Weltweite Zulassung von Crovalimab: Wann kommt die neue PNH-Behandlung zu Ihnen?

Zuletzt aktualisiert: 10. Juli 2024

Bislang war 2024 ein positives Jahr für Patienten mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH). Mit der EMA-Zulassung von Iptacopan und den ersten globalen Zulassungen von Crovalimab in der ersten Jahreshälfte können Patienten weltweit von mehr Behandlungsmöglichkeiten profitieren.

Und obwohl jede Zulassung eine gute Nachricht ist, kann es für Patienten außerhalb der USA noch eine Weile dauern, bis die neuesten Therapien für PNH zur Verfügung stehen.

Hier erfahren Sie alles über den voraussichtlichen Zeitplan für die MHRA- und EMA-Zulassung von Crovalimab sowie über die voraussichtliche Verfügbarkeit des Medikaments in anderen Ländern.

Was wird mit Crovalimab behandelt?

Crovalimab (auch bekannt unter seinem Markennamen Piasky) ist ein verschreibungspflichtiges Arzneimittel zur Behandlung der paroxysmalen nächtlichen Hämoglobinurie (PNH). Das Arzneimittel ist für Patienten ab 13 Jahren mit einem Mindestkörpergewicht von 40 kg bestimmt ¹.

Kann Crovalimab die Sichelzellkrankheit behandeln?

Crovalimab ist noch nicht für die Behandlung der Sichelzellkrankheit zugelassen. Es zielt jedoch auf den Komplement-Signalweg ab, der bei Patienten mit Sichelzellkrankheit aktiv ist. Aus diesem Grund wird Crovalimab derzeit auf sein Potenzial untersucht, gefäßverengende Episoden bei Patienten mit Sichelzellkrankheit zu verhindern. Die ersten Ergebnisse der Phase-2-Studie werden für Juli 2024 erwartet ^{. 2}.

Wie wirkt Crovalimab?

Crovalimab ist ein monoklonaler Anti-C5-Antikörper. Er ist auf ein bestimmtes Komplementprotein namens C5 ausgerichtet. Durch die Blockierung seiner Aktivität stoppt Crovalimab den Prozess der Blutzellzerstörung, der für PNH ³ charakteristisch ist.

Wie wirksam ist Crovalimab in klinischen Studien?

Die FDA-Zulassung von Crovalimab beruhte auf den Ergebnissen der Phase-3-Studie COMMODORE 2. In dieser Studie wurden Patienten mit PNH entweder mit Crovalimab oder Eculizumab behandelt. Die wichtigsten berichteten Ergebnisse waren:

79,3 % der mit Crovalimab behandelten Patienten erreichten eine Kontrolle der Hämolyse, verglichen mit 79 % der mit Eculizumab behandelten Patienten;
65,7 % der Crovalimab-Patienten und 68,1 % der Eculizumab-Patienten vermieden Transfusionen von roten Blutkörperchen;
Die Durchbruchhämolyseraten lagen bei 10,4 % (Crovalimab) und 14,5 % (Eculizumab);
63,4 % der Crovalimab-Patienten erreichten einen stabilen Hämoglobinwert, verglichen mit 60,9 % der Eculizumab-Patienten ⁴.

Auf der Grundlage dieser Ergebnisse wurde festgestellt, dass Crovalimab in Bezug auf den klinischen Nutzen und die Sicherheit mit Eculizumab vergleichbar ist ⁵.

Unterschied zwischen Crovalimab, ravulizumab und Eculizumab

Alle drei PNH-Behandlungen sind monoklonale Anti-C5-Antikörper. Und obwohl sie auf ähnliche Weise wirken, gibt es auch bemerkenswerte Unterschiede zwischen ihnen, darunter:

Mechanismus der Wirkung: Normalerweise binden Antikörper nur einmal an ein Antigen. Crovalimab ist in dieser Hinsicht jedoch anders. Im Gegensatz zu ravulizumab und Eculizumab bindet es sich wiederholt an das Antigen. Dadurch kann es die Aktivität des Komplementwegs über einen längeren Zeitraum blockieren ⁶.
Verabreichung: Sowohl ravulizumab als auch Eculizumab werden über eine intravenöse Infusion verabreicht. Crovalimab hingegen wird als subkutane Injektion verabreicht. Es kann sogar selbst verabreicht werden. Dadurch ist es für Patienten mit PNH weniger belastend, da es weniger in ihr tägliches Leben eingreift ⁷.

Wo ist Crovalimab zugelassen?

Ab Juni 2024 ist Piasky (Crovalimab) von der FDA in den USA zugelassen ⁴. Dies ist jedoch nicht die einzige (oder erste) weltweite Zulassung für das Medikament.

Zulassung von Crovalimab in China

Piasky (Crovalimab) ist seit Februar 2024 in China zugelassen ⁸. Es ist zwar nicht typisch, dass neuartige Medikamente ihre erste weltweite Zulassung in China erhalten (normalerweise sind die USA schneller), aber in diesem Fall ist es keine Überraschung, da Crovalimab von der chinesischen Roche-Tochter (Chugai Pharmaceutical) entwickelt wurde. Bemerkenswert ist, dass in China das Mindestalter für die Behandlung mit Crovalimab 12 Jahre beträgt, was von dem von der FDA genehmigten Alter von 13 ^{bis 8 Jahren} abweicht.

Zulassung von Crovalimab in Japan

Seit März 2024 ist Piasky (Crovalimab) auch in Japan zugelassen. In Japan gibt es keine Altersbeschränkung für den Beginn der Behandlung mit Crovalimab, solange das Mindestkörpergewicht von 40 kg eingehalten wird ⁹.

Andere globale Zulassungen

Crovalimab wird derzeit auch in anderen Ländern, darunter Taiwan und Kanada, zur Zulassung geprüft.

Wann wird Crovalimab von der EMA zugelassen?

Am 27. Juni 2024 erhielt Piasky (Crovalimab) eine positive Stellungnahme des CHMP in Europa. Der CHMP empfiehlt der EMA die Zulassung des Arzneimittels. Damit ist zwar der Weg für die europäische Zulassung frei, aber es kann noch bis zu zwei Monate dauern, bis die Zulassung offiziell wird.

Wann wird Crovalimab für europäische Patienten verfügbar sein?

Dies ist eine schwierigere Frage. Auch wenn Piasky wahrscheinlich bis Ende August 2024 von der EMA zugelassen wird, bedeutet das nicht, dass es unmittelbar danach in der gesamten EU erhältlich sein wird.

Jeder Mitgliedstaat folgt seinem eigenen Verfahren und Zeitplan für die Einführung neu zugelassener Arzneimittel. In einigen Ländern, wie Deutschland, dauert dieser Prozess durchschnittlich 133 Tage. In anderen Ländern, wie in Rumänien, kann sich das Verfahren auf durchschnittlich 899 Tage erstrecken ^.

Mit anderen Worten: Einige Patienten in der EU könnten bereits Ende 2024 Zugang zu Crovalimab haben. Auf andere könnten noch einige Jahre Wartezeit zukommen.

Wann wird Crovalimab im Vereinigten Königreich erhältlich sein?

Im Juli 2024 ist Piasky noch nicht von der MHRA zugelassen. Nach dem Brexit behält sich die MHRA jedoch das Recht vor, Arzneimittel "fast automatisch" zuzulassen, nachdem sie von der EMA oder anderen vertrauenswürdigen Aufsichtsbehörden grünes Licht erhalten haben ¹¹. Zumindest theoretisch könnte die Zulassung von Crovalimab im Vereinigten Königreich also nicht mehr weit entfernt sein.

Eine Prüfung durch das NICE im Hinblick auf eine mögliche Aufnahme von Crovalimab in den NHS ist bereits im Gange, und eine Entscheidung wird für Oktober 2024 erwartet ¹².

Wenn das NICE im Oktober eine positive Empfehlung für die Aufnahme des Medikaments in den staatlichen Gesundheitsdienst (NHS) ausspricht, könnte Piasky den Patienten im Vereinigten Königreich etwa im Januar/Februar 2025 zur Verfügung stehen. All dies setzt natürlich eine endgültige EMA-Zulassung im August 2024 und die nahezu sofortige Annahme durch die MHRA voraus.

Wie Sie Piasky (Crovalimab) erhalten, bevor es in Ihrem Land verfügbar ist

Auch wenn die Genehmigungen in Bewegung sind, können nicht alle Patienten Monate oder Jahre warten. Wenn das bei Ihnen der Fall ist, werden Sie froh sein zu erfahren, dass Sie nicht warten müssen.

Sie können Piasky sofort über die Verordnung zum Import von benannten Patienten aufrufen.

Crovalimab als benannter Patient kaufen

Nicht alle Patienten und Ärzte wissen das, aber es ist erlaubt, lokal nicht erhältliche Arzneimittel für den persönlichen Gebrauch zu kaufen und einzuführen. Vor allem, wenn diese Medikamente Ihre Lebensqualität verbessern oder lebensbedrohliche Krankheiten behandeln können.

Wenn Sie Crovalimab vor der MHRA- oder EMA-Zulassung erhalten möchten, ist dies möglicherweise die schnellste Option für Sie und Ihren Arzt.

Die Verordnung, die dies ermöglicht, ist als Named-Patient-Import-Verordnung bekannt. Um sich dafür zu qualifizieren, müssen Sie zunächst ein Rezept von Ihrem behandelnden Arzt für ein Medikament haben, das:

anderweitig genehmigt ist;
an Ihrem Wohnort nicht zugelassen oder verfügbar ist;
hat keine lokalen Alternativen, und
ist nur für den persönlichen Gebrauch bestimmt.

Sie haben bereits ein Rezept? Teilen Sie es unserem Team auf Everyone.org mit und wir werden Sie sofort beim Kauf von Piasky unterstützen.

Referenzen:

HIGHLIGHTS DER VERSCHREIBUNGSINFORMATIONEN. Accessdata.fda.gov, Zugriff am 9. Juli 2024.
DIE STUDIE LÄUFT NOCH: DIE RANDOMISIERTE, DOPPELBLINDE, PLACEBOKONTROLLIERTE PHASE 2A CROSSWALK-C-STUDIE ZUR BEURTEILUNG DER WIRKSAMKEIT VON CROVALIMAB ALS BEGLEITENDE BEHANDLUNG ZUR PRÄVENTION VASO-OKKLUSIVER EPISODEN (VOES) BEI PATIENTEN (PTS) MIT SICHELZELLKRANKHEIT (SCD). HemaSphere, 26. April 2023.
Crovalimab bei paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH). PNH News, 20. März 2024.
Ryan, Chris. FDA genehmigt Crovalimab für paroxysmale nächtliche Hämoglobinurie. OncLive, abgerufen am 9. Juli 2024.
Randomisierte Phase-3-Studie COMMODORE 2: Crovalimab versus Eculizumab bei Patienten mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie, die auf Komplementinhibition nicht ansprechen. Amerikanische Zeitschrift für Hämatologie, 17. Juni 2024.
Crovalimab in China als erstes Land für die Behandlung der paroxysmalen nächtlichen Hämoglobinurie (PNH) zugelassen. CHUGAI PHARMACEUTICAL, abgerufen am 9. Juli 2024.
Crovalimab bietet eine wirksame, weniger belastende Alternative zu Eculizumab für die Behandlung von PNH. American Journal of Managed Care, 30. Juni 2024.
Dunleavy, Kevin. China ist das erste Land, das das PNH-Medikament Crovalimab von Roche zulässt. Fierce Pharma, 8. Februar 2024.
Chugai erhält die Zulassung für "Piasky 340mg" zur Behandlung der paroxysmalen nächtlichen Hämoglobinurie in Japan. CHUGAI PHARMACEUTICAL, abgerufen am 9. Juli 2024.
EFPIA Patienten W.A.I.T. Indikator 2021 Umfrage. Efpia, Zugriff am 9. Juli 2024.
Großbritannien will Behandlungen, die von "vertrauenswürdigen" Aufsichtsbehörden genehmigt wurden, "fast automatisch absegnen". Das BMJ, 16. März 2023.
Projektinformationen | Crovalimab zur Behandlung der paroxysmalen nächtlichen Hämoglobinurie [ID6140] | Guidance. NICE, abgerufen am 9. Juli 2024.