die Zulassung von Resminostat durch die EMA (und die FDA, MHRA und andere): Wie lange werden Sie warten müssen?

Das kutane T-Zell-Lymphom (CTCL) ist eine seltene Krebsart, von der etwa 8 von einer Million Menschen betroffen sind ¹. Es gibt eine Reihe von Behandlungsmöglichkeiten für diese Erkrankung, z. B. topische Steroide, Phototherapie, systemische Chemotherapie und zielgerichtete Therapien wie Vorinostat und Romidepsin. Daher ist Kinselby (Resminostat) nicht die erste oder einzige Behandlungsmöglichkeit für CTCL-Patienten. Die Behandlungsmöglichkeiten für CTCL im fortgeschrittenen Stadium sind jedoch nach wie vor begrenzt.

Eine EMA-Zulassung von Resminostat könnte für europäische Patienten besonders interessant sein, da andere Behandlungsmöglichkeiten wie Voriostat und Romidepsin Zulassungsprobleme hatten und in der Region nicht erhältlich sind.

Im Folgenden erfahren Sie, was wir über den Zeitplan für die mögliche Zulassung und Verfügbarkeit von Reminostat in Deutschland, Europa, Großbritannien und darüber hinaus wissen. 

Wofür wird Resminostat verwendet?

Kinselby (Resminostat) ist ein Arzneimittel, das für die Behandlung von kutanem T-Zell-Lymphom (CTCL) entwickelt wurde. Genauer gesagt ist es als Erhaltungstherapie für Patienten gedacht, deren CTCL nach einer früheren systemischen Behandlung fortgeschritten ist ². 

Wie wirksam ist Resminostat in klinischen Studien?

Die Sicherheit und Wirksamkeit von Kinselby bei der Behandlung des kutanen T-Zell-Lymphoms wurden in der klinischen Phase-2-Studie RESMAIN untersucht. Die wichtigsten berichteten Ergebnisse waren:

• Resminostat zeigte eine 97,6-prozentige Verbesserung des progressionsfreien Überlebens (PFS) gegenüber Placebo (medianes PFS von 8,3 Monaten unter Resminostat gegenüber 4,2 Monaten unter Placebo);
• Die mediane Zeit bis zur nächsten Behandlung betrug 8,8 Monate für Resminostat-Patienten und 4,2 Monate für die Placebo-Gruppe;
• Das mediane Gesamtüberleben (vom Beginn der letzten vorangegangenen Therapie bis zum Fortschreiten der Erkrankung) betrug 24,3 Monate für Resminostat-Patienten und 14,9 Monate für die Placebo-Gruppe ³.

Diese klinischen Studienergebnisse zeigten, dass Resminostat das Fortschreiten der Krankheit bei fortgeschrittenem CTCL hinauszögern kann - eine wichtige Erkenntnis für Patienten und Ärzte. Die RESMAIN-Studie bildete die Grundlage für die Einreichung von Zulassungsanträgen in mehreren Ländern. 

Ist Resminostat irgendwo zugelassen?

Nicht ab Mai 2024. Anträge auf Marktzulassung wurden eingereicht und werden derzeit geprüft in:

• USA (mit Orphan-Drug-Status) ⁴;
• Die EU (mit Ausweisung als Arzneimittel für seltene Leiden) ⁵.

Der Hersteller von Kinselby, 4SC, hat angekündigt, dass er beabsichtigt, auch Zulassungsanträge bei der MHRA im Vereinigten Königreich und bei Swissmedic in der Schweiz zu stellen. Diese sind derzeit in Vorbereitung ⁶.

Wann wird Kinselby (Resminostat) von der EMA zugelassen?

Der EMA-Zulassungsantrag von Resminostat befindet sich seit dem 29. Februar 2024 offiziell in der Prüfung. Das Prüfverfahren dauert bis zu 210 Tage, es sei denn, es werden zusätzliche Daten vom Hersteller angefordert. Im günstigsten Fall sollte Kinselby bis Oktober 2024 eine positive Empfehlung des CHMP erhalten. Von diesem Zeitpunkt an dauert es bis zu 67 Tage, bis die EMA-Zulassung endgültig ist. 

Wann wird Resminostat in Deutschland erhältlich sein?

Leider ist die Zulassung nicht gleichbedeutend mit der Verfügbarkeit. Selbst wenn Resminostat bis Ende 2024 oder Anfang 2025 die EMA-Zulassung erhält, wird es für Patienten in ganz Europa nicht sofort verfügbar sein. 

Jeder Mitgliedstaat benötigt unterschiedlich viel Zeit, um lokale Preise auszuhandeln, über die Kostenerstattung zu entscheiden und das neu zugelassene Medikament auf den Markt zu bringen. In Deutschland sind Arzneimittel für seltene Leiden wie Resminostat im Durchschnitt innerhalb von 102 Tagen verfügbar. Der EU-Durchschnitt von 636 Tagen ist jedoch weit weniger ermutigend. In bestimmten Ländern wie Estland kann es sogar bis zu 1.081 Tage dauern, bis ein neues Medikament verfügbar ist ⁷.

Daher ist Ihr Standort ein wichtiger Faktor dafür, wann Resminostat für Sie verfügbar sein wird. Wenn es vor Ende 2024 die EMA-Zulassung erhält, könnte es theoretisch Mitte 2025 in Deutschland verfügbar sein.

Wann wird Kinselby (Resminostat) im Vereinigten Königreich zugelassen?

Ein offizieller Zulassungsantrag sollte in den nächsten Tagen bei der MHRA eingereicht werden. Aber auch ohne einen solchen Antrag gibt es nach dem Brexit Vorschriften, die es der MHRA ermöglichen, Arzneimittel vor Ort zuzulassen, sobald sie von einer anderen vertrauenswürdigen Aufsichtsbehörde (wie der EMA oder der FDA) grünes Licht erhalten haben. Dies ist als " International Reliance Procedure ⁸" bekannt.

Ob sie diesen Weg einschlägt, muss die MHRA entscheiden, aber theoretisch könnte Resminostat im Vereinigten Königreich etwa zur gleichen Zeit wie im übrigen Europa zugelassen werden.

Wann wird Resminostat in Großbritannien erhältlich sein?

Wenn die MHRA Resminostat gleichzeitig mit der EMA genehmigt, was voraussichtlich im Oktober 2024 der Fall sein wird, muss das Medikament vom NICE bewertet werden, bevor es für Patienten im Vereinigten Königreich verfügbar ist. Das NICE wird entscheiden, ob Kinselby im NHS zur Verfügung gestellt werden soll. Im Falle der Genehmigung sollte das Medikament innerhalb von drei Monaten nach dem Entscheidungsdatum für Patienten im Vereinigten Königreich verfügbar sein.

Im Mai 2024 hat das NICE noch keine Bewertung von Resminostat eingeleitet, so dass es unmöglich ist, zu sagen, wann eine mögliche Entscheidung fallen wird. Im günstigsten Fall, d. h. wenn die MHRA einer möglichen EMA-Zulassung Ende 2024 folgt und das NICE kurz darauf eine positive Entscheidung trifft, könnte Resminostat Mitte 2025 im Vereinigten Königreich erhältlich sein. Allerdings wird nur die Zeit zeigen, ob der Prozess so verläuft. 

Wie man Resminostat vor der Zulassung durch die FDA, EMA oder MHRA erhält

Trotz der oben genannten Zeitpläne ist Warten nicht die einzige Option für CTCL-Patienten in Deutschland, den USA, Europa, dem Vereinigten Königreich oder anderswo.

Sobald Resminostat irgendwo zugelassen ist, können Sie das Arzneimittel sofort an einem anderen Ort verwenden, indem Sie es für Ihren persönlichen Gebrauch importieren. Diese Option wird als Named Patient Import oder erweiterter Zugang bezeichnet. Und so funktioniert es.

Resminostat erweiterter Zugang

Auch wenn ein Medikament in Ihrem Land noch nicht zugelassen oder verfügbar ist, können Sie es legal erwerben. Eine Regelung, die als Named Patient Import bekannt ist, erlaubt es Ihnen, ein Medikament zu kaufen und zu importieren, sofern es diese Bedingungen erfüllt:

• es wird irgendwo genehmigt;
• es in Ihrem Land (noch) nicht zugelassen oder verfügbar ist;
• es gibt keine lokalen Alternativen, und
• es ist für den persönlichen Gebrauch bestimmt.

Für dieses Verfahren ist eine Verschreibung des behandelnden Arztes erforderlich. Wie in allen anderen Fällen auch, übernimmt der Arzt die Verantwortung für die Behandlung. Die Anforderungen an die Dokumentation können je nach Land variieren.

Möchten Sie Ihre Behandlung mit Kinselby (Resminostat) so schnell wie möglich unter Anwendung der Verordnung über die Einfuhr für benannte Patienten beginnen? Sie müssen zunächst Ihren behandelnden Arzt konsultieren und sich ein entsprechendes Rezept ausstellen lassen.

Haben Sie bereits ein Rezept? Teilen Sie es unserem Team auf Everyone.org mit. Wir können Sie beim Kauf von Resminostat in Deutschland unterstützen, sobald es irgendwo auf der Welt zugelassen ist.

Referenzen:

1. Linos, E. Incidence Trends of Primary Cutaneous T-Cell Lymphoma in the US From 2000 to 2018: A SEER Population Data Analysis. NCBI, 1. September 2022.
2. Die Ergebnisse der RESMAIN-Studie werden auf der Jahrestagung der EORTC-Tumorgruppe für kutane Lymphome am 23. September 2023 vorgestellt. 4SC, 23. September 2023.
3. Stadler, R.; Scarisbrick, J. Landmark RESMAIN study data presented at the EORTC Cutaneous Lymphoma Tumor Group Annual Meeting - 4SC AG. 4SC, 25. September 2023.
4. 4SC erhält Orphan Drug Designation (ODD) für Resminostat (Kinselby) bei CTCL von der US FDA. 4SC, abgerufen am 28. Mai 2024.
5. 4SC reicht bei der EMA einen Antrag auf Marktzulassung für Resminostat (Kinselby) ein. 4SC, 1. März 2024.
6. 4SC AG: Freistellung des pädiatrischen Prüfkonzepts für Resminostat von der britischen MHRA erhalten. 4SC, 15. April 2024.
7. EFPIA Patienten W.A.I.T. Indikator 2021 Umfrage. EFPIA, abgerufen am 28. Mai 2024.
8. Schnellere Zulassung von Arzneimitteln - Großbritannien veröffentlicht detaillierte Leitlinien zu seinem neuen internationalen Anerkennungsverfahren. Inside EU Life Sciences, 11. September 2023.