Vorasidenibs EMA-Zulassung: Wann wird es in Deutschland, Europa und weltweit verfügbar sein?

Niedriggradige Gliome finden sich häufig bei ansonsten gesunden Menschen in ihren 30er und 40er Jahren. Sie wachsen zunächst langsam, können aber schließlich zu hochgradigen Tumoren werden, die eine aggressivere Behandlung erfordern ¹.

Vorasidenib, die erste zielgerichtete Behandlung für Patienten mit niedriggradigen Gliomen, erfährt große Aufmerksamkeit. Daten aus klinischen Studien deuten darauf hin, dass es das Potenzial hat, das Fortschreiten des Tumors bei niedriggradigen Gliomen mit IDH1- oder IDH2-Mutationen zu verzögern, und damit eine potenziell lebensverändernde Option für Gliompatienten darstellt ¹.

Wenn auch Sie das Neueste über diesen neuen Durchbruch bei der Behandlung von Hirntumoren wissen möchten, lesen Sie weiter. Wir erfahren, wann Vorasidenib voraussichtlich die EMA-Zulassung erhalten wird und wann es in Deutschland, Europa, im Vereinigten Königreich und darüber hinaus erhältlich sein wird.

Wie wirkt Vorasidenib bei Hirntumoren?

Voranigo (Vorasidenib) ist eine zielgerichtete Therapie für Hirntumoren, die speziell auf Gliome mit einer IDH-Mutation abzielt, den häufigsten primären bösartigen Hirntumoren bei Menschen unter 50 ^. Fast alle Gliome des Grades 2, einschließlich Astrozytome und Oligodendrogliome, haben diese Mutation.

Die derzeitigen Behandlungen - Chirurgie, Bestrahlung und Chemotherapie - sind hochgiftig und haben erhebliche Nebenwirkungen. Vorasidenib bietet eine entscheidende Alternative, indem es auf die mutierten Enzyme IDH1 und IDH2 abzielt und so das Tumorwachstum verlangsamen soll.

Wie wirksam ist Vorasidenib in klinischen Studien?

Im November 2023 wurden Daten aus der Phase-3-Studie INDIGO vorgelegt. Diese Daten bildeten die Grundlage für den FDA-Zulassungsantrag, den der Hersteller von Vorasidenib im Februar 2024 einreichte ³. 

Hier finden Sie einige wichtige Berichte über die INDIGO-Studie:

• Das mediane progressionsfreie Überleben betrug 27,7 Monate bei den Vorasidenib-Patienten gegenüber 11,1 Monaten in der Placebo-Gruppe;
• Vorasidenib führte zu einer 61%igen Verringerung des Risikos des Fortschreitens des Tumors oder des Todes;
• Bei Patienten, die mit Vorasidenib behandelt wurden, bestand eine Wahrscheinlichkeit von 83,4 %, dass sie innerhalb von 24 Monaten KEINE weitere Behandlungsmaßnahme erhielten. Bei den Placebo-Patienten lag die Wahrscheinlichkeit, dass sie keine weitere Behandlung benötigten, bei 27 % ^4,5.

Diese Ergebnisse sind ein Hoffnungsschimmer für Patienten mit niedriggradigen Gliomen weltweit. Doch wann werden die Ergebnisse der klinischen Studien zu einer Zulassung von Vorasidenib führen? Und wie lange dauert es nach der Zulassung, bis das Medikament weltweit verfügbar ist?

Ist Vorasidenib irgendwo zugelassen?

Ja, im August 2024 wurde Voranigo (Vorasidenib) von der FDA in den USA eine beschleunigte Zulassung erteilt. Darüber hinaus werden die Zulassungsanträge für Vorasidenib derzeit in folgenden Ländern geprüft:

• Die EU (mit beschleunigter Bewertung) ⁶;
• Kanada ⁷.

Wann wird Vorasidenib von der EMA zugelassen?

Die von der EMA vorgesehene Frist für beschleunigte Bewertungen beträgt 150 Tage. Dies setzt jedoch voraus, dass die EMA bis Ende Juni 2024 eine Entscheidung trifft, was bisher nicht geschehen ist. Eine solche Verzögerung ist nicht ungewöhnlich. Die Zulassungsfristen können variieren, wenn die EMA zusätzliche Daten vom Hersteller benötigt. Nach der jüngsten FDA-Zulassung von Vorasidenib ist eine EMA-Zulassung wahrscheinlich nicht mehr weit entfernt. Es bleibt jedoch abzuwarten, wann die Patienten in der EU in den Genuss der Behandlung kommen werden.  

Wann wird Vorasidenib in Deutschland verfügbar sein?

Leider ist die EMA-Zulassung nur der erste Schritt. Sie bedeutet nicht, dass Vorasidenib sofort für Patienten in der gesamten EU verfügbar sein wird. Nach der EMA-Zulassung benötigt jeder Mitgliedstaat unterschiedlich viel Zeit, um lokale Preise und Erstattungen auszuhandeln und ein neues Medikament auf den lokalen Markt zu bringen.

Am schnellsten geht es in Deutschland mit durchschnittlich 102 Tagen für Orphan-Medikamente. Am anderen Ende des Spektrums liegt Estland, wo es im Durchschnitt bis zu 1.081 Tage dauern kann, bis ein neues Medikament verfügbar ist. 

Dies bedeutet, dass Vorasidenib, wenn es bis Mitte 2024 die EMA-Zulassung erhält, theoretisch bereits Ende 2024 in Deutschland verfügbar sein könnte.

Wann wird Voranigo (Vorasidenib) im Vereinigten Königreich zugelassen?

Das ist schwieriger zu sagen. Ab August 2024 liegt der MHRA keine Marktzulassung für Vorasidenib vor. Gemäß den Post-Brexit-Bestimmungen kann die MHRA jedoch beschließen, Arzneimittel vor Ort zuzulassen, sobald sie grünes Licht von einer anderen vertrauenswürdigen Aufsichtsbehörde (wie der EMA oder FDA) erhalten. Dies ist als internationales Vertrauensverfahren (International Reliance Procedure ⁹⁾ bekannt. Es würde nicht überraschen, wenn die MHRA beschließt, diesen Weg für die Zulassung von Vorasidenib zu beschreiten, wenn man den ungedeckten Behandlungsbedarf für Patienten mit niedriggradigen Gliomen im Vereinigten Königreich bedenkt. 

Wann wird Vorasidenib in Großbritannien erhältlich sein?

Wenn die MHRA Vorasidenib gleichzeitig mit der FDA oder der EMA genehmigt, muss das Medikament anschließend vom NICE bewertet werden, bevor es für Patienten im Vereinigten Königreich verfügbar ist. Das NICE wird entscheiden, ob Vorasidenib im NHS zur Verfügung gestellt werden soll. Im Falle einer Genehmigung sollte Vorasidenib den Patienten im Vereinigten Königreich innerhalb von drei Monaten nach dem Entscheidungsdatum zur Verfügung stehen.

Obwohl das NICE eine Bewertung eingeleitet hat, wurde noch kein Entscheidungsdatum bekannt gegeben ¹⁰. Im günstigsten Fall, d. h. wenn die MHRA der FDA-Zulassung von Vorasidenib im August 2024 folgt und das NICE kurz darauf eine positive Entscheidung trifft, könnte Vorasidenib Ende 2024 oder Anfang 2025 im Vereinigten Königreich erhältlich sein.

Patienten, deren Behandlung nicht bis dahin warten kann, haben im Vereinigten Königreich möglicherweise über ein Compassionate Use Programm ¹¹ Zugang zu Vorasidenib.

Wie bekomme ich Vorasidenib, bevor es in meinem Land erhältlich ist?

Trotz der oben genannten Fristen ist Warten nicht die einzige Option für Patienten mit niedriggradigem Gliom in Deutschland, Europa, im Vereinigten Königreich oder anderswo.

Jetzt, da Voranigo (Vorasidenib) in den USA zum ersten Mal weltweit zugelassen ist, können Sie das Arzneimittel sofort auch in anderen Ländern einsetzen, indem Sie es für Ihren persönlichen Gebrauch importieren. Diese Option wird als Named Patient Import oder erweiterter Zugang bezeichnet. Und so funktioniert es.

Vorasidenib erweiterter Zugang

Auch wenn ein Medikament in Ihrem Land noch nicht zugelassen oder verfügbar ist, können Sie es legal erwerben. Eine Regelung, die als Named Patient Import bekannt ist, erlaubt es Ihnen, ein Medikament zu kaufen und zu importieren, sofern es diese Bedingungen erfüllt:

• es wird irgendwo genehmigt;
• es in Ihrem Land (noch) nicht zugelassen oder verfügbar ist;
• es gibt keine lokalen Alternativen, und
• es ist für den persönlichen Gebrauch bestimmt.

Für dieses Verfahren ist eine Verschreibung des behandelnden Arztes erforderlich. Wie in allen anderen Fällen auch, übernimmt der Arzt die Verantwortung für die Behandlung. Die Anforderungen an die Dokumentation können je nach Land variieren.

Möchten Sie so schnell wie möglich mit der Behandlung mit Vorasidenib beginnen und die Verordnung über die Einfuhr von benannten Patienten anwenden? Sie müssen zunächst Ihren behandelnden Arzt konsultieren und sich ein entsprechendes Rezept ausstellen lassen.

Haben Sie bereits ein Rezept? Teilen Sie es unserem Team auf Everyone.org mit. Wir können Sie dabei unterstützen, Vorasidenib in Deutschland zu kaufen, sobald es irgendwo auf der Welt zugelassen ist.

Referenzen:

1.  Vorasidenib ist wirksam gegen niedriggradige Gliome. Nationales Krebsinstitut, 27. Juni 2023.
2. Passey, J. Jüngste klinische Studie legt nahe, dass das Medikament Vorasidenib eine neue Behandlungsoption für niedriggradige Gliome darstellen könnte. The Brain Tumour Charity, 30. Juni 2023.
3. FDA und EMA akzeptieren Zulassungsanträge für Vorasidenib bei IDH-mutiertem diffusem Gliom. OncLive, 20. Februar 2024.
4. INDIGO: Vorasidenib bietet Patienten mit IDH-mutiertem niedriggradigem Gliom ein Mittel zur Verzögerung von Chemo- und Strahlentherapie. ASCO Daily News, abgerufen am 27. Mai 2024.
5. Vorasidenib bei IDH1- oder IDH2-mutiertem niedriggradigem Gliom. The New England Journal of Medicine, 4. Juni 2023.
6. FDA und EMA akzeptieren Zulassungsanträge für Vorasidenib zur Behandlung von diffusem Gliom mit IDH-Mutation. Duke Research & Innovation, 21. Februar 2024.
7. Arzneimittel und Gesundheitsprodukte, die zur Prüfung eingereicht werden. Health Canada, Zugriff am 27. Mai 2024.
8. EFPIA Patienten W.A.I.T. Indikator 2021 Umfrage. Abgerufen am 27. Mai 2024.
9. Schnellere Zulassung von Arzneimitteln - Großbritannien veröffentlicht detaillierte Leitlinien zu seinem neuen internationalen Anerkennungsverfahren. Inside EU Life Sciences, 11. September 2023.
10. Projektinformationen | Vorasidenib zur Behandlung von Astrozytomen oder Oligodendrogliomen mit IDH1- oder IDH2-Mutationen nach chirurgischen Eingriffen bei Patienten ab 12 Jahren TS ID 11974. NICE, Zugriff am 28. Mai 2024.
11. Vorasidenib-Update für die britische Hirntumorgemeinschaft. Brain Tumour Research, abgerufen am 28. Mai 2024.