Die Rolle von Givinostat bei der Behandlung der Polyzythämie vera: Alles, was Sie wissen müssen

Zuletzt aktualisiert: 24 April 2024

Bis vor kurzem wurden Patienten mit Polycythemia vera (PV) hauptsächlich mit Medikamenten behandelt, die Thrombosen verhindern. Klinische Studien mit neueren Therapien geben jedoch Hoffnung auf eine Behandlung, die den Verlauf der Krankheit verändern kann. Eine dieser Therapien ist Givinostat.

Was sollten Sie als Patient über Givinostat bei Polyzythämie vera wissen? Hier finden Sie eine Zusammenfassung der neuesten klinischen Studienergebnisse und was sie für Sie bedeuten.

Wirkt Givinostat bei Polyzythämie vera: Ergebnisse klinischer Studien

Zunächst sei gesagt, dass Givinostat noch nirgendwo für die Behandlung von PV zugelassen ist. Seine Wirksamkeit und Sicherheit für diese Indikation war jedoch in den letzten Jahren Gegenstand mehrerer klinischer Studien. Aus diesen Studien liegen uns Daten vor, die sein Potenzial veranschaulichen. Nachfolgend sind einige wichtige Punkte aus den berichteten Ergebnissen aufgeführt.

Erfolgsquote von Givinostat mit Hydroxycarbamid

Eine Phase-2-Studie mit Givinostat in Kombination mit Hydroxicarbamid konzentrierte sich auf Patienten, die auf Hydroxycarbamid allein nicht ansprachen. Nach einer 12-wöchigen Behandlung wurden die folgenden Ergebnisse berichtet:

55 % der mit 50 mg/d Givinostat und Hydroxycarbamid behandelten Patienten zeigten ein vollständiges oder teilweises Ansprechen. 64 % erfuhren eine Verringerung ihrer Juckreiz-Symptome;
50 % der mit 100 mg/d Givinostat und Hydroxycarbamid behandelten Patienten zeigten ein vollständiges oder teilweises Ansprechen. Bei 67 % gingen die Juckreiz-Symptome zurück;
Die Kombinationsbehandlung war gut verträglich. Nur 4,5 % der Patienten meldeten unerwünschte Ereignisse des Grades 3 oder höher ^.

Langfristige Wirksamkeit

In einer 4-Jahres-Nachbeobachtung von drei Phase-1/2-Studien und einem Compassionate-Use-Programm zeigte Givinostat diese Ergebnisse:

Die Gesamtansprechrate lag bei mehr als 80 %. Außerdem nahm die Belastung durch das JAK2V617F-Allel mit der Zeit ab;
Die beobachteten Reaktionen hielten über den gesamten Nachbeobachtungszeitraum von 4 Jahren an;
Bei den meisten Patienten traten leichte bis mittelschwere unerwünschte Ereignisse auf. Dies stimmt mit früheren Ergebnissen überein;
Interessanterweise setzte die Mehrheit der Patienten ihre Behandlung mit Givinostat nach den Studien fort. Dies war auf den anhaltenden klinischen Nutzen und das gute Sicherheitsprofil zurückzuführen ¹.

Auf der Grundlage dieser Ergebnisse wird in Kürze eine klinische Studie der Phase 3 beginnen. Sie zielt darauf ab, die Sicherheit und Wirksamkeit von Givinostat bei Polyzythämie vera zu validieren.

Wie unterscheidet sich Givinostat von herkömmlichen PV-Behandlungen?

Givinostat bietet einen anderen Ansatz zur Behandlung der Polyzythämie vera (PV) als Standardtherapien wie Hydroxycarbamid (HC). Es zielt auf die Zellproliferation ab, indem es Zellen mit der bei PV-Patienten häufig vorkommenden JAK2-V617F-Mutation hemmt. Studien haben gezeigt, dass Givinostat selbst bei Patienten, die auf HC nicht ansprachen, wirksam ist. Dies deutet darauf hin, dass Givinostat eine Alternative oder Ergänzung zur Behandlung von PV sein könnte.

Kann mein Arzt Givinostat für Polyzythämie vera verschreiben?

Die beste Antwort ist: vielleicht.

Duvyzat (Givinostat) ist noch nirgendwo für die Behandlung von PV zugelassen worden. Es wartet immer noch auf die EMA-Zulassung für seine ursprüngliche Indikation zur Behandlung von Duchenne-Muskeldystrophie.

Ihr behandelnder Arzt ist jedoch befugt, es trotzdem zu verschreiben. Er kann dies auf der Grundlage der verfügbaren klinischen Studienergebnisse und Ihrer persönlichen Situation tun. Wenn Ihr Arzt diese Entscheidung trifft, gilt dies als Off-Label-Use des Arzneimittels.

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