Kinder mit Mukoviszidose haben eine Chance, leichter zu atmen

Das neue Mukoviszidose (CF)-Therapeutikum Symkevi (Tezacaftor/Ivacaftor), in den USA unter dem Namen Symdeko bekannt, löst nachweislich sicher und wirksam den zähen, klebrigen Schleim bei Kindern im Alter von 6 bis 11 Jahren.

Zuvor für Mukoviszidose-Patienten über 12 Jahren zugelassen, reichte der Hersteller Ende 2018 einen Antrag auf Zulassungserweiterung bei der US-Arzneimittelbehörde FDA ein und plant, das Gleiche noch in diesem Jahr bei der Europäischen Arzneimittelbehörde zu tun.

Die neue Zulassungserweiterung würde Kinder einschließen, die zwei Kopien der häufigsten Mutation, F508del, im CFTR-Gen oder eine Kopie der F508del- und eine Restfunktionsmutation haben. Weitere Details finden Sie im vollständigen Artikel.