Relyvrio wird nicht mehr hergestellt: Top-Alternativen und wie Sie Ihre Behandlung fortsetzen können

Relyvrio brachte ALS-Patienten in den USA mit seiner beschleunigten FDA-Zulassung im Jahr 2022 einen kleinen Hoffnungsschimmer. Der Funke des Medikaments hielt jedoch nicht lange an. Eine EMA-Zulassung wurde nach zwei Ablehnungen nie erteilt. Und im März 2024 konnten die Ergebnisse der PHOENIX-Studie die Wirksamkeit von Relyvrio in einer größeren Bevölkerungsgruppe nicht belegen ¹.

Es scheint unausweichlich, dass Relyvrio eingestellt wird. Allerdings gibt es in den USA über 4.000 Patienten, die die Behandlung einnehmen, und vielleicht noch mehr weltweit, die über Named Patient Import Zugang dazu haben.

Wenn Sie zu den Betroffenen gehören, sollten Sie Folgendes über die gescheiterte klinische Studie von Relyvrio und Ihre Alternativen wissen.

Die gescheiterte klinische Studie von Relyvrio: Was ist passiert?

Als Relyvrio in den USA im beschleunigten Verfahren zugelassen wurde, wies die FDA darauf hin, dass es keine ausreichenden Beweise dafür gibt, dass das Medikament die Überlebenszeit von ALS-Patienten verlängern oder das Fortschreiten der Krankheit verlangsamen kann ⁶. Dennoch gab es damals (und gibt es immer noch) einen eindeutigen ungedeckten Behandlungsbedarf. Daher beschloss die FDA, die Zulassung voranzutreiben, anstatt die Ergebnisse der Phase-3-Studie PHOENIX abzuwarten.

Heute, Anfang 2024, sind die Ergebnisse der PHOENIX-Studie gelinde gesagt nicht sehr überzeugend. Nach 48 Wochen Behandlung zeigte Relyvrio keinen signifikanten Nutzen im Vergleich zu Placebo. Der klinische Nutzen wurde anhand der Veränderungen in der ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R) Score ¹ gemessen.

Auch bei anderen sekundären Endpunkten gab es keine statistisch signifikanten Vorteile von Relyvrio gegenüber Placebo. Dazu gehörten die Verschlechterung der langsamen Vitalkapazität, die Lebensqualität, die Verschlechterung des King's und Milano-Torino-Stagings, das beatmungsfreie Überleben und das Langzeitüberleben ².

Diese Ergebnisse waren für viele Ärzte und Patienten eine negative Überraschung. Vor allem angesichts der Ergebnisse der Centaur-Studie, in der Relyvrio die Verschlechterung des ALSFRS-R-Scores im Vergleich zu Placebo verlangsamte, insbesondere bei den feinmotorischen Fähigkeiten. Die mit Relyvrio behandelten Patienten hatten ein um 44 % geringeres Sterberisiko und eine mittlere Überlebenszeit von 25 Monaten im Vergleich zu 18,5 Monaten in der Kontrollgruppe. Nach 24 Monaten hatten die Relyvrio-Patienten eine Überlebenschance von 51,6 % gegenüber 33,9 % in der Placebogruppe ⁷.

Aber die Daten sind die Daten. Was passiert als nächstes?

Wird Relyvrio vom Markt genommen?

Ja. Am 4. April 2024 gab der Hersteller von Relyvrio, Amylyx, bekannt, dass er das Verfahren zur Rücknahme von Relyvrio vom Markt eingeleitet hat ³. Die Rücknahme von Relyvrio gilt für beide Märkte, auf denen es zugelassen ist - die USA und Kanada. Laut der Pressemitteilung von Amylyx werden alle Patienten, die derzeit Relyvrio einnehmen und ihre Behandlung fortsetzen möchten, auf ein kostenloses Programm umgestellt ³.

Wenn Sie von der Einstellung von Relyvrio betroffen sind, finden Sie hier einige Ihrer Optionen und Alternativen.

Was sind Ihre Alternativen zu Relyvrio?

Wenn Sie oder jemand, den Sie lieben, Relyvrio eingenommen haben, muss die Nachricht vom Scheitern der klinischen Studie schwer zu verkraften sein. Vor allem, wenn Sie gute Ergebnisse mit dem Medikament erzielt hatten.

Es gibt jedoch einige Maßnahmen, die Sie ergreifen können. Alle diese Maßnahmen erfordern ein Gespräch mit dem behandelnden Arzt.

Weiterer Zugang zu Relyvrio über den Hersteller

Wenn Sie mit Ihrer Relyvrio-Behandlung zufrieden waren und Ihr Arzt Sie weiter behandeln möchte, können Sie sich mit Amylyx in Verbindung setzen, um in ihr kostenloses Programm aufgenommen zu werden. Das kann die beste Option für Sie sein und hat auch keine finanziellen Folgen.

Wenn Sie Relyvrio in einem Land eingenommen haben, in dem es noch nicht zugelassen ist (über die Named-Patient-Import-Verordnung), kann es sein, dass das kostenlose Programm nicht für Sie gilt. Sie müssen sich mit Amylyx in Verbindung setzen und Ihre individuelle Situation mit dem Unternehmen besprechen.

Wenn Sie nicht für das kostenlose Programm in Frage kommen und Relyvrio weiter einnehmen möchten, gibt es eine weitere Alternative, die Sie mit Ihrem Arzt besprechen sollten.

Ersetzen Sie Relyvrio durch seine Bestandteile (Ammonaps und Tudca)

Die Wirkstoffe von Relyvrio sind sodium phenylbutyrate und Taurursodiol. Um Ihre Relyvrio-Behandlung fortzusetzen, nachdem das Arzneimittel vom Markt genommen wurde, können Sie beide Wirkstoffe kaufen und zusammen einnehmen.

• Inhaltsstoff Nr. 1: Tudca. Taurursodiol (auch tauroursodeoxycholic acid genannt) kann unter dem Namen Tudca oder Tudcabil erworben werden. Tudca ist in Italien zugelassen. Es befindet sich derzeit in einer eigenen klinischen Studie zur Behandlung von ALS, für die es von der EMA den Status eines Arzneimittels für seltene Leiden erhalten ^hat8. Wenn Sie Tudca außerhalb Italiens bestellen möchten, können Sie sich mit unserem Team unter Everyone.org in Verbindung setzen. Wir helfen Ihnen beim Kauf und bei der Einfuhr des Medikaments als benannter Patient.

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• Inhaltsstoff Nr. 2: Ammonaps. Sodium phenylbutyrate ist unter dem Namen Ammonaps. Er ist von der EMA und der FDA für die Behandlung von Störungen des Harnstoffzyklus zugelassen. Für die Behandlung von ALS ist er nirgendwo zugelassen. Ihr Arzt kann es Ihnen jedoch in Kombination mit Tudca für diese Indikation verschreiben (so genannte Off-Label-Verschreibung). Wenn Sie ein Rezept haben, können wir Ihnen helfen, das Medikament zu bekommen, egal wo Sie sind.

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Andere Alternativen zu Relyvrio

Wenn Sie Ihre Relyvrio-Behandlung noch nicht begonnen haben oder nicht die gewünschten Ergebnisse erzielt haben, müssen Sie andere Alternativen in Betracht ziehen. Im Folgenden finden Sie einige Möglichkeiten, die Sie mit Ihrem Arzt besprechen können.

• edaravone

  Dieses auch als Radicava oder Radicut bekannte Medikament ist von der FDA für die Behandlung von ALS zugelassen. Obwohl edaravone noch nicht von der EMA zugelassen ist, können Sie es über Named Patient Import von überall her beziehen. Sie benötigen jedoch ein Rezept von Ihrem Arzt.

  edaravone soll das Fortschreiten der ALS verlangsamen. Klinische Studien in Japan haben gezeigt, dass Patienten, die mit edaravone behandelt wurden, im Vergleich zu Patienten, die ein Placebo erhielten, einen langsameren Rückgang ihrer funktionellen Fähigkeiten erlebten ⁴.

  In einigen Meta-Analysen wurde jedoch kein statistisch signifikanter Unterschied in der Bewertung der funktionellen Fähigkeiten zwischen den mit edaravone behandelten Patienten und der Kontrollgruppe festgestellt ⁵. Was die Überlebensraten betrifft, so wurde in einer kürzlich durchgeführten Meta-Analyse ein statistisch signifikanter Anstieg der Überlebensraten bei ALS-Patienten festgestellt, die mit edaravone behandelt wurden, im Vergleich zu denen, die ein Placebo erhielten ⁵.

  Ob dieses Medikament für Sie in Frage kommt, muss Ihr Arzt entscheiden.

   

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• Rilutek (riluzole)

  Rilutek (riluzole) ist seit 1995 von der FDA für die Behandlung von ALS zugelassen. Es wirkt, indem es die Freisetzung von Glutamat moduliert, einem Neurotransmitter, von dem angenommen wird, dass er bei der Neurodegeneration bei ALS eine Rolle spielt. Durch die Senkung des Glutamatspiegels soll Rilutek das Fortschreiten der Krankheit verlangsamen.

  Rilutek ist auf der ganzen Welt verfügbar. Wenn es jedoch in Ihrem Land nicht zugelassen oder verfügbar ist, können Sie es trotzdem über Named Patient Import beziehen. Setzen Sie sich mit unserem Team in Verbindung, wenn Sie ein Rezept für Rilutek haben, aber keinen Zugang zu dem Medikament vor Ort.

Was ist, wenn eine Alternative zu Relyvrio in Ihrem Land nicht verfügbar ist?

ALS-Patienten sind (zu Recht) frustriert über den Mangel an Behandlungsmöglichkeiten, die ihnen zur Verfügung stehen. Ebenso frustrierend ist es, wenn man weiß, dass es eine Möglichkeit gibt, aber warten muss, bis sie in seinem Land verfügbar ist.

Die gute Nachricht ist, dass Sie jede Option, die irgendwo auf der Welt zugelassen ist, über Named Patient Import überall bekommen können. Everyone.org ist darauf spezialisiert, Patienten den Zugang zu den Behandlungen zu ermöglichen, die sie benötigen, unabhängig davon, wo sie zugelassen sind. Wenn Ihr Arzt beschließt, Relyvrio durch dessen Inhaltsstoffe zu ersetzen, Sie auf edaravone umzustellen oder sich für eine andere Option zu entscheiden, können Sie sicher sein, dass Sie die Behandlung bekommen, die Sie brauchen.

Nehmen Sie einfach Kontakt mit uns auf und schicken Sie uns Ihr Rezept. Wir werden unser Bestes tun, um Ihnen zu helfen, damit das Auslaufen von Relyvrio Ihre Behandlung nicht unterbricht.

Referenzen:

1. PHOENIX-Studie mit AMX0035 hat Endpunkte nicht erreicht - ALS Society of Canada. ALS-Gesellschaft von Kanada, 8. März 2024.
2. Meglio, Marco. Amylyx erwägt den Rückzug von AMX0035 nach enttäuschenden Phase-3-Ergebnissen von PHOENIX. NeurologyLive, 8. März 2024.
3. Cheng, Mira. ALS-Medikament Relyvrio nach gescheiterter klinischer Studie vom Markt genommen. CNN, abgerufen am 14. Mai 2024.
4. edaravone Wirksamkeit bei amyotropher Lateralsklerose mit reduzierter forcierter Vitalkapazität: Post-hoc-Analyse der Studie 19 (MCI186-19) [klinische Studie NCT01492686]. NCBI, 14. Juni 2022.
5. Sicherheit und Wirksamkeit von edaravone bei Patienten mit amyotropher Lateralsklerose: eine systematische Überprüfung und Meta-Analyse. Neurological Sciences, abgerufen am 14. Mai 2024. 
6. Novins, Olivia, et al. Relyvrio-Zulassung: Gelernte Lektionen. Parexel, abgerufen am 14. Mai 2024.
7. Studie mit Sodium Phenylbutyrate-Taurursodiol für Amyotrophe Lateralsklerose. The New Englang Journal of Medicine, abgerufen am 14. Mai 2024.
8. EU/3/17/1844 - Ausweisung als Arzneimittel für seltene Leiden zur Behandlung der amyotrophen Lateralsklerose. Europäische Arzneimittel-Agentur, 31. März 2017.