Neueste Forschungsergebnisse zu ALS-Behandlungen im Frühstadium [2024 Update]

Zwar ist noch keine Heilung der ALS in Sicht, aber es werden derzeit viele neue ALS-Forschungen durchgeführt. Das gibt Hoffnung auf neue Therapien, die die Krankheit verändern oder verlangsamen können.

Um Ihnen einen Eindruck von den potenziellen ALS-Durchbrüchen zu vermitteln, werden wir einige der frühen Forschungsergebnisse vorstellen, die es wert sind, im Auge behalten zu werden.

Die Entwicklung von Medikamenten ist ein langwieriger Prozess, daher wird es einige Zeit dauern, bis die Studien abgeschlossen sind und Daten vorliegen. Es ist jedoch wichtig, sich daran zu erinnern, dass sich in der ALS-Behandlungsforschung viel tut und dass es viele Gründe zur Hoffnung gibt.

Was ist der neueste Stand der Forschung über ALS?

In diesem Abschnitt werden wir die neuesten und vielversprechendsten Entwicklungen auf dem Gebiet der ALS-Behandlung vorstellen. Bitte beachten Sie jedoch, dass sich diese potenziellen Behandlungen in einem sehr frühen Entwicklungsstadium befinden. Bevor sie bei Ihrer Behandlung eine Rolle spielen können, müssen sie in klinischen Studien gründlich getestet und von den Behörden zugelassen werden.

Neue ALS-Therapien im Frühstadium der Entwicklung

• Prosetin

Prosetin, das sich derzeit in der Phase 1 der klinischen Prüfung befindet, ist eine experimentelle Therapie für ALS. Es soll die Schädigung von Motoneuronen verhindern, indem es ein Protein namens MAP4K blockiert. Durch die Hemmung von MAP4K könnte Prosetin dazu beitragen, Entzündungen zu verringern und das Überleben der Neuronen zu verbessern.

Das ursprünglich aus der Forschung an der Columbia University hervorgegangene Prosetin hat in präklinischen Studien vielversprechende Ergebnisse gezeigt und wird nun in klinischen Studien der Stufe 1 am Menschen getestet. Außerdem hat es von der FDA den Status eines Arzneimittels für seltene Krankheiten (Orphan Drug) erhalten, was seine Entwicklung für diese seltene Erkrankung unterstützt ¹.

• S-XL6

Die Forschung unter der Leitung von Jeffrey Agar, Associate Professor an der Northeastern University, konzentrierte sich auf die Mutation des SOD1-Proteins, eines wichtigen Antioxidans.

Laut Agar ist eine der SOD1-Mutationen, A4V, eine der häufigsten Ursachen für familiäre ALS. Durch den Einsatz eines kleinen Moleküls, S-XL 6, will das Team von Professor Agar die Abspaltung von SOD1 verhindern und so den Mechanismus der Zellzerstörung stoppen.

Bis 2024 wurde S-XL6 nur an Mäusen, Ratten und Hunden getestet, mit vielversprechenden Ergebnissen. Das Forschungsteam hofft, die Behandlung so bald wie möglich in einer klinischen Studie testen zu können ².

• NF242

Wir wissen zwar noch nicht genau, was ALS verursacht, aber Wissenschaftler glauben, dass das TDP-43-Protein eine Schlüsselrolle in diesem Prozess spielt. Es hat sich gezeigt, dass TDP-43 toxische Klumpen in Nervenzellen bildet, die Nervenschäden verursachen und möglicherweise das Fortschreiten der ALS fördern.

Die Forscher fanden heraus, dass das mit ALS zusammenhängende Protein TDP-43 spezifisch an einen Abschnitt eines anderen Proteins namens NF242 bindet. NF242 scheint TDP-43 daran zu hindern, schädliche Klumpen zu bilden, die mit ALS in Verbindung gebracht werden.

In Experimenten mit Fliegen und Mäusen reduzierte die Verstärkung von NF242 diese toxischen Klumpen, verbesserte die Bewegungsfähigkeit und verlängerte die Lebensspanne der Tiere. Dieser Ansatz ist zwar vielversprechend, muss aber noch weiter erforscht werden, bevor er am Menschen getestet werden kann ³.

• SNUG01

SNUG01 ist eine chinesische Gentherapie, bei der ein adeno-assoziiertes Virus (AAV) verwendet wird, um das therapeutische Ziel SG001 zu verabreichen. Die Behandlung zielt auf eine lang anhaltende Wirkung mit einer einzigen Verabreichung ab. In präklinischen Studien zeigte SNUG01 vielversprechende Ergebnisse beim Schutz von Neuronen ⁴.

Derzeit läuft eine von einem Prüfarzt initiierte Studie mit SNUG01 am Third Hospital der Universität Peking, und eine klinische Studie der Phase 1 soll bald beginnen ⁵.

Wie lange dauern die klinischen Studienphasen für ALS-Behandlungen?

Diese Frage ist schwer zu beantworten, da viele Faktoren ins Spiel kommen. Als Richtwert kann man jedoch sagen, dass Versuche der Phase 1 einige Monate dauern, während Versuche der Phasen 2 und 3 jeweils mehrere Jahre in Anspruch nehmen können ⁶.

Normalerweise kann ein Medikament zur FDA-Zulassung eingereicht werden, wenn es eine Phase-3-Studie erfolgreich durchlaufen hat. In Fällen wie ALS, in denen ein ungedeckter medizinischer Bedarf besteht, lässt die FDA jedoch ein beschleunigtes Zulassungsprogramm zu. Das bedeutet, dass eine beschleunigte Zulassung auf der Grundlage von Daten erteilt werden kann, die zwar einen klinischen Nutzen vorhersagen, diesen aber noch nicht beweisen. Dies kann dazu beitragen, die Zeitspanne bis zur Markteinführung neuer ALS-Behandlungen zu verkürzen.

In der Zwischenzeit muss der Arzneimittelhersteller noch Studien durchführen, um den vorhergesagten klinischen Nutzen zu bestätigen. Auf der Grundlage der Ergebnisse dieser Studien wird das Arzneimittel entweder vollständig zugelassen oder vom Markt genommen ⁷.

Können Sie an der Forschung über ALS-Behandlungen teilnehmen?

Wenn eine Behandlung in die Phase der klinischen Prüfung eintritt, können Sie sich zur Teilnahme anmelden. Dazu benötigen Sie die Unterstützung Ihres behandelnden Arztes. Außerdem müssen Sie sicherstellen, dass Sie die Kriterien der Studie erfüllen und das Risiko eingehen, der Kontrollgruppe zugewiesen zu werden.

Der Weg zu einer klinischen Prüfung kann überwältigend erscheinen, aber er ist machbar. Ein guter Ausgangspunkt ist die Durchsicht dieser Ressourcen, um laufende klinische Studien zu finden, die für Teilnehmer offen sind:

• ClinicalTrials.gov: Dies ist Ihre ultimative Quelle für alle klinischen Studien in den USA. Sie können nach Studien auf der Grundlage des Stadiums, der Erkrankung, der Behandlung oder des Ortes suchen, um eine Studie zu finden, die am besten zu Ihnen passt.
• Mytomorrows.com: Eine hilfreiche Plattform, die Patienten mit klinischen Studien verbindet. Enthält Studien in der ganzen Welt.
• FindMeCure.com: Eine weitere Plattform, die Patienten dabei hilft, (weltweite) klinische Studien zu finden und zu beantragen, die für ihre Erkrankung relevant sind.

Kommt die Teilnahme an einer klinischen Studie für Sie nicht in Frage? Sie können vielversprechende ALS-Behandlungen in der späten Entwicklungsphase erforschen oder ALS-Behandlungen in Betracht ziehen, die außerhalb der USA bereits zugelassen, aber vor Ort noch nicht verfügbar sind - z. B. Ketas, Tudcabil, oder Clenbuterol.

Referenzen:

1. Ray, Forest. Prosetin erhält Orphan Drug Designation als ALS-Behandlung. ALS News Today, 28. August 2020.
2. Neue Behandlungsstrategie erweist sich in präklinischer Studie als vielversprechend gegen ALS. Techology Networks, abgerufen am 3. September 2024. 
3. Wexler, Marisa. Protein-Interaktion könnte zu neuer Strategie für die Behandlung von ALS führen. ALS News Today, 22. Mai 2024.
4. SineuGene sammelt fast ¥100 Millionen in einer Vor-A-Runde, um die ALS-Gentherapie voranzutreiben. Sineugene, abgerufen am 3. September 2024. 
5. Chinesisches ALS-Prüfpräparat SNUG01 geht in Phase 1-Studie über - sieht vielversprechend aus. TrialSiteNews, abgerufen am 3. September 2024. 
6. Trial Phases 1, 2 & 3 Defined | Clinical Research Management (CRM) | Research | Psychiatry and Behavioral Neuroscience | UC Medicine. College of Medicine | UC Cincinnati, abgerufen am 3. September 2024.
7. Programm zur beschleunigten Zulassung. FDA, 22. Februar 2024.