Wie Sie den Widerruf der EMA Adakveo und seine Auswirkungen auf Sie bewältigen können

Mit der Zulassung durch die FDA im Jahr 2019 war Adakveo (crizanlizumab) die erste neue Behandlung der Sichelzellkrankheit seit Jahrzehnten ¹. Damit waren hohe Erwartungen verbunden, sowohl seitens der medizinischen Fachwelt als auch seitens der Patienten ².

Heute hat die EMA die bedingte Zulassung für Adakveo 3 offiziell widerrufen. Wenn Sie ein Patient sind, der die Behandlung angewendet hat, haben Sie wahrscheinlich eine Menge Fragen. 

Bedeutet der Widerruf von Adakveo, dass es unsicher ist? Werden Sie weiterhin Zugang zu dem Arzneimittel haben? Was sind mögliche Adakveo Alternativen, die Sie mit Ihrem Arzt besprechen sollten?

In diesem Artikel erfahren Sie alles, was Sie über den Widerruf von Adakveo durch die EMA wissen müssen. 

Warum wurde Adakveo in der EU widerrufen?

Die EMA hat ihre Entscheidung, die bedingte Zulassung von crizanlizumab zu widerrufen, mit einer Reihe von Gründen begründet. Die wichtigsten davon sind:

• Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) kam zu dem Schluss, dass der klinische Nutzen von Adakveo seine Risiken nicht überwiegt.
• Die Ergebnisse der klinischen Studie STAND haben die Wirksamkeit von Adakveo nicht nachgewiesen. Genauer gesagt, seine Fähigkeit, die Zahl der schmerzhaften Krisen zu verringern.
• Die STAND-Studie zeigte, dass die Häufigkeit schwerwiegender Nebenwirkungen bei Adakveo im Vergleich zu Placebo höher war.
• Zusätzliche klinische Studien, ein Managed-Access-Programm und Daten aus der Praxis konnten die negativen Ergebnisse der STAND-Studie nicht ausgleichen.

Da die Ergebnisse der STAND-Studie den Nutzen des Arzneimittels nicht bestätigten, empfahl der CHMP die Rücknahme ³. 

Ist Adakveo im Vereinigten Königreich noch erhältlich?

Nachdem die Zulassung in der Europäischen Union (EU) widerrufen wurde, fragen Sie sich vielleicht, ob Adakveo für Sichelzellpatienten im Vereinigten Königreich noch verfügbar ist.

Derzeit scheint der Zugang zu Adakveo für britische Patienten nicht beeinträchtigt zu sein. Adakveo ist im Rahmen eines Managed-Access-Abkommens zwischen Novartis und NICE erhältlich. Dieses Programm ist derzeit bis Januar 2025 befristet. Zu diesem Zeitpunkt werden die gesammelten Daten vom NICE neu ausgewertet. Auf der Grundlage dieser Bewertung wird eine endgültige Empfehlung für eine routinemäßige Finanzierung durch den NHS ausgesprochen ⁵.

Ist Adakveo unsicher?

Unter den gegenwärtigen Umständen fragen Sie sich vielleicht, ob Adakveo gefährlich ist. 

Die Behandlung mit neu zugelassenen Arzneimitteln ist immer mit Risiken verbunden. Deshalb ist es immer wichtig, dass Sie die vollständigen Verschreibungsinformationen mit Ihrem Arzt besprechen. 

Es ist gut zu wissen, dass die klinische Studie STAND für Adakveo keine neuen Sicherheitsbedenken ergeben hat. Sie hat jedoch gezeigt, dass bekannte schwerwiegende Nebenwirkungen bei Patienten, die Adakveo einnehmen, häufiger auftreten können als bei Patienten, die ein Placebo erhalten ⁴.

Da die Studie die Wirksamkeit des Arzneimittels bei der Verringerung schmerzhafter Krisen nicht nachweisen konnte, wurde das erhöhte Risiko von Nebenwirkungen als nicht gerechtfertigt angesehen. Die Entscheidung der EMA wäre möglicherweise anders ausgefallen, wenn die Wirksamkeitsergebnisse von Adakveo in der STAND-Studie positiver ausgefallen wären.

Mit anderen Worten, die wichtigere Frage ist nicht, ob Adakveo unsicher ist, sondern ob es effizient genug ist, um seine nachteiligen Auswirkungen zu rechtfertigen. Ausgehend von den aktuellen Daten scheint dies nicht der Fall zu sein.

Adakveo Alternativen, die Sie mit Ihrem Arzt besprechen sollten

AdakveoDer Widerruf der Zulassung in der EU hat dazu geführt, dass Patienten wie Sie auf alternative Behandlungsmöglichkeiten angewiesen sind. 

Nur Ihr Arzt ist in der Lage, die richtige Adakveo Alternative für Ihren Fall auszuwählen. Hier bieten wir Ihnen lediglich eine kurze Liste von Arzneimitteln an, die für die Sichelzellenanämie zugelassen sind und die Sie vielleicht mit Ihrem Arzt besprechen möchten:

• Xyndari (L-Glutamin): Wie Adakveo zielt auch Xyndari darauf ab, die Häufigkeit von Schmerzkrisen zu verringern. Xyndari ist in den USA (unter dem Handelsnamen Endari) zugelassen. Sein Zulassungsantrag bei der EMA wurde 2019 zurückgezogen ^.7 Wenn Ihr Arzt Xyndari jedoch als geeignete Alternative für Sie ansieht ( Adakveo ), können Sie das Medikament in Europa im Rahmen der Named-Patient-Import-Verordnung beziehen. Nehmen Sie Kontakt mit unserem Team auf, um weitere Informationen zu erhalten. 
• Oxbryta (voxelotor): Dieses Medikament zielt darauf ab, die Anzahl der roten Blutkörperchen (Anämie) zu verringern. Oxbryta ist in den USA und Europa zugelassen. ⁶. Hier finden Sie weitere Informationen darüber, wie Oxbryta im Vergleich zu Adakveo wirkt.
• Hydroxyharnstoff: Eine bewährte Behandlungsoption, die dazu beitragen kann, die Häufigkeit von Sichelzellschmerzkrisen zu verringern. In der EU gibt es zwei zugelassene Arzneimittel mit diesem Wirkstoff - Siklos und Xromi. 

Kann man in Europa noch auf Adakveo zugreifen, nachdem die Zulassung widerrufen wurde?

Wenn Sie mit Adakveo behandelt wurden und positive Ergebnisse erzielt haben, sind Sie vielleicht nicht an Adakveo Alternativen interessiert. Stattdessen fragen Sie sich wahrscheinlich, ob Sie crizanlizumab auch nach dem Widerruf des Arzneimittels in der EU noch kaufen können. 

Die gute Nachricht ist, dass Sie das können, solange Ihr Arzt die Meinung vertritt, dass crizanlizumab die richtige Behandlungsmethode für Sie ist. 

Wenn ein Medikament im Land eines Patienten nicht zugelassen ist oder zwar zugelassen, aber nicht verfügbar ist (wie im Fall von Adakveo in Europa), können Sie es über die Named-Patient-Import-Verordnung beziehen.

Everyone.org ist darauf spezialisiert, den Zugang zu den neuesten Medikamenten über diese Verordnung zu erleichtern. Wenn Sie ein Rezept Ihres behandelnden Arztes für Adakveo (crizanlizumab) haben und möchten, dass wir Ihnen helfen, sofort Zugang zu diesem Medikament zu erhalten, kontaktieren Sie uns.

Kontakt aufnehmen

Referenzen:

1. FDA genehmigt crizanlizumab-tmca für Sichelzellenanämie. FDA, 15. November 2019.
2. Carvalho, Joana. Adakveo 'Wichtige' und sichere neue Behandlung für VOC-Krisen bei Sichelzellenanämie. Sickle Cell Disease News, 22. November 2019.
3. Adakveo | Europäische Arzneimittel-Agentur. Europäische Arzneimittel-Agentur, abgerufen am 3. Oktober 2023.
4. Adakveo -EMEA/H/A-20/1525/C/4874/0013. Europäische Arzneimittel-Agentur, 3. August 2023.
5. Crizanlizumab -Ein einfacher Leitfaden. Sickle Cell Society, abgerufen am 3. Oktober 2023.
6. Oxbryta | Europäische Arzneimittel-Agentur. Europäische Arzneimittel-Agentur, abgerufen am 3. Oktober 2023.
7. Xyndari: Zurückgezogener Antrag. Europäische Arzneimittelagentur, abgerufen am 3. Oktober 2023.