Relyvrios schwer zu erreichende Zulassung in Europa: Wie man die Wartezeit überbrücken kann

HINWEIS: Dieser Artikel wurde vor April 2024 geschrieben, als der Hersteller von Relyvrio, Amylyx, ankündigte, Relyvrio vom Markt zu nehmen. Angesichts dieser Entwicklung ist es unwahrscheinlich, dass Relyvrio von der EMA zugelassen wird. Besprechen Sie stattdessen mit Ihrem Arzt einige Relyvrio-Alternativen. 

Jahrzehntelang gab es für ALS-Patienten in Europa keine neuen Arzneimittelzulassungen mehr. Im Jahr 2023 gab es mit Relyvrio einen kleinen Hoffnungsschimmer für eine Veränderung der ALS-Behandlungslandschaft. Nach der FDA-Zulassung war das Medikament auf dem Weg zur Zulassung in Europa, bis der CHMP den Antrag ablehnte. Zweimal.

Während die medizinischen Zulassungsbehörden einfach nur ihre Arbeit gründlich erledigen, müssen ALS-Patienten frustriert warten. Angesichts des Mangels an Behandlungsmöglichkeiten und des Wettlaufs mit der Zeit haben einige sogar dazu gegriffen, ihre eigenen Medikamente zu mischen ¹.

Es gibt bessere Lösungen als diese. Hier erfahren Sie alles, was Sie über die Zulassung von Relyvrio in Europa wissen müssen. Und welche sicheren und schnellen Möglichkeiten Sie haben, um die Behandlung schnell zu erhalten.

Was macht Relyvrio/Albrioza?

Relyvrio (in Europa als Albrioza vermarktet) ist ein orales Medikament für Erwachsene mit ALS. Es kombiniert zwei Wirkstoffe - Taurursodiol und sodium phenylbutyrate. Sein genauer Wirkmechanismus ist noch nicht ganz geklärt. Es soll jedoch den Tod von Nervenzellen verhindern, indem es Stresssignale in zwei Zellkompartimenten (Mitochondrien und endoplasmatisches Retikulum) blockiert.

Relyvrio/Albrioza ist kein Heilmittel für ALS. Dennoch deuten die Ergebnisse klinischer Studien darauf hin, dass es dazu beitragen kann, das Fortschreiten der Krankheit zu verlangsamen und den Patienten zu helfen, ihre körperlichen Funktionen länger aufrechtzuerhalten ².

Ist Albrioza/Relyvrio wirksam?

Die FDA-Zulassung von Albrioza/Relyvrio beruhte auf den Ergebnissen der klinischen CENTAUR-Studie. In der ersten Phase der Studie wurde Relyvrio mit Placebo verglichen, um seine Sicherheit und Wirksamkeit zu ermitteln. In der zweiten Phase der Studie wurde die Langzeitsicherheit der Behandlung untersucht.

Die Hauptergebnisse dieser Studie waren:

• Relyvrio verlangsamte die Verschlechterung des ALSFRS-R-Scores gegenüber Placebo (1,24 Punkte gegenüber 1,66 Punkte). Dieses Ergebnis war am deutlichsten bei den feinmotorischen Fähigkeiten ⁴;
• Das Sterberisiko war bei den mit Relyvrio behandelten Patienten im Vergleich zu Placebo um 44 % niedriger;
• Die mediane Überlebenszeit betrug 25 Monate in der Relyvrio-Gruppe und 18,5 Monate in der Kontrollgruppe;
• 24 Monate nach Beginn der Behandlung hatten die Relyvrio-Patienten eine geschätzte Überlebenschance von 51,6 % gegenüber 33,9 % in der Placebo-Gruppe ³.

Die Ergebnisse der CENTAUR-Studie wurden von der FDA positiv bewertet, aber es gibt Einschränkungen bei der Studie. Diese Einschränkungen haben zur Ablehnung von Relyvrio durch die EMA beigetragen. Derzeit läuft die klinische Phase-3-Studie PHOENIX, die die Wirksamkeit und den Überlebensvorteil von Relyvrio bestätigen soll. Es ist zu hoffen, dass sie zusätzliche Beweise liefert, um einen erneuten Antrag bei der EMA zu unterstützen. Die Ergebnisse der PHOENIX-Studie werden für 2024 erwartet ⁵.

Warum wurde Relyvrio die EMA-Zulassung verweigert?

Als Patient fragen Sie sich wahrscheinlich, warum eine Behandlung, die von einer Behörde als wirksam genug angesehen wird, von einer anderen abgelehnt wird. Die Kriterien für die Zulassung von Arzneimitteln sind von Land zu Land unterschiedlich streng. Und die EMA ist in der Regel eine der strengeren Behörden.

Bei der Ablehnung des Antrags von Relyvrio/Albrioza führte der CHMP Bedenken hinsichtlich der Wirksamkeit des Arzneimittels und der Zuverlässigkeit der Daten aus klinischen Studien an. Die Kommission war nicht davon überzeugt, dass Albrioza das Fortschreiten der ALS wirksam verlangsamen würde. Sie kamen zu dem Schluss, dass ein positives Nutzen-Risiko-Verhältnis nicht nachgewiesen werden konnte ₆.

Wann wird Relyvrio/Albrioza in Europa erhältlich sein?

Trotz der Enttäuschung über die Ablehnung durch die EMA ist der Hersteller von Albrioza/Relyvrio entschlossen, die von der EMA geäußerten Bedenken auszuräumen und die Zulassung erneut zu beantragen. Es bleibt zu hoffen, dass die Ergebnisse der PHOENIX-Studie diesen Antrag positiv unterstützen können.

Normalerweise dauert die Prüfung eines Zulassungsantrags bei der EMA etwa 210 Tage. Relyvrio hat jedoch den Status eines Arzneimittels für seltene Leiden. Das bedeutet, dass ein potenzieller erneuter Antrag mit aussagekräftigeren Beweisen für eine schnellere Prüfung oder eine bedingte Marktzulassung in Frage kommen könnte ⁷.

In jedem Fall scheint es unwahrscheinlich, dass Relyvrio/Albrioza bis 2024 in Europa erhältlich sein wird.

Wie man Relyvrio/Albrioza vor der EMA-Zulassung erhält

Wie Sabine Turgeman, Leiterin der französischen Vereinigung für ALS-Forschung, es ausdrückte: "Die Krankheit hat keine bürokratische Zeit"[1]. Selbst wenn wir nur noch ein Jahr von der EMA-Zulassung von Relyvrio entfernt sind (wir drücken die Daumen), kann das für die Patienten eine frustrierend lange Zeit sein.

Die gute Nachricht ist, dass Sie nicht auf die Genehmigung warten müssen. 

Sie haben zwei Möglichkeiten, mit Ihrer Relyvrio-Behandlung zu beginnen, bevor das Arzneimittel in Europa erhältlich ist. Eine Möglichkeit ist, eine klinische Studie mit Relyvrio/Albrioza zu finden und daran teilzunehmen. Die andere Möglichkeit ist, Relyvrio sofort als benannter Patient zu kaufen. 

Hier erfahren Sie, was jede dieser Optionen bedeutet.

Nehmen Sie an einer klinischen Studie mit Relyvrio teil

Sie können versuchen, an einer laufenden klinischen Studie teilzunehmen, um schnell Zugang zu Relyvrio/Albrioza zu erhalten. Es ist nicht einfach, Studien zu finden, aber es ist möglich. Um teilzunehmen, müssen Sie die Zulassungskriterien erfüllen und die Unterstützung Ihres Arztes haben. Seien Sie sich bewusst, dass Sie möglicherweise ein Placebo anstelle des Wirkstoffs erhalten.

Hier sind einige gute Anlaufstellen für die Suche nach laufenden klinischen Studien mit Relyvrio:

• ClinicalTrials.gov: Dies ist eine Datenbank mit allen klinischen Studien in den USA. Einige der Studien sind jedoch auch für internationale Teilnehmer offen. Im Moment gibt es eine Studie(NCT05619783), die Relyvrio betrifft und für die internationale Teilnehmer auf Einladung rekrutiert werden. Es lohnt sich jedoch, diese Liste im Auge zu behalten, da jederzeit neue Studien hinzukommen können.
• EUClinicaltrials.eu: Diese Datenbank enthält alle klinischen Prüfungen in der Europäischen Union. Derzeit enthält sie nur begrenzte Informationen über Studien, die vor dem 31. Januar 2022 begonnen wurden. Für diese Studien können Sie auf das EU-Register für klinische Studien zurückgreifen.
• myTomorrows und FindMeCure: Diese Organisationen unterstützen Patienten bei der Suche nach Behandlungsmöglichkeiten in klinischen Studien.

Relyvrio als Named Patient kaufen

Wenn die Teilnahme an einer klinischen Studie für Sie nicht in Frage kommt, können Sie Relyvrio/Albrioza sofort als benannter Patient kaufen. Dies ist dank der Einfuhrbestimmungen für benannte Patienten möglich, die in den meisten Ländern gelten. Um diese Regelungen in Anspruch nehmen zu können, müssen Sie ein Rezept für Relyvrio/Albrioza von Ihrem behandelnden Arzt vorlegen.

Capivasertib kaufen

Haben Sie bereits ein Rezept? Schicken Sie es an unser Expertenteam von Medicine Access und wir unterstützen Sie beim sofortigen Kauf von Relyvrio. Wo auch immer Sie ansässig sind.

Letztendlich liegt die Entscheidung, Relyvrio/Albrioza vor der EMA-Zulassung in Anspruch zu nehmen, bei Ihnen und Ihrem Arzt. Es ist wichtig, mit realistischen Erwartungen an diesen Prozess heranzugehen und die damit verbundenen potenziellen Risiken und Vorteile genau zu kennen. Wenn Sie bereit sind, mit der Behandlung zu beginnen, hilft Ihnen unser Team, die Wartezeit zu überbrücken.

Referenzen:

1. Jeder Monat zählt: Europäische ALS-Patienten wollen neue Medikamente. France 24, 28. Februar 2023.
2. Warum RELYVRIO. RELYVRIO.com, Zugriff am 13. Februar 2024.
3. Langfristiges Überleben der Teilnehmer an der CENTAUR-Studie mit sodium phenylbutyrate-taurursodiol bei amyotropher Lateralsklerose. NCBI, abgerufen am 13. Februar 2024.
4. Studie mit Sodium Phenylbutyrate-Taurursodiol zur Behandlung der Amyotrophen Lateralsklerose. The New England Journal of Medicine, 3. September 2020.
5. Relyvrio für ALS. ALS News Today, abgerufen am 13. Februar 2024.
6. Albrioza | Europäische Arzneimittelbehörde. Europäische Arzneimittel-Agentur, abgerufen am 13. Februar 2024.
7. Ausweisung als Arzneimittel für seltene Leiden: Überblick | European Medicines Agency. Europäische Arzneimittel-Agentur, abgerufen am 13. Februar 2024.