Named-Patient-Programme verstehen: Wie sie funktionieren, Vorteile und Herausforderungen

Eine der häufigsten Fragen, die wir von Patienten, Familienmitgliedern, Pflegern und Ärzten erhalten, lautet: "Wie können Sie den Zugang zu Medikamenten ermöglichen, die in meinem Heimatland nicht zugelassen sind?"

Vereinfacht gesagt, nehmen wir eine bestehende Verordnung - die Named Patient Import-Verordnung - und machen sie für Patienten und Ärzte leicht anwendbar. In diesem Artikel gehen wir auf alles ein, was Sie über Named Patient Import und unsere Rolle dabei wissen müssen.

Was ist die Verordnung über die Einfuhr benannter Patienten?

Der Zugang zu potenziell lebensrettenden Medikamenten, die noch nicht über die üblichen Kanäle verfügbar sind, kann für Patienten mit schweren Krankheiten eine große Herausforderung darstellen. Hier kommt Named Patient Import ins Spiel und bietet eine lebenswichtige Rettungsleine.

Named Patient Import, auch bekannt als Named Patient Program (NPP), Named Patient Compassionate Use, Named Patient Supply, Expanded Access Program (EAP) oder Individual Patient Program (IPP), ist entscheidend für den frühzeitigen Zugang zu nicht zugelassenen Arzneimitteln.

Die Verordnung gilt in den meisten Ländern der Welt und ermöglicht es einem Patienten (dem benannten Patienten) mit einer lebensbedrohlichen, langwierigen oder zu schwerer Invalidität führenden Krankheit, Zugang zu Arzneimitteln zu erhalten, diese zu kaufen und einzuführen, die vor Ort nicht zugelassen oder erhältlich sind, aber möglicherweise sein Leben retten oder seine Lebensqualität verbessern können.

Was ist der Unterschied zwischen Compassionate Use und Named Patient Programs?

Die Begriffe "Compassionate Use" und "Named Patient Program" (NPP) werden häufig synonym verwendet. Trotz ihrer Ähnlichkeiten sind diese beiden Arten von Zugangsprogrammen jedoch nicht dasselbe.

• Ähnlichkeiten

Beide Programme helfen Patienten mit schwerwiegenden Erkrankungen, die einen dringenden medizinischen Bedarf haben. Die Programme ermöglichen den Zugang zu Prüfpräparaten oder nicht zugelassenen Arzneimitteln, wenn keine anderen Behandlungen verfügbar sind. Beide Programme können sowohl für eine Einzelperson als auch für eine kleine Gruppe von Patienten gelten.

• Unterschiede

Compassionate-Use-Programme werden auf nationaler oder internationaler Ebene beaufsichtigt - z. B. von Gesundheitsbehörden wie der FDA oder der EMA. Sie erfordern eine formale Genehmigung durch die Regulierungsbehörde. Die Ärzte müssen die Genehmigung beantragen und eine ethische Prüfung vornehmen lassen, bevor die betreffenden Patienten Zugang zu dem Arzneimittel erhalten können.

KKWs hingegen werden auf nationaler Ebene reguliert. Aus diesem Grund können die Anforderungen je nach Land variieren. Insgesamt sind KKW jedoch ein schnellerer und flexiblerer Weg, um in Regionen, in denen sie noch nicht zugelassen sind, Zugang zu Arzneimitteln zu erhalten. Eine ethische Prüfung oder ein formeller Antrag sind nicht erforderlich. Ein Arzt kann ein Arzneimittel im Namen eines bestimmten Patienten (und mit Unterstützung einer qualifizierten Apotheke) direkt vom Hersteller oder einem entsprechenden Lieferanten beziehen.

Ein weiterer Unterschied zwischen "Compassionate Use" und "Named Patient Import" besteht darin, dass letzteres nur gilt, wenn ein Arzneimittel irgendwo auf der Welt zugelassen ist. Über den Named Patient Import haben Sie keinen Zugang zu Prüfpräparaten, während dies über den Compassionate Use möglich ist.

Wer regelt die Programme für benannte Patienten?

Die KKW unterliegen einer Reihe von internationalen Vorschriften. In der Europäischen Union fallen sie in den Zuständigkeitsbereich der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) und der jeweiligen nationalen Behörden. In den Vereinigten Staaten gibt es ein ähnliches Programm, das als Expanded Access bekannt ist und von der Food and Drug Administration (FDA) geregelt wird.

Obwohl NPPs offiziell in den Zuständigkeitsbereich der Gesundheitsbehörden fallen, erfordern sie im Gegensatz zu Compassionate Use-Programmen kein formelles Antragsverfahren oder eine ethische Prüfung.

Jedes Land hat seine eigenen Regeln und Vorschriften für den Zugang zu und die Einfuhr von innovativen Arzneimitteln.

Wer kommt für das Named-Patient-Programm in Frage?

Trotz einiger länderspezifischer Unterschiede in den Vorschriften für die Einfuhr benannter Patienten sind die Zulassungskriterien überall gleich.

Ein einzelner Patient kann das Named-Patient-Programm in Anspruch nehmen, wenn:

• Das benötigte Arzneimittel ist in einem anderen Land zugelassen und in ihrem eigenen Land weder zugelassen noch verfügbar;
• Auf dem lokalen Markt gibt es keine Alternative;
• Das Arzneimittel ist für den persönlichen Gebrauch bestimmt;
• Der Patient hat ein Rezept von seinem Arzt in seinem Heimatland;
• Das Arzneimittel wird von einer Apotheke abgegeben.

Welche Unterlagen werden Sie benötigen?

Einige Dokumente sind unerlässlich, wenn Sie über Named Patient Import Zugang zu einem Arzneimittel erhalten möchten. So ist zum Beispiel immer ein Rezept von Ihrem behandelnden Arzt erforderlich.

Wenn Sie ein Medikament einführen möchten, das in Ihrem Land zugelassen, aber nicht erhältlich ist (z. B. aufgrund von Lieferengpässen), benötigen Sie möglicherweise auch ein Schreiben Ihres Arztes, in dem diese Situation dargelegt wird.

Je nach Land können zusätzliche Dokumente, wie z. B. eine Einfuhrlizenz, erforderlich sein.

Wenn Sie sich für die Anforderungen eines bestimmten Landes oder Medikaments interessieren, wenden Sie sich an unser Expertenteam für den Zugang zu Arzneimitteln. Wenn Sie ein Arzneimittel über uns bestellen, sorgen wir dafür, dass alle lokalen Anforderungen erfüllt werden.

Wie finden und importieren Sie die Medikamente, die Sie benötigen?

Der nächste Schritt, nachdem Sie die benötigten Dokumente haben, ist die Beschaffung des Medikaments. Sie oder Ihr Arzt können sich nicht direkt an den Arzneimittelhersteller wenden, um das Medikament anzufordern. Sie müssen eine Apotheke finden, die entweder eine Einfuhrlizenz hat oder bereit ist, eine Ausnahmegenehmigung zu beantragen. Die Apotheke selbst wird dann das Arzneimittel in Ihrem Namen beschaffen - entweder beim Hersteller oder bei einem pharmazeutischen Großhändler, der das Arzneimittel vorrätig hat.

Die Suche nach einem neuen Medikament kann ein mühsamer und zeitaufwändiger Prozess sein. Auf Everyone.org haben wir uns darauf spezialisiert, es Ihnen und Ihrem Arzt leicht zu machen. Wenn Sie das benötigte Medikament über unsere Plattform bestellen, besorgen wir es in Ihrem Namen und lassen es sicher an eine unserer Partnerapotheken (zur Abholung) oder eine Apotheke in Ihrer Nähe liefern.

Wie unterstützt Sie Everyone.org mit dem Named-Patient-Programm?

Wir wissen, dass der Import eines dringend benötigten Medikaments für Sie allein schwierig und überwältigend sein kann. Deshalb haben wir uns darauf spezialisiert, Sie und Ihren Arzt beim Named Patient Import zu unterstützen.

Wenn Sie das benötigte Medikament über unsere Plattform anfordern, wird unser Expertenteam für den Zugang zu Arzneimitteln Sie durch die erforderlichen Unterlagen führen. Wir finden den Anbieter mit dem besten Preis und sorgen für den sicheren Versand Ihres Medikaments an eine Apotheke, in der Sie es abholen können. In manchen Fällen kann die Apotheke das Medikament auch direkt an Ihre Adresse oder an die Adresse eines Krankenhauses liefern. Wenn das der Fall ist, informieren wir Sie.

Kurz gesagt: Everyone.org überwacht den gesamten Prozess. Wir kümmern uns um jeden Aspekt - von der Beschaffung bis hin zu Versand, Zoll und Lieferung - damit Sie und Ihr Arzt sich auf Ihre Behandlung konzentrieren können. Von Anfang bis Ende bleiben wir in engem Kontakt mit Ihnen, damit Sie wissen, was Sie erwartet.

Erfahren Sie mehr darüber, wie wir arbeiten.

Vorteile von Named-Patient-Programmen

Named-Patient-Programme sind ein wichtiges Instrument sowohl für Patienten als auch für Gesundheitsdienstleister. Sie bieten die Möglichkeit, die Lücke zwischen Entwicklung und Zulassung zu schließen. Genauso wie die Lücke zwischen Zulassung und Verfügbarkeit. Bei zeitkritischen Krankheiten kann diese Lücke von Monaten oder Jahren entscheidend sein. Hier ist eine Liste der wichtigsten Vorteile von NPPs:

• Zugang zu nicht zugelassenen Behandlungen: Named Patient Compassionate Use ermöglicht Patienten mit schweren Erkrankungen den frühzeitigen Zugang zu potenziell lebensrettenden Medikamenten, die in ihrem Land noch nicht zugelassen sind.
• Flexibilität bei den Behandlungsmöglichkeiten: NPPs ermöglichen es Gesundheitsdienstleistern, zusätzliche Behandlungsmöglichkeiten für Patienten zu erkunden, die alle anderen zugelassenen Therapien ausgeschöpft haben.
• Schnellere Behandlung: Mit Hilfe der NPP können Patienten und Ärzte schneller mit einer Behandlung beginnen, als wenn sie auf die formale Genehmigung oder die Verfügbarkeit vor Ort warten würden. Bei einigen Krankheiten kann diese Möglichkeit lebensrettend sein.
• Datenerfassung für Pharmaunternehmen: Individuelle Patientenprogramme ermöglichen es Pharmaunternehmen, reale Daten über die Wirksamkeit und Sicherheit von Arzneimitteln zu sammeln, was bei künftigen Zulassungsanträgen hilfreich ist.

Herausforderungen und Überlegungen im Zusammenhang mit dem Named Patient Import

Die KKW haben zwar viele Vorteile, aber auch einige Herausforderungen, wie zum Beispiel:

• Komplexität der Vorschriften: Es kann schwierig und zeitaufwändig sein, sich in den verschiedenen Ländern mit unterschiedlichen rechtlichen Anforderungen zurechtzufinden. Die Suche nach den richtigen Informationen kann in einigen Ländern schwieriger sein als in anderen.
• Begrenzte Daten zur Sicherheit und Wirksamkeit: Da es sich bei NPPs um lokal nicht zugelassene Arzneimittel handelt, liegen möglicherweise nur begrenzte Informationen über deren langfristige Sicherheit und Wirksamkeit vor, was für die Patienten ein potenzielles Risiko darstellt. Deshalb muss die Entscheidung, ein Medikament über ein Named Patient Program zu beziehen, immer in enger Zusammenarbeit mit dem behandelnden Arzt getroffen werden.
• Hohe Kosten: Die Kosten für den Kauf und die Einfuhr von Arzneimitteln aus dem Ausland können hoch sein, vor allem, wenn das Medikament nur in den USA zugelassen ist, wo die Arzneimittelkosten die höchsten der Welt sind. Dies kann dazu führen, dass der Zugang zu bestimmten Medikamenten für manche Patienten unerschwinglich wird. Um einen Beitrag zur Linderung dieses Problems zu leisten, haben wir die Everyone.org Stiftung gegründet. 
• Ungleicher Zugang: Die Verfügbarkeit von NPPs kann uneinheitlich sein, was zu Ungleichheiten beim Zugang zu Behandlungen je nach geografischer Lage und Infrastruktur des Gesundheitswesens führt.

Ihre Gesundheit ist das Endziel

Wie bei allem anderen gibt es auch bei benannten Patientenprogrammen Vor- und Nachteile. Letztendlich dienen sie jedoch dazu, Sie und Ihren Arzt dabei zu unterstützen, das beste gesundheitliche Ergebnis zu erzielen. In vielen Fällen kann auch eine lokal verfügbare Behandlungsalternative in Frage kommen. Aber für die Patienten, die keine lokalen Möglichkeiten mehr haben, oder für diejenigen mit einer seltenen Krankheit, die im "Wartezimmer" der Arzneimittelzulassung festsitzen, ist es gut zu wissen, dass es noch mehr gibt, was man tun kann.

Wenn Sie und Ihr Arzt sich für die KKW entscheiden, steht Ihnen unser Team auf Everyone.org zur Seite. Unser Ziel ist es, jedem Patienten und behandelnden Arzt individuelle Unterstützung zu bieten. Auf diese Weise müssen Sie sich keine Sorgen darüber machen, wie Sie das benötigte Medikament erhalten werden. Letztendlich ist es unser Ziel, dass alle Menschen, egal wer sie sind oder wo sie leben, gleichen, schnellen und fairen Zugang zur neuesten und besten Gesundheitsversorgung haben.

Können Sie beginnen? Suchen Sie auf unserer Plattform nach dem Medikament, das Sie benötigen.

Ressourcen:

1. Fragen und Antworten zum "compassionate use" von Arzneimitteln in der Europäischen Union [PDF], Europäische Arzneimittelagentur, Januar 2010.
2. Iudicello A., Alberghini L., Benini G. und Mosconi, P. Expanded Access Programme: looking for a common definition. Trials, 2016;17:21, 2016/01/12.
3. Glossary of Pre-Approval Access Terminology [PDF]. Pre-approval Access Patient Advocacy Summit, Janssen, Oktober 2018.