Die EMA-Zulassung für Tofersen: Wann kommt sie (und wie man das Medikament in der Zwischenzeit bekommt)

Zuletzt aktualisiert: 21. Februar 2024

Im Jahr 2023 erteilte die FDA eine beschleunigte Zulassung für Qalsody (Tofersen) von Biogen zur Behandlung von ALS. Konkret geht es um ALS, die mit einer SOD1-Genmutation ¹ einhergeht. Dies ist zwar eine positive Nachricht, aber Patienten in Europa und im Vereinigten Königreich müssen immer noch auf die Zulassung vor Ort warten.

Hier finden Sie alles, was Sie über den Zeitplan für die EMA-Zulassung von Tofersen wissen müssen, sowie Ihre Möglichkeiten, das Arzneimittel in der Zwischenzeit zu erhalten.

Wofür wird Qalsody (Tofersen) verwendet?

Qalsody(Tofersen) ist ein verschreibungspflichtiges Arzneimittel zur Behandlung von ALS-Patienten mit der SOD1-Genmutation (SOD1-ALS). Sein Wirkstoff ist Tofersen - ein Antisense-Oligonukleotid, das die Produktion des fehlerhaften SOD1-Proteins hemmt.

Tofersen ist kein Heilmittel für ALS. Stattdessen zielt es darauf ab, das Fortschreiten der Krankheit zu verlangsamen.

Wirkt Tofersen wirklich bei SOD1-ALS?

Die beschleunigte FDA-Zulassung von Tofersen wurde auf der Grundlage der Ergebnisse der VALOR-Studie erteilt. Damit die Zulassung aufrechterhalten werden kann, muss die Wirksamkeit des Medikaments in einer Phase-3-Studie bestätigt werden, die derzeit läuft.

Obwohl die VALOR-Studie ihr primäres Ziel (eine signifikante Verringerung der durchschnittlichen ALSFRS-R-Scores) nicht erreicht hat, zeigte sie einen signifikanten Rückgang der Neurofilament-Leichtkette (NfL) im Blut der Patienten. NfL ist ein Indikator für Nervenschäden und -verschlechterungen. Deshalb wurde dieses Ergebnis als Hinweis auf eine Verlangsamung des Fortschreitens der Krankheit gewertet ⁴.

Dies sind die wichtigsten Ergebnisse der VALOR-Studie:

Bei den Patienten, die Qalsody erhielten, verschlechterten sich die durchschnittlichen ALSFRS-R-Werte weniger stark als in der Placebo-Gruppe. Dieser Unterschied war jedoch statistisch nicht signifikant;
Nach 28 Wochen Behandlung sank der NfL-Blutspiegel bei den Patienten, die Qalsody erhielten, um 55 %. In der Placebogruppe war dagegen ein Anstieg um 12 % zu verzeichnen ⁴.

Ein kürzlich erschienener Bericht über die praktischen Ergebnisse eines deutschen Programms für den frühen Zugang zu Tofersen bestätigte die Ergebnisse der VALOR-Studie. Darin wird über eine signifikante Verringerung der NfL-Serumspiegel nach 6 und 9 Monaten der Behandlung ^berichtet6. Der Bericht kam zu dem Schluss, dass Tofersen ein wirksamer therapeutischer Ansatz für SOD1-ALS-Patienten ist.

Tofersen und Lebenserwartung

12 Monate nach Beginn der VALOR-Studie wurden Daten über die Lebenserwartung der Patienten erhoben. Dem veröffentlichten Bericht zufolge zeigte sich bei den SOD1-ALS-Patienten eine konsistente Verlangsamung des Fortschreitens der Krankheit mit Tofersen. Die Ergebnisse sprachen Berichten zufolge für eine frühere Behandlung mit Tofersen, da die Patienten, die zu Beginn der VALOR-Studie mit der Behandlung begannen, bessere Ergebnisse bei der klinischen Funktion, der Atemfunktion, der Muskelkraft und der Lebensqualität erzielten als die Patienten, die erst sechs Monate später behandelt wurden.

In der Studie konnte keine mediane Zeit bis zum Tod oder zur dauerhaften Beatmung (PV) ermittelt werden. Frühe Überlebensdaten deuten jedoch darauf hin, dass das Risiko eines Todes oder einer PV innerhalb von 12 Monaten bei einem früheren Beginn der Behandlung mit Tofersen geringer ist.

Die EMA-Zulassung für Tofersen: Wie ist der Stand der Dinge?

Im Dezember 2022 akzeptierte die EMA einen Zulassungsantrag für ^Qalsody2. Im Februar 2024 wird der Antrag noch geprüft.

Wann wird tofersen in Europa erhältlich sein?

Normalerweise entscheidet die EMA innerhalb von 210 Tagen über die Zulassung. Im Fall von Tofersen hat das Verfahren jedoch länger gedauert. Dies könnte darauf zurückzuführen sein, dass der CHMP auf zusätzliche Daten zur Wirksamkeit des Arzneimittels wartet. So wurde beispielsweise der kürzlich veröffentlichte Bericht des deutschen Early-Access-Programms ³.

Sobald Tofersen die EMA-Zulassung erhalten hat, kann jeder Mitgliedstaat sein eigenes Verfahren für die Bereitstellung des Medikaments auf dem lokalen Markt einleiten. Bei Arzneimitteln für seltene Leiden wie Qalsody kann dies im Durchschnitt zwischen 102 Tagen (Deutschland) und 1.081 Tagen (Estland) dauern ⁷.

Vor diesem Hintergrund ist es technisch möglich, dass Qalsody in einigen europäischen Ländern im Jahr 2024 auf den Markt kommt. Ein genauerer Zeitplan ist jedoch schwer zu nennen.

Hat Tofersen eine britische Zulassung?

Ab Februar 2024, noch nicht. Gemäß dem Verfahren zur Abhängigkeit von Entscheidungen der Europäischen Kommission nach dem Brexit kann sich die MHRA bei ihren lokalen Zulassungen auf die Entscheidungen der EMA stützen. Mit anderen Worten: Die MHRA könnte Qalsody genehmigen, sobald die EMA dies tut.

Bevor Qalsody jedoch im staatlichen Gesundheitsdienst (NHS) angeboten werden kann, muss es auch vom NICE bewertet werden. Bei dieser Bewertung werden die Kostenwirksamkeit, die Ergebnisse klinischer Studien sowie die Beiträge von Experten und Patienten berücksichtigt. Die Bewertung von Tofersen durch das NICE läuft noch und wird voraussichtlich bis Mitte 2024 abgeschlossen sein. Das ist eine gute Nachricht, denn das bedeutet, dass das Medikament, wenn es von der MHRA zugelassen wird, bereits auf dem Weg zur Verfügbarkeit im NHS ist.

Unter der Voraussetzung, dass alle Behörden eine positive Bewertung abgeben, könnte Tofersen im Jahr 2024 im Vereinigten Königreich erhältlich sein.

Wie Sie Qalsody (Tofersen) vor der EMA-Zulassung sicher erhalten

Ist Ihr Arzt der Meinung, dass Sie von einer Behandlung mit Qalsody profitieren könnten? Dann sind Sie wahrscheinlich frustriert über die Verzögerung der EMA-Zulassung für dieses Arzneimittel. In diesem Fall gibt es eine gute Nachricht. Sie müssen nicht warten.

Es gibt mehrere Möglichkeiten, Tofersen zu erhalten, bevor es außerhalb der USA allgemein verfügbar ist. Eine Möglichkeit ist die Teilnahme an einer klinischen Studie. Eine andere Möglichkeit ist das Early-Access-Programm von Biogen. Und eine dritte Möglichkeit besteht darin, Qalsody sofort als Named Patient zu kaufen.

Hier erfahren Sie mehr über jede Option.

Nehmen Sie an einer klinischen Studie von Tofersen teil

Die Teilnahme an einer laufenden klinischen Studie ist ein guter Weg, um schnell Zugang zu Qalsody zu erhalten. Es kann schwierig sein, Studien zu finden, aber es ist machbar. Um teilzunehmen, müssen Sie die Zulassungskriterien erfüllen und die Unterstützung Ihres Arztes haben. Bedenken Sie auch, dass Sie möglicherweise ein Placebo statt des Wirkstoffs erhalten.

Hier sind einige gute Anlaufstellen für die Suche nach laufenden klinischen Studien:

ClinicalTrials.gov: Dies ist eine Datenbank mit allen klinischen Studien in den USA. Einige der Studien sind jedoch auch für internationale Teilnehmer offen. Zurzeit werden für die ATLAS-Studie internationale Teilnehmer rekrutiert. Es können jedoch jederzeit neue Studien hinzukommen, so dass es sich lohnt, diese Liste im Auge zu behalten.
EUClinicaltrials.eu: Diese Datenbank enthält alle klinischen Prüfungen in der Europäischen Union. Derzeit enthält sie nur begrenzte Informationen über Studien, die vor dem 31. Januar 2022 begonnen wurden. Für diese Studien können Sie auf das EU-Register für klinische Studien zurückgreifen.
myTomorrows und FindMeCure: Diese Organisationen können Ihnen helfen, andere klinische Studien zu finden.

Erhalten Sie Tofersen über das Early-Access-Programm von Biogen (Compassionate use)

Biogen hat im Juli 2021 ein Early-Access-Programm (EAP) für Tofersen gestartet. Das Programm ist in Ländern aktiv, in denen dies erlaubt ist. Es bietet kostenlosen Zugang zu dem Medikament, bevor es lokal zugelassen ist.

Um für das Programm in Frage zu kommen, muss Ihr behandelnder Arzt einen Antrag direkt bei Biogen über [email protected] einreichen. Beachten Sie, dass die Einreichung eines Antrags keine Garantie für die Teilnahme an dem Programm ist.

Tofersen als Named Patient kaufen

Wenn die Teilnahme an einer klinischen Studie oder am EAP für Sie nicht in Frage kommt, können Sie Tofersen auch sofort als benannter Patient kaufen. Dies ist dank der Einfuhrbestimmungen für benannte Patienten möglich, die in den meisten Ländern gelten. Um diese Regelungen in Anspruch nehmen zu können, benötigen Sie ein Rezept für Qalsody(Tofersen) von Ihrem behandelnden Arzt.

Sie haben bereits ein Rezept? Schicken Sie es an unser Expertenteam von Medicine Access und wir unterstützen Sie beim sofortigen Kauf von Tofersen. Wo auch immer Sie ansässig sind.

Tofersen Kosten

Wenn Sie erwägen, ein Medikament zu kaufen, das auf Ihrem lokalen Markt noch nicht erhältlich ist, sollten Sie die Preise nur als Richtwerte betrachten. Die endgültigen Kosten hängen von Ihrem Standort, dem Lieferanten und eventuellen Versand- oder Einfuhrgebühren ab, die für die sichere Lieferung des Medikaments anfallen können.

Als Anhaltspunkt für die Kosten von Tofersen pro Jahr kostet eine Einzeldosisampulle (100 mg/15 mL) derzeit etwa 30 850 EUR. Zu Beginn Ihrer Behandlung benötigen Sie 3 Dosen, die im Abstand von 14 Tagen verabreicht werden. Danach bräuchten Sie alle 28 Tage eine Dosis. Damit belaufen sich die jährlichen Kosten für eine Tofersen-Behandlung auf 448 400 EUR.

Tofersen kaufen

Abschließende Überlegungen

Die Entscheidung, Qalsody(Tofersen) vor der EMA-Zulassung in Anspruch zu nehmen, liegt letztlich bei Ihnen und Ihrem Arzt. Es ist wichtig, mit realistischen Erwartungen an diesen Prozess heranzugehen und die damit verbundenen potenziellen Risiken und Vorteile genau zu kennen. Wenn Sie bereit sind, mit der Behandlung zu beginnen, hilft Ihnen unser Team, die Wartezeit zu überbrücken.