Die EMA-Zulassung für Tofersen: Wann kommt sie (und wie man das Medikament in der Zwischenzeit bekommt)

Im Jahr 2023 erteilte die FDA eine beschleunigte Zulassung für Qalsody (Tofersen) von Biogen zur Behandlung von ALS. Konkret geht es um ALS in Verbindung mit einer SOD1-Genmutation ¹. Während dies eine positive Nachricht war, mussten Patienten in Europa bis Ende Mai 2024 warten, bis Tofersen auch von der EMA zugelassen wurde.

Hier erfahren Sie alles, was Sie über die EMA-Zulassung von Tofersen wissen müssen, und welche Möglichkeiten Sie haben, das Arzneimittel zu erhalten, wenn es in Ihrem Land noch nicht erhältlich ist. 

Wofür wird Qalsody (Tofersen) verwendet?

Qalsody(Tofersen) ist ein verschreibungspflichtiges Arzneimittel zur Behandlung von ALS-Patienten mit der SOD1-Genmutation (SOD1-ALS). Sein Wirkstoff ist Tofersen - ein Antisense-Oligonukleotid, das die Produktion des fehlerhaften SOD1-Proteins hemmt.

Tofersen ist kein Heilmittel für ALS. Stattdessen zielt es darauf ab, das Fortschreiten der Krankheit zu verlangsamen.

Wirkt Tofersen wirklich bei SOD1-ALS?

Die beschleunigte FDA-Zulassung von Tofersen wurde auf der Grundlage der Ergebnisse der VALOR-Studie erteilt. Damit die Zulassung aufrechterhalten werden kann, muss die Wirksamkeit des Medikaments in einer Phase-3-Studie bestätigt werden, die derzeit läuft.

Obwohl die VALOR-Studie ihr primäres Ziel (eine signifikante Verringerung der durchschnittlichen ALSFRS-R-Scores) nicht erreicht hat, zeigte sie einen signifikanten Rückgang der Neurofilament-Leichtkette (NfL) im Blut der Patienten. NfL ist ein Indikator für Nervenschäden und -verschlechterungen. Deshalb wurde dieses Ergebnis als Hinweis auf eine Verlangsamung des Fortschreitens der Krankheit gewertet ⁴.

Dies sind die wichtigsten Ergebnisse der VALOR-Studie:

• Bei den Patienten, die Qalsody erhielten, verschlechterten sich die durchschnittlichen ALSFRS-R-Werte weniger stark als in der Placebo-Gruppe. Dieser Unterschied war jedoch statistisch nicht signifikant;
• Nach 28 Wochen Behandlung sank der NfL-Blutspiegel bei den Patienten, die Qalsody erhielten, um 55 %. In der Placebogruppe war dagegen ein Anstieg um 12 % zu verzeichnen ⁴.

Ein kürzlich erschienener Bericht über die praktischen Ergebnisse eines deutschen Programms für den frühen Zugang zu Tofersen bestätigte die Ergebnisse der VALOR-Studie. Darin wird über eine signifikante Verringerung der NfL-Serumspiegel nach 6 und 9 Monaten der Behandlung ^berichtet6. Der Bericht kam zu dem Schluss, dass Tofersen ein wirksamer therapeutischer Ansatz für SOD1-ALS-Patienten ist.

Tofersen und Lebenserwartung

12 Monate nach Beginn der VALOR-Studie wurden Daten über die Lebenserwartung der Patienten erhoben. Dem veröffentlichten Bericht zufolge zeigte sich bei den SOD1-ALS-Patienten eine konsistente Verlangsamung des Fortschreitens der Krankheit mit Tofersen. Die Ergebnisse sprachen Berichten zufolge für eine frühere Behandlung mit Tofersen, da die Patienten, die zu Beginn der VALOR-Studie mit der Behandlung begannen, bessere Ergebnisse bei der klinischen Funktion, der Atemfunktion, der Muskelkraft und der Lebensqualität erzielten als die Patienten, die erst sechs Monate später behandelt wurden.

In der Studie konnte keine mediane Zeit bis zum Tod oder zur dauerhaften Beatmung (PV) ermittelt werden. Frühe Überlebensdaten deuten jedoch darauf hin, dass das Risiko eines Todes oder einer PV innerhalb von 12 Monaten bei einem früheren Beginn der Behandlung mit Tofersen geringer ist.

Die EMA-Zulassung für Tofersen: Wie ist der Stand der Dinge?

Im Dezember 2022 akzeptierte die EMA einen Zulassungsantrag für ^Qalsody2. Die Genehmigung der EMA wurde am 29. Mai 2024 rechtskräftig.

Wann wird tofersen in Europa erhältlich sein?

Normalerweise entscheidet die EMA innerhalb von 210 Tagen über die Zulassung. Im Fall von Tofersen dauerte das Verfahren jedoch länger. Dies könnte darauf zurückzuführen sein, dass der CHMP auf zusätzliche Daten zur Wirksamkeit des Arzneimittels wartete. Der kürzlich veröffentlichte Bericht über das deutsche Early-Access-Programm ³.

Jetzt, da Tofersen die EMA-Zulassung hat, kann jeder Mitgliedstaat sein eigenes Verfahren für die Bereitstellung des Medikaments auf dem lokalen Markt einleiten. Bei Arzneimitteln für seltene Leiden wie Qalsody kann dies im Durchschnitt zwischen 102 Tagen (Deutschland) und 1.081 Tagen (Estland) dauern ⁷.

Mit anderen Worten: Auch wenn Tofersen jetzt in der EU zugelassen ist, kann es noch ein paar Jahre dauern, bis es in allen Ländern der Union verfügbar ist.

Hat Tofersen eine britische Zulassung?

Ab September 2024, noch nicht. Gemäß dem Verfahren zur Abhängigkeit von Entscheidungen der Europäischen Kommission nach dem Brexit kann sich die MHRA bei ihren lokalen Zulassungen auf die Entscheidungen der EMA stützen. Mit anderen Worten: Die MHRA könnte Qalsody genehmigen, sobald die EMA dies tut.

Bevor Qalsody jedoch im staatlichen Gesundheitsdienst (NHS) angeboten werden kann, muss es auch vom NICE bewertet werden. Bei dieser Bewertung werden die Kostenwirksamkeit, die Ergebnisse klinischer Studien sowie die Beiträge von Experten und Patienten berücksichtigt. Die Bewertung von Tofersen durch das NICE ist noch nicht abgeschlossen, und es gibt noch kein Veröffentlichungsdatum. 

Unter der Annahme einer positiven Bewertung durch alle Behörden könnte Tofersen im Laufe des Jahres 2025 im Vereinigten Königreich erhältlich sein.

Wie Sie Qalsody (Tofersen) vor der EMA-Zulassung sicher erhalten

Ist Ihr Arzt der Meinung, dass Sie von einer Behandlung mit Qalsody profitieren könnten? Dann sind Sie wahrscheinlich frustriert über die Verzögerungen bei der Zulassung des Arzneimittels im Vereinigten Königreich oder bei der lokalen Verfügbarkeit nach der EMA-Zulassung. In diesem Fall gibt es eine gute Nachricht. Sie brauchen nicht zu warten.

Es gibt mehrere Möglichkeiten, Tofersen zu erhalten, bevor es außerhalb der USA allgemein verfügbar ist. Eine Möglichkeit ist die Teilnahme an einer klinischen Studie. Eine andere Möglichkeit ist das Early-Access-Programm von Biogen. Und eine dritte Möglichkeit besteht darin, Qalsody sofort als Named Patient zu kaufen.

Hier erfahren Sie mehr über jede Option.

Nehmen Sie an einer klinischen Studie von Tofersen teil

Die Teilnahme an einer laufenden klinischen Studie ist ein guter Weg, um schnell Zugang zu Qalsody zu erhalten. Es kann schwierig sein, Studien zu finden, aber es ist machbar. Um teilzunehmen, müssen Sie die Zulassungskriterien erfüllen und die Unterstützung Ihres Arztes haben. Bedenken Sie auch, dass Sie möglicherweise ein Placebo statt des Wirkstoffs erhalten.

Hier sind einige gute Anlaufstellen für die Suche nach laufenden klinischen Studien:

• ClinicalTrials.gov: Dies ist eine Datenbank mit allen klinischen Studien in den USA. Einige der Studien sind jedoch auch für internationale Teilnehmer offen. Zurzeit werden für die ATLAS-Studie internationale Teilnehmer rekrutiert. Es können jedoch jederzeit neue Studien hinzukommen, so dass es sich lohnt, diese Liste im Auge zu behalten.
• EUClinicaltrials.eu: Diese Datenbank enthält alle klinischen Prüfungen in der Europäischen Union. Derzeit enthält sie nur begrenzte Informationen über Studien, die vor dem 31. Januar 2022 begonnen wurden. Für diese Studien können Sie auf das EU-Register für klinische Studien zurückgreifen.
• myTomorrows und FindMeCure: Diese Organisationen können Ihnen helfen, andere klinische Studien zu finden.

Erhalten Sie Tofersen über das Early-Access-Programm von Biogen (Compassionate use)

Biogen hat im Juli 2021 ein Early-Access-Programm (EAP) für Tofersen gestartet. Das Programm ist in Ländern aktiv, in denen dies erlaubt ist. Es bietet kostenlosen Zugang zu dem Medikament, bevor es lokal zugelassen ist.

Um für das Programm in Frage zu kommen, muss Ihr behandelnder Arzt einen Antrag direkt bei Biogen über [email protected] einreichen. Beachten Sie, dass die Einreichung eines Antrags keine Garantie für die Teilnahme an dem Programm ist.

Tofersen als Named Patient kaufen

Wenn die Teilnahme an einer klinischen Studie oder am EAP für Sie nicht in Frage kommt, können Sie Tofersen auch sofort als benannter Patient kaufen. Dies ist dank der Einfuhrbestimmungen für benannte Patienten möglich, die in den meisten Ländern gelten. Um diese Regelungen in Anspruch nehmen zu können, benötigen Sie ein Rezept für Qalsody(Tofersen) von Ihrem behandelnden Arzt.

Sie haben bereits ein Rezept? Schicken Sie es an unser Expertenteam von Medicine Access und wir unterstützen Sie beim sofortigen Kauf von Tofersen. Wo auch immer Sie ansässig sind.

Tofersen Kosten

Wenn Sie erwägen, ein Medikament zu kaufen, das auf Ihrem lokalen Markt noch nicht erhältlich ist, sollten Sie die Preise nur als Richtwerte betrachten. Die endgültigen Kosten hängen von Ihrem Standort, dem Lieferanten und eventuellen Versand- oder Einfuhrgebühren ab, die für die sichere Lieferung des Medikaments anfallen können.

Als Anhaltspunkt für die Kosten von Tofersen pro Jahr kostet eine Einzeldosisampulle (100 mg/15 mL) derzeit etwa 32,775 EUR. Zu Beginn Ihrer Behandlung benötigen Sie 3 Dosen, die im Abstand von 14 Tagen verabreicht werden. Danach bräuchten Sie alle 28 Tage eine Dosis. Grob geschätzt belaufen sich die jährlichen Kosten einer Tofersen-Behandlung auf etwa 450 000 EUR.

Tofersen kaufen

Abschließende Überlegungen

Die Entscheidung, Qalsody(Tofersen) vor der Zulassung im Vereinigten Königreich oder der Verfügbarkeit in der EU in Anspruch zu nehmen, liegt letztlich bei Ihnen und Ihrem Arzt. Es ist wichtig, mit realistischen Erwartungen an diesen Prozess heranzugehen und die damit verbundenen potenziellen Risiken und Vorteile genau zu kennen. Wenn Sie bereit sind, mit der Behandlung zu beginnen, hilft Ihnen unser Team, die Wartezeit zu überbrücken.

Referenzen:

1. FDA genehmigt Behandlung von ALS im Zusammenhang mit einer Mutation in der Supero. FDA, 25. April 2023.
2. Europäische Arzneimittelbehörde akzeptiert Antrag auf Marktzulassung von Tofersen zur Behandlung der seltenen, genetischen Form von ALS | Biogen. Biogen, 5. Dezember 2022.
3. Auswirkungen der Tofersen-Behandlung bei Patienten mit SOD1-ALS in einer "realen" Umgebung - eine 12-monatige multizentrische Kohortenstudie im Rahmen des deutschen Early-Access-Programms. eClinicalMedicine, 15. Februar 2024.
4. QALSODY® (Tofersen) - Klinische Studien. QALSODY.com, abgerufen am 21. Februar 2024.
5. EFPIA Patienten W.A.I.T. Indikator 2021 Umfrage. EFPIA, abgerufen am 21. Februar 2024.
6. Neue 12-Monats-Daten zu Tofersen, die auf der ENCALS-Tagung vorgestellt wurden, zeigen einen klinisch bedeutsamen Nutzen bei Menschen mit SOD1-ALS | Biogen. Biogen | Investor Relations, 3. Juni 2022.