Neue Behandlungen der spinalen Muskelatrophie 2022

Was ist Spinale Muskelatrophie?

Die Spinale Muskelatrophie (SMA) ist eine Erbkrankheit, die Nerven und Muskeln beeinträchtigt und dazu führt, dass die Muskeln immer schwächer werden. Die Ursache ist ein Mangel an dem Protein SMN, dem "Überlebensprotein der Motoneuronen". Dieses Protein ist entscheidend für die Funktion der Nerven, die die Muskeltätigkeit steuern. Ohne dieses Protein schrumpfen die Zellen der Motoneuronen und sterben schließlich ab. Dies führt zu der bei SMA auftretenden Muskelschwäche.¹

Behandlung der spinalen Muskelatrophie

Es sind verschiedene SMA-Medikamente zugelassen, die dazu beitragen, die Menge des SMN-Proteins im Körper zu erhöhen und zu erhalten. Dadurch soll die Funktion der Motoneuronen verbessert und das Fortschreiten der SMA verlangsamt werden. Diese Art der SMA-Therapie wird oft als "SMN-basierter" oder "SMN-verstärkender" Ansatz bezeichnet.^1,2

Zugelassene Behandlungen wirken, indem sie entweder die Funktion des fehlenden oder nicht funktionierenden SMN1-Gens durch eine neue, funktionierende Kopie eines SMN-Gens ersetzen (Genersatztherapie) oder indem sie Spleißfehler in Genen wie SMN2 beheben (krankheitsmodifizierende Therapie).^1,2

Gibt es eine Heilung für Spinale Muskelatrophie?

Gegenwärtig gibt es keine Heilung für spinale Muskelatrophie, aber es wird weiter geforscht, um neue Behandlungsmöglichkeiten zu finden.

Welche neuen Behandlungsmöglichkeiten gibt es für spinale Muskelatrophie?

Es gibt mehrere zugelassene neue Behandlungen für SMA. Hier sind einige von ihnen:

Evrysdi (risdiplam)^3,4

Evrysdi (risdiplam) ist eine krankheitsmodifizierende Therapie, die zur Behandlung von SMA bei Erwachsenen und Kindern ab 2 Monaten eingesetzt wird.3 Es ist ein täglich oral einzunehmendes Medikament, das über den Mund oder eine Ernährungssonde verabreicht werden kann. Evrysdi (risdiplam) muss lebenslang eingenommen werden.4 Evrysdi (risdiplam) wurde für die Behandlung von Menschen mit SMA zugelassen von:3 Die Food and Drug Administration (FDA), USA, am 7. August 2020 Die Europäische Arzneimittelagentur (EMA), Europa, am 26. März 2021 Gesundheit Kanada am 15. April 2021

Zolgensma (onasemnogene abeparvovec)^5,6

Zolgensma (onasemnogene abeparvovec) ist eine Genersatztherapie oder Gentherapie für spinale Muskelatrophie (SMA). Es wird zur Behandlung von Patienten mit allen Formen und Typen von SMA eingesetzt, die zum Zeitpunkt der Verabreichung unter 2 Jahre alt sind.5 Es handelt sich um eine einmalige Dosis, die über eine intravenöse Infusion verabreicht wird, die etwa eine Stunde dauert.6 Zolgensma (onasemnogene abeparvovec) wurde für die Behandlung von Kindern mit SMA im Alter von 2 Jahren und darunter zugelassen von:5 Food and Drug Administration (FDA), USA am 24. Mai 2019 Europäische Arzneimittelagentur (EMA) am 18. Mai 2020 Health Canada am 16. Dezember 2020

Spinraza (nusinersen)^7,8

Spinraza (nusinersen) ist ein Antisense-Oligonukleotid, das zur Behandlung von SMA-Patienten jeden Alters und jeder Art von SMA eingesetzt wird.⁷

Nusinersen wird direkt in den Wirbelsäulenkanal (intrathekal) injiziert. Die Patienten erhalten in den ersten 2 Monaten der Behandlung vier "Ladedosen". Nach Abschluss dieser Ladedosen wird alle 4 Monate eine Erhaltungsdosis verabreicht, und zwar für die gesamte Lebensdauer des Patienten.⁸

Spinraza (nusinersen) wurde für die Behandlung von Kindern und Erwachsenen mit spinaler Muskelatrophie (SMA) zugelassen durch^:7

• Die Lebensmittel- und Arzneimittelbehörde (FDA), USA am 23. Dezember 2016
• Die Europäische Arzneimittelbehörde (EMA) am 30. Mai 2017
• Die Therapeutic Goods Administration (TGA), Australien am 2. November 2017
• Gesundheit Kanada im August 29, 2017
• Medsafe, Neuseeland am 23. August 2018
• National Medical Products Administration (NMPA), China im Februar 2019

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Referenzen:

1. clevelandclinic.org
2. cureSMA.org
3. Evrysdi (risdiplam)
4. FDA Evrysdi
5. Zolgensma (onasemnogene abeparvovec)
6. FDA Zolgensma
7. Spinraza (nusinersen)
8. FDA Spinraza

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