Die Rolle von Givinostat bei der Behandlung der Polyzythämie vera: Alles, was Sie wissen müssen

Zuletzt aktualisiert: 24 April 2024

Bis vor kurzem wurden Patienten mit Polycythaemia vera (PV) vor allem mit Medikamenten behandelt, die Thrombosen verhindern. Klinische Studien mit neueren Therapien geben jedoch Hoffnung auf eine Behandlung, die den Krankheitsverlauf verändern kann. Eine dieser Therapien ist Givinostat.

Was sollten Sie als Patient über Givinostat bei Polycythaemia vera wissen? Hier finden Sie eine Zusammenfassung der neuesten Ergebnisse klinischer Studien und was sie für Sie bedeuten.

Wirkt Givinostat bei Polycythaemia vera: Ergebnisse klinischer Studien

Beginnen wir damit, dass Givinostat noch nirgends für die Behandlung von PV zugelassen ist. Seine Wirksamkeit und Sicherheit für diese Indikation standen jedoch in den letzten Jahren im Mittelpunkt mehrerer klinischer Studien. Von ihnen haben wir Daten, um sein Potenzial zu veranschaulichen. Im Folgenden finden Sie einige wichtige Highlights aus den berichteten Ergebnissen.

Erfolgsrate von Givinostat mit Hydroxycarbamid

Eine Phase-2-Studie mit Givinostat in Kombination mit Hydroxicarbamid konzentrierte sich auf Patienten, die auf Hydroxycarbamid allein nicht ansprachen. Nach 12-wöchiger Behandlung waren dies die berichteten Ergebnisse:

55 % der Patienten, die mit 50 mg/d Givinostat und Hydroxycarbamid behandelt wurden, zeigten ein vollständiges oder teilweises Ansprechen. 64 % erlebten eine Verringerung ihrer Juckreizsymptome;
50 % der Patienten, die mit 100 mg/d Givinostat und Hydroxycarbamid behandelt wurden, zeigten ein vollständiges oder teilweises Ansprechen. 67 % erlebten eine Verringerung ihrer Juckreizsymptome;
Die Kombinationsbehandlung wurde gut vertragen. Nur 4,5 % der Patienten berichteten über unerwünschte Ereignisse des Grades 3 ^{oder höher 2}.

Langfristige Wirksamkeit

In einem 4-jährigen Follow-up von drei Phase-1-2-Studien und einem Compassionate Use-Programm zeigte Givinostat diese Ergebnisse:

Die Gesamtrücklaufquote lag bei über 80 %. Darüber hinaus nahm JAK2V617F Allellast im Laufe der Zeit ab;
Die beobachteten Reaktionen hielten während des gesamten 4-jährigen Nachbeobachtungszeitraums an;
Bei den meisten Patienten traten leichte bis mittelschwere Nebenwirkungen auf. Dies stimmte mit früheren Erkenntnissen überein;
Interessanterweise setzte die Mehrheit der Patienten ihre Behandlung mit Givinostat nach den Studien fort. Dies war auf den anhaltenden klinischen Nutzen und das gute Sicherheitsprofil ^{zurückzuführen 1}.

Auf Basis dieser Ergebnisse steht eine klinische Phase-3-Studie kurz vor dem Start. Ziel ist es, die Sicherheit und Wirksamkeit von Givinostat bei Polycythaemia vera zu validieren.

Wie unterscheidet sich Givinostat von Standard-PV-Behandlungen?

Givinostat bietet einen anderen Ansatz zur Behandlung von Polycythaemia vera (PV) als Standardtherapien wie Hydroxycarbamid (HC). Es zielt auf die Zellproliferation ab, indem es Zellen mit der JAK2 V617F-Mutation hemmt, die häufig bei PV-Patienten vorkommt. Studien haben die Wirksamkeit von Givinostat auch bei Patienten gezeigt, die nicht auf HC ansprachen. Dies deutet auf sein Potenzial als alternative oder ergänzende Behandlung für PV hin.

Kann mein Arzt Givinostat bei Polycythaemia vera verschreiben?

Die beste Antwort ist, vielleicht.

Duvyzat (Givinostat) ist noch nirgends für die Behandlung von PV zugelassen. Es wartet immer noch auf die EMA-Zulassung für die ursprüngliche Indikation zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie.

Ihr behandelnder Arzt hat jedoch die Befugnis, es trotzdem zu verschreiben. Sie können dies auf der Grundlage der verfügbaren Ergebnisse klinischer Studien und Ihrer persönlichen Situation tun. Wenn Ihr Arzt diese Entscheidung trifft, gilt dies als Off-Label-Use des Arzneimittels.

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