Die Preiskontroverse um die Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD)

Die neuesten Ereignisse rund um die Preisgestaltung für eine Duchenne-Muskeldystrophie (DMD)-Behandlung

In den Vereinigten Staaten wurde im vergangenen Monat ein in Ländern wie dem Vereinigten Königreich und Deutschland häufig verschriebenes Medikament zur Behandlung der Krankheit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) von der FDA zugelassen. Das Medikament, das gemeinhin unter seinem generischen Namen deflazacort bekannt ist, wurde unter dem neuen Namen Emflaza zu einem Preis von 89 000 Dollar pro Jahr zugelassen, was einer 90-fachen Erhöhung gegenüber den Preisen außerhalb der USA von etwa 1000 Dollar entspricht. Die FDA-Zulassungim Rahmen des Orphan Drug Act, der die Entwicklung von Medikamenten für seltene Krankheiten fördert, ermöglichte dem Pharmaunternehmen ein siebenjähriges Monopol auf die DMD-Indikation für deflazacort, obwohl das Medikament in anderen Ländern schon lange als Generikum erhältlich ist. Nach einer heftigen Gegenreaktion, verkaufte das Unternehmen das Medikament dann an PTC Therapeutics.

Der US-Pharmariese Marathon Pharmaceuticals, der für diese erhebliche Preiserhöhung verantwortlich war, löste bei den Betroffenen von DMD, einer chronisch degenerativen Muskelerkrankung, die vor allem Jungen betrifft, große Besorgnis aus. Daraufhin setzte das Pharmaunternehmen nur vier Tage nach der Ankündigung die Einführung vorübergehend aus, um "um sich mit den Verantwortlichen der Duchenne-Gemeinschaft zu treffen und unsere Kommerzialisierungspläne zu erklären, ihre Bedenken zu prüfen, alle Optionen zu diskutieren und die Kommerzialisierung auf der Grundlage des daraus resultierenden Aktionsplans voranzutreiben."

Bei Patienten mit DMD, einer chronisch degenerativen Muskelerkrankung, von der weltweit etwa einer von 3600 neugeborenen Jungen betroffen ist1, hat deflazacort , auch bekannt als CalcortEs hat sich gezeigt, dass es die Bewegung verlängert und die Herz- und Atemfunktion erhält. Es wird am häufigsten für die Behandlung von DMD verschrieben und ist in Ländern wie Kanada die am häufigsten verwendete DMD-Behandlung2.

"Während diese Anreize wie der 'Orphan Drug Act' und die 'Priority Review Vouchers' zu Recht existieren, um neue Behandlungen für seltene pädiatrische Krankheiten zu fördern, kann man sich des Eindrucks nicht erwehren, dass sie ausgenutzt werden, wenn sie mit einem Medikament verbunden sind, das es schon seit Jahrzehnten gibt, und das zu einem Bruchteil des Preises."

Die Aufmerksamkeit, die sich daraufhin weltweit ausbreitete, führte zu einer Untersuchung des US-Kongresses, die sich nicht nur mit den Preisentscheidungen von Marathon, sondern auch mit der Zulassung des Medikaments durch die FDA befasste. US-Senator Bernie Sanders und der Abgeordnete Elijah Cummings äußerten in einem förmlichen Schreiben an die FDA ihre Besorgnis über Entscheidungen, die auf der Grundlage von vor Jahren durchgeführten Untersuchungen getroffen wurden. "Wir schreiben, um unsere Besorgnis auszudrücken und um Informationen über die ungewöhnlichen Umstände der jüngsten Zulassung einer Markenversion des mehr als 20 Jahre alten Medikaments deflazacort zu bitten", so Sanders und Cummings in ihrem gemeinsamen Schreiben.

Die zusätzliche Wertung eines "priority review voucher" führte zu weiterem Unbehagen über Marathons Motiv für die Preiserhöhung. Der Gutschein ermöglicht Firmen, die eine Zulassung für pädiatrische Orphan Drugs erhalten, eine schnellere Zulassung für ein anderes Medikament in der Pipeline. Marathon kann den Gutschein entweder für sich selbst nutzen oder an eine andere Firma verkaufen. Es ist bekannt, dass diese Gutscheine für bis zu $350 Millionen verkauft werden.

Sjaak Vink, Gründer und CEO von everyone.org, erklärte, dass "diese Anreize wie der 'Orphan Drug Act' und die 'Priority Review Vouchers' zwar zu Recht existieren, um neue Behandlungen für seltene pädiatrische Krankheiten zu fördern, aber man kann sich des Eindrucks nicht erwehren, dass sie ausgenutzt werden, wenn sie mit einem Medikament in Verbindung gebracht werden, das es schon seit Jahrzehnten gibt, und das zu einem Bruchteil des Preises."

Um die Spekulationen weiter anzuheizen, kündigte Marathon den Verkauf des Medikaments an PTC Therapeutics an, für 140 Millionen Dollar in bar und Aktien im Voraus, zusammen mit einem Verkaufsbonus von 50 Millionen Dollar. Darüber hinaus muss PTC ab 2018 eine jährliche umsatzabhängige Zahlung an Marathon leisten.

PTC, die in der DMD-Gemeinschaft durch ihr Duchenne-Medikament Translarna gut bekannt sind, haben noch nicht bekanntgegeben, wieviel sie für Emflaza verlangen werden. PTC erklärte, daß es ihr Ziel ist, "sicherzustellen, daß Emflaza erforscht, verstanden und für jeden Duchenne-Patienten, der es braucht, verfügbar ist, und wir haben festgestellt, daß diese Transaktion der beste Weg ist, um das sicherzustellen."

Laut einer 2015 von den Centers for Disease Control and Prevention vorgelegten bevölkerungsbezogenen Studie nahmen etwa 2 von 10 (22 %) DMD-Patienten deflazacort³ ein. In den letzten Jahren hat die FDA DMD-Patienten die Einfuhr des Medikaments erlaubt. Wie Senator Tom Cotton in seiner Rede vor dem US-Kongress betonte, freuen sich viele DMD-Patienten über die FDA-Zulassung, da die Kosten nun von den Krankenkassen übernommen werden können - was bedeutet, dass nun auch Familien mit geringerem Einkommen Zugang zu dem Medikament haben.

Ob dies der Fall ist und sich der Zugang zu deflazacort verbessern wird, bleibt abzuwarten. Was jedoch offensichtlich ist, ist eine zunehmende negative Haltung der Öffentlichkeit gegenüber einer Branche, die bereits verzweifelt nach Akzeptanz und Glaubwürdigkeit sucht. Während die Welt auf die Preisbekanntgabe von PTC Therapeutics wartet, hat die FDA-Zulassung und die anschließende Preisgestaltung von deflazacort unbeabsichtigt für Verwirrung und Kritik gesorgt. everyone.org Um Familien und Patienten, die von Zulassungs- und Preisbeschränkungen betroffen sind, den Zugang zu wirksamen Behandlungen zu den bestmöglichen Preisen zu ermöglichen, wurde der Verein "PTC Therapeutics" gegründet, ein echter Einkaufsverein für Patienten. Soziale Unternehmen wie everyone.org helfen den Patienten, die von diesen komplexen Zulassungsfragen betroffen sind, die neuesten Informationen zu erhalten und Zugang zu innovativen und wirksamen Arzneimitteln zu den bestmöglichen Preisen zu bekommen.

Mehr Informationen über die Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie finden Sie auf unserer Informationsseite zur Duchenne-Muskeldystrophie.

Referenzen

1.Falzarano MS, Scotton C, Passarelli C, Ferlini A. Duchenne-Muskeldystrophie: von der Diagnose zur Therapie. Molecules. 2015 Oct 7;20(10):18168-84.

2. McAdam LC, Mayo AL, Alman BA, Biggar WD. Die kanadische Erfahrung mit der Langzeitbehandlung von Duchenne-Muskeldystrophie deflazacort . Acta Myol. 2012 May;31(1):16-20.

3. Kim S, Campbell KA, Fox DJ, Matthews DJ, Valdez R; MD STARnet. Kortikosteroid-Behandlungen bei männlichen Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie: Behandlungsdauer und Zeit bis zum Verlust der Gehfähigkeit. J Child Neurol. 2015 Sept;30(10):1275-80.