein?

Sobald der CHMP eine positive Empfehlung zu einem Zulassungsantrag abgegeben hat, dauert es bis zu 67 Tage, bis die EMA-Zulassung offiziell wird. Von diesem Zeitpunkt an kann jeder EU-Mitgliedstaat sein eigenes Verfahren für die lokale Bereitstellung des Medikaments einleiten. Dazu gehören auch Preisverhandlungen und eine mögliche Kostenerstattung. Diese Prozesse dauern von Land zu Land unterschiedlich lange - von durchschnittlich 100 Tagen in Deutschland bis zu durchschnittlich über 900 Tagen in Rumänien ⁴.

Mit anderen Worten: Einige europäische Patienten könnten bereits im Jahr 2024 Zugang zu Toripalimab haben. Andere werden wahrscheinlich noch ein paar Jahre warten müssen.

Wann wird Toripalimab im Vereinigten Königreich verfügbar sein?

Der Hersteller von Toripalimab, Junshi Biosciences, reichte im November 2022 einen Antrag auf Marktzulassung bei der MHRA ein ². Bis März 2024 ist noch keine Entscheidung über den Antrag ergangen. In der Regel dauert eine MHRA-Zulassung etwa 210 Tage, wobei Pausen, in denen zusätzliche Daten angefordert werden, nicht berücksichtigt sind. Vor diesem Hintergrund könnte die MHRA-Zulassung von Toripalimab kurz bevorstehen.

Sobald die MHRA grünes Licht gibt, muss das NICE Toripalimab im Hinblick auf eine mögliche Aufnahme in den staatlichen Gesundheitsdienst prüfen. Diese Prüfung kann einige Monate dauern, und innerhalb von drei Monaten nach einer positiven Entscheidung sollte das Medikament im NHS erhältlich sein.

Angesichts dieser Fristen ist es möglich, dass Toripalimab im Vereinigten Königreich im Jahr 2024 zur Verfügung stehen wird.

Wie man Toripalimab vor der Zulassung durch MHRA und EMA erhält

Wenn Sie ein NPC-Patient in Europa oder im Vereinigten Königreich sind, können Sie nicht Monate oder ein Jahr warten, bis Loqtarzi (Toripalimab) für Sie verfügbar ist. Die gute Nachricht ist, dass Sie nicht warten müssen.

Es gibt zwei sichere und legale Möglichkeiten, Toripalimab zu erhalten, bevor es in Europa und im Vereinigten Königreich zugelassen wird. Die eine ist die Teilnahme an einer klinischen Studie. Die andere besteht darin, Loqtorzi sofort als namentlich benannter Patient zu kaufen.

Nehmen Sie an einer klinischen Toripalimab-Studie teil

Um schnell Zugang zu Loqtorzi (Toripalimab) zu erhalten, können Sie versuchen, an einer laufenden klinischen Studie teilzunehmen. Es ist nicht immer einfach, eine solche Studie zu finden, aber wir stellen Ihnen im Folgenden einige gute Quellen vor.

Um an einer klinischen Studie teilnehmen zu können, müssen Sie die Zulassungskriterien erfüllen. Außerdem brauchen Sie die Unterstützung Ihres behandelnden Arztes. Nicht zuletzt sollten Sie sich darüber im Klaren sein, dass Sie in der Studie möglicherweise der Placebogruppe zugeteilt werden.

Hier sind einige gute Anlaufstellen für die Suche nach laufenden klinischen Toripalimab-Studien:

• ClinicalTrials.gov: Dies ist eine Datenbank mit allen klinischen Studien in den USA. Einige der Studien sind jedoch auch für internationale Teilnehmer offen. Zurzeit gibt es mehrere Studien mit Toripalimab, die meist in China oder anderen asiatischen Ländern durchgeführt werden. Es ist jedoch möglich, dass weitere Studienorte hinzukommen, so dass es sich lohnt, die Liste im Auge zu behalten.
• EUClinicaltrials.eu: Diese Datenbank enthält alle klinischen Prüfungen in der Europäischen Union. Derzeit enthält sie nur begrenzte Informationen über Studien, die vor dem 31. Januar 2022 begonnen wurden. Für diese Studien können Sie auf das EU-Register für klinische Studien zurückgreifen.
• myTomorrows: Diese Organisation unterstützt Patienten bei der Suche nach Behandlungsmöglichkeiten in klinischen Studien.

Toripalimab als einzelner benannter Patient kaufen

In den meisten Ländern dürfen Patienten Medikamente kaufen und einführen, die vor Ort noch nicht zugelassen oder erhältlich sind. Vor allem, wenn sie ihr Leben verbessern oder lebensbedrohliche Krankheiten behandeln können.

Wenn Sie eine Behandlung mit Loqtorzi vor der EMA- oder MHRA-Zulassung beginnen möchten, ist dies möglicherweise die schnellste Option für Sie und Ihren Arzt.

Die Verordnung, die dies ermöglicht, ist die so genannte Named Patient Import-Verordnung. Nach dieser Verordnung können Patienten ein Medikament importieren, das in ihrem Land noch nicht zugelassen oder verfügbar ist, wenn:

• es wird anderweitig genehmigt;
• es gibt keine lokalen Alternativen, und
• es ist für den persönlichen Gebrauch bestimmt.

Für dieses Verfahren ist eine Verordnung des behandelnden Arztes des Patienten erforderlich. Der Arzt übernimmt die Verantwortung für die Behandlung. Die Anforderungen an die Dokumentation können je nach Land variieren.

Loqtorzi kaufen

Möchten Sie die Verordnung über die Einfuhr für benannte Patienten nutzen, um Toripalimab vor seiner Zulassung in Europa oder im Vereinigten Königreich zu erhalten? Sie müssen zunächst Ihren behandelnden Arzt konsultieren und sich ein entsprechendes Rezept ausstellen lassen.

Haben Sie bereits ein Rezept? Teilen Sie es unserem Team auf Everyone.org mit und wir unterstützen Sie sofort beim Kauf von Toripalimab.

Referenzen:

1. FDA genehmigt Toripalimab für fortgeschrittenen Nasopharynxkrebs. Nationales Krebsinstitut, 3. Januar 2024.
2. Junshi Biosciences gibt die Annahme des ergänzenden Antrags auf ein neues Arzneimittel für Toripalimab bekannt. BioSpace, 12. Juli 2023.
3. Referenz-ID: 5268318. Accessdata.fda.gov, abgerufen am 12. März 2024.
4. EFPIA Patienten W.A.I.T. Indikator 2021 Umfrage. EFPIA, abgerufen am 12. März 2024.